Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van Luspatercept in combinatie met Thalidomide bij de behandeling van patiënten met β-TDT

5 januari 2026 bijgewerkt door: Rongrong Liu

Evaluatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van Luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide versus Luspatercept alleen bij de behandeling van volwassen patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

β-thalassemie is een van de meest voorkomende erfelijke hemoglobinopathieën wereldwijd en een groot volksgezondheidsprobleem dat de geboortekwaliteit, de menselijke gezondheid en de sociale vooruitgang ernstig beïnvloedt. Momenteel zijn er beperkte klinische geneesmiddelen die specifiek zijn ontworpen om patiënten met β-thalassemie te behandelen. Deze klinische studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide te evalueren in vergelijking met luspatercept alleen bij patiënten met thalassemie. Belangrijke vragen die moeten worden beantwoord zijn onder meer:

  • Vermindert luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide de transfusielast bij patiënten met β-thalassemie major?
  • Welke medische problemen kunnen optreden wanneer patiënten luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide ontvangen? In deze klinische studie werden deelnemers willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:1 aan een interventiegroep (luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide) of een controlegroep (luspatercept gecombineerd met placebo) met behulp van een centraal randomisatiesysteem. De klinische werkzaamheid en veiligheid van de twee groepen werden geëvalueerd. De primaire uitkomstmaat was de klinische werkzaamheid van luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide bij het verminderen van de transfusielast bij patiënten met β-thalassemie major.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische studie die is ontworpen om de klinische werkzaamheid en veiligheid van luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide versus luspatercept gecombineerd met placebo te evalueren bij volwassen patiënten met β-thalassemie die regelmatige rode bloedceltransfusies nodig hebben.

De studie is verdeeld in de volgende fasen: screening/run-in periode, dubbelblinde behandelperiode en follow-upperiode. Deelnemers worden centraal gerandomiseerd in een 1:1 verhouding naar de interventiegroep of de controlegroep. Het primaire doel is om de klinische responsratio te vergelijken tussen de interventiegroep (luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide) en de controlegroep (luspatercept gecombineerd met placebo) bij volwassen patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie. Klinische respons wordt gedefinieerd als het aandeel proefpersonen dat een vermindering van de rode bloedcel (RBC) transfusiebelasting bereikt van ≥50% en ten minste 2 eenheden tijdens weken 13-24 na randomisatie vergeleken met de baselineperiode (12 weken voorafgaand aan randomisatie). Secundaire doelstellingen omvatten voornamelijk beoordelingen van andere klinische werkzaamheidsindicatoren, ijzermetabolisme, hemolyse, evenals de incidentie van bijwerkingen.

Statistische analyses in deze klinische studie zijn gebaseerd op het Intention-To-Treat (ITT) principe. Subgroepanalyses van het primaire eindpunt zijn gepland volgens baseline transfusiebelasting (lage, middelmatige en hoge transfusiebelasting groepen).

De studie plant om achtereenvolgens 78 deelnemers te includeren in acht onderzoekscentra: het Eerste Geaffilieerde Ziekenhuis van Guangxi Medische Universiteit, Liuzhou People's Hospital, Liuzhou Worker's Hospital, Yulin Eerste People's Hospital, Geaffilieerd Ziekenhuis van Youjiang Medische Universiteit voor Nationaliteiten, Baise People's Hospital, Yunnan Provinciaal Eerste People's Hospital en Southern Medical University Shenzhen Hospital. Tijdens de screening en run-in periode worden patiënten met ernstige β-thalassemie major (β-TM) die gepland staan om luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide of luspatercept monotherapie te ontvangen uitgenodigd om deel te nemen. Schriftelijke geïnformeerde toestemming wordt verstrekt aan potentiële proefpersonen, samen met een gedetailleerde uitleg van de studie-inhoud. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de proefpersoon (of hun wettelijke vertegenwoordiger) moet worden verkregen voordat enige studie-specifieke procedures worden uitgevoerd. Na ondertekening van het geïnformeerd toestemmingsformulier worden basisgegevens verzameld. Tijdens de dubbelblinde behandelperiode ontvangt de interventiegroep luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide, terwijl de controlegroep luspatercept gecombineerd met placebo ontvangt. Beide groepen kunnen de best mogelijke ondersteunende zorg ontvangen, waaronder RBC-transfusies, ijzerchelators, antitrombotische therapie, antibiotische therapie, antivirale en antischimmeltherapie, en/of voedingsondersteuning indien nodig. Tijdens de follow-upperiode worden proefpersonen gevolgd op week 12, 24, 36 en 48. Gegevens over lichamelijk onderzoek, vitale functies, hematologische tests, klinische biochemie, transfusiestatus, ijzerparameters, kwaliteit van leven, gelijktijdige behandelingen, naleving door de proefpersoon en bijwerkingen worden gedetailleerd verzameld en geregistreerd voor verdere analyse van klinische werkzaamheid en veiligheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

78

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Naning, China, 530000
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518100
        • Werving
        • Southern Medical University Shenzhen Hospital
        • Contact:
          • Zhiqiang Sun
    • Guangxi
      • Baise City, Guangxi, China, 533000
        • Werving
        • Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
        • Contact:
          • Xiaochao Wang
      • Baise City, Guangxi, China, 533000
        • Werving
        • Baise People's Hospital
        • Contact:
          • Yan Huang
      • Liuchow, Guangxi, China, 545007
        • Werving
        • Liuzhou People's Hospital
        • Contact:
          • Qiangqiang Zhao
          • Telefoonnummer: +86 07714712364
      • Liuchow, Guangxi, China, 545007
        • Werving
        • Liuzhou Workers' Hospital
        • Contact:
      • Yulin, Guangxi, China, 537000
        • Werving
        • Yulin First People's Hospital
        • Contact:
          • Jun Wan
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650100
        • Werving
        • Yunnan Provincial First People's Hospital
        • Contact:
          • Yajie Wang

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar, ongeacht geslacht;
  • Patiënten met transfusieafhankelijke β-thalassemie;
  • Beoogde behandeling met rotecept gecombineerd met lage dosis thalidomide of alleen rotecept;
  • Vereist regelmatige rodebloedceltransfusies (6-30 RBC-eenheden (Internationale Eenheden) binnen 24 weken voor randomisatie, met een transfusievrij interval van ≤ 42 dagen);
  • ECOG-prestatiestatus 0-1;
  • Patiënten (of wettelijke voogden) nemen vrijwillig deel aan de studie en verstrekken ondertekende geïnformeerde toestemming.

Exclusiecriteria:

  • Een diagnose van α-thalassemie minor, Hb Bart's oedeem, hemoglobine S/β-thalassemie, of myelodysplastische anemie (combinatie van β-thalassemie en α-thalassemie is toegestaan);
  • Anemie gerelateerd aan voedingsdeficiëntie, anemie bij chronische ziekte, auto-immuun hemolytische anemie, of enige andere hemolytische anemie (bijv. ernstige G6PD-deficiëntie, pyruvaatkinase-deficiëntie);
  • Een bloedingsstoornis die zich manifesteert als frequente bloedingen (bijv. menorragie, epistaxis, coagulopathie);
  • Hemolyse niet gerelateerd aan thalassemie binnen de afgelopen 8 weken, zoals na gebruik van hemolyse-inducerende medicatie (bijv. antimalariamiddelen, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen [NSAID's]);
  • Gebruik van langdurige antistollingstherapie, tenzij ten minste 28 dagen voor randomisatie gestaakt. Profylactische antistollingstherapie voor chirurgie of hoog-risicoprocedures, evenals laag-moleculairgewicht heparine en langdurige aspirinetherapie voor oppervlakkige veneuze trombose, zijn toegestaan.
  • Gebruik van alleen thalidomide, erytropoëse-stimulerende geneesmiddelen (ESA), of hydroxyureum binnen de afgelopen 24 weken.
  • Gebruik van langdurige systemische glucocorticoïden binnen de afgelopen 12 weken.
  • Gebruik van cytotoxische geneesmiddelen, immunosuppressiva, of andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen de afgelopen 28 dagen.
  • HIV-positief en/of actieve HCV- of HBV-infectie.
  • Hepatische en renale insufficiëntie (leverinsufficiëntie, d.w.z. aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) ≥3× bovenste limiet van normaal (ULN); renale insufficiëntie, d.w.z. serumcreatinine ≥3× bovenste limiet van normaal (ULN) of creatinineklaring minder dan 30 mL/min), voorgeschiedenis van maligniteit (tenzij genezen en/of zonder bekende actieve ziekte);
  • Vrouwen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden tijdens de studie, of borstvoeding geven;
  • Eerdere thalassemie-gentherapie of hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT);
  • Bloedplaatjestelling < 70 × 10⁹/L, indien niet geassocieerd met hypersplenisme, of bloedplaatjestelling > 1.000 × 10⁹/L;
  • Andere aandoeningen die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor deelname aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Luspatercept (Reblozyl) gecombineerd met lage dosis thalidomide
De proefpersonen in de interventiegroep werden gedurende 48 weken behandeld met Luspatercept (startdosis 1,0 mg/kg, eenmaal per 21 dagen) gecombineerd met lage dosis thalidomide (startdosering 50 mg/dag).
Geneesmiddel: Luspatercept gecombineerd met lage dosis thalidomide
De interventiegroep werd gedurende 48 weken behandeld met Luspatercept (startdosisniveau 1.0 mg/kg, eenmaal per 21 dagen) gecombineerd met lage dosis thalidomide (startdosisniveau 50 mg/d).
Placebo-vergelijker: Luspatercept plus placebo
De controlegroep werd behandeld met Luspatercept (startdosering 1,0 mg/kg elke 21 dagen) plus placebo (startdosering 50 mg/d) gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: Luspatercept plus placebo
De controlegroep werd gedurende 48 weken behandeld met Luspatercept (startdosering 1,0 mg/kg elke 21 dagen) plus placebo (startdosering 50 mg/dag).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers die een erythroïde respons bereikten - week 13 tot week 24
Tijdsspanne: Uitgangswaarden: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 13 tot Week 24
Percentage van deelnemers met een ≥50% reductie in RBC-transfusiebelasting vergeleken met baseline (RBC-transfusiebelasting gedurende de 12 weken vóór randomisatie) en een reductie van ten minste 2 eenheden gedurende 12 opeenvolgende weken tussen week 13 en 24 na randomisatie
Uitgangswaarden: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 13 tot Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die een ≥ 50% en een reductie van ≥ 2 RBC-eenheden ten opzichte van baseline bereikten in transfusiebelasting - week 37 tot week 48
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 37 tot Week 48
Percentage van de deelnemers die een ≥50% reductie in RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde bereikten, met een reductie van ≥ 2 RBC-eenheden, gedurende 12 opeenvolgende weken tussen 37 en 48 weken na randomisatie.
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 37 tot Week 48
Percentage van de deelnemers die een vermindering van ≥ 33% en een vermindering van ≥ 2 RBC-eenheden vanaf baseline bereikten in transfusiebelasting - week 37 tot week 48
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 37 tot Week 48
Percentage van de deelnemers die een ≥33% vermindering in RBC-transfusiebelasting ten opzichte van de baseline bereikten, met een vermindering van ≥ 2 RBC-eenheden, gedurende 12 opeenvolgende weken tussen 37 en 48 weken na randomisatie.
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 37 tot Week 48
Percentage van deelnemers die een ≥ 50% reductie vanaf baseline in transfusiebelasting bereikten - weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van de deelnemers die een ≥50% reductie in RBC-transfusiebelasting bereikten ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-transfusiebelasting tijdens de 12 weken vóór randomisatie) voor elke opeenvolgende 12 weken (weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van deelnemers die een ≥ 33% reductie ten opzichte van de baseline in transfusiebelasting bereikten - weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Tijdsspanne: Uitgangswaarden: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van de deelnemers die een ≥33% vermindering in de RBC-transfusielast bereikten ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-transfusielast tijdens de 12 weken voorafgaand aan randomisatie) voor enige opeenvolgende 12 weken (weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Uitgangswaarden: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van deelnemers die een ≥ 50% reductie bereikten ten opzichte van de uitgangswaarde in transfusiebelasting - weken 1-24, 25-48
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-24, 25-48
Percentage van deelnemers met een ≥50% reductie in RBC-transfusiebelasting ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-transfusiebelasting gedurende de 12 weken vóór randomisatie) gedurende enige 24 opeenvolgende weken (weken 1-24, 25-48);
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-24, 25-48
Percentage van deelnemers die ≥ 33% reductie bereikten ten opzichte van de uitgangswaarde in transfusiebelasting - weken 1-24, 25-48
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-24, 25-48
Percentage van deelnemers met een ≥33% reductie in RBC-transfusiebelasting ten opzichte van de baseline (RBC-transfusiebelasting tijdens de 12 weken vóór randomisatie) gedurende een willekeurige 24 opeenvolgende weken (weken 1-24, 25-48);
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-24, 25-48
Maximaal procentuele verandering in transfusiebelasting vanaf baseline over 12 opeenvolgende weken
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van deelnemers met verandering in RBC-transfusiebelasting ten opzichte van de baseline (RBC-transfusiebelasting tijdens de 12 weken vóór randomisatie) tijdens elke 12 opeenvolgende weken (weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48);
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Weken 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Percentage van deelnemers die onafhankelijkheid van rode bloedcel (RBC) transfusie behielden gedurende ≥8 weken
Tijdsspanne: weken 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Percentage deelnemers die gedurende 8 opeenvolgende weken (weken 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48) transfusie-onafhankelijk werden;
weken 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Percentage van deelnemers die onafhankelijkheid van rode bloedcel (RBC) transfusie behielden gedurende ≥12 weken
Tijdsspanne: weken 1-12, 13-24, 25-36 en 37-48
Percentage deelnemers die transfusie-onafhankelijk werden gedurende een willekeurige periode van 12 opeenvolgende weken (weken 1-12, 13-24, 25-36 en 37-48);
weken 1-12, 13-24, 25-36 en 37-48
Maximaal percentage verandering ten opzichte van de baseline in het aantal transfusiegebeurtenissen gedurende 12 opeenvolgende weken
Tijdsspanne: Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Maximaal percentage verandering ten opzichte van de baseline in het aantal transfusiegebeurtenissen (RBC-transfusielast gedurende de 12 weken voor randomisatie) gedurende elke 12 opeenvolgende weken (weken 1-12, 13-24, 25-36 en 37-48);
Baseline: Dag -83 tot Dag 1; Behandeling: Week 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Verandering in concentratie van baseline tot einde van behandeling in serumferritine
Tijdsspanne: Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Verandering in concentratie vanaf baseline in serumferritine na 12, 24, 36 en 48 weken na randomisatie;
Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in ijzerafzetting in organen
Tijdsspanne: Baseline (vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 24,48)
Verandering ten opzichte van de baseline in myocardiale ijzer- en leverijzerconcentraties na 24 en 48 weken na randomisatie;
Baseline (vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 24,48)
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in de gemiddelde dagelijkse dosis ijzerchelatie therapie
Tijdsspanne: Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 1-48)
Verandering ten opzichte van de baseline in de gemiddelde dagelijkse dosis ijzerchelatiebehandeling (ICT) tijdens de behandelingsperiode (tot 48 weken);
Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 1-48)
Verandering vanaf baseline in zelfgerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) beoordeeld door TranQoL
Tijdsspanne: Baseline (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 24,48)
De TranQol is een zelf-ingevulde kwaliteit van leven-tool ontwikkeld voor bèta-thalassemiepatiënten. De volwassen zelfrapportageversie die in deze studie wordt gebruikt, omvat 36 vragen die worden beoordeeld op een 5-punts antwoordschaal, gegroepeerd in 5 domeinen (Fysieke Gezondheid, Emotionele Gezondheid, Seksuele Gezondheid, Gezinsfunctioneren, School-/Carrièrefunctioneren). Scores worden berekend volgens specifieke scoringsalgoritmen ontwikkeld door de auteurs. Zowel individuele domeinscores als de totale score variëren van 0 (slechtst) tot 100 (best). De totale score en de Fysieke Gezondheid domeinscore worden gerapporteerd. Positieve verandering ten opzichte van de basislijnwaarden duidt op verbetering.
Baseline (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 24,48)
Verandering ten opzichte van de baseline in zelfgerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) beoordeeld met SF-36
Tijdsspanne: Baseline (voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 24,48)
De SF-36 (versie 2) is een generiek, zelf-afgenomen instrument bestaande uit 8 multi-item schalen die 8 gezondheidsdomeinen beoordelen. De ruwe score voor elk gezondheidsdomein wordt omgezet in een domeinscore van 0 (slechtst) tot 100 (best). De 0-100 schaalscore voor elk gezondheidsdomein wordt verder omgezet in normgebaseerde scores met behulp van een T-score transformatie, met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie (SD) van 10. Hogere normgebaseerde T-scores duiden op betere gezondheid/kwaliteit van leven. De gerapporteerde domeinen/samenvattingen zijn: 1. Fysiek Functioneren (Bereik van mogelijke T-scores is 19.26 - 57.54) 2. Algemene Gezondheid (Bereik van mogelijke T-scores is 18.95 - 66.50) 3. Fysieke Component samenvatting (PCS) (Bereik van mogelijke T-scores is 5.02 - 79.78). Positieve verandering vanaf basislijnwaarden duidt op verbetering.
Baseline (voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 24,48)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentuele verandering van baseline tot einde van behandeling in foetaal hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Procentuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in foetaal hemoglobine (HbF) na 12, 24, 36 en 48 weken na randomisatie
Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Verandering van uitgangswaarde tot einde behandeling in γ-globinegen
Tijdsspanne: Baseline (voorafgaand aan de eerste dosis van het studie medicijn) en Behandeling (weken 12,24,36,48)
Verandering van baseline tot einde van de behandeling in γ-globinegenγ-globinegenexpressie na 12, 24, 36 en 48 weken na randomisatie
Baseline (voorafgaand aan de eerste dosis van het studie medicijn) en Behandeling (weken 12,24,36,48)
Verandering in concentratie van baseline tot einde van de behandeling in hemolyse-indexen
Tijdsspanne: Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Veranderingen in concentratiewaarden van baseline tot einde van behandeling in hemolyse-indices de veranderingen in hemolyse-indicatoren (totaal bilirubine (TIBL), indirect bilirubine (IBIL), lactaatdehydrogenase (LDH) en reticulocyten) ten opzichte van baseline na 12, 24, 36 en 48 weken na randomisatie
Baseline (voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn) en Behandeling (weken 12, 24, 36, 48)
Veiligheid - Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Weken1--48
Een AE is elke schadelijke, onbedoelde of ongunstige medische gebeurtenis die kan optreden of verergeren tijdens het verloop van een studie. Een ernstige AE is elke AE die optreedt bij elke dosis en - tot overlijden leidt - levensbedreigend is - bestaande ziekenhuisopname vereist of verlengt - tot aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/arbeidsongeschiktheid leidt - een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is - een belangrijke medische gebeurtenis vormt. De onderzoeker beoordeelde de relatie van elke AE met het studiegeneesmiddel en classificeerde de ernst volgens de National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versie 4.03): - Graad 1 = Mild - Graad 2 = Matig (enige beperking in activiteit; geen/minimale medische interventie) - Graad 3 = Ernstig (beperking in activiteit; medische interventie vereist) - Graad 4 = Levensbedreigend - Graad 5 = Overlijden.
Weken1--48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rongrong Liu

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2025-K0444

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren