Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per determinare la tollerabilità, il metabolismo e l'efficacia del Nerandomilast nei bambini e negli adolescenti affetti da malattia polmonare interstiziale

11 maggio 2026 aggiornato da: Boehringer Ingelheim

Uno studio per valutare la dose-esposizione, la sicurezza e l'efficacia esplorativa di Nerandomilast in bambini e adolescenti dai 2 anni a meno di 18 anni con malattia polmonare interstiziale fibrosante (Parte A: doppio cieco, controllato con placebo in bambini dai 6 a meno di 18 anni e trattamento attivo in aperto in bambini dai 2 a meno di 6 anni), seguito da una fase in aperto con trattamento attivo (Parte B)

Questo studio è aperto a bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni con malattia polmonare interstiziale (ILD). Nerandomilast è stato appena approvato in alcuni paesi per aiutare gli adulti con una condizione polmonare chiamata fibrosi polmonare idiopatica. Lo scopo di questo studio è capire come il nerandomilast è tollerato e gestito dal corpo e se il nerandomilast aiuta anche bambini e adolescenti con ILD.

Per i partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni al momento dell'adesione, lo studio ha 2 parti. Nella prima parte, i partecipanti vengono inseriti in 1 dei 2 gruppi in modo casuale, il che significa per caso. Un gruppo riceve nerandomilast e l'altro gruppo placebo. Il placebo sembra nerandomilast ma non contiene alcun medicinale.

I partecipanti hanno il doppio delle probabilità di essere nel gruppo nerandomilast. Prendono compresse due volte al giorno per 6 mesi. Dopo questi 6 mesi, nella seconda parte di questo studio, ricevono nerandomilast per almeno 2 anni indipendentemente da ciò che hanno ricevuto nella prima parte.

I giovani partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni al momento dell'adesione ricevono nerandomilast fin dall'inizio. Ricevono compresse due volte al giorno per almeno 2 anni e mezzo.

A seconda di quando una persona si unisce, lo studio dura tra 2 anni e mezzo e fino a 5 anni. Durante questo periodo, i partecipanti possono visitare il sito dello studio circa 18-30 volte. I medici dello studio raccolgono campioni di sangue per controllare la salute dei partecipanti e per scoprire come il loro corpo gestisce il medicinale dello studio. I medici controllano anche la funzione polmonare, la crescita corporea e come si sentono i partecipanti. I medici dello studio controllano regolarmente anche la salute dei partecipanti e prendono nota di eventuali cambiamenti. Per i partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni, i risultati vengono confrontati tra i gruppi per vedere se il trattamento con nerandomilast aiuta bambini e adolescenti.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
        • Contatto:
      • CABA, Argentina, 1426
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
  • Brasile
      • Barra Mansa, Brasile, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
        • Contatto:
      • Porto Alegre, Brasile, 90160-093
        • Associação dos Funcionários Públicos do Estado do Rio Grande do Sul - Hospital Ernesto Dorneles
        • Contatto:
      • Recife, Brasile, 50070-550
      • São Paulo, Brasile, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
        • Contatto:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
        • Contatto:
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 00
        • University Hospital Motol
        • Contatto:
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
      • Changsha, Cina, 410005
        • Hunan Provincial People's Hospital
        • Contatto:
      • Shanghai, Cina, 201102
        • The Children's Hospital of Fudan University
        • Contatto:
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, PL 281, 00029
        • HUS Lasten ja nuorten sairaudet, Kliinisen tutkimuksen yksikkö
        • Contatto:
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Tampere University Hospital
        • Contatto:
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
      • Créteil, Francia, 94000
      • Marseille, Francia, 13387
      • Paris, Francia, 75012
      • Paris, Francia, 75015
        • HOP Necker - Enfants Malades
        • Contatto:
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
      • Hamburg, Germania, 22081
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
        • Contatto:
      • Hanover, Germania, 30625
  • Giappone
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contatto:
      • Osaka, Izumi, Giappone, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
      • Tokyo, Setagaya-ku, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
        • Contatto:
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Aristotle University, Thessaloniki
        • Contatto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
  • Messico
      • Guadalajara, Messico, 44340
        • Centro de Investigación Clínica y Medicina Traslacional (CIMeT)
        • Contatto:
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02 091
        • University Clinical Center of the Medical University of Warsaw
        • Contatto:
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contatto:
      • Seville, Spagna, 41013
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e <18 anni alla Visita 2.
  • Partecipanti con evidenza di ILD fibrosante alla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) entro 12 mesi dalla Visita 1, come valutato dallo sperimentatore e confermato da una revisione centrale.
  • Per bambini ≥6 anni: Partecipanti con capacità vitale forzata (FVC) % predetta ≥25% alla Visita 2.

  • Partecipanti con ILD fibrosante clinicamente significativa alla Visita 2, come valutato dallo sperimentatore sulla base di uno dei seguenti:

    • Punteggio Fan ≥3, o

    • Evidenza documentata di progressione clinica nel tempo basata su

      • un declino relativo del 5-10% nella FVC % predetta accompagnato da peggioramento dei sintomi, o
      • un declino relativo ≥10% nella FVC % predetta, o
      • aumento della fibrosi all'HRCT, o
      • altre misure di peggioramento clinico attribuite a malattia polmonare progressiva (es. aumento del fabbisogno di ossigeno, diminuzione della capacità di diffusione).

Si applicano ulteriori criteri di inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento precedente con nerandomilast.
  • Partecipanti trattati con altri inibitori orali/sistemici della PDE4 e inibitori non selettivi della PDE entro 30 giorni prima della Visita 1.
  • Partecipanti trattati con pirfenidone nelle 8 settimane precedenti la Visita 1.
  • Ipertensione polmonare arteriosa (PAH) instabile.
  • Vasculite attiva, instabile o non controllata entro 8 settimane prima della Visita 1 o durante il periodo di screening.
  • Qualsiasi comportamento suicidario (cioè tentativo effettivo, tentativo interrotto, tentativo abortito, o atti o comportamenti preparatori) in passato (durante la vita).
  • Qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla scala di valutazione della gravità del suicidio di Columbia (C-SSRS) negli ultimi 3 mesi alla Visita 1 o alla Visita 2 (cioè pensiero suicidario attivo con metodo e intento ma senza piano specifico; o pensiero suicidario attivo con metodo, intento e piano).
  • Partecipanti con sintomi di depressione clinicamente significativi definiti come punteggio ≥8 nella versione breve del questionario sull'umore e sui sentimenti (SMFQ).

Si applicano ulteriori criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti di età compresa tra 2 e <6 anni
Parte A e Parte B: Nerandomilast (open-label)
Droga: Nerandomilast
Nerandomilast
Altri nomi:
  • JASCAYD®
Sperimentale: Partecipanti di età compresa tra 6 e <18 anni, gruppo 1
Parte A: Nerandomilast (in cieco), Parte B: Nerandomilast (in aperto)
Droga: Nerandomilast
Nerandomilast
Altri nomi:
  • JASCAYD®
Sperimentale: Partecipanti di età compresa tra 6 e <18 anni, gruppo 2
Parte A: Placebo (in cieco), Parte B: Nerandomilast (in aperto)
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva di concentrazione (AUC) T,SS basata sul campionamento allo stato stazionario utilizzando un campionamento ricco nei partecipanti da 6 anni a meno di 18 anni e un campionamento sparso nei partecipanti di età inferiore a 6 anni
Lasso di tempo: Alla settimana 2 della Parte A e alla settimana 28 della Parte B
Alla settimana 2 della Parte A e alla settimana 28 della Parte B
Occorrenza di un evento avverso emergente dal trattamento
Lasso di tempo: fino alla Settimana 26
fino alla Settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2) [%] in aria ambiente a riposo
Lasso di tempo: alla Settimana 26 e alla Settimana 52
alla Settimana 26 e alla Settimana 52
Variazione assoluta rispetto al basale dell'altezza [cm]
Lasso di tempo: alla Settimana 26 e alla Settimana 52
alla Settimana 26 e alla Settimana 52
Variazione assoluta rispetto al basale nell'inventario della qualità di vita pediatrica (PedsQL™)
Lasso di tempo: alla Settimana 26 e alla Settimana 52
La qualità della vita correlata alla salute sarà valutata nei bambini utilizzando il questionario PedsQL™. Per i bambini più piccoli che non sono in grado di effettuare un'autovalutazione, potrebbe essere necessario un genitore come referente. Il punteggio varia da 0 a 100, un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute.
alla Settimana 26 e alla Settimana 52
Occorrenza di un evento avverso emergente dal trattamento (Sì/No) durante l'intero studio
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Tempo alla prima ospedalizzazione correlata a problemi respiratori [giorni] durante l'intero studio
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Tempo fino alla prima riacutizzazione acuta della malattia polmonare interstiziale (ILD) o morte [giorni] durante l'intero studio
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Tempo fino al decesso [giorni] durante l'intera sperimentazione
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Variazione assoluta rispetto al basale della CVF [% previsto] (applicabile ai partecipanti ≥6 anni)
Lasso di tempo: alla Settimana 26 e alla Settimana 52
alla Settimana 26 e alla Settimana 52
Cambiamento assoluto rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti [m] (applicabile ai partecipanti ≥6 anni)
Lasso di tempo: alla Settimana 26 e alla Settimana 52
alla Settimana 26 e alla Settimana 52
Accettabilità basata su numero/dimensioni delle compresse
Lasso di tempo: alla Settimana 2 e alla Settimana 26

L'accettabilità è definita come la capacità e la volontà complessiva del partecipante di utilizzare il prodotto medicinale come previsto.

La valutazione dell'accettabilità sarà effettuata dal partecipante utilizzando il questionario sull'accettabilità.
alla Settimana 2 e alla Settimana 26
Accettabilità basata sull'uso del dispensatore
Lasso di tempo: alla settimana 2 e alla settimana 26
alla settimana 2 e alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

27 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

27 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

14 aprile 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1305-0022
  • 2025-523369-32-00 (Identificatore di registro: CTIS)
  • 1111-1326-6351 (Identificatore di registro: WHO - International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Una volta soddisfatti i criteri della sezione "Periodo di tempo", i ricercatori possono utilizzare il seguente link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing per richiedere l'accesso ai documenti dello studio clinico relativi a questo studio, previa sottoscrizione di un "Accordo di condivisione dei documenti".

Inoltre, i ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati dello studio clinico, per questo e per altri studi elencati, dopo la presentazione di una proposta di ricerca e in conformità con i termini delineati nel sito web.

Periodo di condivisione IPD

Un anno dopo l'approvazione concessa dalle principali Autorità Regolatorie e dopo che il manoscritto principale è stato accettato per la pubblicazione, o dopo la conclusione del programma di sviluppo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Per i documenti dello studio - previa firma di un 'Document Sharing Agreement'.

Per i dati dello studio - 1. dopo la presentazione e l'approvazione della proposta di ricerca (verranno effettuati controlli da parte dello sponsor e/o del comitato di revisione indipendente, inclusa la verifica che l'analisi pianificata non sia in competizione con il piano di pubblicazione dello sponsor); 2. e previa firma di un accordo legale.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Estonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi