Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luspaterceptin ja thalidomidin yhdistelmähoidon kliinisen tehon ja turvallisuuden arviointi β-TDT-potilailla

maanantai 5. tammikuuta 2026 päivittänyt: Rongrong Liu

Luspaterceptin ja pienen annoksen talidomidin yhdistelmän kliinisen tehon ja turvallisuuden arviointi verrattuna pelkkään luspaterceptiin aikuisten potilaiden hoidossa, jotka kärsivät verensiirtoon varautuneesta β-talassemiasta

β-thalassemia on yksi maailmanlaajuisesti yleisimmistä perinnöllisistä hemoglobinopatioista ja merkittävä kansanterveydellinen ongelma, joka vaikuttaa vakavasti syntyvyyteen, ihmisten terveyteen ja sosiaaliseen kehitykseen. Tällä hetkellä on vain vähän kliinisiä lääkkeitä, jotka on suunniteltu erityisesti β-thalassemia-potilaiden hoitoon. Tämä kliininen tutkimus pyrkii arvioimaan luspaterceptin ja pienen annoksen thalidomidin yhdistelmän tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna pelkkään luspaterceptiin thalassemia-potilailla. Keskeisiin vastattaviin kysymyksiin kuuluvat:

  • Vähentääkö luspaterceptin ja pienen annoksen thalidomidin yhdistelmä verensiirron tarvetta vakavan β-thalassemia-potilailla?
  • Mitä lääketieteellisiä ongelmia voi ilmetä, kun potilaat saavat luspaterceptiä yhdistettynä pieneen annokseen thalidomidia? Tässä kliinisessä tutkimuksessa osallistujat jaettiin satunnaisesti 1:1-suhteella joko interventioryhmään (luspatercept yhdistettynä pieneen annokseen thalidomidia) tai kontrolliryhmään (luspatercept yhdistettynä lumelääkkeeseen) käyttäen keskitettyä satunnaistamisjärjestelmää. Molempien ryhmien kliinistä tehokkuutta ja turvallisuutta arvioitiin. Ensisijainen tulossuure oli luspaterceptin ja pienen annoksen thalidomidin yhdistelmän kliininen tehokkuus verensiirron tarpeen vähentämisessä vakavan β-thalassemia-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida luspaterceptin ja pienen annoksen talidomidin yhdistelmän kliinistä tehoa ja turvallisuutta verrattuna luspaterceptin ja lumelääkkeen yhdistelmään aikuisilla potilailla, joilla on β-talassemia ja jotka vaativat säännöllisiä punasolusiirtoja.

Tutkimus jaetaan seuraaviin vaiheisiin: seulonta/käynnistysjakso, kaksoissokkoutettu hoitojakso ja seurantajakso. Osallistujat satunnaistetaan keskitetysti suhteessa 1:1 joko interventioryhmään tai kontrolliryhmään. Pääasiallinen tavoite on verrata kliinistä vasteastetta interventioryhmän (luspatercept yhdistettynä pienen annoksen talidomidiin) ja kontrolliryhmän (luspatercept yhdistettynä lumelääkkeeseen) välillä aikuisilla potilailla, joilla on siirtoista riippuva β-talassemia. Kliiniseksi vasteeksi määritellään niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat punasolusiirtojen rasituksen vähennyksen ≥50 % ja vähintään 2 yksikköä viikkojen 13–24 aikana satunnaistamisen jälkeen verrattuna perusjaksoon (12 viikkoa ennen satunnaistamista). Toissijaiset tavoitteet sisältävät pääasiassa muiden kliinisten tehoindikaattoreiden, rautametabolian, hemolyysin sekä haittatapahtumien esiintyvyyden arvioinnit.

Tässä kliinisessä tutkimuksessa tilastolliset analyysit perustuvat intention-to-treat (ITT) -periaatteeseen. Päätepisteen alaryhmäanalyysit on suunniteltu perustuen perussiirtoon (matala, keskitasoinen ja korkea siirtoon).

Tutkimus suunnittelee peräkkäin rekrytoivansa 78 osallistujaa kahdeksasta tutkimuskeskuksesta: Guangxin lääketieteellisen yliopiston ensimmäinen yliopistosairaala, Liuzhoun kansansairaala, Liuzhoun työläissairaala, Yulinin ensimmäinen kansansairaala, Youjiangin kansallisen lääketieteellisen yliopiston yliopistosairaala, Baisen kansansairaala, Yunnanin maakunnan ensimmäinen kansansairaala ja Eteläisen lääketieteellisen yliopiston Shenzhenin sairaala. Seulonta- ja käynnistysjakson aikana potilaita, joilla on vakava β-talassemia major (β-TM) ja jotka on suunniteltu saavan luspaterceptiä yhdistettynä pienen annoksen talidomidiin tai luspatercept-monoterapiaa, kutsutaan osallistumaan. Kirjallinen tietoon perustuva suostumus annetaan mahdollisille koehenkilöille yhdessä tutkimuksen sisällön yksityiskohtaisen selityksen kanssa. Koehenkilön (tai hänen laillisen edustajansa) kirjallinen tietoon perustuva suostumus on saatava ennen kuin mitään tutkimukseen erityisiä toimenpiteitä suoritetaan. Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen perustiedot kerätään. Kaksoissokkoutetun hoidon aikana interventioryhmä saa luspaterceptiä yhdistettynä pienen annoksen talidomidiin, kun taas kontrolliryhmä saa luspaterceptiä yhdistettynä lumelääkkeeseen. Molemmat ryhmät saattavat saada parasta tukitoimintaa, mukaan lukien punasolusiirrot, rautakelaattorit, verihiutaleiden estolääkitys, antibioottilääkitys, virus- ja sienilääkitys ja/tai ravitsemustuki tarpeen mukaan. Seurantajakson aikana koehenkilöitä seurataan viikoilla 12, 24, 36 ja 48. Tiedot fysikaalisesta tutkimuksesta, elintoiminnoista, hematologisista testeistä, kliinisestä biokemiasta, siirtojen tilasta, rautaparametreista, elämänlaadusta, rinnakkaishoidoista, koehenkilön noudattamisesta ja haittatapahtumista kerätään ja kirjataan yksityiskohtaisesti kliinisen tehon ja turvallisuuden jatkoanalyysia varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

78

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Naning, Kiina, 530000
        • Rekrytointi
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518100
        • Rekrytointi
        • Southern Medical University Shenzhen Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Zhiqiang Sun
    • Guangxi
      • Baise City, Guangxi, Kiina, 533000
        • Rekrytointi
        • Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
        • Ottaa yhteyttä:
          • Xiaochao Wang
      • Baise City, Guangxi, Kiina, 533000
        • Rekrytointi
        • Baise People's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Yan Huang
      • Liuchow, Guangxi, Kiina, 545007
        • Rekrytointi
        • Liuzhou People's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Qiangqiang Zhao
          • Puhelinnumero: +86 07714712364
      • Liuchow, Guangxi, Kiina, 545007
        • Rekrytointi
        • Liuzhou Workers' Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Yulin, Guangxi, Kiina, 537000
        • Rekrytointi
        • Yulin First People's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jun Wan
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kiina, 650100
        • Rekrytointi
        • Yunnan Provincial First People's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Yajie Wang

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta sukupuolesta riippumatta;
  • Potilailla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia;
  • Suunniteltu hoito roteceptin yhdistelmällä pienen annoksen thalidomidin kanssa tai roteceptia yksin;
  • Edellyttää säännöllisiä punasolusiirtoja (6–30 punasoluyksikköä (kansainvälinen yksikkö) 24 viikon aikana ennen satunnaistamista, jolloin siirtojen välinen aika on ≤ 42 päivää);
  • ECOG-toimintakykyaste 0–1;
  • Potilaat (tai lailliset huoltajat) osallistuvat tutkimukseen vapaaehtoisesti ja antavat allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • α-talassemia minorin, Hb Bartin vesipäisyyden, hemoglobiini S/β-talassemian tai myelodysplastisen anemian diagnoosi (β-talassemian ja α-talassemian yhdistelmä on sallittu);
  • Ravinnonpuutteeseen liittyvä anemia, kroonisen sairauden anemia, autoimmuuni hemolyyttinen anemia tai mikä tahansa muu hemolyyttinen anemia (esim. vakava G6PD-puutos, pyruvaattikinaasipuutos);
  • Verenvuotohäiriö, joka ilmenee usein verenvuotona (esim. runsas kuukautisvuoto, nenäverenvuoto, koagulopatia);
  • Talassemiaan liittymätön hemolyysi viimeisten 8 viikon aikana, esimerkiksi hemolyysiä aiheuttavien lääkkeiden käytön jälkeen (esim. malariavastaiset lääkkeet, tulehduskipulääkkeet [NSAID]);
  • Pitkän aikavälin antikoagulanttihoidon käyttö, ellei sitä ole lopetettu vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista. Leikkauksiin tai korkean riskin toimenpiteisiin liittyvä ehkäisevä antikoagulanttihoidon käyttö sekä matalan molekyylipainon hepariini ja pitkäaikainen aspiriinihoidon käyttö pinnalliseen laskimotukokseen ovat sallittuja.
  • Thalidomidin yksin, erytropoeeksiä stimuloivien lääkkeiden (ESA) tai hydroksyyurean käyttö viimeisten 24 viikon aikana.
  • Pitkän aikavälin systemaattisen glukokortikoidien käyttö viimeisten 12 viikon aikana.
  • Sytotoksisten lääkkeiden, immunosuppressanttien tai muiden tutkittavien lääkkeiden käyttö viimeisten 28 päivän aikana.
  • HIV-positiivinen ja/tai aktiivinen HCV- tai HBV-tartunta.
  • Maksan ja munuaisten vajaatoiminta (maksan vajaatoiminta eli aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥3× yläraja (ULN); munuaisten vajaatoiminta eli seerumin kreatiniini ≥3× yläraja (ULN) tai kreatiniinin puhdistus alle 30 ml/min), syöpätauti (ellei parannettu ja/tai ilman tunnettua aktiivista tautia);
  • Raskaana olevat naiset, naiset, jotka suunnittelevat tulevansa raskaaksi tutkimuksen aikana, tai imettävät naiset;
  • Aiempi talassemiageeniterapia tai hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT);
  • Verihiutaleiden määrä < 70 × 109/l, jos ei liity hyperplenismiin, tai verihiutaleiden määrä > 1 000 × 109/l;
  • Muut tutkijan mukaan tähän kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen sopimattomat olosuhteet.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luspatercept (Reblozyl) yhdistettynä pieneen annokseen talidomidia
Interventioryhmän kohteita hoidettiin Luspaterceptillä (alkuannos 1,0 mg/kg, kerran 21 päivän välein) yhdistettynä matala-annokseen talidomidiin (alkuannostaso 50 mg/vrk) 48 viikon ajan.
Lääke: Luspatercept yhdistettynä pieneen thalidomidipitoisuuteen
Interventioryhmää hoidettiin Luspaterceptillä (alkuannos 1,0 mg/kg, kerran 21 päivän välein) yhdistettynä pieneen thalidomidannokseen (alkuannos 50 mg/vrk) 48 viikon ajan.
Placebo Comparator: Luspatercept plus placebo
Kontrolliryhmää hoidettiin Luspaterceptillä (alkuannos 1,0 mg/kg joka 21. päivä) plus lumelääkkeellä (alkuannos 50 mg/vrk) 48 viikon ajan.
Lääke: Luspatercept plus placebo
Kontrolliryhmää hoidettiin Luspaterceptillä (alkudosotaso 1,0 mg/kg joka 21. päivä) plus lumelääkkeellä (alkudosotaso 50 mg/vrk) 48 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat erytroidisen vasteen - viikko 13 viikkoon 24
Aikaikkuna: Alkuarvo: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikko 13 - Viikko 24
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on ≥50 %:n vähennys punasolusiirtotarpeessa verrattuna lähtöarvoon (punasolusiirtotarve 12 viikon aikana ennen satunnaistamista) ja vähintään 2 yksikön vähennys 12 peräkkäisen viikon ajan satunnaistamisen jälkeisten viikkojen 13 ja 24 välillä
Alkuarvo: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikko 13 - Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 50 % ja ≥ 2 punasoluyksikön vähennyksen verensiirtotaakassa verrattuna lähtöarvoon - viikolta 37 viikkoon 48
Aikaikkuna: Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 37 - Viikko 48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥50 %:n vähennyksen punasolusiirtojen kuormituksessa verrattuna lähtötilanteeseen, ja joilla oli vähennys ≥ 2 punasoluyksikköä, 12 peräkkäistä viikkoa satunnaistamisen jälkeen 37 ja 48 viikon välillä.
Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 37 - Viikko 48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 33 % ja vähintään 2 PYK:n vähennyksen verensiirtojen määrässä verrattuna lähtöarvoon - viikolta 37 viikkoon 48
Aikaikkuna: Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikko 37 - Viikko 48
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat ≥33 %:n vähennyksen punasolusiirrutuskuormassa suhteessa lähtöarvoon, vähennyksen ollessa ≥ 2 punasoluyksikköä, 12 peräkkäisen viikon ajan 37 ja 48 viikon välillä satunnaistamisen jälkeen.
Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikko 37 - Viikko 48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 50 % vähennyksen verensiirtojen määrästä verrattuna alkuperäiseen arvoon - viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Aikaikkuna: Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥50 %:n vähennyksen punasolusiirtotarpeessa suhteessa lähtöarvoihin (punasolusiirtotarve 12 viikon aikana ennen satunnaistamista) missä tahansa peräkkäisessä 12 viikon jaksossa (viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 33 % vähennyksen verensiirtojen määrästä verrattuna lähtötilanteeseen - viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Aikaikkuna: Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, joka saavutti ≥33 %:n vähennyksen punasolusiirtojen määrässä verrattuna lähtötasoon (punasolusiirtojen määrä 12 viikkoa ennen satunnaistamista) missä tahansa peräkkäisessä 12 viikon jaksoissa (viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 50 %:n vähennyksen verensiirtojen määrässä lähtöarvosta - viikot 1-24, 25-48
Aikaikkuna: Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-24, 25-48
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥50 %:n vähennys punasolusiirtojen määrässä verrattuna perustasoon (punasolusiirtojen määrä 12 viikkoa ennen satunnaistamista) missä tahansa 24 peräkkäisen viikon aikana (viikot 1-24, 25-48);
Alkutila: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-24, 25-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 33 % vähennyksen verensiirrotarpeesta verrattuna lähtöarvoon - viikot 1-24, 25-48
Aikaikkuna: Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-24, 25-48
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ≥33 %:n vähennys punasolusiirranta-kuormassa verrattuna lähtöarvoon (punasolusiirranta-kuorma 12 viikkoa ennen satunnaistamista) missä tahansa 24 peräkkäisen viikon aikana (viikot 1-24, 25-48);
Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-24, 25-48
Suurin prosentuaalinen muutos verensiirron tarpeessa lähtöarvosta 12 peräkkäisen viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosentuaalinen muutos punasolusiirrutuskuormassa suhteessa perustasoon (punasolusiirrutuskuorma 12 viikkoa ennen satunnaistamista) missä tahansa 12 peräkkäisen viikon aikana (viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48);
Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät punasolusiirron (RBC) riippumattomuuden ≥8 viikkoa
Aikaikkuna: viikot 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka tulivat verensiirrosta riippumattomiksi missä tahansa 8 peräkkäisessä viikossa (viikot 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48);
viikot 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät punasolusiirron riippumattomuuden ≥12 viikkoa
Aikaikkuna: viikot 1-12, 13-24, 25-36 ja 37-48
Osallistujien prosenttiosuus, jotka tulivat verensiirtoriippumattomiksi missä tahansa 12 peräkkäisen viikon aikana (viikot 1-12, 13-24, 25-36 ja 37-48);
viikot 1-12, 13-24, 25-36 ja 37-48
Maksimaalinen prosentuaalinen muutos lähtötasoon verrattuna 12 peräkkäisen viikon aikana tapahtuvien verensiirtojen määrässä
Aikaikkuna: Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Maksimiprosenttimuutos perustason määrästä (punasolusiirtojen määrä 12 viikkoa ennen satunnaistamista) missä tahansa 12 peräkkäisessä viikossa (viikot 1–12, 13–24, 25–36 ja 37–48);
Perustaso: Päivä -83 - Päivä 1; Hoito: Viikot 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Sekumiin ferritiinipitoisuuden muutos lähtötasosta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä lääkeannosta tutkimuksessa) ja hoito (viikot 12,24,36,48)
Seerumin ferritiinipitoisuuden muutos lähtöarvosta 12, 24, 36 ja 48 viikon kohdalla satunnaistamisen jälkeen;
Perustaso (ennen ensimmäistä lääkeannosta tutkimuksessa) ja hoito (viikot 12,24,36,48)
Muutos perusarvosta hoitojakson lopussa elinten raudan kertymisessä
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) ja hoito (viikot 24, 48)
Perusarvosta tapahtunut muutos sydämen raudan ja maksan raudan pitoisuuksissa 24 ja 48 viikon kuluttua randomisoinnista;
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) ja hoito (viikot 24, 48)
Muutos rautakelaatioterapian keskimääräisessä päivittäisessä annoksessa alkuarvosta hoitojakson loppuun
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 1-48)
Muutos raudankelaushoidon (ICT) keskimääräisestä päivittäisestä annoksesta lähtöarvosta hoitojakson aikana (jopa 48 viikkoa);
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 1-48)
Alkupisteestä tapahtunut muutos itse raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL), jota arvioidaan TranQoL:lla
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 24, 48)
TranQol on itse hallittava elämänlaatumittari, joka on kehitetty beetatalassemiapotilaille. Tässä tutkimuksessa käytetty aikuisten itsearviointiversio sisältää 36 kysymystä, jotka arvioidaan 5-pisteen vastausasteikolla, ja ne on ryhmitelty viiteen osa-alueeseen (fyysinen terveys, tunne-elämä, seksuaaliterveys, perhetoiminta, koulu-/uratoiminta). Pisteet lasketaan tutkijoiden kehittämien erityisten pisteytysalgoritmien mukaisesti. Sekä yksittäisten osa-alueiden pisteet että kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 (huonoin) - 100 (paras). Kokonaispisteet ja fyysisen terveyden osa-alueen pisteet raportoidaan. Positiivinen muutos lähtöarvoihin verrattuna osoittaa parantumista.
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 24, 48)
Muutos lähtöarvosta itsearvioidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL), jota arvioidaan SF-36:lla
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 24, 48)
SF-36 (versio 2) on yleinen, itse täytettävä mittari, joka koostuu 8 monikysymysasteikosta, jotka arvioivat 8 terveysaluetta. Kunkin terveysalueen raakapiste muunnetaan 0 (huonoin) - 100 (paras) asteikolle. Kunkin terveysalueen 0-100 asteikon pisteet muunnetaan edelleen normipohjaisiksi pisteiksi käyttämällä T-pistemuunnosta, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) on 10. Korkeammat normipohjaiset T-pisteet osoittavat parempaa terveyttä/elämänlaatua. Raportoidut alueet/yhteenvedot ovat: 1. Fyysinen toimintakyky (mahdollisten T-pisteiden alue on 19.26 - 57.54) 2. Yleinen terveys (mahdollisten T-pisteiden alue on 18.95 - 66.50) 3. Fyysisen komponentin yhteenveto (PCS) (mahdollisten T-pisteiden alue on 5.02 - 79.78). Positiivinen muutos lähtöarvoista osoittaa parantumista.
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 24, 48)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos alkuarvosta hoitojakson päättymiseen seerumin hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Alkuarvosta tapahtuneet prosentuaaliset muutokset sikiön hemoglobiinissa (HbF) 12, 24, 36 ja 48 viikon kuluttua satunnaistamisesta
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Muutos lähtötasosta hoitojakson lopussa γ-globiinigeenissä
Aikaikkuna: Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Muutos perustasosta hoidon päättymiseen γ-globiinigeenin γ-globiinigeenin ilmentymisessä 12, 24, 36 ja 48 viikkoa satunnaistamisen jälkeen
Perustaso (ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Hemolyysi-indeksien pitoisuuden muutos lähtötasosta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Alkutilanne (ennen ensimmäistä kokeellisen lääkkeen annosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Hemolyysi-indikaattoreiden (kokonaisbilirubiini (TIBL), epäsuora bilirubiini (IBIL), laktaattidehydrogenaasi (LDH) ja retikulosyytit) pitoisarvojen muutokset lähtötasosta hoitojakson loppuun satunnaistamisen jälkeen 12, 24, 36 ja 48 viikon kohdalla
Alkutilanne (ennen ensimmäistä kokeellisen lääkkeen annosta) ja hoito (viikot 12, 24, 36, 48)
Turvallisuus – haittatapahtumien (AEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikot 1–48
AE on mikä tahansa haitallinen, tahaton tai epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka voi ilmetä tai pahentua tutkimuksen aikana. Vakava AE on mikä tahansa AE, joka ilmenee millä tahansa annoksella ja joka - johtaa kuolemaan - on hengenvaarallinen - edellyttää tai pidentää sairaalahoitoa - johtaa pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen - on synnynnäinen epämuodostuma/syntymävika - muodostaa tärkeän lääketieteellisen tapahtuman. Tutkija arvioi kunkin AE:n yhteyden tutkimuslääkkeeseen ja luokitteli vakavuuden kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisten haittatapahtumien kriteerien (CTCAE, versio 4.03) mukaisesti: - Aste 1 = Lievä - Aste 2 = Kohtalainen (jonkin verran toiminnan rajoittumista; ei/todella vähän lääketieteellistä väliintuloa) - Aste 3 = Vakava (toiminnan rajoittumista; lääketieteellinen väliintulo vaaditaan) - Aste 4 = Hengenvaarallinen - Aste 5 = Kuolema.
Viikot 1–48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rongrong Liu

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 6. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2025-K0444

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa