Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie tolerancji nerandomilastu, jego metabolizmu w organizmie oraz skuteczności w leczeniu dzieci i młodzieży z śródmiąższową chorobą płuc

14 września 2026 zaktualizowane przez: Boehringer Ingelheim

Badanie oceniające zależność dawka–ekspozycja, bezpieczeństwo i wstępną skuteczność nerandomilastu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 lat do poniżej 18 lat z włóknieniem śródmiąższowym płuc (część A: podwójnie ślepa próba z kontrolą placebo u dzieci w wieku od 6 lat do poniżej 18 lat oraz otwarte leczenie czynne u dzieci w wieku od 2 lat do poniżej 6 lat), a następnie otwarta faza z leczeniem czynnym (część B)

Badanie to jest otwarte dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z śródmiąższową chorobą płuc (ILD). Nerandomilast został właśnie zatwierdzony w niektórych krajach, aby pomagać dorosłym z chorobą płuc zwaną idiopatycznym włóknieniem płuc. Celem tego badania jest zrozumienie, jak nerandomilast jest tolerowany i przetwarzany przez organizm oraz czy nerandomilast również pomaga dzieciom i młodzieży z ILD.

Dla uczestników w wieku od 6 do 17 lat w momencie przystąpienia, badanie składa się z 2 części. W pierwszej części uczestnicy są losowo przydzielani do 1 z 2 grup, co oznacza, że odbywa się to przypadkowo. Jedna grupa otrzymuje nerandomilast, a druga grupa placebo. Placebo wygląda jak nerandomilast, ale nie zawiera żadnego leku.

Uczestnicy mają dwukrotnie większe szanse na znalezienie się w grupie nerandomilastu. Przyjmują tabletki dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. Po tych 6 miesiącach, w drugiej części tego badania, otrzymują nerandomilast przez co najmniej 2 lata, niezależnie od tego, co otrzymali w pierwszej części.

Młodzi uczestnicy w wieku od 2 do 5 lat w momencie przystąpienia otrzymują nerandomilast od początku. Otrzymują tabletki dwa razy dziennie przez co najmniej 2,5 roku.

W zależności od tego, kiedy dana osoba dołącza, badanie trwa od 2,5 roku do nawet 5 lat. W tym czasie uczestnicy mogą odwiedzać miejsce badania około 18 do 30 razy. Lekarze prowadzący badanie pobierają próbki krwi, aby sprawdzić stan zdrowia uczestników i dowiedzieć się, jak ich organizm przetwarza badany lek. Lekarze sprawdzają również funkcję płuc, wzrost ciała oraz samopoczucie uczestników. Lekarze prowadzący badanie również regularnie kontrolują stan zdrowia uczestników i odnotowują wszelkie zmiany. Dla uczestników w wieku od 6 do 17 lat wyniki są porównywane między grupami, aby sprawdzić, czy leczenie nerandomilastem pomaga dzieciom i młodzieży.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • CABA, Argentyna, 1426
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Brussels - UNIV HUDERF
        • Kontakt:
  • Brazylia
      • Barra Mansa, Brazylia, 27323240
        • Rekrutacyjny
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Kontakt:
      • Porto Alegre, Brazylia, 90160-093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Kontakt:
      • Recife, Brazylia, 50070-550
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IMIP Pernambuco
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brazylia, 5403-900
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Kontakt:
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changsha, Chiny, 410005
        • Rekrutacyjny
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 150 00
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Motol
        • Kontakt:
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, PL 281, 00029
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Kontakt:
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Rekrutacyjny
        • Tampere University Hospital
        • Kontakt:
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HOP Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
      • Créteil, Francja, 94000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HOP Intercommunal
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja, 13387
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HOP Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75012
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HOP Armand-Trousseau
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
  • Grecja
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kontakt:
  • Japonia
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 813-0017
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Osaka, Izumi, Japonia, 594-1101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Japonia, 157-8535
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk, 44340
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Kontakt:
      • Tlalnepantla, Meksyk, 54055
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Clinical Research Institute S.C.
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Hamburg, Niemcy, 22081
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Kontakt:
      • Hanover, Niemcy, 30625
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02 091
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
      • Roma, Włochy, 00165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dzieci i młodzież w wieku od 2 do <18 lat w wizycie 2.
  • Uczestnicy z dowodami włóknienia śródmiąższowej choroby płuc (ILD) w wysokorozdzielczej tomografii komputerowej (HRCT) wykonanej w ciągu 12 miesięcy przed wizytą 1, ocenionej przez badacza i potwierdzonej przez centralny przegląd.
  • Dla dzieci ≥6 lat: Uczestnicy z przewidywanym procentem pojemności życiowej (FVC) ≥25% w wizycie 2.

  • Uczestnicy z klinicznie istotnym włóknieniem ILD w wizycie 2, ocenionym przez badacza na podstawie któregokolwiek z poniższych:

    • Wynik Fan ≥3, lub

    • Udokumentowane dowody postępu klinicznego w czasie, oparte na:

      • względnym spadku 5-10% przewidywanego FVC% wraz z pogorszeniem objawów, lub
      • względnym spadku ≥10% przewidywanego FVC%, lub
      • zwiększeniu włóknienia w HRCT, lub
      • innych miarach klinicznego pogorszenia przypisywanych postępującej chorobie płuc (np. zwiększone zapotrzebowanie na tlen, zmniejszona zdolność dyfuzyjna).

Stosują się dalsze kryteria włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzednie leczenie nerandomilastem.
  • Uczestnicy leczeni innymi doustnymi/systemicznymi inhibitorami PDE4 i nieselektywnymi inhibitorami PDE w ciągu 30 dni przed wizytą 1.
  • Uczestnicy leczeni pirfenidonem w ciągu 8 tygodni przed wizytą 1.
  • Niestabilne nadciśnienie płucne (PAH).
  • Aktywne zapalenie naczyń, niestabilne lub niekontrolowane w ciągu 8 tygodni przed wizytą 1 lub w okresie badań przesiewowych.
  • Jakiekolwiek zachowania samobójcze (tj. faktyczna próba, przerwana próba, porzucona próba lub czynności lub zachowania przygotowawcze) w przeszłości (w ciągu życia).
  • Jakiekolwiek myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali oceny nasilenia myśli samobójczych Columbia (C-SSRS) w ciągu ostatnich 3 miesięcy w wizycie 1 lub w wizycie 2 (tj. aktywne myśli samobójcze z metodą i intencją, ale bez konkretnego planu; lub aktywne myśli samobójcze z metodą, intencją i planem).
  • Uczestnicy z klinicznie istotnymi objawami depresji, zdefiniowanymi jako wynik ≥8 w krótkiej wersji kwestionariusza nastroju i odczuć (SMFQ).

Stosują się dalsze kryteria wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uczestnicy w wieku od 2 do <6 lat
Część A i Część B: Nerandomilast (otwarta etykieta)
Lek: Nerandomilast
Nerandomilast
Inne nazwy:
  • JASCAYD®
Eksperymentalny: Uczestnicy w wieku od 6 do <18 lat, grupa 1
Część A: Nerandomilast (zaślepiona), Część B: Nerandomilast (otwarta)
Lek: Nerandomilast
Nerandomilast
Inne nazwy:
  • JASCAYD®
Eksperymentalny: Uczestnicy w wieku od 6 do <18 lat, grupa 2
Część A: Placebo (zaślepiona), Część B: Nerandomilast (otwarta)
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia (AUC) T,SS określone na podstawie pobierania próbek w stanie ustalonym przy użyciu intensywnego pobierania próbek u uczestników od 6 lat do mniej niż 18 lat oraz rzadkiego pobierania próbek u uczestników młodszych niż 6 lat
Ramy czasowe: W 2. tygodniu w części A i w 28. tygodniu w części B
W 2. tygodniu w części A i w 28. tygodniu w części B
Wystąpienie niepożądanego zdarzenia pojawiającego się w trakcie leczenia
Ramy czasowe: do 26. tygodnia
do 26. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Absolutna zmiana od wartości wyjściowej w saturacji tlenowej (SpO2) [%] w powietrzu pokojowym w spoczynku
Ramy czasowe: w 26. i 52. tygodniu
w 26. i 52. tygodniu
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej wzrostu [cm]
Ramy czasowe: w Tygodniu 26 i Tygodniu 52
w Tygodniu 26 i Tygodniu 52
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w pediatrycznym inwentarzu jakości życia (PedsQL™)
Ramy czasowe: w 26. i 52. tygodniu
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie oceniana u dzieci za pomocą kwestionariusza PedsQL™. W przypadku młodszych dzieci, które nie są w stanie dokonać samooceny, może być wymagany udział rodzica jako pełnomocnika. Wynik mieści się w zakresie 0-100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
w 26. i 52. tygodniu
Wystąpienie niepożądanego zdarzenia związanego z leczeniem (Tak/Nie) w trakcie całego badania
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat
Czas do pierwszej hospitalizacji związanej z układem oddechowym [dni] w całym badaniu
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat
Czas do pierwszej ostrej zaostrzenia śródmiąższowej choroby płuc (ILD) lub zgonu [dni] w całym badaniu
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat
Czas do zgonu [dni] w całym badaniu
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w FVC [% przewidywanej] (dotyczy uczestników ≥6 lat)
Ramy czasowe: w 26. i 52. tygodniu
w 26. i 52. tygodniu
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w odległości przejścia w ciągu 6 minut [m] (dotyczy uczestników ≥6 lat)
Ramy czasowe: w Tygodniu 26 i Tygodniu 52
w Tygodniu 26 i Tygodniu 52
Akceptowalność w oparciu o liczbę/wielkość tabletek
Ramy czasowe: w Tygodniu 2 i Tygodniu 26

Akceptowalność definiowana jest jako ogólna zdolność i chęć uczestnika do stosowania produktu leczniczego zgodnie z przeznaczeniem.

Ocena akceptowalności zostanie przeprowadzona przez uczestnika za pomocą kwestionariusza akceptowalności.
w Tygodniu 2 i Tygodniu 26
Akceptowalność na podstawie użycia dozownika
Ramy czasowe: w 2. i 26. tygodniu
w 2. i 26. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 kwietnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 kwietnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1305-0022
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523369-32-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))
  • 1111-1326-6351 (Identyfikator rejestru: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Gdy kryteria z sekcji "Ram czasowy" zostaną spełnione, badacze mogą użyć następującego linku https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing aby zażądać dostępu do dokumentów badania klinicznego dotyczącego tego badania, po podpisaniu "Umowy o udostępnianiu dokumentów".

Ponadto badacze mogą zażądać dostępu do danych badania klinicznego, dla tego i innych wymienionych badań, po złożeniu propozycji badawczej i zgodnie z warunkami określonymi na stronie internetowej.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rok po uzyskaniu zgody od głównych organów regulacyjnych i po zaakceptowaniu głównego manuskryptu do publikacji lub po zakończeniu programu rozwoju.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

W przypadku dokumentów badawczych - po podpisaniu 'Umowy o udostępnianiu dokumentów'.

W przypadku danych badawczych - 1. po złożeniu i zatwierdzeniu wniosku badawczego (kontrole zostaną przeprowadzone przez sponsora i/lub niezależną komisję oceniającą, w tym sprawdzenie, czy planowana analiza nie konkuruje z planem publikacji sponsora); 2. oraz po podpisaniu umowy prawnej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj