Leczenie Isturisą w łagodnej autonomicznej sekrecji kortyzolu (MACS)

Łagodna autonomiczna sekrecja kortyzolu (MACS) to stan, w którym pacjenci z gruczolakami nadnerczy wytwarzają nadmiar kortyzolu bez cech klinicznych jawnego zespołu Cushinga. MACS wiąże się ze zwiększonym ryzykiem nadciśnienia, cukrzycy, dyslipidemii, otyłości, chorób sercowo-naczyniowych i niekorzystnych zmian w składzie ciała. Osilodrostat (Isturisa) to inhibitor syntezy kortyzolu zatwierdzony przez FDA, który obniża poziom kortyzolu poprzez blokowanie 11β-hydroksylazy. Jednak dostępne dane dotyczące jego wpływu na skład ciała i wyniki metaboliczne u pacjentów z MACS są ograniczone.

To badanie inicjowane przez badacza oceni wpływ terapii osilodrostatem na skład ciała, markery metaboliczne i czynniki ryzyka kardiometabolicznego u dorosłych z rozpoznanym MACS. Uczestnicy przejdą ocenę wyjściową, w tym skany całego ciała metodą DEXA, pomiary gęstości mineralnej kości, ocenę ciśnienia krwi, pomiary antropometryczne oraz badania laboratoryjne, takie jak poziom kortyzolu, HbA1c, lipidy, glukoza i dodatkowe panele metaboliczne. Po rozpoczęciu przyjmowania osilodrostatu uczestnicy wrócą na badania kontrolne w celu oceny zmian tych parametrów w czasie.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy leczenie osilodrostatem poprawia całkowity i regionalny rozkład tkanki tłuszczowej u pacjentów z MACS. Cele drugorzędne obejmują ocenę zmian biomarkerów metabolicznych, ciśnienia krwi, parametrów glikemii, masy ciała i wskaźników ryzyka sercowo-naczyniowego. Przez cały okres trwania badania będą również dokumentowane oceny bezpieczeństwa, monitorowanie zdarzeń niepożądanych i tolerancja osilodrostatu.

Wyniki tego badania przyczynią się do zrozumienia potencjalnych korzyści metabolicznych wynikających z redukcji kortyzolu w MACS i mogą pomóc w kierowaniu przyszłym postępowaniem klinicznym i strategiami terapeutycznymi dla tej coraz częściej rozpoznawanej populacji pacjentów.