Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Isturisou u mírného autonomního sekrece kortizolu (MACS)

3. března 2026 aktualizováno: Johns Hopkins University

Isturisa v léčbě mírné autonomní sekrece kortizolu (MACS)

Tato studie si klade za cíl vyhodnotit změny v tělesném složení a kardiometabolických rizikových faktorech u pacientů s mírnou autonomní sekrecí kortizolu (MACS), kteří jsou léčeni osilodrostatem (Isturisa). Účastníci s MACS podstoupí výchozí a následná hodnocení, včetně DEXA skenů, laboratorních testů, měření krevního tlaku a klinických hodnocení. Cílem této studie je zjistit, zda blokování nadměrné produkce kortizolu zlepšuje metabolické výsledky, distribuci tělesného tuku a celkové zdraví u této pacientské populace.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mírná autonomní sekrece kortizolu (MACS) je stav, při kterém pacienti s adrenálními adenomy produkují nadměrné množství kortizolu bez klinických příznaků manifestního Cushingova syndromu. MACS je spojena se zvýšeným rizikem hypertenze, diabetu, dyslipidemie, obezity, kardiovaskulárních onemocnění a nepříznivých změn tělesného složení. Osilodrostat (Isturisa) je inhibitor syntézy kortizolu schválený FDA, který snižuje hladiny kortizolu blokováním 11β-hydroxylázy. Avšak existují omezené údaje ohledně jeho účinků na tělesné složení a metabolické výsledky u pacientů s MACS.

Tato studie iniciovaná výzkumníkem vyhodnotí dopad terapie osilodrostatem na tělesné složení, metabolické markery a kardiometabolické rizikové faktory u dospělých diagnostikovaných s MACS. Účastníci podstoupí výchozí vyšetření včetně DEXA skenů celkového tělesného složení, měření hustoty kostních minerálů, vyhodnocení krevního tlaku, antropometrická měření a laboratorní testy jako jsou hladiny kortizolu, HbA1c, lipidy, glukóza a další metabolické panely. Po zahájení osilodrostatu se účastníci vrátí na kontrolní vyšetření k posouzení změn těchto parametrů v čase.

Primárním cílem studie je zjistit, zda léčba osilodrostatem zlepšuje celkové a regionální rozložení tělesného tuku u pacientů s MACS. Sekundární cíle zahrnují vyhodnocení změn metabolických biomarkerů, krevního tlaku, glykemických parametrů, hmotnosti a ukazatelů kardiovaskulárního rizika. Bezpečnostní hodnocení, sledování nežádoucích účinků a snášenlivost osilodrostatu budou také dokumentovány po celou dobu studie.

Zjištění z této studie přispějí k pochopení potenciálních metabolických přínosů snížení kortizolu u MACS a mohou pomoci vést budoucí klinickou péči a terapeutické strategie pro tuto stále více rozpoznávanou populaci pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Pooneh Jabbaripour Sarmadian, MD
  • Telefonní číslo: 667-208-8367
  • E-mail: pjabbar1@jh.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inkluzní kritéria:

  • Dospělí ve věku ≥18 let.
  • Diagnóza mírného autonomního sekrece kortizolu (MACS) definovaná:
  • Hladina kortizolu v séru >1,8 µg/dL po nočním testu s 1 mg dexamethasonu (DST).
  • Přítomnost adrenálního adenomu potvrzená zobrazovacími metodami (CT nebo MRI).
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
  • Ochota podstoupit studijní procedury včetně DEXA skenu a laboratorních vyšetření.

Vylučovací kritéria:

  • Známá diagnóza Cushingova syndromu nebo zjevného hyperkortizolismu.
  • Aktuální nebo nedávná (do 3 měsíců) léčba glukokortikoidy nebo léky ovlivňujícími produkci kortizolu (např. ketokonazol, metyrapon).
  • Těžké jaterní poškození nebo selhání ledvin.
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Známá alergie nebo kontraindikace k osilodrostat (Isturisa).
  • Účast v jiné intervenční klinické studii v posledních 30 dnech.
  • Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který podle posouzení vyšetřovatele může narušit účast ve studii nebo bezpečnost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebné rameno Isturisa
Účastníkům s diagnózou Mírné Autonomní Sekrece Kortizolu (MACS) bude podáváno léčivo Osilodrostat (Isturisa) jako experimentální léčba. Intervence má za cíl vyhodnotit komorbidity spojené s MACS po zahájení léčby osilodrostatem (Isturisa).
Lék: Osilodrostat (Isturisa)
Intervence si klade za cíl vyhodnotit dopad osilodrostatu na kardiometabolické výsledky, hustotu kostních minerálů, tělesné složení, velikost adrenálního nádoru nebo hyperplazii a biochemické markery nadbytku kortizolu.
Ostatní jména:
  • LCI699
  • Isturisa
  • Osilodrostat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny glukózy nalačno, HbA1c
Časové okno: Výchozí hodnota a poté každé 3 měsíce po dobu až 2 let
glykemická kontrola: glukóza nalačno, HbA1c
Výchozí hodnota a poté každé 3 měsíce po dobu až 2 let
Změna hustoty kostní minerální tkáně (g/cm²)
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok a 2 roky
Kostní minerální hustota (g/cm²) měřená DEXA skenem.
Výchozí stav, 1 rok a 2 roky
Změna tělesné hmotnosti (kg) oproti výchozí hodnotě během léčby přípravkem Isturisa
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 měsíce až do 2 let
Změna tělesné hmotnosti bude měřena na začátku a při každé následné kontrole (přibližně každé 3 měsíce) během 2letého léčebného období s Isturisou.
Výchozí stav a každé 3 měsíce až do 2 let
Změna lipidového profilu oproti výchozí hodnotě během léčby přípravkem Isturisa
Časové okno: Základní hodnota a každé 3 měsíce až do 2 let
Profil krevních lipidů (LDL-C, HDL-C, celkový cholesterol, triglyceridy) bude hodnocen na začátku studie a při každé následné návštěvě (přibližně každé 3 měsíce) během 2letého léčebného období.
Základní hodnota a každé 3 měsíce až do 2 let
Změna složení těla (kg)
Časové okno: výchozí, 1 rok a 2 roky
Složení těla včetně svalové hmoty a tukové hmoty (kg) měřené DEXA skenem.
výchozí, 1 rok a 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života hodnocená pomocí Short Form -36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí hodnota a každé 3 měsíce až do 2 let
Posouzení změn kvality života pomocí dotazníku SF-36 Health Survey. Dotazník SF-36 se skládá z 36 položek měřících 8 zdravotních domén, s celkovým skóre v rozmezí 0 až 100, kde vyšší skóre indikuje lepší kvalitu života.
Výchozí hodnota a každé 3 měsíce až do 2 let
Změna tloušťky intima-media karotidy (CIMT)
Časové okno: Baseline, 1 rok a 2 roky
Tloušťka intimy a médie karotidy (milimetry) bude měřena pomocí ultrazvuku karotidy k vyhodnocení vaskulárních změn spojených s mírnou autonomní sekrecí kortizolu. CIMT bude hodnocena na začátku studie a při následných zobrazeních prováděných přibližně každých 12 měsíců během 2letého léčebného období.
Baseline, 1 rok a 2 roky
Změna skóre deprese hodnocená pomocí Beckova inventáře deprese-II
Časové okno: Výchozí hodnoty a každé 3 měsíce až do 2 let
Posouzení změn v depresivních příznacích pomocí Beckova inventáře deprese-II (BDI-II). BDI-II je ověřený dotazník s 21 položkami s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 63, kde vyšší skóre indikuje závažnější depresivní příznaky.
Výchozí hodnoty a každé 3 měsíce až do 2 let
Změna velikosti adenomu/nadledvinové hyperplazie (mm)
Časové okno: Výchozí hodnota, 1 rok a 2 roky
Maximální průměr adenomu (mm) měřený na nativním CT snímku v každém časovém bodě zobrazování.
Výchozí hodnota, 1 rok a 2 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zánětlivých biomarkerů
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 měsíce až do 2 let
Průzkumné hodnocení změn v zánětlivých biomarkerech, konkrétně vysoce citlivého C-reaktivního proteinu (hsCRP) a interleukinu-6 (IL-6), během léčby přípravkem Isturisa u pacientů s mírnou autonomní sekrecí kortizolu (MACS). Tyto markery jsou zahrnuty v volitelných výzkumných postupech k posouzení potenciálních zánětlivých nebo fyziologických účinků přípravku Isturisa nad rámec regulace kortizolu.
Výchozí stav a každé 3 měsíce až do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Recordati Rare Diseases Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amir Hamrahian, MD, Johns Hopkins University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00511675

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit