Hodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti kombinace luspaterceptu s thalidomidem při léčbě pacientů s β-TDT
5. ledna 2026 aktualizováno: Rongrong Liu
Hodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti luspaterceptu v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu oproti samotnému luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s transfuzně závislou β-talasemií
β-talasemie je celosvětově jednou z nejčastějších dědičných hemoglobinopatií a závažným problémem veřejného zdraví, který významně ovlivňuje kvalitu narození, lidské zdraví a společenský pokrok. V současné době existuje omezené množství klinických léků speciálně navržených k léčbě pacientů s β-talasemií. Tato klinická studie si klade za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost luspaterceptu v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu ve srovnání s luspaterceptem samotným u pacientů s talasemií. Klíčové otázky, na které je třeba odpovědět, zahrnují:
- Snižuje luspatercept v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu transfuzní zátěž u pacientů s β-talasemií major?
- Jaké zdravotní problémy se mohou vyskytnout, když pacienti dostávají luspatercept v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu? V této klinické studii byli účastníci náhodně rozděleni v poměru 1:1 buď do intervenční skupiny (luspatercept v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu), nebo do kontrolní skupiny (luspatercept v kombinaci s placebem) pomocí centrálního randomizačního systému. Byla vyhodnocena klinická účinnost a bezpečnost obou skupin. Primárním ukazatelem výsledku byla klinická účinnost luspaterceptu v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu při snižování transfuzní zátěže u pacientů s β-talasemií major.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Toto je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie navržená k vyhodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti luspaterceptu v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu ve srovnání s luspaterceptem v kombinaci s placebem u dospělých pacientů s β-talasémií vyžadujících pravidelné transfuze červených krvinek.
Studie je rozdělena do následujících fází: screeningové/úvodní období, dvojitě zaslepené léčebné období a následné sledovací období. Účastníci jsou centrálně randomizováni v poměru 1:1 do intervenční skupiny nebo kontrolní skupiny. Primárním cílem je porovnat míru klinické odpovědi mezi intervenční skupinou (luspatercept v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu) a kontrolní skupinou (luspatercept v kombinaci s placebem) u dospělých pacientů s transfuzně závislou β-talasémií. Klinická odpověď je definována jako podíl subjektů, které dosáhly snížení zátěže transfuzí červených krvinek (RBC) o ≥50 % a alespoň 2 jednotek během týdnů 13–24 po randomizaci ve srovnání s výchozím obdobím (12 týdnů před randomizací). Sekundární cíle zahrnují hlavně hodnocení dalších ukazatelů klinické účinnosti, metabolismu železa, hemolýzy a také výskytu nežádoucích příhod.
Statistické analýzy v této klinické studii jsou založeny na principu záměru k léčbě (ITT). Plánují se podskupinové analýzy primárního koncového bodu podle výchozí zátěže transfuzí (skupiny s nízkou, střední a vysokou zátěží transfuzí).
Studie plánuje postupně zařadit 78 účastníků v osmi výzkumných centrech: První přidružená nemocnice Guangxi Medical University, Liuzhou People's Hospital, Liuzhou Worker's Hospital, Yulin First People's Hospital, Affiliated Hospital of Youjiang Medical University for Nationalities, Baise People's Hospital, Yunnan Provincial First People's Hospital a Southern Medical University Shenzhen Hospital. Během screeningového a úvodního období jsou pozváni k účasti pacienti s těžkou β-talasémií major (β-TM), kterým je plánována léčba luspaterceptem v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu nebo monoterapie luspaterceptem. Potenciálním subjektům je poskytnut písemný informovaný souhlas spolu s podrobným vysvětlením obsahu studie. Písemný informovaný souhlas subjektu (nebo jeho zákonného zástupce) musí být získán před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii. Po podpisu formuláře informovaného souhlasu jsou shromážděna výchozí data. Během dvojitě zaslepeného léčebného období intervenční skupina dostává luspatercept v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu, zatímco kontrolní skupina dostává luspatercept v kombinaci s placebem. Obě skupiny mohou dostávat nejlepší podpůrnou péči, včetně transfuzí RBC, chelátorů železa, antiagregační terapie, antibiotické terapie, antivirové a antimykotické terapie a/nebo nutriční podpory podle potřeby. Během sledovacího období jsou subjekty sledovány ve 12., 24., 36. a 48. týdnu. Data o fyzikálním vyšetření, vitálních znacích, hematologických testech, klinické biochemii, stavu transfuzí, parametrech železa, kvalitě života, přidružených léčbách, dodržování léčby subjektem a nežádoucích příhodách jsou podrobně shromažďována a zaznamenávána pro další analýzu klinické účinnosti a bezpečnosti.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
78
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Rongrong Liu
- Telefonní číslo: +86 0771 5356510
- E-mail: liurongrong@stu.gxmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
-
Naning, Čína, 530000
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kontakt:
- Rongrong Liu
- Telefonní číslo: +86 0771 5356510
- E-mail: liurongrong@stu.gxmu.edu.cn
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Čína, 518100
- Nábor
- Southern Medical University Shenzhen Hospital
-
Kontakt:
- Zhiqiang Sun
-
-
Guangxi
-
Baise City, Guangxi, Čína, 533000
- Nábor
- Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
-
Kontakt:
- Xiaochao Wang
-
Baise City, Guangxi, Čína, 533000
- Nábor
- Baise People's Hospital
-
Kontakt:
- Yan Huang
-
Liuchow, Guangxi, Čína, 545007
- Nábor
- Liuzhou people's Hospital
-
Kontakt:
- Qiangqiang Zhao
- Telefonní číslo: +86 07714712364
-
Liuchow, Guangxi, Čína, 545007
- Nábor
- Liuzhou Workers' Hospital
-
Kontakt:
- Chunjie Qin
- Telefonní číslo: +86 0772 3805890
- E-mail: qinchunjie1@163.com
-
Yulin, Guangxi, Čína, 537000
- Nábor
- Yulin First People's Hospital
-
Kontakt:
- Jun Wan
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650100
- Nábor
- Yunnan Provincial First People's Hospital
-
Kontakt:
- Yajie Wang
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let, bez ohledu na pohlaví;
- Pacienti s transfuzně závislou β-talasemií;
- Plánovaná léčba roteceptem v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu nebo roteceptem samotným;
- Vyžaduje pravidelné transfuze červených krvinek (6–30 jednotek erytrocytů (mezinárodní jednotky) během 24 týdnů před randomizací, s intervalem bez transfuze ≤ 42 dnů);
- ECOG performance status 0–1;
- Pacienti (nebo zákonní zástupci) se do studie zapojí dobrovolně a poskytnou podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria pro vyloučení:
- Diagnóza α-talasemie minor, edém Hb Bart, hemoglobin S/β-talasemie nebo myelodysplastické anémie (kombinace β-talasemie a α-talasemie je povolena);
- Anémie související s nutričním deficitem, anémie chronického onemocnění, autoimunitní hemolytická anémie nebo jakákoli jiná hemolytická anémie (např. těžký deficit G6PD, deficit pyruvátkinázy);
- Krvácivá porucha projevující se častým krvácením (např. menoragie, epistaxe, koagulopatie);
- Hemolýza nesouvisející s talasemií během posledních 8 týdnů, například po užití léků vyvolávajících hemolýzu (např. antimalarika, nesteroidní protizánětlivé léky [NSAID]);
- Užívání dlouhodobé antikoagulační léčby, pokud nebyla ukončena alespoň 28 dní před randomizací. Profylaktická antikoagulační léčba pro chirurgický zákrok nebo vysoce rizikové procedury, stejně jako nízkomolekulární heparin a dlouhodobá léčba aspirinem pro povrchovou žilní trombózu, jsou povoleny.
- Užívání samotného thalidomidu, léků stimulujících erytropoézu (ESA) nebo hydroxyurey během posledních 24 týdnů.
- Užívání dlouhodobých systémových glukokortikoidů během posledních 12 týdnů.
- Užívání cytotoxických léků, imunosupresiv nebo jiných vyšetřovaných léků během posledních 28 dnů.
- HIV pozitivní a/nebo aktivní infekce HCV nebo HBV.
- Jaterní a renální insuficience (jaterní insuficience, tj. aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) ≥3× horní hranice normálu (ULN); renální insuficience, tj. sérový kreatinin ≥3× horní hranice normálu (ULN) nebo clearance kreatininu nižší než 30 ml/min), anamnéza malignity (pokud nebyla vyléčena a/nebo bez známého aktivního onemocnění);
- Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět během studie nebo kojí;
- Předchozí genová terapie talasemie nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT);
- Počet trombocytů < 70 × 109/l, pokud není spojen s hypersplenismem, nebo počet trombocytů > 1 000 × 109/l;
- Další stavy, které výzkumník považuje za nevhodné pro účast v této klinické studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Luspatercept (Reblozyl) v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu
Pacienti v intervenční skupině byli léčeni přípravkem Luspatercept (počáteční dávka 1,0 mg/kg, jednou za 21 dní) v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu (počáteční dávka 50 mg/den) po dobu 48 týdnů.
|
Intervenční skupina byla léčena Luspaterceptem (počáteční dávka 1,0 mg/kg, jednou za 21 dní) v kombinaci s nízkou dávkou thalidomidu (počáteční dávka 50 mg/den) po dobu 48 týdnů.
|
|
Komparátor placeba: Luspatercept plus placebo
Kontrolní skupina byla léčena Luspaterceptem (počáteční dávka 1,0 mg/kg každých 21 dnů) plus placebem (počáteční dávka 50 mg/d) po dobu 48 týdnů.
|
Kontrolní skupina byla léčena luspaterceptem (počáteční dávka 1,0 mg/kg každých 21 dní) plus placebem (počáteční dávka 50 mg/den) po dobu 48 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli erytroidní odpovědi - 13. týden až 24. týden
Časové okno: Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týden 13 až Týden 24
|
Procento účastníků s ≥50% snížením zátěže transfuzemi erytrocytů oproti výchozí hodnotě (zátěž transfuzemi erytrocytů během 12 týdnů před randomizací) a se snížením o nejméně 2 jednotky po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů mezi 13. a 24. týdnem po randomizaci
|
Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týden 13 až Týden 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže o ≥ 50 % a o ≥ 2 jednotky erytrocytů oproti výchozí hodnotě – týden 37 až týden 48
Časové okno: Výchozí hodnoty: Den -83 až Den 1; Léčba: Týden 37 až Týden 48
|
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže červenými krvinkami o ≥50 % oproti výchozí hodnotě, se snížením o ≥ 2 jednotky červených krvinek, po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů mezi 37. a 48. týdnem po randomizaci.
|
Výchozí hodnoty: Den -83 až Den 1; Léčba: Týden 37 až Týden 48
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 33% a snížení o ≥ 2 jednotek RBC od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži - týden 37 až týden 48
Časové okno: Výchozí stav: den -83 až den 1; Léčba: týden 37 až týden 48
|
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže erytrocyty o ≥33 % oproti výchozí hodnotě, se snížením o ≥ 2 jednotek erytrocytů, po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů mezi 37. a 48. týdnem po randomizaci.
|
Výchozí stav: den -83 až den 1; Léčba: týden 37 až týden 48
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení v porovnání se výchozí hodnotou v transfuzní zátěži - týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Časové okno: Výchozí stav: den -83 až den 1; Léčba: týden 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení zátěže transfuzí erytrocytů o ≥50 % ve srovnání se vstupní hodnotou (zátěž transfuzí erytrocytů během 12 týdnů před randomizací) v kterýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnech (týdny 1–12, 13–24, 25–36, 37–48).
|
Výchozí stav: den -83 až den 1; Léčba: týden 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 33% snížení od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži - týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Časové okno: Základní hodnota: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení zátěže transfúzí erytrocytů o ≥33 % vzhledem k výchozí hodnotě (zátěž transfúzí erytrocytů během 12 týdnů před randomizací) v jakémkoli po sobě jdoucím 12týdenním období (týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
|
Základní hodnota: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení oproti výchozí hodnotě transfuzní zátěže – týdny 1–24, 25–48
Časové okno: Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-24, 25-48
|
Procento účastníků s ≥50% snížením zátěže transfuzí erytrocyty vzhledem k výchozí hodnotě (zátěž transfuzí erytrocyty během 12 týdnů před randomizací) během jakýchkoli 24 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1-24, 25-48);
|
Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-24, 25-48
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 33% snížení oproti výchozí hodnotě v transfuzní zátěži - týdny 1-24, 25-48
Časové okno: Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-24, 25-48
|
Procento účastníků s ≥33% snížením zátěže transfúzí erytrocytů vzhledem k výchozí hodnotě (zátěž transfúzí erytrocytů během 12 týdnů před randomizací) během libovolných 24 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1-24, 25-48);
|
Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-24, 25-48
|
|
Maximální procentuální změna transfuzní zátěže od výchozí hodnoty během 12 po sobě jdoucích týdnů
Časové okno: Baseline: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
Procento účastníků se změnou zátěže transfuzí erytrocytů vzhledem k výchozí hodnotě (zátěž transfuzí erytrocytů během 12 týdnů před randomizací) během libovolných 12 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48);
|
Baseline: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
|
Procento účastníků, kteří si udrželi nezávislost na transfuzi červených krvinek (RBC) po dobu ≥8 týdnů
Časové okno: týdny 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
|
Procento účastníků, kteří se stali nezávislými na transfuzích během libovolných 8 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48);
|
týdny 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
|
|
Procento účastníků, kteří si udrželi nezávislost na transfuzi červených krvinek (RBC) po dobu ≥12 týdnů
Časové okno: 1.–12. týden, 13.–24. týden, 25.–36. týden a 37.–48. týden
|
Procento účastníků, kteří se stali nezávislými na transfuzích během jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1-12, 13-24, 25-36 a 37-48);
|
1.–12. týden, 13.–24. týden, 25.–36. týden a 37.–48. týden
|
|
Maximální procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu transfuzních událostí během 12 po sobě jdoucích týdnů
Časové okno: Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
Maximální procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu transfuzních událostí (zátěž transfuzí erytrocyty během 12 týdnů před randomizací) během jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnů (týdny 1–12, 13–24, 25–36 a 37–48);
|
Výchozí stav: Den -83 až Den 1; Léčba: Týdny 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
|
|
Změna koncentrace od výchozí hodnoty do konce léčby v sérovém feritinu
Časové okno: Výchozí hodnoty (před prvním podáním studijního léčiva) a během léčby (týdny 12, 24, 36, 48)
|
Změna koncentrace sérového feritinu oproti výchozí hodnotě v týdnech 12, 24, 36 a 48 po randomizaci;
|
Výchozí hodnoty (před prvním podáním studijního léčiva) a během léčby (týdny 12, 24, 36, 48)
|
|
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v ukládání železa v orgánech
Časové okno: Výchozí hodnota (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týden 24, 48)
|
Změna oproti výchozí hodnotě koncentrací železa v myokardu a železa v játrech 24 a 48 týdnů po randomizaci;
|
Výchozí hodnota (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týden 24, 48)
|
|
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v průměrné denní dávce terapie chelatací železa
Časové okno: Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 1–48)
|
Změna oproti výchozí hodnotě v průměrné denní dávce chelatační terapie železem (ICT) během léčebného období (až 48 týdnů);
|
Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 1–48)
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v hlášené kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocené pomocí TranQoL
Časové okno: Výchozí hodnoty (před první dávkou studijního léčiva) a léčba (týdny 24, 48)
|
TranQol je nástroj pro sebehodnocení kvality života vyvinutý pro pacienty s beta-thalassemií.
Verze pro dospělé používaná v této studii zahrnuje 36 otázek hodnocených na 5bodové škále, které jsou rozděleny do 5 domén (Fyzické zdraví, Emoční zdraví, Sexuální zdraví, Fungování rodiny, Školní/kariérní fungování).
Skóre se vypočítává podle specifických hodnotících algoritmů vyvinutých autory.
Skóre jednotlivých domén i celkové skóre se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Jsou uváděny Celkové skóre a skóre domény Fyzické zdraví.
Pozitivní změna oproti výchozím hodnotám znamená zlepšení.
|
Výchozí hodnoty (před první dávkou studijního léčiva) a léčba (týdny 24, 48)
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocená pomocí SF-36, kterou uvedl sám pacient
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou zkoušeného léčiva) a léčba (týden 24, 48)
|
SF-36 (verze 2) je obecný, samovyplňovaný nástroj skládající se z 8 vícepoložkových škál, které hodnotí 8 zdravotních domén.
Surové skóre pro každou zdravotní doménu je transformováno na doménové skóre od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Skóre 0-100 pro každou zdravotní doménu je dále převedeno na normované skóre pomocí T-skóre transformace, s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou (SD) 10.
Vyšší normované T-skóre indikuje lepší zdraví/kvalitu života.
Hlášené domény/shrnutí jsou: 1. Fyzické fungování (Rozsah možných T-skóre je 19,26 - 57,54) 2. Obecné zdraví (Rozsah možných T-skóre je 18,95 - 66,50) 3. Souhrn fyzické složky (PCS) (Rozsah možných T-skóre je 5,02 - 79,78).
Pozitivní změna od výchozích hodnot indikuje zlepšení.
|
Výchozí stav (před první dávkou zkoušeného léčiva) a léčba (týden 24, 48)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do konce léčby
Časové okno: Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 12, 24, 36, 48)
|
Procentuální změny od výchozí hodnoty u fetálního hemoglobinu (HbF) po 12, 24, 36 a 48 týdnech od randomizace
|
Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 12, 24, 36, 48)
|
|
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v genu γ-globinu
Časové okno: Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 12, 24, 36, 48)
|
Změna oproti výchozí hodnotě do konce léčby v expresi genu γ-globinu v týdnech 12, 24, 36 a 48 po randomizaci
|
Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léčiva) a léčba (týdny 12, 24, 36, 48)
|
|
Změna koncentrace od výchozí hodnoty do konce léčby u indexů hemolýzy
Časové okno: Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léku) a léčba (týden 12, 24, 36, 48)
|
Změny v koncentračních hodnotách od výchozího stavu do konce léčby v hemolytických indexech představují změny v ukazatelích hemolýzy (celkový bilirubin (TIBL), nepřímý bilirubin (IBIL), laktátdehydrogenáza (LDH) a retikulocyty) vzhledem k výchozímu stavu v týdnech 12, 24, 36 a 48 po randomizaci
|
Výchozí hodnoty (před podáním první dávky studijního léku) a léčba (týden 12, 24, 36, 48)
|
|
Bezpečnost - Výskyt nežádoucích účinků (AEs)
Časové okno: Týdny 1–48
|
AE je jakýkoli škodlivý, nezamýšlený nebo nepříznivý zdravotní výskyt, který se může objevit nebo zhoršit během studie.
Závažná AE je jakákoli AE vyskytující se v jakékoli dávce, která - Vede k úmrtí - Je život ohrožující - Vyžaduje nebo prodlužuje stávající hospitalizaci - Vede k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti - Je vrozená anomálie/vrozená vada - Představuje významnou zdravotní událost.
Zkoušející posoudil vztah každé AE ke studijnímu léku a klasifikoval závažnost podle kritérií Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, verze 4.03) Národního institutu pro rakovinu (NCI): - Stupeň 1 = Mírný - Stupeň 2 = Střední (určité omezení aktivity; žádný/minimální lékařský zásah) - Stupeň 3 = Závažný (omezení aktivity; vyžadován lékařský zásah) - Stupeň 4 = Život ohrožující - Stupeň 5 = Úmrtí.
|
Týdny 1–48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
13. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2025-K0444
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .