Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající toleranci, farmakokinetiku a potenciální přínos Nerandomilastu u dětí a dospívajících s intersticiálním plicním onemocněním

11. května 2026 aktualizováno: Boehringer Ingelheim

Studie k vyhodnocení dávkového vystavení, bezpečnosti a průzkumné účinnosti nerandomilastu u dětí a dospívajících ve věku od 2 let do méně než 18 let s fibrotizujícím intersticiálním plicním onemocněním (část A: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná u dětí od 6 do méně než 18 let a otevřená aktivní léčba u dětí od 2 do méně než 6 let), následovaná otevřenou fází s aktivní léčbou (část B)

Tato studie je otevřena dětem a dospívajícím ve věku 2 až 17 let s intersticiálním plicním onemocněním (ILD). Nerandomilast byl právě schválen v některých zemích k léčbě dospělých s plicním onemocněním zvaným idiopatická plicní fibróza. Účelem této studie je zjistit, jak je nerandomilast tělem tolerován a zpracováván, a zda také pomáhá dětem a dospívajícím s ILD.

Pro účastníky ve věku 6 až 17 let při vstupu má studie 2 části. V první části jsou účastníci náhodně rozděleni do 1 ze 2 skupin, což znamená náhodně. Jedna skupina dostává nerandomilast a druhá skupina placebo. Placebo vypadá jako nerandomilast, ale neobsahuje žádný lék.

Účastníci mají dvakrát větší pravděpodobnost, že budou zařazeni do skupiny s nerandomilastem. Užívají tablety dvakrát denně po dobu 6 měsíců. Po těchto 6 měsících, v druhé části této studie, dostávají nerandomilast po dobu alespoň 2 let, bez ohledu na to, co dostali v první části.

Mladí účastníci ve věku 2 až 5 let při vstupu dostávají nerandomilast od začátku. Dostávají tablety dvakrát denně po dobu alespoň 2 a půl roku.

V závislosti na tom, kdy se osoba připojí, studie trvá mezi 2 a půl rokem a až 5 let. Během této doby mohou účastníci navštívit místo studie asi 18 až 30krát. Lékaři studie odebírají vzorky krve, aby zkontrolovali zdraví účastníků a zjistili, jak jejich tělo zpracovává studijní lék. Lékaři také kontrolují funkci plic, růst těla a to, jak se účastníci cítí. Lékaři studie také pravidelně kontrolují zdraví účastníků a zaznamenávají jakékoli změny. Pro účastníky ve věku 6 až 17 let jsou výsledky porovnány mezi skupinami, aby se zjistilo, zda léčba nerandomilastem pomáhá dětem a dospívajícím.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
      • CABA, Argentina, 1426
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
  • Brazílie
      • Barra Mansa, Brazílie, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Kontakt:
      • Porto Alegre, Brazílie, 90160-093
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Kontakt:
      • Recife, Brazílie, 50070-550
      • São Paulo, Brazílie, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Kontakt:
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, PL 281, 00029
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Kontakt:
      • Tampere, Finsko, 33520
        • Tampere University Hospital
        • Kontakt:
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
      • Créteil, Francie, 94000
      • Marseille, Francie, 13387
      • Paris, Francie, 75012
      • Paris, Francie, 75015
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Osaka, Izumi, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44340
        • Centro de Investigación Clínica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
      • Hamburg, Německo, 22081
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Kontakt:
      • Hanover, Německo, 30625
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02 091
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
      • London, Spojené království, SE5 9RS
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 00
        • University Hospital Motol
        • Kontakt:
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changsha, Čína, 410005
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Čína, 201102
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
  • Řecko
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Seville, Španělsko, 41013

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti a adolescenti ve věku 2 až <18 let při Návštěvě 2.
  • Účastníci s prokázanou fibrotizující ILD na vysokorozlišovací výpočetní tomografii (HRCT) do 12 měsíců od Návštěvy 1, jak posoudil vyšetřující lékař a potvrdil centrální přezkum.
  • Pro děti ≥6 let: Účastníci s nucenou vitální kapacitou (FVC) % predikované hodnoty ≥25 % při Návštěvě 2.

  • Účastníci s klinicky významnou fibrotizující ILD při Návštěvě 2, jak posoudil vyšetřující lékař na základě kteréhokoli z následujících:

    • Fan skóre ≥3, nebo

    • Dokumentovaný důkaz klinické progrese v čase na základě buď

      • 5–10% relativního poklesu FVC % predikované hodnoty doprovázeného zhoršením příznaků, nebo
      • ≥10% relativního poklesu FVC % predikované hodnoty, nebo
      • zvýšené fibrózy na HRCT, nebo
      • jiných měření klinického zhoršení přisuzovaného progresivnímu plicnímu onemocnění (např. zvýšená potřeba kyslíku, snížená difuzní kapacita).

Platí další kritéria pro zařazení.

Kritéria pro vyloučení:

  • Předchozí léčba nerandomilastem.
  • Účastníci léčení jinými perorálními/systémovými inhibitory PDE4 a neselektivními inhibitory PDE do 30 dnů před Návštěvou 1.
  • Účastníci léčení pirfenidonem v 8 týdnech před Návštěvou 1.
  • Nestabilní plicní arteriální hypertenze (PAH).
  • Aktivní vaskulitida, nestabilní nebo nekontrolovaná do 8 týdnů před Návštěvou 1 nebo během screeningového období.
  • Jakékoli sebevražedné chování (tj. skutečný pokus, přerušený pokus, zmařený pokus nebo přípravné činy nebo chování) v minulosti (celoživotně).
  • Jakékoli sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na columbijské stupnici závažnosti sebevražednosti (C-SSRS) v posledních 3 měsících při Návštěvě 1 nebo při Návštěvě 2 (tj. aktivní sebevražedná myšlenka s metodou a úmyslem, ale bez konkrétního plánu; nebo aktivní sebevražedná myšlenka s metodou, úmyslem a plánem).
  • Účastníci s klinicky významnými příznaky deprese definovanými jako skóre krátké verze dotazníku nálady a pocitů (SMFQ) ≥8.

Platí další kritéria pro vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci ve věku 2 až <6 let
Část A a část B: Nerandomilast (otevřená studie)
Lék: Nerandomilast
Nerandomilast
Ostatní jména:
  • Jascayd®
Experimentální: Účastníci ve věku 6 až <18 let, skupina 1
Část A: Nerandomilast (zaslepeně), Část B: Nerandomilast (open-label)
Lék: Nerandomilast
Nerandomilast
Ostatní jména:
  • Jascayd®
Experimentální: Účastníci ve věku 6 až <18 let, skupina 2
Část A: Placebo (zaslepeně), Část B: Nerandomilast (otevřeně)
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plocha pod koncentrační křivkou (AUC) T,SS založená na odběrech vzorků v ustáleném stavu s použitím hustého odběru u účastníků od 6 do méně než 18 let a řídkého odběru u účastníků mladších 6 let
Časové okno: Ve 2. týdnu v části A a v 28. týdnu v části B
Ve 2. týdnu v části A a v 28. týdnu v části B
Výskyt nežádoucí příhody související s léčbou
Časové okno: až do 26. týdne
až do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v saturaci kyslíkem (SpO2) [%] na pokojovém vzduchu v klidu
Časové okno: v týdnu 26 a týdnu 52
v týdnu 26 a týdnu 52
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve výšce [cm]
Časové okno: v 26. týdnu a 52. týdnu
v 26. týdnu a 52. týdnu
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života dětí (PedsQL™)
Časové okno: v týdnu 26 a týdnu 52
Zdravotní kvalita života bude u dětí hodnocena pomocí dotazníku PedsQL™. U mladších dětí, které nejsou schopny provést sebehodnocení, může být vyžadován zástupný rodič. Skóre se pohybuje v rozmezí 0–100, vyšší skóre znamená lepší zdravotní kvalitu života.
v týdnu 26 a týdnu 52
Výskyt nežádoucí příhody související s léčbou (Ano/Ne) během celé studie
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Čas do první hospitalizace související s dýcháním [dny] po celou dobu trvání studie
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Čas do první exacerbace akutní intersticiální plicní nemoci (ILD) nebo úmrtí [dny] v průběhu celé studie
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Čas do úmrtí [dny] po celou dobu trvání studie
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Absolutní změna od výchozí hodnoty FVC [% předpovězeno] (platí pro účastníky ve věku ≥6 let)
Časové okno: v týdnu 26 a týdnu 52
v týdnu 26 a týdnu 52
Absolutní změna od výchozí hodnoty v 6minutové chůzi [m] (platí pro účastníky ≥6 let)
Časové okno: v týdnu 26 a týdnu 52
v týdnu 26 a týdnu 52
Přijatelnost na základě počtu/velikosti tablet
Časové okno: ve 2. týdnu a 26. týdnu

Akceptovatelnost je definována jako celková schopnost a ochota účastníka používat léčivý přípravek podle určení.

Posouzení akceptovatelnosti bude provedeno účastníkem pomocí dotazníku o akceptovatelnosti.
ve 2. týdnu a 26. týdnu
Přijatelnost na základě použití dávkovače
Časové okno: v týdnu 2 a 26
v týdnu 2 a 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boehringer Ingelheim

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

27. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. dubna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 1305-0022
  • 2025-523369-32-00 (Identifikátor registru: CTIS)
  • 1111-1326-6351 (Identifikátor registru: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Jakmile jsou splněna kritéria v sekci "Časový rámec", mohou výzkumníci použít následující odkaz https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing k vyžádání přístupu ke klinickým studijním dokumentům týkajícím se této studie, a to po podepsání "Dohody o sdílení dokumentů".

Dále mohou výzkumníci požádat o přístup ke klinickým studijním datům pro tuto a další uvedené studie po předložení výzkumného návrhu a v souladu s podmínkami uvedenými na webových stránkách.

Časový rámec sdílení IPD

Jeden rok po udělení schválení hlavními regulačními orgány a po přijetí primárního rukopisu k publikaci, nebo po ukončení vývojového programu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Pro studijní dokumenty - po podpisu 'Dohody o sdílení dokumentů'.

Pro studijní data - 1. po předložení a schválení výzkumného návrhu (kontroly budou provedeny zadavatelem a/nebo nezávislou hodnotící komisí, včetně kontroly, zda plánovaná analýza nesoutěží s publikačním plánem zadavatele); 2. a po podpisu právní smlouvy.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit