Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om te onderzoeken hoe Nerandomilast wordt verdragen, door het lichaam wordt verwerkt en of het kinderen en adolescenten met interstitiële longziekte helpt

14 september 2026 bijgewerkt door: Boehringer Ingelheim

Een onderzoek naar de dosis-blootstelling, veiligheid en verkennende werkzaamheid van Nerandomilast bij kinderen en adolescenten van 2 jaar tot minder dan 18 jaar met fibroserende interstitiële longziekte (Deel A: dubbelblind, placebo-gecontroleerd bij kinderen van 6 tot minder dan 18 jaar en open-label actieve behandeling bij kinderen van 2 tot minder dan 6 jaar), gevolgd door een open-label fase met actieve behandeling (Deel B)

Deze studie is open voor kinderen en adolescenten van 2 tot 17 jaar met interstitiële longziekte (ILD). Nerandomilast is pas in sommige landen goedgekeurd om volwassenen te helpen met een longaandoening genaamd idiopathische longfibrose. Het doel van deze studie is om te begrijpen hoe nerandomilast wordt verdragen en verwerkt door het lichaam en of nerandomilast ook kinderen en adolescenten met ILD helpt.

Voor deelnemers van 6 tot 17 jaar bij deelname heeft de studie 2 delen. In het eerste deel worden deelnemers willekeurig, dat wil zeggen op basis van toeval, in 1 van 2 groepen ingedeeld. Eén groep krijgt nerandomilast en de andere groep placebo. Placebo lijkt op nerandomilast maar bevat geen medicijn.

Deelnemers hebben twee keer zoveel kans om in de nerandomilastgroep te zitten. Ze nemen twee keer per dag tabletten gedurende 6 maanden. Na deze 6 maanden krijgen ze in het tweede deel van deze studie gedurende minimaal 2 jaar nerandomilast, ongeacht wat ze in het eerste deel kregen.

Jonge deelnemers van 2 tot 5 jaar bij deelname krijgen vanaf het begin nerandomilast. Ze ontvangen twee keer per dag tabletten gedurende minimaal 2,5 jaar.

Afhankelijk van wanneer iemand deelneemt, duurt de studie tussen 2,5 jaar en maximaal 5 jaar. Gedurende deze tijd bezoeken deelnemers de studielocatie ongeveer 18 tot 30 keer. Studieartsen verzamelen bloedmonsters om de gezondheid van deelnemers te controleren en om te achterhalen hoe hun lichaam het studiemedicijn verwerkt. Artsen controleren ook de longfunctie, lichaamsgroei en hoe deelnemers zich voelen. De studieartsen controleren ook regelmatig de gezondheid van deelnemers en noteren eventuele veranderingen. Voor deelnemers van 6 tot 17 jaar worden de resultaten tussen de groepen vergeleken om te zien of nerandomilastbehandeling kinderen en adolescenten helpt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

35

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • CABA, Argentinië, 1426
  • Australië
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Nog niet aan het werven
        • Women's and Children's Hospital
        • Contact:
  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Nog niet aan het werven
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Contact:
  • Brazilië
      • Barra Mansa, Brazilië, 27323240
        • Werving
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Contact:
      • Porto Alegre, Brazilië, 90160-093
        • Nog niet aan het werven
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Contact:
      • Recife, Brazilië, 50070-550
        • Nog niet aan het werven
        • IMIP Pernambuco
        • Contact:
      • São Paulo, Brazilië, 5403-900
        • Werving
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Contact:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Nog niet aan het werven
        • Alberta Children's Hospital
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Nog niet aan het werven
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Werving
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
      • Changsha, China, 410005
        • Werving
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, China, 201102
        • Werving
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Nog niet aan het werven
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Nog niet aan het werven
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Hamburg, Duitsland, 22081
        • Nog niet aan het werven
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Contact:
      • Hanover, Duitsland, 30625
  • Finland
      • Helsinki, Finland, PL 281, 00029
        • Nog niet aan het werven
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Contact:
      • Tampere, Finland, 33520
        • Werving
        • Tampere University Hospital
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Nog niet aan het werven
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Contact:
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Nog niet aan het werven
        • HOP Intercommunal
        • Contact:
      • Marseille, Frankrijk, 13387
        • Nog niet aan het werven
        • HOP Timone
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Nog niet aan het werven
        • HOP Armand-Trousseau
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Contact:
  • Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Nog niet aan het werven
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Contact:
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
      • Roma, Italië, 00165
        • Nog niet aan het werven
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contact:
  • Japan
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Nog niet aan het werven
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contact:
      • Osaka, Izumi, Japan, 594-1101
        • Nog niet aan het werven
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contact:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japan, 157-8535
        • Nog niet aan het werven
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44340
        • Nog niet aan het werven
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Contact:
      • Tlalnepantla, Mexico, 54055
        • Nog niet aan het werven
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Contact:
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Nog niet aan het werven
        • Amsterdam University Medical Center
        • Contact:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 091
        • Nog niet aan het werven
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Contact:
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Nog niet aan het werven
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Contact:
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contact:
      • Seville, Spanje, 41013
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Contact:
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 00
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Motol
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Nog niet aan het werven
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nog niet aan het werven
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Kinderen en adolescenten van 2 tot <18 jaar op Bezoek 2.
  • Deelnemers met bewijs van fibroserende ILD op hoge-resolutie computertomografie (HRCT) binnen 12 maanden voor Bezoek 1 zoals beoordeeld door de onderzoeker en bevestigd door centrale beoordeling.
  • Voor kinderen ≥6 jaar: Deelnemers met geforceerde vitale capaciteit (FVC) % voorspeld ≥25% op Bezoek 2.

  • Deelnemers met klinisch significante fibroserende ILD op Bezoek 2, zoals beoordeeld door de onderzoeker op basis van een van de volgende:

    • Fan-score ≥3, of

    • Gedocumenteerd bewijs van klinische progressie in de tijd op basis van ofwel

      • een 5-10% relatieve daling in FVC % voorspeld vergezeld van verergering van symptomen, of
      • een ≥10% relatieve daling in FVC % voorspeld, of
      • toegenomen fibrose op HRCT, of
      • andere maatstaven van klinische verslechtering toegeschreven aan progressieve longziekte (bijv. verhoogde zuurstofbehoefte, verminderde diffusiecapaciteit).

Verdere insluitingscriteria zijn van toepassing.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met nerandomilast.
  • Deelnemers behandeld met andere orale/systemische PDE4- en niet-selectieve PDE-remmers binnen 30 dagen voor Bezoek 1.
  • Deelnemers behandeld met pirfenidon in de 8 weken voor Bezoek 1.
  • Instabiele pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
  • Actieve vasculitis, instabiel of ongecontroleerd binnen 8 weken voor Bezoek 1 of tijdens de screeningsperiode.
  • Enig suïcidaal gedrag (d.w.z. daadwerkelijke poging, onderbroken poging, afgebroken poging, of voorbereidende handelingen of gedrag) in het verleden (levenslang).
  • Enige suïcidale gedachte van type 4 of 5 op de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) in de afgelopen 3 maanden op Bezoek 1 of op Bezoek 2 (d.w.z. actieve suïcidale gedachte met methode en intentie maar zonder specifiek plan; of actieve suïcidale gedachte met methode, intentie en plan).
  • Deelnemers met klinisch significante depressiesymptomen gedefinieerd als een korte versie van de Mood and Feeling Questionnaire (SMFQ)-score ≥8.

Verdere uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deelnemers van 2 tot <6 jaar
Deel A en Deel B: Nerandomilast (open-label)
Geneesmiddel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andere namen:
  • JASCAYD®
Experimenteel: Deelnemers van 6 tot <18 jaar, groep 1
Deel A: Nerandomilast (geblindeerd), Deel B: Nerandomilast (open-label)
Geneesmiddel: Nerandomilast
Nerandomilast
Andere namen:
  • JASCAYD®
Experimenteel: Deelnemers van 6 tot <18 jaar, groep 2
Deel A: Placebo (geblindeerd), Deel B: Nerandomilast (open-label)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Oppervlak onder de concentratiecurve (AUC) T,SS gebaseerd op bemonstering in steady-state met rijke bemonstering bij deelnemers van 6 jaar tot minder dan 18 jaar en schaarse bemonstering bij deelnemers jonger dan 6 jaar
Tijdsspanne: In week 2 in deel A en week 28 in deel B
In week 2 in deel A en week 28 in deel B
Voorkomen van een behandeling-gerelateerde bijwerking
Tijdsspanne: tot week 26
tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in zuurstofverzadiging (SpO2) [%] in rust op kamertemperatuur
Tijdsspanne: in week 26 en week 52
in week 26 en week 52
Absolute verandering vanaf baseline in lengte [cm]
Tijdsspanne: op Week 26 en Week 52
op Week 26 en Week 52
Absolutele verandering vanaf baseline in pediatrische kwaliteit-van-leven-inventaris (PedsQL™)
Tijdsspanne: op week 26 en week 52
De gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit wordt bij kinderen beoordeeld met behulp van de PedsQL™-vragenlijst. Voor jongere kinderen die geen zelfbeoordeling kunnen uitvoeren, kan een ouderproxy vereist zijn. De score varieert van 0-100, een hogere score duidt op een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit.
op week 26 en week 52
Voorkomen van een behandeling-gerelateerde bijwerking (Ja/Nee) gedurende het gehele onderzoek
Tijdsspanne: tot 5 jaar
tot 5 jaar
Tijd tot eerste ziekenhuisopname gerelateerd aan de luchtwegen [dagen] gedurende de gehele studie
Tijdsspanne: tot 5 jaar
tot 5 jaar
Tijd tot eerste acute interstitiële longziekte (ILD) exacerbatie of overlijden [dagen] gedurende de gehele studie
Tijdsspanne: tot 5 jaar
tot 5 jaar
Tijd tot overlijden [dagen] gedurende het gehele onderzoek
Tijdsspanne: tot 5 jaar
tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FVC [% voorspeld] (van toepassing op deelnemers ≥6 jaar)
Tijdsspanne: op Week 26 en Week 52
op Week 26 en Week 52
Absolute verandering vanaf de baseline in 6-minuten looptest afstand [m] (van toepassing op deelnemers ≥6 jaar)
Tijdsspanne: op Week 26 en Week 52
op Week 26 en Week 52
Accepteerbaarheid op basis van aantal/grootte van tabletten
Tijdsspanne: in week 2 en week 26

Acceptabiliteit wordt gedefinieerd als het algehele vermogen en de bereidheid van de deelnemer om het geneesmiddel zoals bedoeld te gebruiken.

De beoordeling van de acceptabiliteit zal door de deelnemer worden uitgevoerd met behulp van de acceptabiliteitsvragenlijst.
in week 2 en week 26
Aanvaardbaarheid op basis van het gebruik van de dispensers
Tijdsspanne: in week 2 en week 26
in week 2 en week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

27 april 2029

Studie voltooiing (Geschat)

14 april 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • 1305-0022
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Register-ID: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Register-ID: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Zodra de criteria in de sectie "Tijdsbestek" zijn vervuld, kunnen onderzoekers de volgende link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing gebruiken om toegang aan te vragen tot de klinische studiedocumenten met betrekking tot deze studie, en na ondertekening van een "Document Sharing Agreement".

Bovendien kunnen onderzoekers toegang aanvragen tot de klinische studiedata, voor deze en andere genoemde studies, na indiening van een onderzoeksvoorstel en volgens de voorwaarden zoals uiteengezet op de website.

IPD-tijdsbestek voor delen

Eén jaar na de goedkeuring door belangrijke regelgevende instanties en na acceptatie van het primaire manuscript voor publicatie, of na beëindiging van het ontwikkelingsprogramma.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voor studiedocumenten - na ondertekening van een 'Document Sharing Agreement'.

Voor studiedata - 1. na indiening en goedkeuring van het onderzoeksvoorstel (controles worden uitgevoerd door de sponsor en/of de onafhankelijke beoordelingscommissie, inclusief controle of de geplande analyse niet concurreert met het publicatieplan van de sponsor); 2. en na ondertekening van een juridische overeenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren