Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Isturisa-behandeling bij milde autonome cortisolsecretie (MACS)

3 maart 2026 bijgewerkt door: Johns Hopkins University

Isturisa bij de behandeling van milde autonome cortisolsecretie (MACS)

Deze studie heeft als doel veranderingen in lichaamssamenstelling en cardiometabole risicofactoren te evalueren bij patiënten met milde autonome cortisolsecretie (MACS) die worden behandeld met osilodrostat (Isturisa). Deelnemers met MACS zullen basis- en vervolgbeoordelingen ondergaan, waaronder DEXA-scans, laboratoriumtesten, bloeddrukmetingen en klinische evaluaties. Het doel van deze studie is om te bepalen of het blokkeren van overmatige cortisolproductie de metabole uitkomsten, vetverdeling in het lichaam en de algehele gezondheid in deze patiëntenpopulatie verbetert

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Milde autonome cortisolsecretie (MACS) is een aandoening waarbij patiënten met bijnieradenomen overmatig cortisol produceren zonder de klinische kenmerken van het duidelijke syndroom van Cushing. MACS wordt geassocieerd met een verhoogd risico op hypertensie, diabetes, dyslipidemie, obesitas, hart- en vaatziekten en nadelige veranderingen in lichaamssamenstelling. Osilodrostat (Isturisa) is een door de FDA goedgekeurde cortisol synthese remmer die de cortisolspiegel verlaagt door 11β-hydroxylase te blokkeren. Er zijn echter beperkte gegevens beschikbaar over de effecten op lichaamssamenstelling en metabole uitkomsten bij patiënten met MACS.

Deze door de onderzoeker geïnitieerde studie zal de impact van osilodrostat-therapie op lichaamssamenstelling, metabole markers en cardiometabole risicofactoren bij volwassenen met de diagnose MACS evalueren. Deelnemers ondergaan basislijnbeoordelingen, inclusief DEXA totale lichaamssamenstellingsscans, botmineraaldichtheidsmetingen, bloeddrukbeoordeling, antropometrische metingen en laboratoriumtests zoals cortisolspiegels, HbA1c, lipiden, glucose en aanvullende metabole panels. Na het starten van osilodrostat keren deelnemers terug voor vervolgevaluaties om veranderingen in deze parameters in de loop van de tijd te beoordelen.

Het primaire doel van de studie is om te bepalen of behandeling met osilodrostat de totale en regionale vetverdeling in het lichaam verbetert bij patiënten met MACS. Secundaire doelen omvatten het evalueren van veranderingen in metabole biomarkers, bloeddruk, glykemische parameters, gewicht en cardiovasculaire risico-indicatoren. Veiligheidsbeoordelingen, monitoring van bijwerkingen en de verdraagbaarheid van osilodrostat worden ook gedocumenteerd gedurende de studie.

De bevindingen van deze studie zullen bijdragen aan het begrip van de potentiële metabole voordelen van cortisolreductie bij MACS en kunnen helpen bij het begeleiden van toekomstig klinisch management en therapeutische strategieën voor deze steeds meer erkende patiëntenpopulatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Pooneh Jabbaripour Sarmadian, MD
  • Telefoonnummer: 667-208-8367
  • E-mail: pjabbar1@jh.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen van 18 jaar of ouder.
  • Diagnose van milde autonome cortisolsecretie (MACS) gedefinieerd door:
  • Serumcortisol >1,8 µg/dL na 1 mg nachtelijke dexamethason suppressietest (DST).
  • Aanwezigheid van bijnieradenoom bevestigd door beeldvorming (CT of MRI).
  • Vermogen om geïnformeerde toestemming te verlenen.
  • Bereidheid om onderzoeksprocedures te ondergaan, inclusief DEXA-scan en laboratoriumbeoordelingen.

Exclusiecriteria:

  • Bekende diagnose van syndroom van Cushing of overte hypercortisolemie.
  • Huidige of recente (binnen 3 maanden) behandeling met glucocorticosteroïden of medicijnen die de cortisolproductie beïnvloeden (bijv. ketoconazol, metyrapon).
  • Ernstige leverfunctiestoornis of nierfalen.
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Bekende allergie of contra-indicatie voor osilodrostat (Isturisa).
  • Deelname aan een andere interventionele klinische studie in de afgelopen 30 dagen.
  • Elke medische of psychiatrische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelname aan het onderzoek of de veiligheid kan beïnvloeden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Isturisa-behandelingsgroep
Deelnemers bij wie milde autonome cortisolsecretie (MACS) is vastgesteld, krijgen Osilodrostat (Isturisa) als experimentele behandeling. De interventie heeft tot doel de comorbiditeiten geassocieerd met MACS te evalueren na de start van osilodrostat (Isturisa).
Geneesmiddel: Osilodrostat (Isturisa)
De interventie heeft als doel de impact van osilodrostat op cardiometabole uitkomsten, botmineraaldichtheid, lichaamssamenstelling, grootte van bijniertumoren of hyperplasie, en biochemische markers van cortisolovermaat te evalueren.
Andere namen:
  • LCI699
  • Isturisa
  • Osilodrostat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in nuchtere glucose, HbA1c
Tijdsspanne: Baseline, en vervolgens elke 3 maanden tot 2 jaar
glycemische controle: nuchtere glucose, HbA1c
Baseline, en vervolgens elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in botmineraaldichtheid (g/cm²)
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar en 2 jaar
Botmineraaldichtheid (g/cm²) gemeten door DEXA-scan.
Baseline, 1 jaar en 2 jaar
Verandering in lichaamsgewicht (kg) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens Isturisa-behandeling
Tijdsspanne: Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in lichaamsgewicht wordt gemeten bij aanvang en bij elk vervolgbezoek (ongeveer elke 3 maanden) gedurende de 2-jarige behandelingsperiode met Isturisa.
Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in lipidenprofiel vanaf de basislijn tijdens Isturisa-behandeling
Tijdsspanne: Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Het serumlipidprofiel (LDL-C, HDL-C, totaal cholesterol, triglyceriden) wordt beoordeeld bij de start en bij elk vervolgbezoek (ongeveer elke 3 maanden) tijdens de 2-jarige behandelingsperiode.
Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in lichaamssamenstelling (kg)
Tijdsspanne: baseline, 1 jaar en 2 jaar
Lichaamssamenstelling inclusief spiermassa en vetmassa (kg) gemeten door DEXA-scan.
baseline, 1 jaar en 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld met de Short Form -36 (SF-36)
Tijdsspanne: Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Beoordeling van veranderingen in kwaliteit van leven met behulp van de SF-36 Gezondheidsenquête. De SF-36 bestaat uit 36 items die 8 gezondheidsdomeinen meten, met totaalscores variërend van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in intima-media dikte van de halsslagader (CIMT)
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar en 2 jaar
Carotis intima-media dikte (millimeter) zal worden gemeten met behulp van carotis-echografie om vasculaire veranderingen geassocieerd met milde autonome cortisolsecretie te evalueren. CIMT zal worden beoordeeld bij aanvang en bij follow-up beeldvorming die ongeveer elke 12 maanden wordt uitgevoerd gedurende de 2-jarige behandelingsperiode.
Baseline, 1 jaar en 2 jaar
Verandering in depressiescores zoals beoordeeld door de Beck Depression Inventory-II
Tijdsspanne: Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Beoordeling van veranderingen in depressieve symptomen met behulp van de Beck Depression Inventory-II (BDI-II). De BDI-II is een gevalideerde vragenlijst met 21 items met totalscores variërend van 0 tot 63, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere depressieve symptomen.
Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Verandering in grootte van bijnieradenoom/hyperplasie (mm)
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar en 2 jaar
Maximale diameter van het adenoom (mm) gemeten op niet-contrast CT bij elk beeldvormingstijdstip.
Baseline, 1 jaar en 2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in inflammatoire biomarkers
Tijdsspanne: Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar
Exploratoire evaluatie van veranderingen in inflammatoire biomarkers, specifiek hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP) en interleukine-6 (IL-6), tijdens behandeling met Isturisa bij patiënten met milde autonome cortisol secretie (MACS). Deze markers zijn opgenomen in de optionele onderzoeksspecifieke procedures om mogelijke inflammatoire of fysiologische effecten van Isturisa buiten cortisolregulatie te beoordelen.
Baseline en elke 3 maanden tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johns Hopkins University

Medewerkers

Recordati Rare Diseases Inc

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amir Hamrahian, MD, Johns Hopkins University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00511675

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren