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Un estudio para descubrir cómo se tolera el nerandomilast, cómo lo procesa el cuerpo y si ayuda a niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Boehringer Ingelheim

Un estudio para evaluar la exposición a la dosis, la seguridad y la eficacia exploratoria de Nerandomilast en niños y adolescentes de 2 años a menos de 18 años con enfermedad pulmonar intersticial fibrosante (Parte A: doble ciego, controlado con placebo en niños de 6 a menos de 18 años y tratamiento activo abierto en niños de 2 a menos de 6 años), seguido de una fase abierta con tratamiento activo (Parte B)

Este estudio está abierto a niños y adolescentes de 2 a 17 años con enfermedad pulmonar intersticial (EPI). Nerandomilast acaba de ser aprobado en algunos países para ayudar a adultos con una afección pulmonar llamada fibrosis pulmonar idiopática. El propósito de este estudio es comprender cómo el nerandomilast es tolerado y procesado por el cuerpo y si el nerandomilast también ayuda a niños y adolescentes con EPI.

Para los participantes de 6 a 17 años al ingresar, el estudio consta de 2 partes. En la primera parte, los participantes se asignan aleatoriamente a 1 de 2 grupos, lo que significa por azar. Un grupo recibe nerandomilast y el otro grupo placebo. El placebo se parece al nerandomilast pero no contiene ningún medicamento.

Los participantes tienen el doble de probabilidades de estar en el grupo de nerandomilast. Toman comprimidos dos veces al día durante 6 meses. Después de estos 6 meses, en la segunda parte de este estudio, reciben nerandomilast durante al menos 2 años independientemente de lo que recibieron en la primera parte.

Los participantes jóvenes de 2 a 5 años al ingresar reciben nerandomilast desde el principio. Reciben comprimidos dos veces al día durante al menos 2 años y medio.

Dependiendo de cuándo se una una persona, el estudio dura entre 2 años y medio y hasta 5 años. Durante este tiempo, los participantes pueden visitar el sitio del estudio aproximadamente entre 18 y 30 veces. Los médicos del estudio recolectan muestras de sangre para verificar la salud de los participantes y para descubrir cómo su cuerpo procesa el medicamento del estudio. Los médicos también verifican la función pulmonar, el crecimiento corporal y cómo se sienten los participantes. Los médicos del estudio también controlan regularmente la salud de los participantes y toman nota de cualquier cambio. Para los participantes de 6 a 17 años, los resultados se comparan entre los grupos para ver si el tratamiento con nerandomilast ayuda a niños y adolescentes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

35

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Aún no reclutando
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contacto:
      • Hamburg, Alemania, 22081
        • Aún no reclutando
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Contacto:
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contacto:
  • Argentina
      • CABA, Argentina, 1426
        • Reclutamiento
        • Fundacion Respirar
        • Contacto:
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Aún no reclutando
        • Women's and Children's Hospital
        • Contacto:
  • Brasil
      • Barra Mansa, Brasil, 27323240
        • Reclutamiento
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Contacto:
      • Porto Alegre, Brasil, 90160-093
        • Aún no reclutando
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Contacto:
      • Recife, Brasil, 50070-550
        • Aún no reclutando
        • IMIP Pernambuco
        • Contacto:
      • São Paulo, Brasil, 5403-900
        • Reclutamiento
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Aún no reclutando
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Contacto:
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Aún no reclutando
        • Alberta Children's Hospital
        • Contacto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Aún no reclutando
        • The Hospital for Sick Children
        • Contacto:
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 150 00
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Motol
        • Contacto:
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Hospital
        • Contacto:
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aún no reclutando
        • Aarhus University Hospital
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contacto:
      • Seville, España, 41013
        • Aún no reclutando
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital Colorado
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Aún no reclutando
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Aún no reclutando
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Aún no reclutando
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, PL 281, 00029
        • Aún no reclutando
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Contacto:
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Reclutamiento
        • Tampere University Hospital
        • Contacto:
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Aún no reclutando
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Contacto:
      • Créteil, Francia, 94000
        • Aún no reclutando
        • HOP Intercommunal
        • Contacto:
      • Marseille, Francia, 13387
        • Aún no reclutando
        • HOP Timone
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75012
        • Aún no reclutando
        • HOP Armand-Trousseau
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Contacto:
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Aún no reclutando
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Contacto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Istituto G. Gaslini
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00165
        • Aún no reclutando
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contacto:
  • Japón
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Aún no reclutando
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contacto:
      • Osaka, Izumi, Japón, 594-1101
        • Aún no reclutando
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contacto:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japón, 157-8535
        • Aún no reclutando
        • National Center for Child Health and Development
        • Contacto:
  • México
      • Guadalajara, México, 44340
        • Aún no reclutando
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Contacto:
      • Tlalnepantla, México, 54055
        • Aún no reclutando
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Aún no reclutando
        • Amsterdam University Medical Center
        • Contacto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02 091
        • Aún no reclutando
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Contacto:
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Reclutamiento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
      • Changsha, Porcelana, 410005
        • Reclutamiento
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Contacto:
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Contacto:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Aún no reclutando
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Aún no reclutando
        • Birmingham Children's Hospital
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Aún no reclutando
        • King's College Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños y adolescentes de 2 a <18 años en la Visita 2.
  • Participantes con evidencia de EPID fibrótica en tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) dentro de los 12 meses posteriores a la Visita 1 según evaluación del investigador y confirmada por revisión central.
  • Para niños ≥6 años: Participantes con capacidad vital forzada (FVC) % predicha ≥25% en la Visita 2.

  • Participantes con EPID fibrótica clínicamente significativa en la Visita 2, según evaluación del investigador basada en cualquiera de los siguientes:

    • Puntuación Fan ≥3, o

    • Evidencia documentada de progresión clínica a lo largo del tiempo basada en:

      • una disminución relativa del 5-10% en FVC % predicha acompañada de empeoramiento de síntomas, o
      • una disminución relativa ≥10% en FVC % predicha, o
      • aumento de fibrosis en TCAR, o
      • otras medidas de empeoramiento clínico atribuidas a enfermedad pulmonar progresiva (p. ej., aumento de requerimientos de oxígeno, disminución de la capacidad de difusión).

Se aplican más criterios de inclusión.

Criterios de exclusión:

  • Tratamiento previo con nerandomilast.
  • Participantes tratados con otros inhibidores orales/sistémicos de PDE4 e inhibidores de PDE no selectivos dentro de los 30 días antes de la Visita 1.
  • Participantes tratados con pirfenidona en las 8 semanas previas a la Visita 1.
  • Hipertensión arterial pulmonar (HAP) inestable.
  • Vasculitis activa, inestable o no controlada dentro de las 8 semanas previas a la Visita 1 o durante el período de cribado.
  • Cualquier conducta suicida (es decir, intento real, intento interrumpido, intento abortado, o actos o conductas preparatorias) en el pasado (de por vida).
  • Cualquier ideación suicida de tipo 4 o 5 en la escala de calificación de la gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en los últimos 3 meses en la Visita 1 o en la Visita 2 (es decir, pensamiento suicida activo con método e intención pero sin plan específico; o pensamiento suicida activo con método, intención y plan).
  • Participantes con síntomas de depresión clínicamente significativos definidos como una puntuación ≥8 en la versión corta del cuestionario de estado de ánimo y sentimientos (SMFQ).

Se aplican más criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Participantes de 2 a <6 años
Parte A y Parte B: Nerandomilast (etiqueta abierta)
Droga: Nerandomast
Nerandomast
Otros nombres:
  • JASCAYD®
Experimental: Participantes de 6 a <18 años, grupo 1
Parte A: Nerandomilast (enmascarado), Parte B: Nerandomilast (etiqueta abierta)
Droga: Nerandomast
Nerandomast
Otros nombres:
  • JASCAYD®
Experimental: Participantes de 6 a <18 años, grupo 2
Parte A: Placebo (enmascarado), Parte B: Nerandomilast (etiqueta abierta)
Droga: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración (AUC) T,SS basada en muestreo en estado estacionario mediante muestreo denso en participantes de 6 años a menos de 18 años y muestreo escaso en participantes menores de 6 años
Periodo de tiempo: En la semana 2 de la Parte A y en la semana 28 de la Parte B
En la semana 2 de la Parte A y en la semana 28 de la Parte B
Aparición de un evento adverso emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la semana 26
hasta la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en la saturación de oxígeno (SpO2) [%] en aire ambiente en reposo
Periodo de tiempo: en la Semana 26 y la Semana 52
en la Semana 26 y la Semana 52
Cambio absoluto desde el inicio en altura [cm]
Periodo de tiempo: en la Semana 26 y la Semana 52
en la Semana 26 y la Semana 52
Cambio absoluto respecto al valor inicial en el inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™)
Periodo de tiempo: en la semana 26 y la semana 52
La calidad de vida relacionada con la salud se evaluará en niños utilizando el cuestionario PedsQL™. Para niños más pequeños que no puedan realizar la autoevaluación, puede ser necesario un representante parental. La puntuación oscila entre 0 y 100, una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
en la semana 26 y la semana 52
Ocurrencia de un evento adverso emergente del tratamiento (Sí/No) durante todo el ensayo
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años
Tiempo hasta la primera hospitalización relacionada con el sistema respiratorio [días] durante todo el ensayo
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años
Tiempo hasta la primera exacerbación aguda de la enfermedad pulmonar intersticial (EPI) o muerte [días] durante todo el ensayo
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años
Tiempo hasta la muerte [días] durante todo el ensayo
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años
Cambio absoluto desde el valor basal en CVF [% previsto] (aplicable a participantes ≥6 años)
Periodo de tiempo: en la Semana 26 y la Semana 52
en la Semana 26 y la Semana 52
Cambio absoluto desde el inicio en la distancia recorrida en 6 minutos [m] (aplicable a participantes ≥6 años)
Periodo de tiempo: en la Semana 26 y la Semana 52
en la Semana 26 y la Semana 52
Aceptabilidad basada en el número/tamaño de los comprimidos
Periodo de tiempo: en la Semana 2 y la Semana 26

La aceptabilidad se define como la capacidad y disposición general del participante para utilizar el producto medicinal según lo previsto.

La evaluación de la aceptabilidad será realizada por el participante mediante el cuestionario de aceptabilidad.
en la Semana 2 y la Semana 26
Aceptabilidad basada en el uso del dispensador
Periodo de tiempo: en la Semana 2 y la Semana 26
en la Semana 2 y la Semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boehringer Ingelheim

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

27 de abril de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

14 de abril de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

26 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 1305-0022
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Identificador de registro: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Una vez que se cumplan los criterios de la sección "Marco Temporal", los investigadores pueden usar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico relacionados con este estudio, tras la firma de un "Acuerdo de Compartición de Documentos".

Además, los investigadores pueden solicitar acceso a los datos del estudio clínico, tanto para este como para otros estudios listados, después de presentar una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos descritos en el sitio web.

Marco de tiempo para compartir IPD

Un año después de que las principales Autoridades Reguladoras hayan concedido la aprobación y después de que el manuscrito principal haya sido aceptado para publicación, o después de la finalización del programa de desarrollo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Para los documentos del estudio - tras la firma de un 'Acuerdo de Compartición de Documentos'.

Para los datos del estudio - 1. después de la presentación y aprobación de la propuesta de investigación (se realizarán comprobaciones por el patrocinador y/o el panel de revisión independiente, incluyendo la verificación de que el análisis planificado no compite con el plan de publicación del patrocinador); 2. y tras la firma de un acuerdo legal.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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