Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til at undersøge, hvordan Nerandomilast tolereres, håndteres af kroppen, og om det hjælper børn og unge med interstitiel lungesygdom

11. maj 2026 opdateret af: Boehringer Ingelheim

En undersøgelse til evaluering af dosis-eksponering, sikkerhed og eksplorativ effekt af Nerandomilast hos børn og unge fra 2 år til under 18 år med fibroserende interstitiel lungesygdom (Del A: Dobbeltblind, placebo-kontrolleret hos børn fra 6 til under 18 år og åben-label aktiv behandling hos børn fra 2 til under 6 år), efterfulgt af en åben-label fase med aktiv behandling (Del B)

Dette studie er åbent for børn og unge i alderen 2 til 17 år med interstitiel lungesygdom (ILD). Nerandomilast er lige blevet godkendt i nogle lande til at hjælpe voksne med en lungesygdom kaldet idiopatisk lungefibrose. Formålet med dette studie er at forstå, hvordan nerandomilast tolereres og håndteres af kroppen, og om nerandomilast også hjælper børn og unge med ILD.

For deltagere i alderen 6 til 17 år ved tilmelding har studiet 2 dele. I den første del bliver deltagerne tilfældigt fordelt i 1 af 2 grupper, hvilket betyder ved tilfældighed. Den ene gruppe får nerandomilast, og den anden gruppe får placebo. Placebo ligner nerandomilast, men indeholder ikke noget lægemiddel.

Deltagerne har dobbelt så stor sandsynlighed for at være i nerandomilast-gruppen. De tager tabletter to gange om dagen i 6 måneder. Efter disse 6 måneder, i den anden del af dette studie, får de nerandomilast i mindst 2 år uanset hvad de fik i den første del.

Unge deltagere i alderen 2 til 5 år ved tilmelding får nerandomilast fra starten. De modtager tabletter to gange om dag i mindst 2 et halvt år.

Afhængigt af hvornår en person tilmelder sig, varer studiet mellem 2 et halvt år og op til 5 år. I denne periode kan deltagerne besøge studiestedet ca. 18 til 30 gange. Studielæger indsamler blodprøver for at kontrollere deltagernes helbred og for at finde ud af, hvordan deres krop håndterer studielægemidlet. Læger kontrollerer også lungefunktionen, kropsvækst og hvordan deltagerne har det. Studielægerne kontrollerer også regelmæssigt deltagernes helbred og noterer eventuelle ændringer. For deltagere i alderen 6 til 17 år sammenlignes resultaterne mellem grupperne for at se, om nerandomilast-behandling hjælper børn og unge.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Kontakt:
      • CABA, Argentina, 1426
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
  • Brasilien
      • Barra Mansa, Brasilien, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Kontakt:
      • Porto Alegre, Brasilien, 90160-093
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Kontakt:
      • Recife, Brasilien, 50070-550
      • São Paulo, Brasilien, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Kontakt:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
  • Finland
      • Helsinki, Finland, PL 281, 00029
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Kontakt:
      • Tampere, Finland, 33520
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
      • Créteil, Frankrig, 94000
      • Marseille, Frankrig, 13387
      • Paris, Frankrig, 75012
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
      • Roma, Italien, 00165
  • Japan
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 813-0017
      • Osaka, Izumi, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changsha, Kina, 410005
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 201102
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44340
        • Centro de Investigación Clínica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 091
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 00
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
      • Hamburg, Tyskland, 22081
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Kontakt:
      • Hanover, Tyskland, 30625

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn og unge fra 2 til <18 år ved besøg 2.
  • Deltagere med tegn på fibroserende ILD på højopløselig computertomografi (HRCT) inden for 12 måneder før besøg 1, som vurderet af undersøgeren og bekræftet af central gennemgang.
  • For børn ≥6 år: Deltagere med forceret vitalkapacitet (FVC) % forudsagt ≥25% ved besøg 2.

  • Deltagere med klinisk signifikant fibroserende ILD ved besøg 2, som vurderet af undersøgeren baseret på en af følgende:

    • Fan score ≥3, eller

    • Dokumenteret evidens for klinisk progression over tid baseret på enten

      • et 5-10% relativt fald i FVC % forudsagt ledsaget af forværrede symptomer, eller
      • et ≥10% relativt fald i FVC % forudsagt, eller
      • øget fibrose på HRCT, eller
      • andre mål for klinisk forværring tilskrevet progressiv lunge sygdom (f.eks. øget iltbehov, nedsat diffusionskapacitet).

Yderligere inklusionskriterier gælder.

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere behandling med nerandomilast.
  • Deltagere behandlet med andre orale/systemiske PDE4 og ikke-selektive PDE-hæmmere inden for 30 dage før besøg 1.
  • Deltagere behandlet med pirfenidon i de 8 uger før besøg 1.
  • Ustabil pulmonal arteriel hypertension (PAH).
  • Aktiv vaskulitis, ustabil eller ukontrolleret inden for 8 uger før besøg 1 eller under screeningsperioden.
  • Enhver selvmordsadfærd (dvs. faktisk forsøg, afbrudt forsøg, opgivet forsøg, eller forberedende handlinger eller adfærd) tidligere (i livet).
  • Enhver selvmordstanke af type 4 eller 5 på Columbia suicidal severity rating scale (C-SSRS) inden for de seneste 3 måneder ved besøg 1 eller ved besøg 2 (dvs. aktive selvmordstanker med metode og hensigt men uden specifik plan; eller aktive selvmordstanker med metode, hensigt og plan).
  • Deltagere med klinisk signifikante depressionssymptomer defineret som kort version af mood and feeling questionnaire (SMFQ) score ≥8.

Yderligere eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere i alderen 2 til <6 år
Del A og Del B: Nerandomilast (åben-label)
Medicin: Nerandomilast
Nerandomilast
Andre navne:
  • Jascayd®
Eksperimentel: Deltagere i alderen 6 til <18 år, gruppe 1
Del A: Nerandomilast (blindet), Del B: Nerandomilast (åben-label)
Medicin: Nerandomilast
Nerandomilast
Andre navne:
  • Jascayd®
Eksperimentel: Deltagere i alderen 6 til <18 år, gruppe 2
Del A: Placebo (blindet), Del B: Nerandomilast (åben-label)
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under koncentrationskurven (AUC) T,SS baseret på prøvetagning i steady state ved brug af rig prøvetagning hos deltagere fra 6 år til under 18 år og sparsom prøvetagning hos deltagere under 6 år
Tidsramme: I uge 2 i del A og uge 28 i del B
I uge 2 i del A og uge 28 i del B
Forekomst af en behandlingsrelateret bivirkning
Tidsramme: op til uge 26
op til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i iltmætning (SpO2) [%] på stuetempereret luft i hvile
Tidsramme: ved uge 26 og uge 52
ved uge 26 og uge 52
Absolut ændring fra baseline i højde [cm]
Tidsramme: ved uge 26 og uge 52
ved uge 26 og uge 52
Absolut ændring fra baseline i PedsQL™-spørgeskemaet for børns livskvalitet
Tidsramme: ved uge 26 og uge 52
Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive vurderet hos børn ved hjælp af PedsQL™-spørgeskemaet. For yngre børn, der ikke er i stand til at foretage en selvrapportering, kan en forælderproxy være nødvendig. Scoren spænder fra 0-100, hvor en højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
ved uge 26 og uge 52
Forekomst af en behandlingsrelateret bivirkning (Ja/Nej) i hele forsøgets varighed
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Tid til første respiratorisk relateret indlæggelse [dage] over hele forsøget
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Tid til første akut interstitiel lungesygdom (ILD) eksacerbation eller død [dage] gennem hele forsøget
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Tid til død [dage] i hele forsøget
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i FVC [% forventet] (gælder for deltagere ≥6 år)
Tidsramme: ved uge 26 og uge 52
ved uge 26 og uge 52
Absolut ændring fra baseline i 6-minutters gangdistance [m] (gælder for deltagere ≥6 år)
Tidsramme: ved uge 26 og uge 52
ved uge 26 og uge 52
Acceptabilitet baseret på antal/størrelse af tabletter
Tidsramme: i uge 2 og uge 26

Accepterbarhed defineres som deltagerens samlede evne og vilje til at anvende lægemidlet som tilsigtet.

Vurdering af accepterbarhed vil blive udført af deltageren ved hjælp af accepterbarhedsspørgeskemaet.
i uge 2 og uge 26
Acceptabilitet baseret på brug af dispenseren
Tidsramme: i uge 2 og uge 26
i uge 2 og uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

27. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. april 2029

Studieafslutning (Anslået)

14. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1305-0022
  • 2025-523369-32-00 (Registry Identifier: CTIS)
  • 1111-1326-6351 (Registry Identifier: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Når kriterierne i afsnittet "Tidsramme" er opfyldt, kan forskere bruge følgende link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing for at anmode om adgang til de kliniske studiedokumenter vedrørende dette studie, og efter underskrivelse af en "Dokumentdelingsoverenskomst".

Desuden kan forskere anmode om adgang til de kliniske studiedata for dette og andre anførte studier efter indsendelse af et forskningsforslag og i henhold til de vilkår, der er skitseret på hjemmesiden.

IPD-delingstidsramme

Et år efter godkendelsen er blevet givet af store reguleringsmyndigheder og efter at det primære manuskript er blevet accepteret til publicering, eller efter afslutningen af udviklingsprogrammet.

IPD-delingsadgangskriterier

For studiedokumenter - ved underskrivelse af en 'Document Sharing Agreement'.

For studiedata - 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (kontroller vil blive udført af sponsor og/eller den uafhængige bedømmelsespanel, herunder kontrol af at den planlagte analyse ikke konkurrerer med sponsorens publiceringsplan); 2. og ved underskrivelse af en juridisk aftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibroserende interstitiel lungesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner