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Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept in Kombination mit Thalidomide bei der Behandlung von β-TDT-Patienten

5. Januar 2026 aktualisiert von: Rongrong Liu

Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid im Vergleich zu Luspatercept allein bei der Behandlung erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Die β-Thalassämie ist eine der häufigsten vererbten Hämoglobinopathien weltweit und ein großes Problem der öffentlichen Gesundheit, das die Geburtenqualität, die menschliche Gesundheit und den sozialen Fortschritt erheblich beeinträchtigt. Derzeit gibt es nur wenige klinische Medikamente, die speziell für die Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie entwickelt wurden. Diese klinische Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid im Vergleich zu Luspatercept allein bei Patienten mit Thalassämie zu bewerten. Zu beantwortende Schlüsselfragen sind:

  • Verringert Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid die Transfusionsbelastung bei Patienten mit β-Thalassämie major?
  • Welche medizinischen Probleme können auftreten, wenn Patienten Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid erhalten? In dieser klinischen Studie wurden die Teilnehmer mithilfe eines zentralen Randomisierungssystems im Verhältnis 1:1 entweder einer Interventionsgruppe (Luspatercept kombiniert mit niedrig dosiertem Thalidomid) oder einer Kontrollgruppe (Luspatercept kombiniert mit Placebo) zugewiesen. Die klinische Wirksamkeit und Sicherheit der beiden Gruppen wurden bewertet. Das primäre Ergebnisziel war die klinische Wirksamkeit von Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid bei der Verringerung der Transfusionsbelastung bei Patienten mit β-Thalassämie major.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie, die darauf ausgelegt ist, die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid gegenüber Luspatercept in Kombination mit Placebo bei erwachsenen Patienten mit β-Thalassämie, die regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen benötigen, zu bewerten.

Die Studie gliedert sich in folgende Phasen: Screening-/Einschleusungsphase, doppelblinde Behandlungsphase und Nachbeobachtungsphase. Die Teilnehmer werden zentral im Verhältnis 1:1 entweder der Interventionsgruppe oder der Kontrollgruppe randomisiert. Das primäre Ziel ist der Vergleich der klinischen Ansprechrate zwischen der Interventionsgruppe (Luspatercept kombiniert mit niedrig dosiertem Thalidomid) und der Kontrollgruppe (Luspatercept kombiniert mit Placebo) bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie. Klinisches Ansprechen ist definiert als der Anteil der Probanden, die während der Wochen 13–24 nach der Randomisierung im Vergleich zur Basisperiode (12 Wochen vor der Randomisierung) eine Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast um ≥50 % und mindestens 2 Einheiten erreichen. Sekundäre Ziele umfassen hauptsächlich Bewertungen anderer klinischer Wirksamkeitsindikatoren, des Eisenstoffwechsels, der Hämolyse sowie der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen.

Die statistischen Analysen in dieser klinischen Studie basieren auf dem Intention-To-Treat (ITT)-Prinzip. Subgruppenanalysen des primären Endpunkts sind gemäß der Basis-Transfusionslast (Gruppen mit niedriger, mittlerer und hoher Transfusionslast) geplant.

Die Studie plant die konsekutive Rekrutierung von 78 Teilnehmern an acht Forschungszentren: dem Ersten Affiliierten Krankenhaus der Guangxi Medical University, dem Liuzhou People's Hospital, dem Liuzhou Worker's Hospital, dem Yulin First People's Hospital, dem Affiliierten Krankenhaus der Youjiang Medical University for Nationalities, dem Baise People's Hospital, dem Yunnan Provincial First People's Hospital und dem Southern Medical University Shenzhen Hospital. Während der Screening- und Einschleusungsphase werden Patienten mit schwerer β-Thalassämia major (β-TM), die für eine Behandlung mit Luspatercept kombiniert mit niedrig dosiertem Thalidomid oder Luspatercept-Monotherapie vorgesehen sind, zur Teilnahme eingeladen. Potentiellen Probanden wird eine schriftliche Einwilligungserklärung nach Aufklärung zusammen mit einer detaillierten Erklärung des Studieninhalts vorgelegt. Eine schriftliche Einwilligungserklärung des Probanden (oder seines gesetzlichen Vertreters) muss vor Durchführung jeglicher studienspezifischer Verfahren eingeholt werden. Nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung werden Basisdaten erhoben. Während der doppelblinden Behandlungsphase erhält die Interventionsgruppe Luspatercept kombiniert mit niedrig dosiertem Thalidomid, während die Kontrollgruppe Luspatercept kombiniert mit Placebo erhält. Beide Gruppen können eine bestmögliche unterstützende Behandlung erhalten, einschließlich Erythrozyten-Transfusionen, Eisenchelatoren, Thrombozytenaggregationshemmer, Antibiotikatherapie, antiviraler und antimykotischer Therapie und/oder Ernährungstherapie nach Bedarf. Während der Nachbeobachtungsphase werden die Probanden in den Wochen 12, 24, 36 und 48 nachuntersucht. Daten zu körperlicher Untersuchung, Vitalzeichen, hämatologischen Tests, klinischer Biochemie, Transfusionsstatus, Eisenparametern, Lebensqualität, Begleitbehandlungen, Compliance der Probanden und unerwünschten Ereignissen werden detailliert erfasst und aufgezeichnet, um die klinische Wirksamkeit und Sicherheit weiter zu analysieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

78

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Naning, China, 530000
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518100
        • Rekrutierung
        • Southern Medical University Shenzhen Hospital
        • Kontakt:
          • Zhiqiang Sun
    • Guangxi
      • Baise City, Guangxi, China, 533000
        • Rekrutierung
        • Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities
        • Kontakt:
          • Xiaochao Wang
      • Baise City, Guangxi, China, 533000
        • Rekrutierung
        • Baise People's Hospital
        • Kontakt:
          • Yan Huang
      • Liuchow, Guangxi, China, 545007
        • Rekrutierung
        • Liuzhou People's Hospital
        • Kontakt:
          • Qiangqiang Zhao
          • Telefonnummer: +86 07714712364
      • Liuchow, Guangxi, China, 545007
        • Rekrutierung
        • Liuzhou Workers' Hospital
        • Kontakt:
      • Yulin, Guangxi, China, 537000
        • Rekrutierung
        • Yulin First People's Hospital
        • Kontakt:
          • Jun Wan
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650100
        • Rekrutierung
        • Yunnan Provincial First People's Hospital
        • Kontakt:
          • Yajie Wang

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre, unabhängig vom Geschlecht;
  • Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie;
  • Geplante Behandlung mit Rotecept kombiniert mit niedrigdosiertem Thalidomid oder Rotecept allein;
  • Erfordert regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen (6-30 Erythrozyten-Einheiten (Internationale Einheiten) innerhalb von 24 Wochen vor der Randomisierung, mit einem transfusionsfreien Intervall von ≤ 42 Tagen);
  • ECOG-Leistungsstatus 0-1;
  • Patienten (oder gesetzliche Vormünder) nehmen freiwillig an der Studie teil und geben eine schriftliche Einwilligungserklärung ab.

Ausschlusskriterien:

  • Eine Diagnose von α-Thalassämia minor, Hb-Bart-Ödem, Hämoglobin S/β-Thalassämie oder myelodysplastischer Anämie (Kombination von β-Thalassämie und α-Thalassämie ist erlaubt);
  • Anämie aufgrund von Ernährungsmängeln, Anämie bei chronischen Erkrankungen, autoimmune hämolytische Anämie oder jede andere hämolytische Anämie (z. B. schwerer G6PD-Mangel, Pyruvatkinase-Mangel);
  • Eine Blutungsstörung, die sich als häufige Blutungen manifestiert (z. B. Menorrhagie, Epistaxis, Koagulopathie);
  • Hämolyse, die nicht mit Thalassämie zusammenhängt, innerhalb der letzten 8 Wochen, z. B. nach Einnahme von hämolysefördernden Medikamenten (z. B. Antimalariamittel, nichtsteroidale Antirheumatika [NSAIDs]);
  • Langzeitanwendung von Antikoagulanzien, es sei denn, diese wurden mindestens 28 Tage vor der Randomisierung abgesetzt. Prophylaktische Antikoagulanzientherapie für Operationen oder Hochrisikoprozeduren sowie niedermolekulares Heparin und Langzeit-Aspirintherapie bei oberflächlicher Venenthrombose sind erlaubt.
  • Anwendung von Thalidomid allein, erythropoese-stimulierenden Medikamenten (ESA) oder Hydroxyharnstoff innerhalb der letzten 24 Wochen.
  • Langzeitanwendung von systemischen Glukokortikoiden innerhalb der letzten 12 Wochen.
  • Anwendung von zytotoxischen Medikamenten, Immunsuppressiva oder anderen Prüfpräparaten innerhalb der letzten 28 Tage.
  • HIV-positiv und/oder aktive HCV- oder HBV-Infektion.
  • Hepatische und renale Insuffizienz (Leberinsuffizienz, d. h. Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) ≥3× oberer Grenzwert des Normalbereichs (ULN); Niereninsuffizienz, d. h. Serumkreatinin ≥3× oberer Grenzwert des Normalbereichs (ULN) oder Kreatinin-Clearance weniger als 30 mL/min), Vorgeschichte von Malignomen (sofern geheilt und/oder ohne bekannte aktive Erkrankung);
  • Frauen, die schwanger sind, während der Studie schwanger werden möchten oder stillen;
  • Frühere Thalassämie-Gentherapie oder hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT);
  • Thrombozytenzahl < 70 × 10⁹/L, wenn nicht mit Hypersplenismus assoziiert, oder Thrombozytenzahl > 1.000 × 10⁹/L;
  • Andere Zustände, die nach Ansicht des Prüfers für die Teilnahme an dieser klinischen Prüfung ungeeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Luspatercept (Reblozyl) kombiniert mit niedrig dosiertem Thalidomid
Die Probanden in der Interventionsgruppe wurden 48 Wochen lang mit Luspatercept (Startdosis 1,0 mg/kg, einmal alle 21 Tage) in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid (Startdosis 50 mg/Tag) behandelt.
Arzneimittel: Luspatercept in Kombination mit niedrigdosiertem Thalidomid
Die Interventionsgruppe wurde über 48 Wochen mit Luspatercept (Startdosisstufe 1,0 mg/kg, einmal alle 21 Tage) in Kombination mit niedrig dosiertem Thalidomid (Startdosisstufe 50 mg/Tag) behandelt.
Placebo-Komparator: Luspatercept plus Placebo
Die Kontrollgruppe wurde mit Luspatercept (Startdosisstufe 1,0 mg/kg alle 21 Tage) plus Placebo (Startdosisstufe 50 mg/d) über 48 Wochen behandelt.
Arzneimittel: Luspatercept plus Placebo
Die Kontrollgruppe wurde 48 Wochen lang mit Luspatercept (Startdosisstufe 1,0 mg/kg alle 21 Tage) plus Placebo (Startdosisstufe 50 mg/Tag) behandelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Erythrozytenreaktion erreichten - Woche 13 bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 13 bis Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥50%igen Reduktion der RBC-Transfusionslast im Vergleich zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) und einer Reduktion von mindestens 2 Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen zwischen Woche 13 und 24 nach der Randomisierung
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 13 bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verringerung der Transfusionslast um ≥ 50 % und eine Reduktion um ≥ 2 Erythrozytenkonzentrate (EK) gegenüber dem Ausgangswert erreichten - Woche 37 bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 37 bis Woche 48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥50%ige Reduktion der RBC-Transfusionsbelastung im Vergleich zum Ausgangswert erreichten, mit einer Reduktion von ≥ 2 RBC-Einheiten, für 12 aufeinanderfolgende Wochen zwischen 37 und 48 Wochen nach Randomisierung.
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 37 bis Woche 48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥ 33%ige und eine Reduktion von ≥ 2 RBC-Einheiten gegenüber dem Ausgangswert in der Transfusionsbelastung erreichten - Woche 37 bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 37 bis Woche 48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥33%ige Reduktion der RBC-Transfusionslast im Vergleich zum Ausgangswert mit einer Reduktion von ≥ 2 RBC-Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen zwischen 37 und 48 Wochen nach Randomisierung erreichten.
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 37 bis Woche 48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥ 50%ige Reduktion der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert erreichten - Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥50%ige Reduktion der RBC-Transfusionslast im Vergleich zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) für beliebige aufeinanderfolgende 12 Wochen (Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48) erreichten.
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥ 33%ige Reduktion gegenüber dem Ausgangswert der Transfusionsbelastung erreichten - Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥33%ige Reduktion der RBC-Transfusionslast im Vergleich zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) für beliebige aufeinanderfolgende 12 Wochen (Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48) erreichten.
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion von ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in der Transfusionsbelastung erreichten – Wochen 1–24, 25–48
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-24, 25-48
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥50%igen Reduktion der RBC-Transfusionslast relativ zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) während beliebiger 24 aufeinanderfolgender Wochen (Wochen 1-24, 25-48);
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-24, 25-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des Transfusionsbedarfs von ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten - Wochen 1-24, 25-48
Zeitfenster: Ausgangswert: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Wochen 1-24, 25-48
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥33%igen Reduktion der RBC-Transfusionslast relativ zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) während beliebiger 24 aufeinanderfolgender Wochen (Wochen 1-24, 25-48);
Ausgangswert: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Wochen 1-24, 25-48
Maximale prozentuale Veränderung der Transfusionsbelastung gegenüber dem Ausgangswert über 12 aufeinanderfolgende Wochen
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderung der RBC-Transfusionslast relativ zum Ausgangswert (RBC-Transfusionslast während der 12 Wochen vor der Randomisierung) während beliebiger 12 aufeinanderfolgender Wochen (Wochen 1–12, 13–24, 25–36, 37–48);
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Woche 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Unabhängigkeit von der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) für ≥8 Wochen beibehielten
Zeitfenster: Wochen 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die während 8 aufeinanderfolgenden Wochen (Wochen 1–8, 9–16, 17–24, 25–32, 33–40, 41–48) transfusionsunabhängig wurden;
Wochen 1-8, 9-16, 17-24, 25-32, 33-40, 41-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die für ≥12 Wochen Transfusionsunabhängigkeit von roten Blutkörperchen (RBC) beibehielten
Zeitfenster: Wochen 1-12, 13-24, 25-36 und 37-48
Prozentsatz der Teilnehmer, die während 12 aufeinanderfolgenden Wochen (Wochen 1-12, 13-24, 25-36 und 37-48) transfusionsunabhängig wurden;
Wochen 1-12, 13-24, 25-36 und 37-48
Maximaler prozentualer Veränderung vom Ausgangswert in der Anzahl der Transfusionsereignisse über 12 aufeinanderfolgende Wochen
Zeitfenster: Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Maximale prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei der Anzahl der Transfusionsereignisse (RBC-Transfusionsbelastung während der 12 Wochen vor der Randomisierung) während beliebiger 12 aufeinanderfolgender Wochen (Wochen 1-12, 13-24, 25-36 und 37-48);
Baseline: Tag -83 bis Tag 1; Behandlung: Wochen 1-12, 13-24, 25-36, 37-48
Konzentrationsänderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung im Serumferritin
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Konzentrationsänderung gegenüber dem Ausgangswert im Serumferritin nach 12, 24, 36 und 48 Wochen nach der Randomisierung;
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung in der Eiseneinlagerung in Organen
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24, 48)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Myokard- und Lebereisenkonzentration nach 24 und 48 Wochen nach Randomisierung;
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24, 48)
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung in der durchschnittlichen täglichen Dosis der Eisenchelationstherapie
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 1-48)
Änderung vom Ausgangswert in der durchschnittlichen Tagesdosis der Eisenchelat-Therapie (ICT) während der Behandlungsperiode (bis zu 48 Wochen);
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 1-48)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der selbstberichteten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch TranQoL
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24,48)
Der TranQol ist ein selbstverwaltetes Lebensqualitätsinstrument, das für Beta-Thalassämie-Patienten entwickelt wurde. Die in dieser Studie verwendete Erwachsenen-Selbstberichtsversion umfasst 36 Fragen, die auf einer 5-Punkte-Skala bewertet werden und in 5 Domänen gruppiert sind (Körperliche Gesundheit, Emotionale Gesundheit, Sexuelle Gesundheit, Familienfunktion, Schul-/Berufsfunktion). Die Punktzahlen werden gemäß spezifischer Bewertungsalgorithmen berechnet, die von den Autoren entwickelt wurden. Sowohl die Einzeldomanenscores als auch der Gesamtscore reichen von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten). Der Gesamtscore und der Score der Domäne Körperliche Gesundheit werden berichtet. Positive Veränderungen gegenüber den Ausgangswerten deuten auf eine Verbesserung hin.
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24,48)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der selbstberichteten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch den SF-36
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24, 48)
Der SF-36 (Version 2) ist ein generisches, selbstverwaltetes Instrument, das aus 8 mehrteiligen Skalen besteht, die 8 Gesundheitsbereiche bewerten. Der Rohwert für jeden Gesundheitsbereich wird in einen Bereichswert von 0 (schlechteste) bis 100 (beste) umgewandelt. Der 0-100-Skalenwert für jeden Gesundheitsbereich wird weiterhin mithilfe einer T-Wert-Transformation in normbasierte Werte umgewandelt, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10. Höhere normbasierte T-Werte weisen auf eine bessere Gesundheit/Lebensqualität hin. Die berichteten Bereiche/Zusammenfassungen sind: 1. Körperliche Funktionsfähigkeit (Bereich der möglichen T-Werte ist 19,26 - 57,54) 2. Allgemeine Gesundheit (Bereich der möglichen T-Werte ist 18,95 - 66,50) 3. Zusammenfassung der körperlichen Komponente (PCS) (Bereich der möglichen T-Werte ist 5,02 - 79,78). Positive Veränderungen gegenüber den Ausgangswerten zeigen eine Verbesserung an.
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 24, 48)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des fetalen Hämoglobins vom Ausgangswert bis zum Behandlungsende
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Prozentuale Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des fetalen Hämoglobins (HbF) nach 12, 24, 36 und 48 Wochen nach Randomisierung
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung im γ-Globin-Gen
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 12, 24, 36, 48)
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung in der γ-Globin-Genexpression nach 12, 24, 36 und 48 Wochen nach Randomisierung
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Wochen 12, 24, 36, 48)
Konzentrationsänderung vom Ausgangswert bis zum Behandlungsende bei Hämolyse-Indizes
Zeitfenster: Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Veränderungen der Konzentrationswerte von Ausgangswert bis Behandlungsende in Hämolyse-Indizes: Die Veränderungen der Hämolyse-Indikatoren (Gesamtbilirubin (TIBL), indirektes Bilirubin (IBIL), Laktatdehydrogenase (LDH) und Retikulozyten) relativ zum Ausgangswert nach 12, 24, 36 und 48 Wochen nach Randomisierung
Baseline (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Behandlung (Woche 12, 24, 36, 48)
Sicherheit - Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Wochen 1–48
Eine AE ist jedes schädliche, unbeabsichtigte oder unerwünschte medizinische Ereignis, das während des Studienverlaufs auftreten oder sich verschlimmern kann. Eine schwerwiegende AE ist jede AE, die in jeder Dosierung auftritt und - zum Tod führt - lebensbedrohlich ist - eine stationäre Krankenhausaufnahme erfordert oder verlängert - zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Arbeitsunfähigkeit führt - eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler darstellt - ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellt. Der Prüfarzt bewertete den Zusammenhang jeder AE mit dem Studienmedikament und stufte den Schweregrad gemäß den National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 4.03) ein: - Grad 1 = Leicht - Grad 2 = Mittel (gewisse Einschränkung der Aktivität; keine/minimale medizinische Intervention) - Grad 3 = Schwer (Einschränkung der Aktivität; medizinische Intervention erforderlich) - Grad 4 = Lebensbedrohlich - Grad 5 = Tod.
Wochen 1–48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rongrong Liu

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2025-K0444

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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