Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å finne ut hvordan Nerandomilast tolereres, håndteres av kroppen, og om det hjelper barn og ungdom med interstitiell lunge sykdom

14. september 2026 oppdatert av: Boehringer Ingelheim

En studie for å evaluere dose-eksponering, sikkerhet og utforskende effekt av Nerandomilast hos barn og ungdom fra 2 år til under 18 år med fibroserende interstitiell lungesykdom (Del A: Dobbeltblind, placebo-kontrollert hos barn fra 6 til under 18 år og åpen merkelapp aktiv behandling hos barn fra 2 til under 6 år), etterfulgt av en åpen merkelapp-fase med aktiv behandling (Del B)

Denne studien er åpen for barn og ungdom i alderen 2 til 17 år med interstitiell lungesykdom (ILD). Nerandomilast er nylig blitt godkjent i noen land for å hjelpe voksne med en lungesykdom kalt idiopatisk lungefibrose. Formålet med denne studien er å forstå hvordan nerandomilast tolereres og håndteres av kroppen, og om nerandomilast også hjelper barn og ungdom med ILD.

For deltakere i alderen 6 til 17 år når de deltar, har studien 2 deler. I den første delen blir deltakerne plassert tilfeldig i 1 av 2 grupper, noe som betyr ved tilfeldighet. En gruppe får nerandomilast og den andre gruppen får placebo. Placebo ser ut som nerandomilast, men inneholder ingen medisin.

Deltakerne har dobbelt så stor sannsynlighet for å være i nerandomilast-gruppen. De tar tabletter to ganger daglig i 6 måneder. Etter disse 6 månedene, i den andre delen av denne studien, får de nerandomilast i minst 2 år uavhengig av hva de fikk i den første delen.

Unge deltakere i alderen 2 til 5 år når de deltar får nerandomilast fra starten. De mottar tabletter to ganger daglig i minst 2 og et halvt år.

Avhengig av når en person deltar, varer studien mellom 2 og et halvt år og opp til 5 år. I løpet av denne tiden kan deltakerne besøke studieområdet omtrent 18 til 30 ganger. Studieleger samler inn blodprøver for å sjekke deltakernes helse og for å finne ut hvordan kroppen deres håndterer studiemedisinen. Legene sjekker også lungefunksjonen, kroppsvekst og hvordan deltakerne føler seg. Studielegene sjekker også regelmessig deltakernes helse og noterer eventuelle endringer. For deltakere i alderen 6 til 17 år sammenlignes resultatene mellom gruppene for å se om nerandomilast-behandlingen hjelper barn og ungdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • CABA, Argentina, 1426
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Ta kontakt med:
  • Brasil
      • Barra Mansa, Brasil, 27323240
        • Rekruttering
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Ta kontakt med:
      • Porto Alegre, Brasil, 90160-093
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Ta kontakt med:
      • Recife, Brasil, 50070-550
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IMIP Pernambuco
        • Ta kontakt med:
      • São Paulo, Brasil, 5403-900
        • Rekruttering
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Ta kontakt med:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Alberta Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Aarhus University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Finland
      • Helsinki, Finland, PL 281, 00029
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Ta kontakt med:
      • Tampere, Finland, 33520
        • Rekruttering
        • Tampere University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Har ikke rekruttert ennå
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Ta kontakt med:
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HOP Intercommunal
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, Frankrike, 13387
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HOP Timone
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HOP Armand-Trousseau
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto G. Gaslini
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia, 00165
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ta kontakt med:
  • Japan
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Osaka, Izumi, Japan, 594-1101
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japan, 157-8535
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Center for Child Health and Development
        • Ta kontakt med:
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
      • Changsha, Kina, 410005
        • Rekruttering
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44340
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Ta kontakt med:
      • Tlalnepantla, Mexico, 54055
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Amsterdam University Medical Center
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 091
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Ta kontakt med:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Har ikke rekruttert ennå
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Ta kontakt med:
      • Seville, Spania, 41013
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Birmingham Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 00
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Motol
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Ta kontakt med:
      • Hamburg, Tyskland, 22081
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Ta kontakt med:
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn og ungdom 2 til <18 år ved Besøk 2.
  • Deltakere med tegn på fibroserende ILD på høypoppløselig datatomografi (HRCT) innen 12 måneder før Besøk 1, vurdert av forskeren og bekreftet av sentral gjennomgang.
  • For barn ≥6 år: Deltakere med forceret vitalkapasitet (FVC) % predikert ≥25% ved Besøk 2.

  • Deltakere med klinisk signifikant fibroserende ILD ved Besøk 2, vurdert av forskeren basert på noen av følgende:

    • Fan-score ≥3, eller

    • Dokumentert tegn på klinisk progresjon over tid basert på enten

      • en 5–10% relativ nedgang i FVC % predikert sammen med forverrede symptomer, eller
      • en ≥10% relativ nedgang i FVC % predikert, eller
      • økt fibrose på HRCT, eller
      • andre mål på klinisk forverring tilskrevet progressiv lungesykdom (f.eks. økt oksygenbehov, redusert diffusjonskapasitet).

Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere behandling med nerandomilast.
  • Deltakere behandlet med andre orale/systemiske PDE4- og ikke-selektive PDE-hemmere innen 30 dager før Besøk 1.
  • Deltakere behandlet med pirfenidon i de 8 ukene før Besøk 1.
  • Ustabil pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
  • Aktiv vaskulitt, ustabil eller ukontrollert innen 8 uker før Besøk 1 eller i oppfølgingsperioden.
  • Noen suicidal adferd (dvs. faktisk forsøk, avbrutt forsøk, avbrutt forsøk, eller forberedende handlinger eller adferd) tidligere (i livet).
  • Noen suicidal ideasjon av type 4 eller 5 på Columbia suicidal severity rating scale (C-SSRS) de siste 3 månedene ved Besøk 1 eller ved Besøk 2 (dvs. aktiv suicidal tanke med metode og intensjon, men uten spesifikk plan; eller aktiv suicidal tanke med metode, intensjon og plan).
  • Deltakere med klinisk signifikante depresjonssymptomer definert som kortversjonen av Mood and Feeling Questionnaire (SMFQ) score ≥8.

Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deltakere i alderen 2 til <6 år
Del A og Del B: Nerandomilast (åpen merking)
Legemiddel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andre navn:
  • Jascayd®
Eksperimentell: Deltakere i alderen 6 til <18 år, gruppe 1
Part A: Nerandomilast (blindet), Part B: Nerandomilast (åpen merking)
Legemiddel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andre navn:
  • Jascayd®
Eksperimentell: Deltakere i alderen 6 til <18 år, gruppe 2
Del A: Placebo (blindet), Del B: Nerandomilast (åpen merket)
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under konsentrasjonskurven (AUC) T,SS basert på prøvetaking i steady state ved rik prøvetaking hos deltakere fra 6 år til under 18 år og sparsom prøvetaking hos deltakere under 6 år
Tidsramme: I uke 2 i del A og uke 28 i del B
I uke 2 i del A og uke 28 i del B
Forekomst av en behandlingsrelatert bivirkning
Tidsramme: opp til uke 26
opp til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i oksygenmetning (SpO₂) [%] på romluft i hvile
Tidsramme: ved uke 26 og uke 52
ved uke 26 og uke 52
Absolutt endring fra utgangspunkt i høyde [cm]
Tidsramme: ved uke 26 og uke 52
ved uke 26 og uke 52
Absolutt endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)
Tidsramme: ved uke 26 og uke 52
Helse-relatert livskvalitet vil bli vurdert hos barn ved bruk av PedsQL™-spørreskjemaet. For yngre barn som ikke kan utføre selv-rapportering, kan det være nødvendig med en forelder som stedfortreder. Poengsummen varierer fra 0-100, der en høyere poengsum indikerer bedre helse-relatert livskvalitet.
ved uke 26 og uke 52
Forekomst av en behandlingsrelatert bivirkning (Ja/Nei) i hele forsøket
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Tid til første respirasjonsrelaterte innleggelse [dager] gjennom hele studien
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Tid til første akutt interstitiell lunge sykdom (ILD) forverring eller død [dager] over hele forsøket
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Tid til død [dager] over hele forsøket
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Absolutt endring fra utgangspunkt i FVC [% forventet] (gjelder for deltakere ≥6 år)
Tidsramme: på uke 26 og uke 52
på uke 26 og uke 52
Absolutt endring fra baseline i 6-minutters gangavstand [m] (gjelder for deltakere ≥6 år)
Tidsramme: ved uke 26 og uke 52
ved uke 26 og uke 52
Akseptabilitet basert på antall/størrelse av tabletter
Tidsramme: i uke 2 og uke 26

Akseptabilitet defineres som deltakerens generelle evne og vilje til å bruke legemiddelet som tiltenkt.

Vurdering av akseptabilitet vil bli utført av deltakeren ved bruk av spørreskjema for akseptabilitet.
i uke 2 og uke 26
Akseptabilitet basert på bruk av dispenseren
Tidsramme: ved uke 2 og uke 26
ved uke 2 og uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

27. april 2029

Studiet fullført (Antatt)

14. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • 1305-0022
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Registeridentifikator: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Registeridentifikator: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Når kriteriene i avsnittet "Tidsramme" er oppfylt, kan forskere bruke følgende lenke https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing for å be om tilgang til kliniske studiedokumenter for denne studien, og etter signering av en "Dokumentdelingavtale".

Videre kan forskere be om tilgang til kliniske studiedata, for denne og andre oppførte studier, etter innlevering av et forskningsforslag og i henhold til vilkårene som er beskrevet på nettsiden.

IPD-delingstidsramme

Ett år etter at godkjenningen er innvilget av store reguleringsmyndigheter og etter at hovedmanuskriptet er akseptert for publisering, eller etter avslutning av utviklingsprogrammet.

Tilgangskriterier for IPD-deling

For studiedokumenter – etter undertegnelse av en 'Dokumentdelingsoppdrag'.

For studiedata – 1. etter innlevering og godkjenning av forskningsforslaget (kontroller vil bli utført av sponsor og/eller den uavhengige vurderingskomiteen, inkludert å sjekke at den planlagte analysen ikke konkurrerer med sponsorens publiseringsplan); 2. og etter undertegnelse av en juridisk avtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere