Studie účinnosti a bezpečnosti přípravku Purified Cortrophin® Gel se dvěma dávkovými úrovněmi u pacientů s akutními záchvaty dny
Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená studie účinnosti a bezpečnosti dvou dávkových úrovní přípravku Purified Cortrophin® Gel u pacientů s akutními záchvaty dnavé artritidy
Toto je randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, jednorázově podávaná studie zkoumající účinnost a bezpečnost 2 dávkovacích režimů přípravku Purified Cortrophin® Gel při léčbě akutního záchvatu dnavé artritidy.
Studie se skládá ze tří období: volitelného předvýběrového období, dvojitě zaslepeného léčebného období a 7denního sledovacího období.
Léčebné období je dvojitě zaslepené a pacienti budou randomizováni k léčbě přípravkem Purified Cortrophin® Gel v dávce 40 U nebo 80 U v poměru 1:1. Přípravek Purified Cortrophin® Gel bude podán jednou (buď subkutánně nebo intramuskulárně) při první návštěvě (Den 0; Návštěva 1) a bude sledován po 24 hodinách (Den 1), 48 hodinách (Den 2) a 72 hodinách (Den 3; Návštěva 2) stejně jako v Den 7.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ana D Fernandes, MA
- Telefonní číslo: 617-643-2140
- E-mail: adfernandes@mgh.harvard.edu
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Mass General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas s účastí v této studii
- Mužští a ženští pacienti ve věku 18–85 let
- Splňující klasifikační kritéria dny z roku 2015 iniciativy ACR/EULAR
- Nástup současného akutního záchvatu dny do 5 dnů před vstupem do studie
- Index tělesné hmotnosti nižší nebo rovný 45 kg/m²
- Základní intenzita bolesti ≥ 50 mm na vizuální analogové škále (VAS) 0–100 mm
- Historie ≥ 1 záchvatu dny během 12 měsíců před vstupem do studie
- Pacient splňuje alespoň jedno z následujících kritérií pro možnosti léčby NSAID a kolchicinem:
- Minimálně jedna epizoda intolerance nebo neúčinnosti léčby, viz Přílohy 2–4.
- Zkoušející považuje pacienta za kontraindikovaného nebo nevhodného pro léčbu. Nevhodnost může být způsobena očekávanými změnami stavu pacienta (např. zhoršením komorbidit nebo užíváním současné medikace), viz Přílohy 2–4.
- Pacienti musí být ochotni a schopni používat elektronické zařízení (např. mobilní telefon) a musí mít přístup k mobilnímu telefonu, aby mohli vyplňovat dotazníky.
Kritéria pro vyloučení:
- Pacienti se sklerodermií, osteoporózou, aktivními nebo recidivujícími bakteriálními, plísňovými nebo virovými infekcemi, očním herpes simplex, nedávným chirurgickým zákrokem (do 2 týdnů před randomizací nebo s nezhojenou operační ránou/ránami), anamnézou nebo přítomností peptického vředu, nekontrolovaným městnavým srdečním selháním, nekontrolovanou hypertenzí, nekontrolovaným diabetem 1. nebo 2. typu nebo citlivostí na proteiny z vepřových zdrojů.
- Pacienti s primární adrenokortikální insuficiencí nebo adrenokortikální hyperfunkcí.
- Revmatoidní artritida, důkaz nebo podezření na infekční/septickou artritidu nebo jinou akutní zánětlivou artritidu.
- Polyartikulární dnavá artritida postihující více než 4 klouby.
- Účast v jiné souběžné výzkumné studii do 30 dnů od randomizace nebo užívání výzkumného léčiva do doby, která je pětinásobkem jeho poločasu.
- Předchozí zařazení do této studie.
- Přítomnost těžkého poškození renální funkce: odhadovaná clearance kreatininu <30 ml/min/1,73 m² (stadium CKD 4 a 5).
- Nekontrolované klinicky významné hematologické, CNS, jaterní, plicní, gastrointestinální, metabolické nebo endokrinní onemocnění podle posouzení zkoušejícího.
- Přítomnost jakéhokoli lékařského nebo psychologického stavu nebo laboratorního výsledku, který by podle názoru zkoušejícího mohl představovat riziko pro pacienty (nebo narušit schopnost pacienta dodržovat požadavky protokolu nebo dokončit studii).
- Předchozí nebo současná léčba jakýmkoli přípravkem ACTH.
- Těhotné nebo kojící ženy. Ženy v plodném věku musí používat přijatelnou metodu antikoncepce.
- Pacienti užívající terapii snižující hladinu urátů museli být na stabilní dávce a režimu po dobu ≥2 týdnů před vstupem do studie a zůstat na stabilní dávce a režimu alespoň 1 týden po aplikaci přípravku Purified Cortrophin® Gel.
Užívání určených léků proti bolesti nebo biologik (včetně glukokortikoidů, narkotik, paracetamolu/acetaminofenu, NSAID, kolchicinu, blokátorů IL a inhibitorů tumor nekrotizujícího faktoru [TNF]) v určených obdobích (viz Příloha 5) před randomizací.
- Očkování do 30 dnů před zařazením do studie a během studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Purifikovaný Cortophin Gel 40 U
Pacienti v této skupině obdrží dávku 40 U v den 0
|
Toto bude dávka 40 U purifikovaného gelu Cortophin
|
|
Experimentální: Purifikovaný Cortophin gel 80 U
Pacienti v této větvi obdrží dávku 80 U v den 0
|
Toto bude 80 U dávka purifikovaného Cortophin Gelu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna intenzity bolesti dny od výchozí hodnoty v cílovém kloubu do 72 hodin po injekci
Časové okno: Od výchozího stavu do dne 3/návštěvy 2
|
Změna intenzity bolesti při dně od výchozí hodnoty v cílovém kloubu po podání PCG měřená pomocí vizuální analogové škály (VAS) 72 hodin po injekci (Den 3; Návštěva 2). Pacienti ohodnotí intenzitu bolesti v kloubu nejvíce postiženém při výchozím vyšetření (tj. indexovém kloubu) na 0-100 mm vizuální analogové škále (VAS), od žádné bolesti (0) až po nesnesitelnou bolest (100). |
Od výchozího stavu do dne 3/návštěvy 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna bolesti při dně oproti výchozí hodnotě v cílovém kloubu v den 1
Časové okno: Od základního stavu do 1. dne
|
Změna intenzity bolesti při dně od výchozí hodnoty v cílovém kloubu po podání Purified Cortrophin® Gel měřená vizuální analogovou stupnicí (VAS) v den 1 (24 hodin po injekci). Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 10 Vyšší skóre indikuje horší výsledek. |
Od základního stavu do 1. dne
|
|
Změna intenzity bolesti dny od výchozí hodnoty v cílovém kloubu do 2. dne
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 2
|
Změna intenzity bolesti při dně od výchozího stavu v cílovém kloubu po podání Purified Cortrophin® Gelu měřená vizuální analogovou stupnicí (VAS) ve 2. dni (48 hodin po injekci). Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 10 Vyšší skóre znamená horší výsledek. |
Od výchozí hodnoty do dne 2
|
|
Časová osa změny intenzity bolesti výchozího stavu, po 24 hodinách, 48 hodinách, 72 hodinách a 7. den po injekci.
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 7. dne
|
Změna v časové ose intenzity bolesti na začátku, po 24 hodinách, po 48 hodinách, po 72 hodinách a 7. den po aplikaci.
|
Od výchozí hodnoty do 7. dne
|
|
Čas do nástupu účinku (≥20% změna od výchozí intenzity bolesti na VAS).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
Čas do nástupu účinku (≥20% změna oproti výchozí intenzitě bolesti na VAS).
|
Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
|
Čas do odezvy (≥50% změna od výchozí intenzity bolesti na VAS).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
Čas do odezvy (≥50% změna od výchozí intenzity bolesti na VAS).
|
Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
|
Celkové hodnocení pacientem léčby: (24 hodin, 48 hodin, 72 hodin a 7. den po aplikaci).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
Celkové hodnocení pacientem léčby: (24 hodin, 48 hodin, 72 hodin a 7. den po aplikaci). 4 - Výborné 3 - Dobré 2 - Přijatelné 1 - Mírné 0 - Špatné Nižší skóre indikuje horší výsledky. |
Od výchozí hodnoty do konce studie (den 7)
|
|
Posouzení zánětlivých příznaků lékařem: (výchozí hodnoty [Den 0; Návštěva 1], po 72 hodinách [Den 3; Návštěva 2])
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (7. den)
|
Posouzení lékařem zánětlivých příznaků: (výchozí stav [Den 0; Návštěva 1], 72 hodin [Den 3; Návštěva 2])
Nepřítomné nebo Přítomné o Posouzení lékařem rozsahu pohybu cílového kloubu 0 - Normální
Výše uvedené odpovědi budou sečteny - minimální hodnota: 0, maximum: 12. Vyšší hodnoty znamenají horší výsledky. |
Od výchozí hodnoty do konce studie (7. den)
|
|
Posouzení místní snášenlivosti v místě vpichu lékařem (72 hodin po aplikaci).
Časové okno: Den 3 (Návštěva 2)
|
Posouzení lokální snášenlivosti v místě vpichu lékařem (72 hodin po aplikaci injekce) Zaznamenává přítomnost zarudnutí, otoku, bolesti, modřin, svědění (bez číselných hodnot). |
Den 3 (Návštěva 2)
|
|
Použití záchranné medikace (až 72 hodin po aplikaci injekce).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. dne/Návštěva 2
|
Použití záchranné medikace (až 72 hodin po injekci).
|
Od výchozí hodnoty do 3. dne/Návštěva 2
|
|
Hodnocení bezpečnosti - nežádoucí události, závažné nežádoucí události
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (7. den)
|
Poznamenává přítomnost, popis, trvání nežádoucího účinku (AE) a zda je nežádoucí účinek závažný.
|
Od výchozí hodnoty do konce studie (7. den)
|
|
Hodnocení bezpečnosti - Životní funkce
Časové okno: Návštěva v den 1 a návštěva v den 3
|
Výška a hmotnost budou zaznamenány a použity k výpočtu BMI účastníka
|
Návštěva v den 1 a návštěva v den 3
|
|
Hodnocení bezpečnosti - laboratorní měření
Časové okno: Den 1 a Den 3
|
Biochemie: Aspartátaminotransferáza (AST) Alaninaminotransferáza (ALT) Celkový bilirubin (pokud > horní hranice normy, také konjugovaný a nekonjugovaný bilirubin) Alkalická fosfatáza (ALP) Protrombinový čas/mezinárodní normalizovaný poměr (PT/INR)†¥§ Albumin Cholesterol (celkový, LDL a HDL) Triglyceridy Kreatinin◊§ Sodík (Na) Draslík (K) Feritin Sedimentace erytrocytů Kyselina močová Glukóza*¥ HbA1c Troponin T C-reaktivní protein (CRP) Sérový amyloid A (SAA) Vápník Hořčík Hematologie: Hemoglobin Hematokrit Bílé krvinky Diferenciální krevní obraz Trombocyty Analýza moči: Albumin U-erytrocyty Abnormální výsledky testů, pokud se výrazně změní oproti výchozí hodnotě, budou zaznamenány. Minimální a maximální hodnoty, stejně jako indikace vyšších nebo nižších hodnot se liší v závislosti na testu. |
Den 1 a Den 3
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny zánětlivých markerů (výchozí hodnoty [Den 0; Návštěva 1], 72 hodin [Den 3; Návštěva 2])
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 3 / návštěva 2
|
Hladiny zánětlivých markerů (výchozí hodnoty [Den 0; Návštěva 1], 72 hodin [Den 3; Návštěva 2])
|
Od výchozí hodnoty do dne 3 / návštěva 2
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení intenzity dnavého záchvatu (GAIS) související se zdravotní kvalitou života v den 0 (návštěva 1) a v den 3 (72 hodin po injekci; návštěva 2) (19).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 3/Návštěva 2
|
Změna oproti výchozí hodnotě v hodnocení intenzity dnavého záchvatu (GAIS) souvisejícím se zdravím a kvalitou života v den 0 (návštěva 1) a v den 3 (72 hodin po injekci; návštěva 2) (19).
Odpovědi na všechny tři otázky budou sečteny, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledky. Minimální hodnota: 3, maximální hodnota: 15 |
Od výchozí hodnoty do dne 3/Návštěva 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hyon K Choi, MD, DrPH, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Krystalové artropatie
- Nemoci pohybového aparátu
- Artritida
- Onemocnění kloubů
- Revmatická onemocnění
- Metabolismus purin-pyrimidin, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Dna
- Artritida, dna
Další identifikační čísla studie
- 2025P001469
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .