Isturisa-behandling vid Mild Autonom Kortisolutsöndring (MACS)

Mild autonom kortisolfrisättning (MACS) är ett tillstånd där patienter med binjureadenom producerar för mycket kortisol utan de kliniska dragen av uppenbart Cushings syndrom. MACS är förknippat med ökade risker för högt blodtryck, diabetes, dyslipidemi, fetma, hjärt-kärlsjukdom och ogynnsamma förändringar i kroppssammansättning. Osilodrostat (Isturisa) är en FDA-godkänd kortisolsynteshämmare som sänker kortisolnivåerna genom att blockera 11β-hydroxylas. Det finns dock begränsad data om dess effekter på kroppssammansättning och metaboliska utfall hos patienter med MACS.

Denna forskarinitierade studie kommer att utvärdera inverkan av osilodrostatbehandling på kroppssammansättning, metaboliska markörer och kardiometabola riskfaktorer hos vuxna med diagnosen MACS. Deltagarna kommer att genomgå baslinjeutvärderingar inklusive DEXA total kroppssammansättningsskanningar, mätningar av benmineraldensitet, utvärdering av blodtryck, antropometriska mätningar och laboratorieprov som kortisolnivåer, HbA1c, lipider, glukos och ytterligare metaboliska paneler. Efter initiering av osilodrostat kommer deltagarna att återvända för uppföljningsutvärderingar för att bedöma förändringar i dessa parametrar över tid.

Studiens primära mål är att avgöra om behandling med osilodrostat förbättrar total och regional fettfördelning hos patienter med MACS. Sekundära mål inkluderar utvärdering av förändringar i metaboliska biomarkörer, blodtryck, glykemiska parametrar, vikt och kardiovaskulära riskindikatorer. Säkerhetsutvärderingar, övervakning av biverkningar och tolerabilitet för osilodrostat kommer också att dokumenteras under hela studien.

Resultaten från denna studie kommer att bidra till förståelsen av de potentiella metaboliska fördelarna med kortisolreduktion vid MACS och kan hjälpa till att vägleda framtida klinisk hantering och terapeutiska strategier för denna allt mer erkända patientgrupp.