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Um Estudo para Descobrir Como o Nerandomilast é Tolerado, Processado pelo Corpo, e se Ajuda Crianças e Adolescentes com Doença Pulmonar Intersticial

14 de setembro de 2026 atualizado por: Boehringer Ingelheim

Um Estudo para Avaliar a Dose-exposição, Segurança e Eficácia Exploratória de Nerandomilast em Crianças e Adolescentes dos 2 aos Menos de 18 Anos de Idade com Doença Pulmonar Intersticial Fibrosante (Parte A: Duplamente Cego, Controlado por Placebo em Crianças dos 6 aos Menos de 18 Anos de Idade e Tratamento Ativo Aberto em Crianças dos 2 aos Menos de 6 Anos de Idade), Seguido por uma Fase Aberta com Tratamento Ativo (Parte B)

Este estudo está aberto a crianças e adolescentes dos 2 aos 17 anos com doença pulmonar intersticial (DPI). O nerandomilast foi recentemente aprovado em alguns países para ajudar adultos com uma condição pulmonar chamada fibrose pulmonar idiopática. O objetivo deste estudo é compreender como o nerandomilast é tolerado e processado pelo corpo e se o nerandomilast também ajuda crianças e adolescentes com DPI.

Para participantes com idades entre os 6 e os 17 anos no momento da adesão, o estudo tem 2 partes. Na primeira parte, os participantes são colocados aleatoriamente num de 2 grupos, o que significa por acaso. Um grupo recebe nerandomilast e o outro grupo recebe placebo. O placebo parece-se com o nerandomilast mas não contém qualquer medicamento.

Os participantes têm o dobro da probabilidade de estar no grupo do nerandomilast. Tomam comprimidos duas vezes por dia durante 6 meses. Após estes 6 meses, na segunda parte deste estudo, recebem nerandomilast durante pelo menos 2 anos, independentemente do que receberam na primeira parte.

Os participantes jovens com idades entre os 2 e os 5 anos no momento da adesão recebem nerandomilast desde o início. Recebem comprimidos duas vezes por dia durante pelo menos 2 anos e meio.

Dependendo de quando uma pessoa adere, o estudo dura entre 2 anos e meio e até 5 anos. Durante este tempo, os participantes podem visitar o local do estudo cerca de 18 a 30 vezes. Os médicos do estudo recolhem amostras de sangue para verificar a saúde dos participantes e para descobrir como o seu corpo processa o medicamento do estudo. Os médicos também verificam a função pulmonar, o crescimento corporal e como os participantes se sentem. Os médicos do estudo também verificam regularmente a saúde dos participantes e tomam nota de quaisquer alterações. Para participantes com idades entre os 6 e os 17 anos, os resultados são comparados entre os grupos para ver se o tratamento com nerandomilast ajuda crianças e adolescentes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

35

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Ainda não está recrutando
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contato:
      • Hamburg, Alemanha, 22081
        • Ainda não está recrutando
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Contato:
      • Hanover, Alemanha, 30625
  • Argentina
      • CABA, Argentina, 1426
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Ainda não está recrutando
        • Women's and Children's Hospital
        • Contato:
  • Brasil
      • Barra Mansa, Brasil, 27323240
        • Recrutamento
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Contato:
      • Porto Alegre, Brasil, 90160-093
        • Ainda não está recrutando
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Contato:
      • Recife, Brasil, 50070-550
        • Ainda não está recrutando
        • IMIP Pernambuco
        • Contato:
      • São Paulo, Brasil, 5403-900
        • Recrutamento
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Contato:
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Ainda não está recrutando
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Contato:
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Ainda não está recrutando
        • Alberta Children's Hospital
        • Contato:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Ainda não está recrutando
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contato:
      • Changsha, China, 410005
        • Recrutamento
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Contato:
      • Shanghai, China, 201102
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Contato:
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Recrutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contato:
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Ainda não está recrutando
        • Aarhus University Hospital
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contato:
      • Seville, Espanha, 41013
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Ainda não está recrutando
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ainda não está recrutando
        • Boston Children's Hospital
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Ainda não está recrutando
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Ainda não está recrutando
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, PL 281, 00029
        • Ainda não está recrutando
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Contato:
      • Tampere, Finlândia, 33520
        • Recrutamento
        • Tampere University Hospital
        • Contato:
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Ainda não está recrutando
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Contato:
      • Créteil, França, 94000
        • Ainda não está recrutando
        • HOP Intercommunal
        • Contato:
      • Marseille, França, 13387
        • Ainda não está recrutando
        • HOP Timone
        • Contato:
      • Paris, França, 75012
        • Ainda não está recrutando
        • HOP Armand-Trousseau
        • Contato:
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Contato:
  • Grécia
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Ainda não está recrutando
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Contato:
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Ainda não está recrutando
        • Amsterdam University Medical Center
        • Contato:
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto G. Gaslini
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00165
        • Ainda não está recrutando
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:
  • Japão
      • Fukuoka, Fukuoka, Japão, 813-0017
        • Ainda não está recrutando
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contato:
      • Osaka, Izumi, Japão, 594-1101
        • Ainda não está recrutando
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contato:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japão, 157-8535
        • Ainda não está recrutando
        • National Center for Child Health and Development
        • Contato:
  • México
      • Guadalajara, México, 44340
        • Ainda não está recrutando
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Contato:
      • Tlalnepantla, México, 54055
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Contato:
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02 091
        • Ainda não está recrutando
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Contato:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Ainda não está recrutando
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Ainda não está recrutando
        • Birmingham Children's Hospital
        • Contato:
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 150 00
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Motol
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Crianças e adolescentes dos 2 aos <18 anos na Visita 2.
  • Participantes com evidência de DPI fibrosante em tomografia computorizada de alta resolução (TCAR) nos 12 meses anteriores à Visita 1, conforme avaliado pelo investigador e confirmado por revisão central.
  • Para crianças ≥6 anos: Participantes com capacidade vital forçada (CVF) % prevista ≥25% na Visita 2.

  • Participantes com DPI fibrosante clinicamente significativo na Visita 2, conforme avaliado pelo investigador com base num dos seguintes:

    • Pontuação Fan ≥3, ou

    • Evidência documentada de progressão clínica ao longo do tempo com base em:

      • declínio relativo de 5-10% na CVF % prevista acompanhado por agravamento de sintomas, ou
      • declínio relativo ≥10% na CVF % prevista, ou
      • aumento da fibrose na TCAR, ou
      • outras medidas de agravamento clínico atribuídas a doença pulmonar progressiva (por exemplo, aumento da necessidade de oxigénio, diminuição da capacidade de difusão).

Aplicam-se outros critérios de inclusão.

Critérios de Exclusão:

  • Tratamento prévio com nerandomilasto.
  • Participantes tratados com outros inibidores orais/sistémicos da PDE4 e PDE não seletivos nos 30 dias anteriores à Visita 1.
  • Participantes tratados com pirfenidona nas 8 semanas anteriores à Visita 1.
  • Hipertensão arterial pulmonar (HAP) instável.
  • Vasculite ativa, instável ou não controlada nas 8 semanas anteriores à Visita 1 ou durante o período de rastreio.
  • Qualquer comportamento suicida (ou seja, tentativa real, tentativa interrompida, tentativa abortada, ou atos ou comportamentos preparatórios) no passado (ao longo da vida).
  • Qualquer ideação suicida do tipo 4 ou 5 na escala de avaliação da gravidade do suicídio de Columbia (C-SSRS) nos 3 meses anteriores à Visita 1 ou na Visita 2 (ou seja, pensamento suicida ativo com método e intenção, mas sem plano específico; ou pensamento suicida ativo com método, intenção e plano).
  • Participantes com sintomas de depressão clinicamente significativos definidos como pontuação ≥8 na versão curta do questionário de humor e sentimentos (SMFQ).

Aplicam-se outros critérios de exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes com idades entre os 2 e <6 anos
Parte A e Parte B: Nerandomilast (estudo aberto)
Medicamento: Nerandomilast
Nerandomilast
Outros nomes:
  • JASCAYD®
Experimental: Participantes com idades entre os 6 e os <18 anos, grupo 1
Parte A: Nerandomilast (cego), Parte B: Nerandomilast (etiqueta aberta)
Medicamento: Nerandomilast
Nerandomilast
Outros nomes:
  • JASCAYD®
Experimental: Participantes com idades entre os 6 e os <18 anos, grupo 2
Parte A: Placebo (cego), Parte B: Nerandomilast (open-label)
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva de concentração (AUC) T,SS baseada na amostragem em estado estacionário, utilizando amostragem rica em participantes dos 6 anos até menos de 18 anos e amostragem esparsa em participantes com menos de 6 anos
Prazo: Na semana 2 da Parte A e na semana 28 da Parte B
Na semana 2 da Parte A e na semana 28 da Parte B
Ocorrência de um evento adverso emergente do tratamento
Prazo: até à Semana 26
até à Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação absoluta em relação ao valor basal da saturação de oxigénio (SpO2) [%] em ar ambiente em repouso
Prazo: na Semana 26 e na Semana 52
na Semana 26 e na Semana 52
Alteração absoluta em relação à linha de base na altura [cm]
Prazo: na Semana 26 e na Semana 52
na Semana 26 e na Semana 52
Alteração absoluta em relação ao valor basal no inventário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL™)
Prazo: na Semana 26 e na Semana 52
A qualidade de vida relacionada com a saúde será avaliada nas crianças através do questionário PedsQL™. Para crianças mais novas que não consigam fazer uma autoavaliação, poderá ser necessário um proxy dos pais. A pontuação varia de 0 a 100, uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde.
na Semana 26 e na Semana 52
Ocorrência de um evento adverso emergente do tratamento (Sim/Não) durante todo o ensaio
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Tempo até à primeira hospitalização relacionada com o sistema respiratório [dias] durante todo o ensaio
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Tempo até à primeira exacerbação aguda da doença pulmonar intersticial (DPI) ou morte [dias] durante todo o ensaio
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Tempo até à morte [dias] durante todo o ensaio
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base na CVF [% previsto] (aplicável a participantes ≥6 anos)
Prazo: na Semana 26 e na Semana 52
na Semana 26 e na Semana 52
Alteração absoluta em relação ao valor basal na distância percorrida em 6 minutos [m] (aplicável a participantes ≥6 anos)
Prazo: na Semana 26 e na Semana 52
na Semana 26 e na Semana 52
Aceitabilidade com base no número/tamanho dos comprimidos
Prazo: na Semana 2 e na Semana 26

A aceitabilidade é definida como a capacidade e vontade geral do participante em utilizar o medicamento conforme pretendido.

A avaliação da aceitabilidade será realizada pelo participante através do questionário de aceitabilidade.
na Semana 2 e na Semana 26
Aceitabilidade baseada no uso do dispensador
Prazo: na Semana 2 e na Semana 26
na Semana 2 e na Semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Boehringer Ingelheim

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

27 de abril de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de abril de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

26 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • 1305-0022
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Identificador de registro: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Uma vez cumpridos os critérios da secção "Período de Tempo", os investigadores podem usar a seguinte ligação https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acesso aos documentos do estudo clínico relativos a este estudo, e mediante a assinatura de um "Acordo de Partilha de Documentos".

Além disso, os investigadores podem solicitar acesso aos dados do estudo clínico, para este e outros estudos listados, após a submissão de uma proposta de investigação e de acordo com os termos delineados no site.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Um ano após a aprovação ter sido concedida pelas principais Autoridades Reguladoras e após o manuscrito principal ter sido aceite para publicação, ou após a conclusão do programa de desenvolvimento.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Para documentos do estudo - após a assinatura de um 'Acordo de Partilha de Documentos'.

Para dados do estudo - 1. após a submissão e aprovação da proposta de investigação (serão realizadas verificações pelo promotor e/ou pelo painel de revisão independente, incluindo a verificação de que a análise planeada não compete com o plano de publicação do promotor); 2. e após a assinatura de um acordo legal.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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