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Tratamento com Isturisa em Secreção Autónoma Ligeira de Cortisol (SALC)

3 de março de 2026 atualizado por: Johns Hopkins University

Isturisa na Gestão da Secreção Autónoma Ligeira de Cortisol (MACS)

Este estudo tem como objetivo avaliar as alterações na composição corporal e nos fatores de risco cardiometabólico em doentes com secreção autónoma ligeira de cortisol (MACS) que são tratados com osilodrostat (Isturisa). Os participantes com MACS irão realizar avaliações basais e de seguimento, incluindo exames DEXA, testes laboratoriais, medições da pressão arterial e avaliações clínicas. O objetivo deste estudo é determinar se o bloqueio da produção excessiva de cortisol melhora os resultados metabólicos, a distribuição da gordura corporal e a saúde geral nesta população de doentes

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A secreção autónoma ligeira de cortisol (MACS) é uma condição na qual os doentes com adenomas da supra-renal produzem cortisol em excesso sem as características clínicas da síndrome de Cushing manifesta. A MACS está associada a riscos aumentados de hipertensão, diabetes, dislipidemia, obesidade, doença cardiovascular e alterações adversas na composição corporal. O Osilodrostat (Isturisa) é um inibidor da síntese de cortisol aprovado pela FDA que reduz os níveis de cortisol ao bloquear a 11β-hidroxilase. No entanto, existem dados limitados relativamente aos seus efeitos na composição corporal e nos resultados metabólicos em doentes com MACS.

Este estudo iniciado por investigadores avaliará o impacto da terapêutica com osilodrostat na composição corporal, marcadores metabólicos e fatores de risco cardiometabólico em adultos diagnosticados com MACS. Os participantes serão submetidos a avaliações basais, incluindo exames de composição corporal total por DEXA, medições da densidade mineral óssea, avaliação da pressão arterial, medições antropométricas e testes laboratoriais, tais como níveis de cortisol, HbA1c, lípidos, glucose e painéis metabólicos adicionais. Após o início do osilodrostat, os participantes regressarão para avaliações de seguimento para avaliar as alterações nestes parâmetros ao longo do tempo.

O objetivo principal do estudo é determinar se o tratamento com osilodrostat melhora a distribuição da gordura corporal total e regional em doentes com MACS. Os objetivos secundários incluem a avaliação de alterações nos biomarcadores metabólicos, pressão arterial, parâmetros glicémicos, peso e indicadores de risco cardiovascular. Avaliações de segurança, monitorização de eventos adversos e a tolerabilidade do osilodrostat também serão documentadas ao longo do estudo.

Os resultados deste estudo contribuirão para a compreensão dos potenciais benefícios metabólicos da redução do cortisol na MACS e podem ajudar a orientar a futura gestão clínica e estratégias terapêuticas para esta população de doentes cada vez mais reconhecida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Pooneh Jabbaripour Sarmadian, MD
  • Número de telefone: 667-208-8367
  • E-mail: pjabbar1@jh.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Adultos com idade ≥18 anos.
  • Diagnóstico de secreção autónoma ligeira de cortisol (MACS) definida por:
  • Cortisol sérico >1,8 µg/dL após teste de supressão com 1 mg de dexametasona durante a noite (DST).
  • Presença de adenoma adrenal confirmada por imagem (TC ou RM).
  • Capacidade para fornecer consentimento informado.
  • Disposição para realizar os procedimentos do estudo, incluindo densitometria óssea (DEXA) e avaliações laboratoriais.

Critérios de Exclusão:

  • Diagnóstico conhecido de síndrome de Cushing ou hipercortisolismo manifesto.
  • Tratamento atual ou recente (nos últimos 3 meses) com glucocorticoides ou medicamentos que afetam a produção de cortisol (por exemplo, cetoconazol, metirapona).
  • Insuficiência hepática grave ou insuficiência renal.
  • Gravidez ou amamentação.
  • Alergia conhecida ou contraindicação ao osilodrostat (Isturisa).
  • Participação em outro ensaio clínico intervencionista nos últimos 30 dias.
  • Qualquer condição médica ou psiquiátrica que, na opinião do investigador, possa interferir com a participação no estudo ou a segurança.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de Tratamento Isturisa
Os participantes diagnosticados com Secreção Autónoma Ligeira de Cortisol (SALC) receberão Osilodrostat (Isturisa) como tratamento experimental. A intervenção visa avaliar as comorbilidades associadas à SALC após o início do tratamento com osilodrostat (Isturisa).
Medicamento: Osilodrostat (Isturisa)
A intervenção visa avaliar o impacto do osilodrostat nos resultados cardiometabólicos, densidade mineral óssea, composição corporal, tamanho do tumor adrenal ou hiperplasia e marcadores bioquímicos do excesso de cortisol.
Outros nomes:
  • LCI699
  • Isturisa
  • Osilodrostat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na glicemia em jejum, HbA1c
Prazo: Linha de base e, em seguida, de 3 em 3 meses até 2 anos
controlo glicémico: glicemia em jejum, HbA1c
Linha de base e, em seguida, de 3 em 3 meses até 2 anos
Alteração da densidade mineral óssea (g/cm²)
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
Densidade mineral óssea (g/cm²) medida por densitometria óssea (DEXA).
Linha de base, 1 ano e 2 anos
Alteração do peso corporal (kg) face à linha de base durante o tratamento com Isturisa
Prazo: Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
A alteração do peso corporal será medida na linha de base e em cada consulta de seguimento (aproximadamente a cada 3 meses) ao longo do período de tratamento de 2 anos com Isturisa.
Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Alteração no perfil lipídico desde o início durante o tratamento com Isturisa
Prazo: Na linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
O perfil lipídico sérico (LDL-C, HDL-C, colesterol total, triglicerídeos) será avaliado na linha de base e em todas as consultas de seguimento (aproximadamente a cada 3 meses) durante o período de tratamento de 2 anos.
Na linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Mudança na composição corporal (kg)
Prazo: linha de base, 1 ano e 2 anos
Composição corporal incluindo massa magra e massa gorda (kg) medida por DEXA scan.
linha de base, 1 ano e 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Qualidade de Vida conforme avaliado pelo Short Form -36 (SF-36)
Prazo: Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Avaliação das alterações na qualidade de vida através do Inquérito de Saúde SF-36. O SF-36 consiste em 36 itens que medem 8 domínios de saúde, com pontuações totais que variam de 0 a 100, em que pontuações mais elevadas indicam uma melhor qualidade de vida.
Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Alteração na espessura médio-intimal da carótida (CIMT)
Prazo: Baseline, 1 ano e 2 anos
A espessura médio-intimal da carótida (milímetros) será medida através de ecografia da carótida para avaliar as alterações vasculares associadas à secreção autónoma ligeira de cortisol. A EIMC será avaliada na linha de base e na imagem de seguimento realizada aproximadamente a cada 12 meses durante o período de tratamento de 2 anos.
Baseline, 1 ano e 2 anos
Alteração nos Pontuações de Depressão avaliados pelo Inventário de Depressão de Beck-II
Prazo: Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Avaliação das alterações nos sintomas depressivos utilizando o Inventário de Depressão de Beck-II (BDI-II). O BDI-II é um questionário validado com 21 itens, com pontuações totais que variam de 0 a 63, em que pontuações mais elevadas indicam sintomas depressivos mais graves.
Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Alteração no tamanho do adenoma/hiperplasia adrenal (mm)
Prazo: Baseline, 1 ano e 2 anos
Diâmetro máximo do adenoma (mm) medido em TC sem contraste em cada momento de imagem.
Baseline, 1 ano e 2 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos Biomarcadores Inflamatórios
Prazo: Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos
Avaliação exploratória das alterações nos biomarcadores inflamatórios, especificamente a proteína C-reativa de alta sensibilidade (hsCRP) e a interleucina-6 (IL-6), durante o tratamento com Isturisa em doentes com secreção autónoma ligeira de cortisol (MACS). Estes marcadores estão incluídos nos procedimentos opcionais específicos de investigação para avaliar os potenciais efeitos inflamatórios ou fisiológicos do Isturisa para além da regulação do cortisol.
Linha de base e a cada 3 meses até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

Recordati Rare Diseases Inc

Investigadores

  • Investigador principal: Amir Hamrahian, MD, Johns Hopkins University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00511675

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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