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Une étude visant à déterminer comment le nérandomilast est toléré, métabolisé par l'organisme et s'il aide les enfants et adolescents atteints de maladie pulmonaire interstitielle

14 septembre 2026 mis à jour par: Boehringer Ingelheim

Une étude pour évaluer la dose-exposition, la sécurité et l'efficacité exploratoire du nérandomilast chez les enfants et adolescents âgés de 2 ans à moins de 18 ans atteints de pneumopathie interstitielle fibrosante (Partie A : en double aveugle contre placebo chez les enfants de 6 à moins de 18 ans et traitement actif en ouvert chez les enfants de 2 à moins de 6 ans), suivie d'une phase en ouvert avec traitement actif (Partie B)

Cette étude est ouverte aux enfants et adolescents âgés de 2 à 17 ans atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle (MPI). Le nerandomilast vient d'être approuvé dans certains pays pour aider les adultes atteints d'une affection pulmonaire appelée fibrose pulmonaire idiopathique. L'objectif de cette étude est de comprendre comment le nerandomilast est toléré et métabolisé par l'organisme et si le nerandomilast aide également les enfants et adolescents atteints de MPI.

Pour les participants âgés de 6 à 17 ans lors de l'inclusion, l'étude comporte 2 parties. Dans la première partie, les participants sont répartis au hasard dans l'un des 2 groupes, ce qui signifie par tirage au sort. Un groupe reçoit du nerandomilast et l'autre groupe un placebo. Le placebo ressemble au nerandomilast mais ne contient aucun médicament.

Les participants ont deux fois plus de chances d'être dans le groupe nerandomilast. Ils prennent des comprimés deux fois par jour pendant 6 mois. Après ces 6 mois, dans la deuxième partie de cette étude, ils reçoivent du nerandomilast pendant au moins 2 ans, quel que soit ce qu'ils ont reçu dans la première partie.

Les jeunes participants âgés de 2 à 5 ans lors de l'inclusion reçoivent du nerandomilast dès le début. Ils reçoivent des comprimés deux fois par jour pendant au moins 2 ans et demi.

Selon la date d'inclusion d'une personne, l'étude dure entre 2 ans et demi et jusqu'à 5 ans. Pendant cette période, les participants peuvent visiter le site de l'étude environ 18 à 30 fois. Les médecins de l'étude prélèvent des échantillons de sang pour vérifier la santé des participants et déterminer comment leur organisme métabolise le médicament de l'étude. Les médecins vérifient également la fonction pulmonaire, la croissance corporelle et l'état de bien-être des participants. Les médecins de l'étude vérifient également régulièrement la santé des participants et notent tout changement. Pour les participants âgés de 6 à 17 ans, les résultats sont comparés entre les groupes pour voir si le traitement par nerandomilast aide les enfants et les adolescents.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

35

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Pas encore de recrutement
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Hamburg, Allemagne, 22081
        • Pas encore de recrutement
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Contact:
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Recrutement
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contact:
  • Argentine
      • CABA, Argentine, 1426
  • Australie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Pas encore de recrutement
        • Women's and Children's Hospital
        • Contact:
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Pas encore de recrutement
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Contact:
  • Brésil
      • Barra Mansa, Brésil, 27323240
        • Recrutement
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Contact:
      • Porto Alegre, Brésil, 90160-093
        • Pas encore de recrutement
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Contact:
      • Recife, Brésil, 50070-550
        • Pas encore de recrutement
        • IMIP Pernambuco
        • Contact:
      • São Paulo, Brésil, 5403-900
        • Recrutement
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Contact:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Pas encore de recrutement
        • Alberta Children's Hospital
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Pas encore de recrutement
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Recrutement
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
      • Changsha, Chine, 410005
        • Recrutement
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Pas encore de recrutement
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contact:
      • Seville, Espagne, 41013
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Contact:
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, PL 281, 00029
        • Pas encore de recrutement
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Contact:
      • Tampere, Finlande, 33520
        • Recrutement
        • Tampere University Hospital
        • Contact:
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Pas encore de recrutement
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Contact:
      • Créteil, France, 94000
        • Pas encore de recrutement
        • HOP Intercommunal
        • Contact:
      • Marseille, France, 13387
        • Pas encore de recrutement
        • HOP Timone
        • Contact:
      • Paris, France, 75012
        • Pas encore de recrutement
        • HOP Armand-Trousseau
        • Contact:
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Contact:
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • Pas encore de recrutement
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Contact:
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Istituto G. Gaslini
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00165
        • Pas encore de recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contact:
  • Japon
      • Fukuoka, Fukuoka, Japon, 813-0017
        • Pas encore de recrutement
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contact:
      • Osaka, Izumi, Japon, 594-1101
        • Pas encore de recrutement
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contact:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japon, 157-8535
        • Pas encore de recrutement
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Pas encore de recrutement
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Contact:
  • Mexique
      • Guadalajara, Mexique, 44340
        • Pas encore de recrutement
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Contact:
      • Tlalnepantla, Mexique, 54055
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Pas encore de recrutement
        • Amsterdam University Medical Center
        • Contact:
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02 091
        • Pas encore de recrutement
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Pas encore de recrutement
        • Birmingham Children's Hospital
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 150 00
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital Motol
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Pas encore de recrutement
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Pas encore de recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Pas encore de recrutement
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Pas encore de recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Enfants et adolescents de 2 à <18 ans à la Visite 2.
  • Participants présentant des signes de PID fibrosante sur tomodensitométrie haute résolution (HRCT) dans les 12 mois précédant la Visite 1, évalués par l'investigateur et confirmés par un examen central.
  • Pour les enfants ≥6 ans : Participants avec une capacité vitale forcée (FVC) % prédite ≥25% à la Visite 2.

  • Participants présentant une PID fibrosante cliniquement significative à la Visite 2, évaluée par l'investigateur sur la base de l'un des éléments suivants :

    • Score de Fan ≥3, ou

    • Preuve documentée de progression clinique au fil du temps basée sur :

      • une diminution relative de 5 à 10 % de la FVC % prédite accompagnée d'une aggravation des symptômes, ou
      • une diminution relative ≥10 % de la FVC % prédite, ou
      • une augmentation de la fibrose sur HRCT, ou
      • d'autres mesures d'aggravation clinique attribuées à une maladie pulmonaire progressive (par exemple, augmentation des besoins en oxygène, diminution de la capacité de diffusion).

D'autres critères d'inclusion s'appliquent.

Critères d'exclusion :

  • Traitement antérieur par nerandomilast.
  • Participants traités avec d'autres inhibiteurs de PDE4 oraux/systémiques et inhibiteurs de PDE non sélectifs dans les 30 jours précédant la Visite 1.
  • Participants traités par pirfénidone dans les 8 semaines précédant la Visite 1.
  • Hypertension artérielle pulmonaire (HAP) instable.
  • Vascularite active, instable ou non contrôlée dans les 8 semaines précédant la Visite 1 ou pendant la période de dépistage.
  • Tout comportement suicidaire (c'est-à-dire tentative réelle, tentative interrompue, tentative avortée, ou actes ou comportements préparatoires) dans le passé (à vie).
  • Toute idéation suicidaire de type 4 ou 5 sur l'échelle de gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) dans les 3 mois précédant la Visite 1 ou à la Visite 2 (c'est-à-dire pensée suicidaire active avec méthode et intention mais sans plan spécifique ; ou pensée suicidaire active avec méthode, intention et plan).
  • Participants présentant des symptômes de dépression cliniquement significatifs définis comme un score ≥8 à la version courte du questionnaire sur l'humeur et les sentiments (SMFQ).

D'autres critères d'exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants âgés de 2 à <6 ans
Partie A et Partie B : Nerandomilast (en ouvert)
Médicament: Nerandomilast
Nerandomilast
Autres noms:
  • JASCAYD®
Expérimental: Participants âgés de 6 à <18 ans, groupe 1
Partie A : Nerandomilast (en aveugle), Partie B : Nerandomilast (en ouvert)
Médicament: Nerandomilast
Nerandomilast
Autres noms:
  • JASCAYD®
Expérimental: Participants âgés de 6 à <18 ans, groupe 2
Partie A : Placebo (en aveugle), Partie B : Nerandomilast (en ouvert)
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Aire sous la courbe de concentration (AUC) T,SS basée sur un échantillonnage à l'état d'équilibre en utilisant un échantillonnage riche chez les participants de 6 ans à moins de 18 ans et un échantillonnage épars chez les participants de moins de 6 ans
Délai: À la semaine 2 de la Partie A et à la semaine 28 de la Partie B
À la semaine 2 de la Partie A et à la semaine 28 de la Partie B
Occurrence d'un événement indésirable émergent du traitement
Délai: jusqu'à la semaine 26
jusqu'à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation absolue par rapport à la ligne de base de la saturation en oxygène (SpO2) [%] à l'air ambiant au repos
Délai: à la Semaine 26 et à la Semaine 52
à la Semaine 26 et à la Semaine 52
Variation absolue par rapport à la valeur initiale de la taille [cm]
Délai: à la semaine 26 et à la semaine 52
à la semaine 26 et à la semaine 52
Changement absolu par rapport à la valeur de départ dans l'inventaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL™)
Délai: à la semaine 26 et à la semaine 52
La qualité de vie liée à la santé sera évaluée chez les enfants à l'aide du questionnaire PedsQL™. Pour les jeunes enfants incapables de réaliser une auto-évaluation, un proxy parental peut être nécessaire. Le score varie de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
à la semaine 26 et à la semaine 52
Survenue d'un événement indésirable émergent du traitement (Oui/Non) sur l'ensemble de l'essai
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Délai jusqu'à la première hospitalisation liée à la respiration [jours] sur l'ensemble de l'essai
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Délai jusqu'à la première exacerbation aiguë de la pneumopathie interstitielle diffuse (PID) ou décès [jours] sur l'ensemble de l'essai
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Temps jusqu'au décès [jours] sur l'ensemble de l'essai
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Changement absolu par rapport à la valeur de référence de la CVF [% prédit] (applicable aux participants âgés de ≥6 ans)
Délai: à la semaine 26 et à la semaine 52
à la semaine 26 et à la semaine 52
Variation absolue par rapport au départ de la distance de marche en 6 minutes [m] (applicable aux participants âgés de ≥6 ans)
Délai: à la semaine 26 et à la semaine 52
à la semaine 26 et à la semaine 52
Acceptabilité basée sur le nombre/la taille des comprimés
Délai: à la semaine 2 et à la semaine 26

L'acceptabilité est définie comme la capacité et la volonté globale du participant à utiliser le produit médicinal comme prévu.

L'évaluation de l'acceptabilité sera réalisée par le participant à l'aide du questionnaire d'acceptabilité.
à la semaine 2 et à la semaine 26
Acceptabilité basée sur l'utilisation du distributeur
Délai: à la semaine 2 et à la semaine 26
à la semaine 2 et à la semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boehringer Ingelheim

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

27 avril 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 avril 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2026

Première publication (Réel)

26 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1305-0022
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Identificateur de registre: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Une fois que les critères de la section « Délai » sont remplis, les chercheurs peuvent utiliser le lien suivant https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et ce après la signature d'un « Accord de partage de documents ».

De plus, les chercheurs peuvent demander l'accès aux données de l'étude clinique, pour celle-ci et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et conformément aux conditions décrites sur le site web.

Délai de partage IPD

Un an après que l'approbation a été accordée par les principales autorités réglementaires et après que le manuscrit principal a été accepté pour publication, ou après la fin du programme de développement.

Critères d'accès au partage IPD

Pour les documents de l'étude - après la signature d'un 'Accord de partage de documents'.

Pour les données de l'étude - 1. après la soumission et l'approbation de la proposition de recherche (des vérifications seront effectuées par le promoteur et/ou le comité d'examen indépendant, y compris la vérification que l'analyse prévue ne concurrence pas le plan de publication du promoteur) ; 2. et après la signature d'un accord juridique.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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