Valutazione dell'Efficacia Clinica e della Sicurezza di Luspatercept in Combinazione con Talidomide nel Trattamento di Pazienti con β-TDT
5 gennaio 2026 aggiornato da: Rongrong Liu
Valutazione dell'efficacia clinica e della sicurezza di Luspatercept in combinazione con Talidomide a basso dosaggio rispetto a Luspatercept da solo nel trattamento di pazienti adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente
La β-talassemia è una delle emoglobinopatie ereditarie più comuni a livello mondiale e un importante problema di salute pubblica che incide gravemente sulla qualità delle nascite, sulla salute umana e sul progresso sociale. Attualmente, esistono pochi farmaci clinici specificamente progettati per trattare i pazienti con β-talassemia. Questo studio clinico mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept in combinazione con basse dosi di talidomide rispetto al luspatercept da solo nei pazienti con talassemia. Le domande chiave a cui si intende rispondere includono:
- Il luspatercept in combinazione con basse dosi di talidomide riduce il carico trasfusionale nei pazienti con β-talassemia major?
- Quali problemi medici possono verificarsi quando i pazienti ricevono luspatercept in combinazione con basse dosi di talidomide? In questo studio clinico, i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1 a un gruppo di intervento (luspatercept combinato con basse dosi di talidomide) o a un gruppo di controllo (luspatercept combinato con placebo) utilizzando un sistema di randomizzazione centralizzato. Sono state valutate l'efficacia clinica e la sicurezza dei due gruppi. La misura dell'esito primario era l'efficacia clinica del luspatercept in combinazione con basse dosi di talidomide nel ridurre il carico trasfusionale nei pazienti con β-talassemia major.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza di luspatercept combinato con basse dosi di talidomide rispetto a luspatercept combinato con placebo in pazienti adulti con β-talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi.
Lo studio è suddiviso nelle seguenti fasi: periodo di screening/run-in, periodo di trattamento in doppio cieco e periodo di follow-up. I partecipanti vengono randomizzati centralmente in un rapporto 1:1 al gruppo di intervento o al gruppo di controllo. L'obiettivo primario è confrontare il tasso di risposta clinica tra il gruppo di intervento (luspatercept combinato con basse dosi di talidomide) e il gruppo di controllo (luspatercept combinato con placebo) in pazienti adulti con β-talassemia dipendente da trasfusioni. La risposta clinica è definita come la proporzione di soggetti che raggiungono una riduzione del carico di trasfusione di globuli rossi (RBC) di ≥50% e almeno 2 unità durante le settimane 13-24 dopo la randomizzazione rispetto al periodo basale (12 settimane prima della randomizzazione). Gli obiettivi secondari includono principalmente valutazioni di altri indicatori di efficacia clinica, metabolismo del ferro, emolisi, nonché l'incidenza di eventi avversi.
Le analisi statistiche in questo studio clinico si basano sul principio Intention-To-Treat (ITT). Sono pianificate analisi di sottogruppo dell'endpoint primario in base al carico di trasfusione basale (gruppi a basso, medio e alto carico di trasfusione).
Lo studio prevede di arruolare consecutivamente 78 partecipanti in otto centri di ricerca: Primo Ospedale Affiliato dell'Università Medica del Guangxi, Ospedale Popolare di Liuzhou, Ospedale dei Lavoratori di Liuzhou, Primo Ospedale Popolare di Yulin, Ospedale Affiliato dell'Università Medica di Youjiang per le Minoranze Nazionali, Ospedale Popolare di Baise, Primo Ospedale Provinciale Popolare dello Yunnan e Ospedale di Shenzhen dell'Università Medica Meridionale. Durante il periodo di screening e run-in, vengono invitati a partecipare pazienti con β-talassemia maggiore (β-TM) grave che sono programmati per ricevere luspatercept combinato con basse dosi di talidomide o monoterapia con luspatercept. Il consenso informato scritto viene fornito ai potenziali soggetti, insieme a una spiegazione dettagliata del contenuto dello studio. Il consenso informato scritto del soggetto (o del suo rappresentante legale) deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, vengono raccolti i dati basali. Durante il periodo di trattamento in doppio cieco, il gruppo di intervento riceve luspatercept combinato con basse dosi di talidomide, mentre il gruppo di controllo riceve luspatercept combinato con placebo. Entrambi i gruppi possono ricevere le migliori cure di supporto, inclusi trasfusioni di RBC, chelanti del ferro, terapia antiaggregante, terapia antibiotica, terapia antivirale e antifungina e/o supporto nutrizionale secondo necessità. Durante il periodo di follow-up, i soggetti vengono seguiti alle settimane 12, 24, 36 e 48. I dati su esame fisico, segni vitali, test ematologici, biochimica clinica, stato trasfusionale, parametri del ferro, qualità della vita, trattamenti concomitanti, compliance del soggetto ed eventi avversi vengono raccolti e registrati in dettaglio per ulteriori analisi di efficacia clinica e sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
78
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Rongrong Liu
- Numero di telefono: +86 0771 5356510
- Email: liurongrong@stu.gxmu.edu.cn
Luoghi di studio
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Naning, Cina, 530000
- Reclutamento
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Contatto:
- Rongrong Liu
- Numero di telefono: +86 0771 5356510
- Email: liurongrong@stu.gxmu.edu.cn
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, Cina, 518100
- Reclutamento
- Southern Medical University Shenzhen Hospital
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Contatto:
- Zhiqiang Sun
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Guangxi
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Baise City, Guangxi, Cina, 533000
- Reclutamento
- Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
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Contatto:
- Xiaochao Wang
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Baise City, Guangxi, Cina, 533000
- Reclutamento
- Baise People's Hospital
-
Contatto:
- Yan Huang
-
Liuchow, Guangxi, Cina, 545007
- Reclutamento
- Liuzhou People's Hospital
-
Contatto:
- Qiangqiang Zhao
- Numero di telefono: +86 07714712364
-
Liuchow, Guangxi, Cina, 545007
- Reclutamento
- Liuzhou Workers' Hospital
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Contatto:
- Chunjie Qin
- Numero di telefono: +86 0772 3805890
- Email: qinchunjie1@163.com
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Yulin, Guangxi, Cina, 537000
- Reclutamento
- Yulin First People's Hospital
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Contatto:
- Jun Wan
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Cina, 650100
- Reclutamento
- Yunnan Provincial First People's Hospital
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Contatto:
- Yajie Wang
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 18 anni, indipendentemente dal genere;
- Pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente;
- Trattamento previsto con rotecept combinato con talidomide a basso dosaggio o rotecept da solo;
- Richiede trasfusioni regolari di globuli rossi (6-30 unità di globuli rossi (Unità Internazionali) entro 24 settimane prima della randomizzazione, con un intervallo senza trasfusioni di ≤ 42 giorni);
- Stato di performance ECOG 0-1;
- I pazienti (o i tutori legali) partecipano volontariamente allo studio e forniscono un consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- Una diagnosi di α-talassemia minore, edema di Hb Bart's, emoglobina S/β-talassemia o anemia mielodisplastica (la combinazione di β-talassemia e α-talassemia è consentita);
- Anemia correlata a carenza nutrizionale, anemia da malattia cronica, anemia emolitica autoimmune o qualsiasi altra anemia emolitica (ad es., grave carenza di G6PD, carenza di piruvato chinasi);
- Un disturbo emorragico che si manifesta come sanguinamento frequente (ad es., menorragia, epistassi, coagulopatia);
- Emolisi non correlata alla talassemia nelle ultime 8 settimane, come dopo l'uso di farmaci che inducono emolisi (ad es., antimalarici, farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS]);
- Uso di terapia anticoagulante a lungo termine, a meno che non sia stata interrotta almeno 28 giorni prima della randomizzazione. La terapia anticoagulante profilattica per interventi chirurgici o procedure ad alto rischio, nonché l'eparina a basso peso molecolare e la terapia a lungo termine con aspirina per trombosi venosa superficiale, sono consentite.
- Uso di talidomide da sola, farmaci stimolanti l'eritropoiesi (ESA) o idrossiurea nelle ultime 24 settimane.
- Uso di glucocorticoidi sistemici a lungo termine nelle ultime 12 settimane.
- Uso di farmaci citotossici, immunosoppressori o altri farmaci sperimentali negli ultimi 28 giorni.
- Positivo all'HIV e/o infezione attiva da HCV o HBV.
- Insufficienza epatica e renale (insufficienza epatica, ovvero aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) ≥3× il limite superiore del normale (ULN); insufficienza renale, ovvero creatinina sierica ≥3× il limite superiore del normale (ULN) o clearance della creatinina inferiore a 30 mL/min), storia di malignità (a meno che non sia stata curata e/o senza malattia attiva nota);
- Donne in gravidanza, che pianificano una gravidanza durante lo studio o che allattano;
- Precedente terapia genica per talassemia o trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT);
- Conta piastrinica < 70 × 109/L, se non associata a ipersplenismo, o conta piastrinica > 1.000 × 109/L;
- Altre condizioni ritenute inadatte per la partecipazione a questo studio clinico da parte dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Luspatercept (Reblozyl) combinato con basse dosi di talidomide
I soggetti nel gruppo di intervento sono stati trattati con Luspatercept (dose iniziale 1.0 mg/kg, una volta ogni 21 giorni) in combinazione con talidomide a basso dosaggio (livello di dose iniziale 50 mg/d) per 48 settimane.
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Il gruppo di intervento è stato trattato con Luspatercept (dose iniziale 1.0 mg/kg, una volta ogni 21 giorni) in combinazione con talidomide a basso dosaggio (dose iniziale 50 mg/d) per 48 settimane.
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Comparatore placebo: Luspatercept più placebo
Il gruppo di controllo è stato trattato con Luspatercept (dose iniziale livello 1,0 mg/kg ogni 21 giorni) più placebo (dose iniziale livello 50 mg/d) per 48 settimane.
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Il gruppo di controllo è stato trattato con Luspatercept (dose iniziale di 1,0 mg/kg ogni 21 giorni) più placebo (dose iniziale di 50 mg/d) per 48 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la risposta eritroide - dalla settimana 13 alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 al Giorno 1; Trattamento: Settimane 13 alla Settimana 24
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Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico di trasfusione di globuli rossi rispetto al basale (carico di trasfusione di globuli rossi durante le 12 settimane prima della randomizzazione) e una riduzione di almeno 2 unità per 12 settimane consecutive tra le settimane 13 e 24 dopo la randomizzazione
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Baseline: Giorno -83 al Giorno 1; Trattamento: Settimane 13 alla Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% e di ≥ 2 unità di GR rispetto al basale nel carico trasfusionale - Settimana 37 a Settimana 48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 37 a Settimana 48
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% del carico di trasfusione di globuli rossi rispetto al basale, con una riduzione di ≥ 2 unità di globuli rossi, per 12 settimane consecutive tra le settimane 37 e 48 dopo la randomizzazione.
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 37 a Settimana 48
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 33% e una riduzione ≥ 2 unità di globuli rossi rispetto al basale nel carico trasfusionale - Settimana 37 alla Settimana 48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 37 a Settimana 48
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione ≥33% del carico trasfusionale di GR rispetto al basale, con una riduzione di ≥2 unità di GR, per 12 settimane consecutive tra le 37 e le 48 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 37 a Settimana 48
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Percentuale Di Partecipanti Che Hanno Raggiunto Una Riduzione ≥ 50% Rispetto Al Baseline Nel Carico Trasfusionale - Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del carico di trasfusioni di globuli rossi ≥50% rispetto al basale (carico di trasfusioni di globuli rossi nelle 12 settimane precedenti la randomizzazione) in qualsiasi periodo consecutivo di 12 settimane (settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 33% rispetto al basale nel carico trasfusionale - settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione ≥33% del carico trasfusionale di GR rispetto al basale (carico trasfusionale di GR nelle 12 settimane precedenti la randomizzazione) per qualsiasi periodo consecutivo di 12 settimane (settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48).
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% rispetto al basale nel carico trasfusionale - settimane 1-24, 25-48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-24, 25-48
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Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale (carico trasfusionale di globuli rossi durante le 12 settimane precedenti la randomizzazione) in qualsiasi periodo di 24 settimane consecutive (settimane 1-24, 25-48);
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-24, 25-48
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Percentuale Di Partecipanti Che Hanno Ottenuto Una Riduzione ≥ 33% Rispetto Al Basale Nel Carico Di Trasfusione - Settimane 1-24, 25-48
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-24, 25-48
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Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥33% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale (carico trasfusionale di globuli rossi nelle 12 settimane precedenti la randomizzazione) in qualsiasi periodo di 24 settimane consecutive (settimane 1-24, 25-48);
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-24, 25-48
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Variazione percentuale massima del carico trasfusionale rispetto al basale in 12 settimane consecutive
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti con variazione del carico trasfusionale di GR rispetto al basale (carico trasfusionale di GR durante le 12 settimane precedenti la randomizzazione) in qualsiasi periodo di 12 settimane consecutive (settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48);
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) per ≥8 settimane
Lasso di tempo: settimane 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
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Percentuale di partecipanti che sono diventati indipendenti dalla trasfusione durante qualsiasi periodo di 8 settimane consecutive (settimane 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48);
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settimane 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
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Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) per ≥12 settimane
Lasso di tempo: settimane 1-12, 13-24, 25-36 e 37-48
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Percentuale di partecipanti che sono diventati indipendenti dalle trasfusioni durante 12 settimane consecutive (settimane 1-12, 13-24, 25-36 e 37-48);
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settimane 1-12, 13-24, 25-36 e 37-48
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Variazione percentuale massima rispetto al basale nel numero di eventi trasfusionali in 12 settimane consecutive
Lasso di tempo: Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Variazione percentuale massima rispetto al basale nel numero di eventi trasfusionali (carico trasfusionale di globuli rossi durante le 12 settimane precedenti la randomizzazione) durante qualsiasi periodo di 12 settimane consecutive (settimane 1-12, 13-24, 25-36 e 37-48);
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Baseline: Giorno -83 a Giorno 1; Trattamento: Settimane 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
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Variazione della concentrazione dalla baseline alla fine del trattamento della ferritina sierica
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazione della concentrazione rispetto al basale della ferritina sieratica alle settimane 12, 24, 36 e 48 dopo la randomizzazione;
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazione rispetto al basale alla fine del trattamento nel deposito di ferro negli organi
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24,48)
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Variazione rispetto al basale delle concentrazioni di ferro miocardico e ferro epatico alle settimane 24 e 48 dopo la randomizzazione;
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24,48)
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Variazione dalla baseline alla fine del trattamento nella dose giornaliera media della terapia chelante del ferro
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 1-48)
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Variazione rispetto al basale della dose media giornaliera di terapia chelante del ferro (ICT) durante il periodo di trattamento (fino a 48 settimane);
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 1-48)
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Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) auto-riferita valutata mediante TranQoL
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24,48)
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Il TranQol è uno strumento autosomministrato per la qualità della vita sviluppato per pazienti con beta-talassemia.
La versione di autovalutazione per adulti utilizzata in questo studio include 36 domande valutate su una scala di risposta a 5 punti, che sono raggruppate in 5 domini (Salute Fisica, Salute Emotiva, Salute Sessuale, Funzionamento Familiare, Funzionamento Scolastico/Professionale).
I punteggi vengono calcolati secondo specifici algoritmi di punteggio sviluppati dagli autori.
Sia i punteggi dei singoli domini che il punteggio totale vanno da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
Vengono riportati il Punteggio Totale e il punteggio del dominio Salute Fisica.
Un cambiamento positivo rispetto ai valori basali indica un miglioramento.
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24,48)
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Variazione rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) auto-riferita valutata tramite SF-36
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24, 48)
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Il SF-36 (versione 2) è uno strumento generico e auto-somministrato composto da 8 scale multi-item che valutano 8 domini di salute.
Il punteggio grezzo per ciascun dominio di salute viene trasformato in un punteggio di dominio da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
Il punteggio su scala 0-100 per ciascun dominio di salute viene ulteriormente convertito in punteggi normativi utilizzando una trasformazione T-score, con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10.
Punteggi T normativi più elevati indicano una salute/QoL migliore.
I domini/sommari riportati sono: 1. Funzionamento Fisico (Intervallo dei possibili T-score è 19.26 - 57.54) 2. Salute Generale (Intervallo dei possibili T-score è 18.95 - 66.50) 3. Sommario della Componente Fisica (PCS) (Intervallo dei possibili T-score è 5.02 - 79.78).
Un cambiamento positivo rispetto ai valori basali indica un miglioramento.
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 24, 48)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione Percentuale dalla Basale alla Fine del Trattamento nell'Emoglobina Fetale
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazioni percentuali dall'baseline dell'emoglobina fetale (HbF) alle settimane 12, 24, 36 e 48 dopo la randomizzazione
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazione dalla Baseline alla Fine del Trattamento nel Gene γ-Globina
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazione rispetto al basale alla fine del trattamento nell'espressione del gene della γ-globina alle settimane 12, 24, 36 e 48 dopo la randomizzazione
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazione della Concentrazione dalla Basale alla Fine del Trattamento negli Indici di Emolisi
Lasso di tempo: Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Variazioni dei valori di concentrazione dal basale alla fine del trattamento negli indici di emolisi: le variazioni degli indicatori di emolisi (bilirubina totale (TIBL), bilirubina indiretta (IBIL), lattato deidrogenasi (LDH) e reticolociti) rispetto al basale alle settimane 12, 24, 36 e 48 dopo la randomizzazione
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Baseline (prima della prima dose del farmaco in studio) e Trattamento (settimane 12, 24, 36, 48)
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Sicurezza - Incidenza degli Eventi Avversi (EA)
Lasso di tempo: Settimane 1-48
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Un AE è qualsiasi evento medico nocivo, non intenzionale o sfavorevole che può manifestarsi o peggiorare durante il corso di uno studio.
Un AE grave è qualsiasi AE che si verifica a qualsiasi dose e che - Risulta in morte - È pericoloso per la vita - Richiede o prolunga un ricovero ospedaliero esistente - Risulta in disabilità/incapacità persistente o significativa - È un'anomalia congenita/difetto alla nascita - Costituisce un evento medico importante. Lo sperimentatore ha valutato la relazione di ciascun AE con il farmaco dello studio e ha classificato la gravità secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE, Versione 4.03) del National Cancer Institute (NCI): - Grado 1 = Lieve - Grado 2 = Moderato (alcune limitazioni nell'attività; nessun/minimo intervento medico) - Grado 3 = Grave (limitazione nell'attività; intervento medico richiesto) - Grado 4 = Pericoloso per la vita - Grado 5 = Morte. |
Settimane 1-48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 febbraio 2026
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2025-K0444
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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