Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu w połączeniu z talidomidem w leczeniu pacjentów z β-TDT

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Rongrong Liu

Ocena skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu w połączeniu z niską dawką talidomidu w porównaniu z samym luspaterceptem w leczeniu dorosłych pacjentów z transfuzjozależną β-talasemią

β-talasemia jest jedną z najczęstszych dziedzicznych hemoglobinopatii na świecie i poważnym problemem zdrowia publicznego, który znacząco wpływa na jakość urodzeń, zdrowie ludzkie i postęp społeczny. Obecnie dostępnych jest niewiele leków klinicznych specjalnie zaprojektowanych do leczenia pacjentów z β-talasemią. To badanie kliniczne ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w połączeniu z niską dawką talidomidu w porównaniu z samym luspaterceptem u pacjentów z talasemią. Kluczowe pytania, na które należy odpowiedzieć, obejmują:

  • Czy luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu zmniejsza obciążenie transfuzją u pacjentów z ciężką β-talasemią?
  • Jakie problemy medyczne mogą wystąpić, gdy pacjenci otrzymują luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu? W tym badaniu klinicznym uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy interwencyjnej (luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu) lub grupy kontrolnej (luspatercept w połączeniu z placebo) za pomocą centralnego systemu randomizacji. Oceniono kliniczną skuteczność i bezpieczeństwo obu grup. Głównym miernikiem wyniku była kliniczna skuteczność luspaterceptu w połączeniu z niską dawką talidomidu w zmniejszaniu obciążenia transfuzją u pacjentów z ciężką β-talasemią.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne zaprojektowane w celu oceny klinicznej skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w połączeniu z niską dawką talidomidu w porównaniu z luspaterceptem w połączeniu z placebo u dorosłych pacjentów z β-talasemią wymagającą regularnych przetoczeń krwinek czerwonych.

Badanie podzielone jest na następujące fazy: okres przesiewowy/wstępny, podwójnie zaślepiony okres leczenia oraz okres obserwacji. Uczestnicy są centralnie randomizowani w stosunku 1:1 do grupy interwencyjnej lub grupy kontrolnej. Głównym celem jest porównanie wskaźnika odpowiedzi klinicznej między grupą interwencyjną (luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu) a grupą kontrolną (luspatercept w połączeniu z placebo) u dorosłych pacjentów z transfuzjozależną β-talasemią. Odpowiedź kliniczna definiowana jest jako odsetek osób, które osiągnęły zmniejszenie obciążenia przetoczeniami krwinek czerwonych o ≥50% i co najmniej 2 jednostki w tygodniach 13-24 po randomizacji w porównaniu z okresem wyjściowym (12 tygodni przed randomizacją). Cele drugorzędne obejmują głównie ocenę innych wskaźników skuteczności klinicznej, metabolizmu żelaza, hemolizy, a także częstości występowania zdarzeń niepożądanych.

Analizy statystyczne w tym badaniu klinicznym opierają się na zasadzie Intencja-Leczenia (ITT). Planowane są analizy podgrupowe dla pierwszorzędowego punktu końcowego zgodnie z wyjściowym obciążeniem przetoczeniami (grupy niskiego, średniego i wysokiego obciążenia przetoczeniami).

Badanie planuje kolejno włączyć 78 uczestników w ośmiu ośrodkach badawczych: Pierwszy Szpital Afiliowany Uniwersytetu Medycznego Guangxi, Szpital Ludowy Liuzhou, Szpital Robotniczy Liuzhou, Pierwszy Szpital Ludowy Yulin, Szpital Afiliowany Uniwersytetu Medycznego Youjiang dla Narodowości, Szpital Ludowy Baise, Pierwszy Szpital Ludowy Prowincji Yunnan oraz Szpital Shenzhen Południowego Uniwersytetu Medycznego. W okresie przesiewowym i wstępnym zapraszani są do udziału pacjenci z ciężką β-talasemią większą (β-TM), którzy mają otrzymać luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu lub monoterapię luspaterceptem. Potencjalnym uczestnikom przedstawiana jest pisemna świadoma zgoda wraz ze szczegółowym wyjaśnieniem treści badania. Pisemna świadoma zgoda od uczestnika (lub jego przedstawiciela prawnego) musi zostać uzyskana przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania. Po podpisaniu formularza świadomej zgody zbierane są dane wyjściowe. W podwójnie zaślepionym okresie leczenia grupa interwencyjna otrzymuje luspatercept w połączeniu z niską dawką talidomidu, podczas gdy grupa kontrolna otrzymuje luspatercept w połączeniu z placebo. Obie grupy mogą otrzymywać najlepszą opiekę wspomagającą, w tym przetoczenia krwinek czerwonych, chelatory żelaza, terapię przeciwpłytkową, terapię antybiotykową, terapię przeciwwirusową i przeciwgrzybiczą i/lub wsparcie żywieniowe w razie potrzeby. W okresie obserwacji uczestnicy są obserwowani w tygodniach 12, 24, 36 i 48. Dane dotyczące badania fizykalnego, parametrów życiowych, badań hematologicznych, biochemii klinicznej, stanu przetoczeń, parametrów żelaza, jakości życia, leczenia towarzyszącego, przestrzegania zaleceń przez uczestnika oraz zdarzeń niepożądanych są szczegółowo zbierane i rejestrowane w celu dalszej analizy skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

78

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Naning, Chiny, 530000
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518100
        • Rekrutacyjny
        • Southern Medical University Shenzhen Hospital
        • Kontakt:
          • Zhiqiang Sun
    • Guangxi
      • Baise City, Guangxi, Chiny, 533000
        • Rekrutacyjny
        • Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
        • Kontakt:
          • Xiaochao Wang
      • Baise City, Guangxi, Chiny, 533000
        • Rekrutacyjny
        • Baise People's Hospital
        • Kontakt:
          • Yan Huang
      • Liuchow, Guangxi, Chiny, 545007
        • Rekrutacyjny
        • Liuzhou People's Hospital
        • Kontakt:
          • Qiangqiang Zhao
          • Numer telefonu: +86 07714712364
      • Liuchow, Guangxi, Chiny, 545007
        • Rekrutacyjny
        • Liuzhou Workers' Hospital
        • Kontakt:
      • Yulin, Guangxi, Chiny, 537000
        • Rekrutacyjny
        • Yulin First People's Hospital
        • Kontakt:
          • Jun Wan
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650100
        • Rekrutacyjny
        • Yunnan Provincial First People's Hospital
        • Kontakt:
          • Yajie Wang

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥ 18 lat, niezależnie od płci;
  • Pacjenci z transfuzjozależną β-talasemią;
  • Planowane leczenie roteceptem w połączeniu z niską dawką talidomidu lub roteceptem samodzielnie;
  • Wymaga regularnych transfuzji krwinek czerwonych (6-30 jednostek RBC (jednostki międzynarodowe) w ciągu 24 tygodni przed randomizacją, z przerwą między transfuzjami ≤ 42 dni);
  • Stan sprawności w skali ECOG 0-1;
  • Pacjenci (lub opiekunowie prawni) dobrowolnie uczestniczą w badaniu i dostarczają podpisane świadome zgody.

Kryteria wykluczenia:

  • Rozpoznanie α-talasemii mniejszej, obrzęku Hb Bart, hemoglobinopatii S/β-talasemii lub niedokrwistości mielodysplastycznej (dopuszczalna jest kombinacja β-talasemii i α-talasemii);
  • Niedokrwistość związana z niedoborem żywieniowym, niedokrwistość chorób przewlekłych, autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna lub jakakolwiek inna niedokrwistość hemolityczna (np. ciężki niedobór G6PD, niedobór kinazy pirogronianowej);
  • Zaburzenie krwawienia objawiające się częstym krwawieniem (np. menorrhagia, krwawienie z nosa, koagulopatia);
  • Hemoliza niezwiązana z talasemią w ciągu ostatnich 8 tygodni, np. po zastosowaniu leków wywołujących hemolizę (np. leki przeciwmalaryczne, niesteroidowe leki przeciwzapalne [NLPZ]);
  • Stosowanie długotrwałej terapii przeciwzakrzepowej, chyba że została przerwana co najmniej 28 dni przed randomizacją. Profilaktyczna terapia przeciwzakrzepowa w związku z zabiegiem chirurgicznym lub procedurami wysokiego ryzyka, a także heparyna drobnocząsteczkowa i długotrwała terapia aspiryną w przypadku powierzchownej zakrzepicy żylnej są dopuszczalne.
  • Stosowanie samej talidomidu, leków stymulujących erytropoezę (ESA) lub hydroksymocznika w ciągu ostatnich 24 tygodni.
  • Stosowanie długotrwałych ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Stosowanie leków cytotoksycznych, immunosupresantów lub innych leków badanych w ciągu ostatnich 28 dni.
  • HIV dodatni i/lub aktywna infekcja HCV lub HBV.
  • Niewydolność wątroby i nerek (niewydolność wątroby, tj. aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥3× górna granica normy (GGN); niewydolność nerek, tj. stężenie kreatyniny w surowicy ≥3× górna granica normy (GGN) lub klirens kreatyniny mniejszy niż 30 ml/min), wywiad nowotworowy (chyba że wyleczony i/lub bez znanej aktywnej choroby);
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę w trakcie badania lub karmiące piersią;
  • Wcześniejsza terapia genowa talasemii lub przeszczepienie komórek macierzystych hematopoezy (HSCT);
  • Liczba płytek krwi < 70 × 10⁹/L, jeśli nie jest związana z hipersplenizmem, lub liczba płytek > 1000 × 10⁹/L;
  • Inne stany uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Luspatercept (Reblozyl) w połączeniu z małą dawką talidomidu
Pacjenci w grupie interwencyjnej byli leczeni Luspaterceptem (dawka początkowa 1,0 mg/kg, raz na 21 dni) w połączeniu z małą dawką talidomidu (początkowy poziom dawki 50 mg/d) przez 48 tygodni.
Lek: Luspatercept w połączeniu z małą dawką talidomidu
Grupa interwencyjna była leczona Luspaterceptem (początkowa dawka 1,0 mg/kg, raz na 21 dni) w połączeniu z małą dawką talidomidu (początkowa dawka 50 mg/d) przez 48 tygodni.
Komparator placebo: Luspatercept plus placebo
Grupa kontrolna była leczona Luspaterceptem (dawka początkowa 1,0 mg/kg co 21 dni) plus placebo (dawka początkowa 50 mg/d) przez 48 tygodni.
Lek: Luspatercept plus placebo
Grupa kontrolna była leczona Luspaterceptem (początkowa dawka 1,0 mg/kg co 21 dni) plus placebo (początkowa dawka 50 mg/d) przez 48 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź erytroidalną - od tygodnia 13 do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia wyjściowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tydzień 13 do Tydzień 24
Odsetek uczestników z redukcją obciążenia transfuzją RBC ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową (obciążenie transfuzją RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) oraz redukcją o co najmniej 2 jednostki przez 12 kolejnych tygodni między 13. a 24. tygodniem po randomizacji
Linia wyjściowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tydzień 13 do Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 50% i redukcję ≥ 2 jednostek RBC od wartości wyjściowej w zakresie obciążenia transfuzjami - tydzień 37 do tygodnia 48
Ramy czasowe: Linia podstawowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tydzień 37 do Tydzień 48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli redukcję obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową, z redukcją o ≥2 jednostek RBC, przez 12 kolejnych tygodni między 37. a 48. tygodniem po randomizacji.
Linia podstawowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tydzień 37 do Tydzień 48
Procent uczestników, którzy osiągnęli <span>≥</span> 33% i redukcję <span>≥</span> 2 jednostek RBC od wartości początkowej w obciążeniu transfuzją – od tygodnia 37 do tygodnia 48
Ramy czasowe: Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 37 do Tydzień 48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥33% redukcję obciążenia transfuzją RBC w porównaniu z wartością wyjściową, z redukcją ≥ 2 jednostek RBC, przez 12 kolejnych tygodni między 37. a 48. tygodniem po randomizacji.
Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 37 do Tydzień 48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli redukcję obciążenia transfuzjami ≥ 50% w porównaniu z wartością wyjściową - tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Ramy czasowe: Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Procent uczestników, którzy osiągnęli redukcję obciążenia transfuzjami RBC o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową (obciążenie transfuzjami RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) przez dowolne kolejne 12 tygodni (tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 33% redukcję w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie obciążenia transfuzją - tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Ramy czasowe: Linia bazowa: dzień -83 do dnia 1; Leczenie: tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥33% redukcję obciążenia transfuzjami RBC w porównaniu z wartością wyjściową (obciążenie transfuzjami RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) dla dowolnych kolejnych 12 tygodni (tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
Linia bazowa: dzień -83 do dnia 1; Leczenie: tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 50% redukcję od wartości wyjściowej w zakresie obciążenia transfuzjami – tygodnie 1–24, 25–48
Ramy czasowe: Linia bazowa: Dzień -83 do Dnia 1; Leczenie: Tygodnie 1-24, 25-48
Odsetek uczestników z redukcją obciążenia transfuzjami RBC o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowej (obciążenie transfuzjami RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) w dowolnym 24-tygodniowym okresie (tygodnie 1-24, 25-48);
Linia bazowa: Dzień -83 do Dnia 1; Leczenie: Tygodnie 1-24, 25-48
Procent uczestników, którzy osiągnęli ≥33% redukcję w porównaniu z wartością wyjściową w obciążeniu transfuzjami - tygodnie 1-24, 25-48
Ramy czasowe: Linia podstawowa: Dzień -83 do Dnia 1; Leczenie: Tygodnie 1-24, 25-48
Odsetek uczestników z redukcją obciążenia przetoczeniami RBC o ≥33% w stosunku do wartości wyjściowej (obciążenie przetoczeniami RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) w dowolnym okresie 24 kolejnych tygodni (tygodnie 1-24, 25-48);
Linia podstawowa: Dzień -83 do Dnia 1; Leczenie: Tygodnie 1-24, 25-48
Maksymalny procentowy spadek obciążenia transfuzjami w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 12 kolejnych tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Odsetek uczestników ze zmianą obciążenia transfuzją RBC w stosunku do wartości wyjściowej (obciążenie transfuzją RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) w dowolnym 12-tygodniowym okresie kolejnych tygodni (tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48);
Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Odsetek uczestników, którzy utrzymali niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) przez ≥8 tygodni
Ramy czasowe: tygodnie 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Procent uczestników, którzy stali się niezależni od transfuzji w dowolnym 8-tygodniowym okresie (tygodnie 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48);
tygodnie 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Procent uczestników, którzy utrzymali niezależność od transfuzji czerwonych krwinek (RBC) przez ≥12 tygodni
Ramy czasowe: tygodnie 1-12, 13-24, 25-36 oraz 37-48
Odsetek uczestników, którzy stali się niezależni od transfuzji w dowolnym 12-tygodniowym okresie (tygodnie 1-12, 13-24, 25-36 i 37-48);
tygodnie 1-12, 13-24, 25-36 oraz 37-48
Maksymalny procentowy względem wartości wyjściowej zmiany w liczbie epizodów transfuzji w ciągu 12 kolejnych tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Maksymalny procentowy zmiana względem wartości wyjściowej w liczbie zdarzeń transfuzji (obciążenie transfuzją RBC w ciągu 12 tygodni przed randomizacją) w dowolnym 12-tygodniowym okresie kolejnych tygodni (tygodnie 1-12, 13-24, 25-36 i 37-48);
Linia bazowa: Dzień -83 do Dzień 1; Leczenie: Tygodnie 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Zmiana stężenia od wartości wyjściowej do końca leczenia w surowicy ferrytyny
Ramy czasowe: Linia podstawowa (przed podaniem pierwszej dawki leku w badaniu) i leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej w 12., 24., 36. i 48. tygodniu po randomizacji;
Linia podstawowa (przed podaniem pierwszej dawki leku w badaniu) i leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca leczenia w zakresie odkładania się żelaza w narządach
Ramy czasowe: Linia odniesienia (przed pierwszą dawką leku badawczego) oraz leczenie (tygodnie 24, 48)
Zmiana względem wartości wyjściowej stężenia żelaza w mięśniu sercowym i stężenia żelaza w wątrobie w 24. i 48. tygodniu po randomizacji;
Linia odniesienia (przed pierwszą dawką leku badawczego) oraz leczenie (tygodnie 24, 48)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca leczenia w średniej dziennej dawce terapii chelatującej żelazo
Ramy czasowe: Początkowa (przed pierwszą dawką leku badawczego) i w trakcie leczenia (tygodnie 1-48)
Zmiana od wartości wyjściowej w średniej dziennej dawce terapii chelatowania żelaza (ICT) w okresie leczenia (do 48 tygodni);
Początkowa (przed pierwszą dawką leku badawczego) i w trakcie leczenia (tygodnie 1-48)
Zmiana względem wartości wyjściowej w samoopisowej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) ocenianej za pomocą TranQoL
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (przed podaniem pierwszej dawki leku badawczego) i okres leczenia (tygodnie 24, 48)
TranQol to samodzielnie wypełniany kwestionariusz jakości życia opracowany dla pacjentów z beta-talasemią.
Wersja dla dorosłych zastosowana w tym badaniu zawiera 36 pytań ocenianych w 5-stopniowej skali odpowiedzi, które pogrupowano w 5 domen (Zdrowie fizyczne, Zdrowie emocjonalne, Zdrowie seksualne, Funkcjonowanie rodziny, Funkcjonowanie w szkole/karierze).
Wyniki oblicza się według specyficznych algorytmów punktacji opracowanych przez autorów.
Zarówno wyniki poszczególnych domen, jak i wynik całkowity mieszczą się w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
Raportuje się wynik całkowity oraz wynik domeny Zdrowie fizyczne.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę.
Punkt wyjściowy (przed podaniem pierwszej dawki leku badawczego) i okres leczenia (tygodnie 24, 48)
Zmiana względem wartości wyjściowej w samodzielnie zgłaszanej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) ocenianej za pomocą SF-36
Ramy czasowe: Bazowe (przed pierwszą dawką badanego leku) oraz Leczenie (tygodnie 24,48)
SF-36 (wersja 2) jest ogólnym, samodzielnie wypełnianym narzędziem składającym się z 8 wielopunktowych skal oceniających 8 domen zdrowia. Surowe wyniki dla każdej domeny zdrowia są przekształcane w wynik domeny w skali od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy). Wynik w skali 0-100 dla każdej domeny zdrowia jest następnie przeliczany na wyniki znormalizowane za pomocą transformacji T-score, ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) wynoszącym 10. Wyższe znormalizowane wyniki T-score wskazują na lepsze zdrowie/jakość życia (QoL). Raportowane domeny/podsumowania to: 1. Funkcjonowanie fizyczne (Zakres możliwych wyników T-score: 19,26 - 57,54) 2. Ogólny stan zdrowia (Zakres możliwych wyników T-score: 18,95 - 66,50) 3. Podsumowanie komponentu fizycznego (PCS) (Zakres możliwych wyników T-score: 5,02 - 79,78). Pozytywna zmiana w porównaniu z wartościami wyjściowymi wskazuje na poprawę.
Bazowe (przed pierwszą dawką badanego leku) oraz Leczenie (tygodnie 24,48)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana stężenia hemoglobiny płodowej od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed pierwszą dawką leku badawczego) i leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Procentowe zmiany od wartości wyjściowej w hemoglobinie płodowej (HbF) w tygodniach 12, 24, 36 i 48 po randomizacji
Linia wyjściowa (przed pierwszą dawką leku badawczego) i leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca leczenia w genie γ-globiny
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe (przed podaniem pierwszej dawki leku w badaniu) i leczenie (tydzień 12, 24, 36, 48)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do zakończenia leczenia w ekspresji genu γ-globiny w 12., 24., 36. i 48. tygodniu po randomizacji
Wartości wyjściowe (przed podaniem pierwszej dawki leku w badaniu) i leczenie (tydzień 12, 24, 36, 48)
Zmiana stężenia od wartości wyjściowej do końca leczenia wskaźników hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa (przed podaniem pierwszej dawki leku badawczego) i Leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Zmiany wartości stężeń od wartości wyjściowej do końca leczenia wskaźników hemolizy przedstawiają zmiany wskaźników hemolizy (bilirubina całkowita (TIBL), bilirubina pośrednia (IBIL), dehydrogenaza mleczanowa (LDH) oraz retikulocyty) w stosunku do wartości wyjściowej w 12., 24., 36. i 48. tygodniu po randomizacji
Linia bazowa (przed podaniem pierwszej dawki leku badawczego) i Leczenie (tygodnie 12, 24, 36, 48)
Bezpieczeństwo – Częstość występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Tygodnie1--48
Niekorzystne działanie (AE) to każde szkodliwe, niezamierzone lub niepożądane zdarzenie medyczne, które może pojawić się lub pogorszyć w trakcie badania. Poważne niekorzystne działanie (SAE) to każde AE występujące w dowolnej dawce, które - Prowadzi do śmierci - Stanowi zagrożenie życia - Wymaga lub wydłuża istniejącą hospitalizację - Prowadzi do trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności - Jest wadą wrodzoną/wadą urodzeniową - Stanowi istotne zdarzenie medyczne. Badacz ocenił związek każdego AE z badanym lekiem i określił stopień ciężkości zgodnie z Wspólnymi Kryteriami Terminologicznymi dla Niepożądanych Działań Narodowego Instytutu Raka (NCI CTCAE, wersja 4.03): - Stopień 1 = Łagodny - Stopień 2 = Umiarkowany (pewne ograniczenie aktywności; brak/minimalna interwencja medyczna) - Stopień 3 = Ciężki (ograniczenie aktywności; wymagana interwencja medyczna) - Stopień 4 = Zagrażający życiu - Stopień 5 = Śmierć.
Tygodnie1--48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rongrong Liu

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2025-K0444

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj