Studie Proof of Concept, fáze 1 přípravku CGB-600 pro topickou léčbu nesegmentované vitiligo obličeje

Kritéria zařazení:

1. Dospělý (18 až 60 let) s diagnózou nesegmentálního vitiliga na obličeji nebo krku. K potvrzení diagnózy by měla být provedena dermatoskopie a vyšetření Woodovou lampou.
2. Postižení obličeje a/nebo krku s 1-3 lézemi vitiliga (celková plocha lézí ≥ 6 cm² a ≤ 40 cm² a ≥75% depigmentace) po dobu alespoň 3 měsíců (90 dnů) před výchozím stavem.
3. Postižení vitiligem ≤ 20 % celkové tělesné povrchové plochy (BSA).
4. Je jinak v dobrém zdravotním stavu a bez jakéhokoli onemocnění, stavu nebo omezení, které by podle názoru vyšetřovatele mohlo ovlivnit průběh studie.
5. Stabilní onemocnění podle posouzení vyšetřovatele a hlášení pacienta. Léze na obličeji musí být přítomny ≤ 5 let bez nových lézí nebo progrese do 90 dnů před výchozím stavem.
6. V současné době neužívá žádné léky na vitiligo v perorální, lokální nebo jakékoli jiné formě, včetně volně prodejných (OTC) a/nebo kosmetických přípravků.
7. Souhlasí s vyhýbáním se jakýmkoli jiným léčebným metodám, včetně světla, laserů nebo jiných zdravotnických prostředků, na předpis nebo jiných, pro vitiligo po dobu 4 týdnů (28 dnů) před a během léčby ve studii (viz Tabulka 5.1 pro úplný seznam).
8. Souhlasí s vyhýbáním se používání jakýchkoli krémů, mastí, tekutin nebo jiných lokálních přípravků na místě léčby během období léčby ve studii, pokud k tomu není instruován vyšetřovatelem.
9. Souhlasí s přezkoumáním a podepsáním písemného informovaného souhlasu.
10. Může pochopit a dodržovat požadavky studie podle posouzení vyšetřovatele.

11. Ženy s plodným potenciálem (FOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči a musí souhlasit s používáním vysoce účinné formy antikoncepce nebo abstinence a být ochotny setrvat u stejné metody antikoncepce po celou dobu trvání studie.

    -

Vylučovací kritéria:

• 1. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo s plodným potenciálem a nepoužívají spolehlivou antikoncepci.

  2. Historie segmentálního nebo smíšeného vitiliga.

  3. Vitiligo postihující pouze vnější genitálie nebo ruce/nohy.

  4. Historie rakoviny kůže nebo prekancerózních lézí v oblasti léčby.

  5. Minulé použití lokální nebo systémové léčby vitiliga do 4 týdnů (28 dnů) před výchozím stavem.

  6. Současné aktivní používání lokálních kortikosteroidů na obličeji nebo imunomodulačních terapií do 4 týdnů (28 dnů) před výchozím stavem.

  7. Použití biologické, vyšetřovací nebo experimentální terapie 3 měsíce před výchozím stavem, které by mohlo potenciálně ovlivnit účast ve studii nebo hodnocení.

  8. Známá přecitlivělost na jakékoli složky intervence nebo nosiče.

  9. Historie melanocyto-keratinocytové transplantační procedury (MKTP) nebo jiných chirurgických léčeb vitiliga.

  10. Nekontrolovaná funkce štítné žlázy nebo jiné zdravotní stavy, které by mohly ovlivnit účast ve studii nebo hodnocení.

  11. Použití do 4 týdnů (28 dnů) před výchozím stavem (období vymytí) 1) perorálních, intravenózních nebo intralesionálních kortikosteroidů, 2) UVA/UVB terapie, 3) neregistrovaných zdrojů UV světla, 4) jakéhokoli perorálního nebo lokálního inhibitoru Janus kinázy (JAKi), nebo 5) cytotoxických léků.

  12. Prokázaná rezistence na předchozí léčbu JAKi, lokální nebo systémovou.

  13. Klinicky významné laboratorní anomálie nebo vitální známky, které by podle posouzení vyšetřovatele mohly ovlivnit průběh nebo interpretaci výsledků studie.

  14. Jakékoli záněty nebo jakákoli aktivní kožní onemocnění na obličeji a/nebo krku včetně úplné leukotrichie nebo obličejových lézí, které by mohly ovlivnit účast ve studii nebo hodnocení.

  15. V současné době se účastní jiné studie s vyšetřovacím lékem nebo zařízením nebo se účastnila klinického hodnocení do 30 dnů od plánovaného zahájení léčby ve studii.

  16. Neschopnost nebo neochota dodržovat jakýkoli z požadavků studie.

  17. Zdravotní nebo psychiatrické stavy nebo osobní situace, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie nebo dodržování předpisů subjektem a podle názoru hlavního vyšetřovatele (PI) činí subjekt nevhodným pro zařazení do studie.

  18. Klinicky významné zneužívání alkoholu nebo drog, nebo historie špatné spolupráce nebo nespolehlivosti.