Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att ta reda på hur Nerandomilast tolereras, hanteras av kroppen och om det hjälper barn och ungdomar med interstitiell lungsjukdom

14 september 2026 uppdaterad av: Boehringer Ingelheim

En studie för att utvärdera dos-exponering, säkerhet och explorativ effekt av Nerandomilast hos barn och ungdomar från 2 år till under 18 år med fibroserande interstitiell lungsjukdom (Del A: Dubbelblind, placebo-kontrollerad hos barn från 6 till under 18 år och öppen behandling med aktivt läkemedel hos barn från 2 till under 6 år), följt av en öppen fas med aktiv behandling (Del B)

Denna studie är öppen för barn och ungdomar i åldrarna 2 till 17 år med interstitiell lungsjukdom (ILD). Nerandomilast har nyligen godkänts i vissa länder för att hjälpa vuxna med en lungsjukdom som kallas idiopatisk lungfibros. Syftet med denna studie är att förstå hur nerandomilast tolereras och hanteras av kroppen och om nerandomilast också hjälper barn och ungdomar med ILD.

För deltagare i åldrarna 6 till 17 år när de ansluter sig har studien 2 delar. I den första delen placeras deltagarna slumpmässigt i 1 av 2 grupper, vilket betyder av en slump. En grupp får nerandomilast och den andra gruppen får placebo. Placebo ser ut som nerandomilast men innehåller inget läkemedel.

Deltagarna är dubbelt så troliga att hamna i nerandomilastgruppen. De tar tabletter två gånger om dagen i 6 månader. Efter dessa 6 månader, i den andra delen av denna studie, får de nerandomilast i minst 2 år oavsett vad de fick i den första delen.

Unga deltagare i åldrarna 2 till 5 år när de ansluter sig får nerandomilast från början. De får tabletter två gånger om dag i minst 2 och ett halvt år.

Beroende på när en person ansluter sig varar studien mellan 2 och ett halvt år och upp till 5 år. Under denna tid kan deltagarna besöka studieplatsen ungefär 18 till 30 gånger. Studieläkare samlar in blodprover för att kontrollera deltagarnas hälsa och för att ta reda på hur deras kropp hanterar studieläkemedlet. Läkare kontrollerar också lungfunktionen, kroppstillväxten och hur deltagarna mår. Studieläkarna kontrollerar också regelbundet deltagarnas hälsa och noterar eventuella förändringar. För deltagare i åldrarna 6 till 17 år jämförs resultaten mellan grupperna för att se om nerandomilastbehandling hjälper barn och ungdomar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

35

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • CABA, Argentina, 1426
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Har inte rekryterat ännu
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Har inte rekryterat ännu
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • Barra Mansa, Brasilien, 27323240
        • Rekrytering
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Kontakt:
      • Porto Alegre, Brasilien, 90160-093
        • Har inte rekryterat ännu
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Kontakt:
      • Recife, Brasilien, 50070-550
        • Har inte rekryterat ännu
        • IMIP Pernambuco
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brasilien, 5403-900
        • Rekrytering
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Kontakt:
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Har inte rekryterat ännu
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
  • Finland
      • Helsinki, Finland, PL 281, 00029
        • Har inte rekryterat ännu
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Kontakt:
      • Tampere, Finland, 33520
        • Rekrytering
        • Tampere University Hospital
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Har inte rekryterat ännu
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Har inte rekryterat ännu
        • HOP Intercommunal
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrike, 13387
        • Har inte rekryterat ännu
        • HOP Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Har inte rekryterat ännu
        • HOP Armand-Trousseau
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Har inte rekryterat ännu
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
  • Grekland
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • Har inte rekryterat ännu
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
      • Roma, Italien, 00165
        • Har inte rekryterat ännu
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Japan
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Har inte rekryterat ännu
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Osaka, Izumi, Japan, 594-1101
        • Har inte rekryterat ännu
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japan, 157-8535
        • Har inte rekryterat ännu
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Har inte rekryterat ännu
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekrytering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changsha, Kina, 410005
        • Rekrytering
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44340
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Kontakt:
      • Tlalnepantla, Mexiko, 54055
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Har inte rekryterat ännu
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 091
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Har inte rekryterat ännu
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekrytering
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 150 00
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Motol
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Hamburg, Tyskland, 22081
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Kontakt:
      • Hanover, Tyskland, 30625

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn och ungdomar 2 till <18 år vid besök 2.
  • Deltagare med tecken på fibroserande ILD på högupplöst datortomografi (HRCT) inom 12 månader från besök 1, bedömt av undersökningsledaren och bekräftat av central granskning.
  • För barn ≥6 år: Deltagare med forcerad vitalkapacitet (FVC) % förväntad ≥25% vid besök 2.

  • Deltagare med kliniskt signifikant fibroserande ILD vid besök 2, bedömt av undersökningsledaren baserat på något av följande:

    • Fan-poäng ≥3, eller

    • Dokumenterad evidens för klinisk progression över tid baserat på antingen

      • en 5-10% relativ minskning i FVC % förväntad åtföljd av försämrade symtom, eller
      • en ≥10% relativ minskning i FVC % förväntad, eller
      • ökad fibros på HRCT, eller
      • andra mått på klinisk försämring som tillskrivs progressiv lungsjukdom (t.ex. ökad syrebehov, minskad diffusionskapacitet).

Ytterligare inklusionskriterier tillämpas.

Exklusionskriterier:

  • Tidigare behandling med nerandomilast.
  • Deltagare behandlade med andra orala/systemiska PDE4- och icke-selektiva PDE-hämmare inom 30 dagar före besök 1.
  • Deltagare behandlade med pirfenidon under de 8 veckorna före besök 1.
  • Instabil pulmonell arteriell hypertension (PAH).
  • Aktiv vaskulit, instabil eller okontrollerad inom 8 veckor före besök 1 eller under screeningsperioden.
  • Något suicidalt beteende (dvs. faktiskt försök, avbrutet försök, avblåst försök eller förberedande handlingar eller beteende) tidigare (livstid).
  • Någon suicid tanke av typ 4 eller 5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) under de senaste 3 månaderna vid besök 1 eller vid besök 2 (dvs. aktiv suicid tanke med metod och avsikt men utan specifik plan; eller aktiv suicid tanke med metod, avsikt och plan).
  • Deltagare med kliniskt signifikanta depressionssymtom definierade som kortversionen av Mood and Feeling Questionnaire (SMFQ) poäng ≥8.

Ytterligare exklusionskriterier tillämpas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deltagare i åldern 2 till <6 år
Del A och Del B: Nerandomilast (öppen etikett)
Läkemedel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andra namn:
  • Jascayd®
Experimentell: Deltagare i åldern 6 till <18 år, grupp 1
Del A: Nerandomilast (blindad), Del B: Nerandomilast (öppen märkning)
Läkemedel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andra namn:
  • Jascayd®
Experimentell: Deltagare i åldern 6 till <18 år, grupp 2
Del A: Placebo (blindad), Del B: Nerandomilast (öppen märkning)
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Area under the concentration curve (AUC) T,SS baserat på provtagning i jämviktstillstånd med rik provtagning hos deltagare från 6 år till under 18 år och gles provtagning hos deltagare yngre än 6 år
Tidsram: Vid vecka 2 i del A och vecka 28 i del B
Vid vecka 2 i del A och vecka 28 i del B
Förekomst av en behandlingsrelaterad ofördelaktig händelse
Tidsram: upp till vecka 26
upp till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i syremättnad (SpO2) [%] på rumluft i vila
Tidsram: vid vecka 26 och vecka 52
vid vecka 26 och vecka 52
Absolut förändring från baslinje i längd [cm]
Tidsram: vid vecka 26 och vecka 52
vid vecka 26 och vecka 52
Absolut förändring från baslinjen i pediatrisk livskvalitetsinventering (PedsQL™)
Tidsram: vid vecka 26 och vecka 52
Hälsorelaterad livskvalitet kommer att bedömas hos barn med hjälp av PedsQL™-formuläret. För yngre barn som inte kan göra självbedömning kan en föräldraproxy krävas. Poängen sträcker sig från 0-100, där en högre poäng indikerar en bättre hälsorelaterad livskvalitet.
vid vecka 26 och vecka 52
Förekomst av en behandlingsrelaterad biverkning (Ja/Nej) under hela försöket
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Tid till första respirationsrelaterade sjukhusvistelsen [dagar] under hela studien
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Tid till första akuta interstitiella lungsjukdoms (ILD) exacerbation eller död [dagar] under hela försöket
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Tid till död [dagar] under hela studien
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Absolut förändring från baslinje i FVC [% förväntat] (tillämpligt på deltagare ≥6 år)
Tidsram: vid vecka 26 och vecka 52
vid vecka 26 och vecka 52
Absolut förändring från baslinjen i 6-minuters gångavstånd [m] (gäller för deltagare ≥6 år)
Tidsram: vid vecka 26 och vecka 52
vid vecka 26 och vecka 52
Acceptabilitet baserad på antal/storlek av tabletter
Tidsram: vid vecka 2 och vecka 26

Acceptabilitet definieras som deltagarens övergripande förmåga och vilja att använda läkemedlet enligt avsett bruk.

Bedömning av acceptabiliteten kommer att utföras av deltagaren med hjälp av frågeformuläret om acceptabilitet.
vid vecka 2 och vecka 26
Acceptabilitet baserat på användning av dispensern
Tidsram: vid vecka 2 och vecka 26
vid vecka 2 och vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

27 april 2029

Avslutad studie (Beräknad)

14 april 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2026

Första postat (Faktisk)

26 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • 1305-0022
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Registeridentifierare: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Registeridentifierare: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

När kriterierna i avsnittet "Tidsram" är uppfyllda kan forskare använda följande länk https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing för att begära tillgång till kliniska studiehandlingar för denna studie, och efter ett undertecknat "Dokumentdelningsavtal".

Dessutom kan forskare begära tillgång till kliniska studiedata, för denna och andra listade studier, efter inlämning av ett forskningsförslag och enligt villkoren som anges på webbplatsen.

Tidsram för IPD-delning

Ett år efter att godkännandet har beviljats av större tillsynsmyndigheter och efter att det primära manuskriptet har accepterats för publicering, eller efter avslutandet av utvecklingsprogrammet.

Kriterier för IPD Sharing Access

För studiedokument - efter undertecknande av ett 'Dokumentdelningsavtal'.

För studiedata - 1. efter inlämnande och godkännande av forskningsförslaget (kontroller kommer att utföras av sponsorn och/eller den oberoende granskningspanelen, inklusive kontroll att den planerade analysen inte konkurrerar med sponsorns publiceringsplan); 2. och efter undertecknande av ett juridiskt avtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera