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Trattamento con Isturisa per la Secrezione Autonoma Lieve di Cortisolo (MACS)

3 marzo 2026 aggiornato da: Johns Hopkins University

Isturisa nella Gestione della Secrezione Autonoma Lieve di Cortisolo (MACS)

Questo studio mira a valutare i cambiamenti nella composizione corporea e nei fattori di rischio cardiometabolici in pazienti con lieve secrezione autonoma di cortisolo (MACS) trattati con osilodrostat (Isturisa). I partecipanti con MACS saranno sottoposti a valutazioni basali e di follow-up, inclusi esami DEXA, test di laboratorio, misurazioni della pressione arteriosa e valutazioni cliniche. L'obiettivo di questo studio è determinare se bloccare la produzione eccessiva di cortisolo migliora gli esiti metabolici, la distribuzione del grasso corporeo e la salute generale in questa popolazione di pazienti

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La secrezione autonoma lieve di cortisolo (MACS) è una condizione in cui i pazienti con adenomi surrenalici producono cortisolo in eccesso senza le caratteristiche cliniche della sindrome di Cushing manifesta. La MACS è associata a rischi aumentati di ipertensione, diabete, dislipidemia, obesità, malattie cardiovascolari e alterazioni avverse della composizione corporea. L'Osilodrostat (Isturisa) è un inibitore della sintesi del cortisolo approvato dalla FDA che riduce i livelli di cortisolo bloccando la 11β-idrossilasi. Tuttavia, esistono dati limitati riguardo ai suoi effetti sulla composizione corporea e sugli esiti metabolici nei pazienti con MACS.

Questo studio iniziato da investigatori valuterà l'impatto della terapia con osilodrostat sulla composizione corporea, sui marcatori metabolici e sui fattori di rischio cardiometabolico negli adulti con diagnosi di MACS. I partecipanti subiranno valutazioni basali che includono scansioni DEXA della composizione corporea totale, misurazioni della densità minerale ossea, valutazione della pressione arteriosa, misurazioni antropometriche e test di laboratorio come livelli di cortisolo, HbA1c, lipidi, glucosio e ulteriori pannelli metabolici. Dopo l'inizio dell'osilodrostat, i partecipanti torneranno per valutazioni di follow-up per valutare i cambiamenti in questi parametri nel tempo.

L'obiettivo primario dello studio è determinare se il trattamento con osilodrostat migliora la distribuzione del grasso corporeo totale e regionale nei pazienti con MACS. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dei cambiamenti nei biomarcatori metabolici, nella pressione arteriosa, nei parametri glicemici, nel peso e negli indicatori di rischio cardiovascolare. Le valutazioni di sicurezza, il monitoraggio degli eventi avversi e la tollerabilità dell'osilodrostat saranno anche documentati durante tutto lo studio.

I risultati di questo studio contribuiranno a comprendere i potenziali benefici metabolici della riduzione del cortisolo nella MACS e potrebbero aiutare a guidare la futura gestione clinica e le strategie terapeutiche per questa popolazione di pazienti sempre più riconosciuta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Pooneh Jabbaripour Sarmadian, MD
  • Numero di telefono: 667-208-8367
  • Email: pjabbar1@jh.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Adulti di età ≥18 anni.
  • Diagnosi di secrezione autonoma di cortisolo lieve (MACS) definita da:
  • Cortisolo sierico >1,8 µg/dL dopo test di soppressione con desametasone da 1 mg durante la notte (DST).
  • Presenza di adenoma surrenalico confermata da imaging (TC o RM).
  • Capacità di fornire il consenso informato.
  • Disponibilità a sottoporsi alle procedure dello studio, inclusa la scansione DEXA e le valutazioni di laboratorio.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi nota di sindrome di Cushing o ipercortisolismo manifesto.
  • Trattamento attuale o recente (entro 3 mesi) con glucocorticoidi o farmaci che influenzano la produzione di cortisolo (ad esempio, ketoconazolo, metirapone).
  • Insufficienza epatica grave o insufficienza renale.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Allergia nota o controindicazione all'osilodrostat (Isturisa).
  • Partecipazione a un altro studio clinico interventistico negli ultimi 30 giorni.
  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la partecipazione allo studio o la sicurezza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento Isturisa
I partecipanti con diagnosi di Sindrome da Ipersecrazione Autonoma di Cortisolo (MACS) riceveranno Osilodrostat (Isturisa) come trattamento sperimentale. L'intervento mira a valutare le comorbidità associate alla MACS dopo l'inizio del trattamento con osilodrostat (Isturisa).
Droga: Osilodrostat (Isturisa)
L'intervento mira a valutare l'impatto dell'osilodrostat sugli esiti cardiometabolici, la densità minerale ossea, la composizione corporea, le dimensioni del tumore surrenale o l'iperplasia e i marcatori biochimici dell'eccesso di cortisolo.
Altri nomi:
  • LCI699
  • Isturisa
  • Osilodrostat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della glicemia a digiuno, HbA1c
Lasso di tempo: Baseline, e poi ogni 3 mesi fino a 2 anni
controllo glicemico: glucosio a digiuno, HbA1c
Baseline, e poi ogni 3 mesi fino a 2 anni
Variazione della densità minerale ossea (g/cm²)
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno e 2 anni
Densità minerale ossea (g/cm²) misurata tramite scansione DEXA.
Baseline, 1 anno e 2 anni
Variazione del peso corporeo (kg) rispetto al basale durante il trattamento con Isturisa
Lasso di tempo: Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
La variazione del peso corporeo sarà misurata al basale e ad ogni visita di follow-up (circa ogni 3 mesi) durante il periodo di trattamento di 2 anni con Isturisa.
Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Variazione del profilo lipidico rispetto al basale durante il trattamento con Isturisa
Lasso di tempo: Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Il profilo lipidico sierico (LDL-C, HDL-C, colesterolo totale, trigliceridi) sarà valutato al basale e ad ogni visita di follow-up (circa ogni 3 mesi) durante il periodo di trattamento di 2 anni.
Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Cambiamento nella composizione corporea (kg)
Lasso di tempo: baseline, 1 anno e 2 anni
Composizione corporea inclusa massa magra e massa grassa (kg) misurata tramite scansione DEXA.
baseline, 1 anno e 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella Qualità della Vita valutata tramite Short Form-36 (SF-36)
Lasso di tempo: Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Valutazione delle modifiche nella qualità della vita utilizzando l'Indagine sulla Salute SF-36. L'SF-36 è composto da 36 elementi che misurano 8 domini della salute, con punteggi totali che vanno da 0 a 100, dove punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Variazione dello spessore intima-media carotideo (CIMT)
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno e 2 anni
Lo spessore intima-media carotideo (millimetri) verrà misurato utilizzando l'ecografia carotidea per valutare i cambiamenti vascolari associati alla lieve secrezione autonoma di cortisolo.
Il CIMT verrà valutato al basale e durante l'imaging di follow-up eseguito approssimativamente ogni 12 mesi durante il periodo di trattamento di 2 anni.
Baseline, 1 anno e 2 anni
Variazione dei Punteggi di Depressione valutati tramite l'Inventario della Depressione di Beck-II
Lasso di tempo: Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Valutazione delle variazioni dei sintomi depressivi utilizzando l'Inventario di Depressione di Beck-II (BDI-II). Il BDI-II è un questionario validato di 21 item con punteggi totali che vanno da 0 a 63, dove punteggi più alti indicano sintomi depressivi più gravi.
Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Variazione della dimensione dell'adenoma/iperplasia surrenale (mm)
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno e 2 anni
Diametro massimo dell'adenoma (mm) misurato mediante TC senza mezzo di contrasto ad ogni punto temporale di imaging.
Baseline, 1 anno e 2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei biomarcatori infiammatori
Lasso di tempo: Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni
Valutazione esplorativa delle variazioni dei biomarcatori infiammatori, in particolare la proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP) e l'interleuchina-6 (IL-6), durante il trattamento con Isturisa in pazienti con secrezione autonoma lieve di cortisolo (MACS). Questi marcatori sono inclusi nelle procedure di ricerca opzionali specifiche per valutare i potenziali effetti infiammatori o fisiologici di Isturisa oltre la regolazione del cortisolo.
Baseline e ogni 3 mesi fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

Recordati Rare Diseases Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Amir Hamrahian, MD, Johns Hopkins University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00511675

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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