Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie wpływu salanersen (BIIB115) na ruch i jego bezpieczeństwa podawanego przed wystąpieniem objawów u niemowląt z genetycznie zdiagnozowanym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (STELLAR-1)

5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wielokrotnych dawek preparatu Salanersen (BIIB115) podawanego dokanałowo u nienauczonych leczeniem, przedobjawowych niemowląt z genetycznie rozpoznaną rdzeniowym zanikiem mięśni

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o skutkach i bezpieczeństwie stosowania BIIB115, znanego również jako salanersen.

W szczególności badacze poznają lepiej działanie salanersenu u niemowląt, u których zdiagnozowano SMA w badaniach genetycznych, ale które nie zaczęły jeszcze wykazywać oznak ani objawów. Większość osób z SMA ma zmiany w genie zwanym neuronem ruchowym przeżycia 1, znanym również jako SMN1. Te zmiany zmniejszają ilość białka SMN w ich organizmach. Bez wystarczającej ilości tego białka neurony ruchowe i mięśnie nie mogą prawidłowo funkcjonować. Podobny gen o nazwie SMN2 może pomóc zastąpić część utraconego białka SMN w organizmie. Salanersen działa poprzez wspomaganie genu SMN2 w produkcji większej ilości białka SMN.

W tym badaniu uczestnicy będą mieli albo 2 kopie genu SMN2, albo 3 kopie genu SMN2. Im wyższa liczba kopii, tym mniej ciężki jest SMA uczestnika.

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy rozpoczęcie stosowania salanersenu przed pojawieniem się oznak lub objawów może zapobiec objawom SMA lub zmniejszyć ich nasilenie. Badacze wykorzystają różne testy, aby określić, czy objawy motoryczne ulegają zmianie, w tym kamienie milowe ruchowe Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).

Główne pytania, na które badacze chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

  • Ilu uczestników z 2 kopiami genu SMN2 może siedzieć bez podparcia w wieku 12 miesięcy?
  • Ilu uczestników z 3 kopiami genu SMN2 może chodzić samodzielnie w wieku 18 miesięcy?

Badacze dowiedzą się również więcej o:

  • Wpływie na objawy motoryczne uczestników i o tym, ile nowych kamieni milowych ruchu uczestnicy osiągają.
  • Ilu uczestników pozostaje wolnych od objawów SMA
  • Ile salanersenu dostaje się do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
  • Ile salanersenu dostaje się do krwi.
  • Ilu uczestników doświadcza zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych. Zdarzenia niepożądane to problemy zdrowotne, które mogą, ale nie muszą, być spowodowane przez lek badawczy.

Badanie będzie przeprowadzone w następujący sposób:

  • Najpierw uczestnicy przejdą badania przesiewowe, aby sprawdzić, czy mogą wziąć udział w badaniu. Okres badań przesiewowych potrwa do 28 dni.
  • Jest to badanie "otwarte". Jest to badanie, w którym uczestnicy, lekarz prowadzący badanie i personel placówki wiedzą, który lek badawczy otrzymują uczestnicy. W tym badaniu wszyscy uczestnicy będą otrzymywać salanersen poprzez wstrzyknięcie dooponowe, czyli podawane do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
  • Badanie będzie składać się z 2 części. Podczas Części 1 uczestnicy otrzymają 2 dawki salanersenu, w odstępach około 12 miesięcy. Część 1 potrwa do 25 miesięcy.
  • Podczas Części 2 uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie salanersenu. Otrzymają do 3 dawek, w odstępach 12-miesięcznych. Część 2 potrwa do 36 miesięcy.
  • Podczas Części 1 uczestnicy będą mieli do 11 wizyt w klinice i do 3 rozmów telefonicznych. Podczas Części 2 uczestnicy będą mieli do 7 wizyt w klinice i do 12 rozmów telefonicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części 1 badania głównym celem jest ocena skuteczności klinicznej salanersenu u uczestników z genetycznie rozpoznaną SMA, a celem drugorzędnym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK) oraz wpływu na biomarkery po leczeniu salanersenem u uczestników z genetycznie rozpoznaną SMA.

W części 2 badania głównym celem jest ocena długoterminowej skuteczności klinicznej salanersenu u uczestników z genetycznie rozpoznaną SMA, a celem drugorzędnym jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji, PK oraz wpływu na biomarkery po leczeniu salanersenem u uczestników z genetycznie rozpoznaną SMA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 201122
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Nancy Kuntz
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 312-227-4637
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Rare Disease Center
        • Główny śledczy:
          • Diana Castro
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 214-456-4267
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

- ≤42 dni życia w momencie podania pierwszej dawki salanersen.

  • Dokumentacja genetyczna delecji homozygotycznej genu 5q SMA lub mutacji homozygotycznej lub mutacji złożonej heterozygotycznej.
  • Dwie lub trzy kopie genu SMN2 (survival motor neuron 2).
  • Amplituda złożonego potencjału czynnościowego mięśnia (CMAP) dla nerwu łokciowego ≥2 miliwoltów (mV) podczas badań przesiewowych i w dniu 1 przed podaniem dawki.
  • Masa ciała ≥3 centyla dla wieku według standardów wzrastania dzieci Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w momencie wyrażenia świadomej zgody.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Jakiekolwiek objawy kliniczne podczas badań przesiewowych lub w dniu 1 przed podaniem dawki, które zdaniem badacza silnie sugerują SMA.
  • Arefleksja w badaniu neurologicznym w obrębie mięśnia dwugłowego, kolana lub kostki podczas badań przesiewowych lub w dniu 1 przed podaniem dawki.
  • Hipoksemia (saturacja tlenem <96% podczas czuwania lub snu bez tlenoterapii lub wsparcia oddechowego, lub dla wysokości >1000 metrów (m), saturacja tlenem <92% podczas czuwania lub snu bez tlenoterapii lub wsparcia oddechowego).
  • Rozpoznanie zespołu zaburzeń oddychania noworodków wymagające leczenia surfaktantem lub inwazyjnego wsparcia wentylacyjnego.
  • Jakiekolwiek przyczyny, anatomiczne lub inne (w tym wyniki laboratoryjne hematologii/koagulacji), które zwiększają ryzyko powikłań związanych z procedurami nakłucia lędźwiowego lub ocenami bezpieczeństwa.
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie zatwierdzoną modyfikującą przebieg choroby terapią SMA (np. nusinersen, onasemnogen abeparwowek [OA] i/lub risdiplam), terapią inhibitorami miostatyny lub lekiem badawczym stosowanym w leczeniu SMA.

Uwaga: Obowiązują inne określone w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Salanersen
W części 1 badania uczestnicy otrzymają dwie dawki salanersenu, 80 miligramów (mg) drogą nakłucia lędźwiowego (IT), w odstępie około 12 miesięcy. Uczestnicy, którzy ukończą część 1 badania, otrzymają trzy dawki salanersenu, 80 mg drogą nakłucia lędźwiowego (IT), w odstępie około 12 miesięcy, w części 2 badania.
Lek: Salanersen
Podawane dooponowo
Inne nazwy:
  • BIIB115

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Odsetek uczestników z 2 kopiami genu SMN2 (Survival Motor Neuron 2) siedzących bez podparcia (przez co najmniej 10 sekund)
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach
Po 12 miesiącach
Część 1: Odsetek uczestników z 3 kopiami SMN2 chodzących samodzielnie (przez co najmniej 5 kroków)
Ramy czasowe: W 18. miesiącu
W 18. miesiącu
Część 2: Odsetek uczestników osiągających i utrzymujących kamienie milowe motoryki Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Milestone motoryczne WHO będzie obejmować sześć kluczowych kamieni milowych w rozwoju: siedzenie bez podparcia, stanie z pomocą, czworakowanie na rękach i kolanach, chodzenie z pomocą, stanie samodzielnie i chodzenie samodzielnie.
Do dnia 1825

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Odsetek uczestników osiągających kamienie milowe motoryki według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Do dnia 730
Kryteria motoryczne WHO będą obejmować sześć kluczowych kamieni milowych rozwoju: siadanie bez podparcia, stanie z pomocą, czworakowanie na rękach i kolanach, chodzenie z pomocą, stanie samodzielnie oraz chodzenie samodzielnie.
Do dnia 730
Części 1 i 2: Odsetek uczestników osiągających kamienie milowe motoryczne w Sekcji 2 Badania Neurologicznego Niemowląt Hammersmith (HINE-2)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Sekcja 2 skali HINE służy do oceny kamieni milowych motorycznych i obejmuje 8 kategorii kamieni milowych motoryki: chwyt dowolny (0 do 3), umiejętność kopania w pozycji leżącej na plecach (0 do 4), kontrola głowy (0 do 2), obroty (0 do 3), siadanie (0 do 4), raczkowanie (0 do 4), stanie (0 do 3) i chodzenie (0 do 3). Całkowity wynik HINE-2 jest sumą punktów z każdej pozycji i może wynosić od 0 do 26, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy poziom zdolności.
Do dnia 1825
Części 1 i 2: Zmiana od wartości wyjściowej w skali funkcji motorycznych testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych szpitala dziecięcego w Filadelfii dla niemowląt (CHOP INTEND)
Ramy czasowe: Do 1825 dnia
Test CHOP INTEND został zaprojektowany w celu oceny umiejętności motorycznych uczestników z istotnym osłabieniem motorycznym. Obejmuje on 16 pozycji (obejmujących siłę szyi, tułowia oraz kończyn proksymalnych i dystalnych) ustrukturyzowanych tak, by przechodzić od najłatwiejszych do najtrudniejszych, z gradacją obejmującą ruchy bez działania grawitacji (niższe wyniki) do ruchów przeciw grawitacji (wyższe wyniki). Wszystkie wyniki pozycji mieszczą się w zakresie 0-4. Całkowity wynik mieści się w zakresie 0-64, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję motoryczną.
Do 1825 dnia
Części 1 i 2: Zmiana względem wartości wyjściowej amplitud złożonego potencjału czynnościowego mięśnia (CMAP)
Ramy czasowe: Do 1825 dnia
CMAP jest dobrze zwalidowaną metodą śledzenia postępu choroby w zaburzeniach nerwowo-mięśniowych, takich jak SMA i stwardnienie zanikowe boczne, i został zaproponowany jako potencjalny biomarker efektu terapeutycznego w SMA. CMAP będzie wykonywany dla następujących par nerw-mięsień: nerw łokciowy-mięsień odwodziciel palca małego oraz nerw strzałkowy-mięsień piszczelowy przedni.
Do 1825 dnia
Część 1: Odsetek uczestników, którzy pozostają wolni od klinicznie manifestującej się rdzeniowej zaniku mięśni (SMA)
Ramy czasowe: Do dnia 730
Do dnia 730
Część 2: Rozszerzona Skala Funkcjonalna Motoryczna Hammersmith (HFMSE) – Wynik Całkowity
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Skala HFMSE to narzędzie stosowane do oceny funkcji motorycznych u osób z SMA. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie zostaną ocenieni pod kątem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Wynik ogólny jest sumą punktów za wszystkie 33 pozycje, przy maksymalnym wyniku 66, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Do dnia 1825
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w skali funkcjonalnej Hammersmith Expanded (HFMSE)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Skala HFMSE to narzędzie stosowane do oceny funkcji motorycznych u osób ze SMA. Uczestnicy będą proszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie oceniani pod względem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Łączny wynik jest sumą punktów za wszystkie 33 pozycje, z maksymalnym wynikiem 66, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Do dnia 1825
Część 2: Zmodyfikowany Moduł Kończyny Górnej (RULM) – Łączny Wynik
Ramy czasowe: Do dnia 1825
RULM został opracowany w celu oceny funkcjonalnych zdolności kończyn górnych u uczestników ze SMA. Test ten składa się z łącznie 20 zadań dotyczących sprawności kończyn górnych, które odzwierciedlają czynności życia codziennego. Wynik RULM mieści się w przedziale od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do dnia 1825
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w Zmodyzowanym Module Kończyny Górnej (RULM)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
RULM został opracowany w celu oceny funkcjonalnych zdolności kończyn górnych u uczestników z SMA. Test ten składa się z łącznie 20 zadań dotyczących wydolności kończyn górnych, które odzwierciedlają codzienne czynności życiowe. Wynik RULM mieści się w przedziale od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do dnia 1825
Część 2: Odsetek uczestników, u których rozwinęły się podtypy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) (typ 1, 2, 3a i 3b) ocenione przez badacza
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825
Część 1 i 2: Czas do zgonu (Całkowite przeżycie)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825
Części 1 i 2: Czas do zgonu lub stałej wentylacji
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Stała wentylacja jest definiowana jako tracheostomia lub wentylacja trwająca ≥16 godzin/dobę nieprzerwanie przez >21 dni w przypadku braku ostrego odwracalnego zdarzenia.
Do dnia 1825
Części 1 i 2: Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825
Części 1 i 2: Stężenie Salanersen w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Do dnia 1460
Do dnia 1460
Części 1 i 2: Stężenie Salanersen w surowicy
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825
Części 1 i 2: Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach osoczowych łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 maja 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 października 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Inny identyfikator: EU CTIS Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką Przejrzystości Badań Klinicznych i Udostępniania Danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Salanersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj