Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Opětovné využití Mirtazapinu u Rettova syndromu (MirtaRett)

17. února 2026 aktualizováno: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Opětovné využití Mirtazapinu u Rettova syndromu: multicentrická otevřená studie fáze II

Rettův syndrom (RTT) je vzácné neurovývojové onemocnění způsobené mutací genu MECP2 na chromozomu X, které postihuje především ženy. Způsobuje progresivní motorický a kognitivní úpadek, ztrátu řeči, opakované pohyby rukou, dýchací potíže, záchvaty a poruchy spánku. Vzhledem k souvislosti RTT se sníženou hladinou monoaminů mohou pomoci antidepresiva jako mirtazapin (MTZ). Preklinické studie na myších s mutací MeCP2 a rané studie u dospělých s RTT ukázaly, že MTZ zlepšil respirační, motorické a neurologické funkce, spánek a náladu, což vedlo k této pediatrické a dospívající studii. Studie MirtaRett je multicentrická, otevřená, jednoramenná, fáze II studie, která zahrnuje 54 pacientek s RTT (věk 5–40 let), rozdělených do skupin po 18 (5–10, 11–17, 18–40 let). Cílem je vyhodnotit bezpečnost a účinnost MTZ na náladu, spánek a motorické příznaky, zejména kontrolu rukou. Další oblasti zkoumání zahrnují autonomní funkce, chování, zátěž pečovatelů, klinickou závažnost a neuronální plasticitu a metabolické biomarkery. Pacientky budou dostávat postupně zvyšované dávky perorálního roztoku MTZ: počáteční nízké dávky (3,75–15 mg/den) po dobu dvou týdnů, následované optimálními dávkami (7,5–30 mg/den) po dobu šesti měsíců. Bezpečnost, snášenlivost a příznaky budou sledovány po dobu 10 měsíců (3měsíční screening, 6měsíční léčba, 1měsíční sledování). Studie probíhá ve čtyřech italských nemocnicích specializovaných na RTT pod vedením Univerzity v Terstu. Partnerská pracoviště jsou v Itálii, konkrétně v nemocnicích v Miláně, Janově, Sieně a Messině.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rettův syndrom (RTT) je vzácné neurovývojové onemocnění způsobené genetickou mutací v genu MECP2 umístěném na chromozomu X, a proto postihuje zejména ženský pohlaví. Charakterizuje se změněným vývojem nervového systému, který vede k problémům s učením a opožděnému vývoji motorických a kognitivních dovedností. RTT je progresivní degenerativní stav a v průběhu času se mohou zhoršovat typické příznaky, včetně motorických a kognitivních poruch, ztráty řeči, opakovaných pohybů rukou, abnormálního dýchání, gastrointestinálních problémů, poruch nálady, záchvatů a problémů se spánkem. Vzhledem ke snížené hladině monoaminů (serotonin, noradrenalin, dopamin) zjištěné u RTT mohou antidepresiva – která modulují tyto neurotransmitery – zmírnit příznaky. Proto byl zkoumán mirtazapin (MTZ), noradrenergní a specifický serotonergní antidepresivum (NaSSA), pro jeho potenciální přínosy u RTT. Preklinické studie na myších s mutací MeCP2 ukázaly, že MTZ zlepšuje respirační, motorické a neurologické funkce. V raných lidských studiích u dospělých s RTT léčených MTZ až po dobu 5 let byly hlášeny přínosy ve spánku, náladě a sociálních interakcích, což podnítilo tuto studii v dětské a mladé dospělé populaci. Proto s ohledem na tyto předběžné výsledky u lidí byla vyslovena hypotéza, že MTZ by mohl být prospěšný také u dětí s RTT.

MirtaRett je multicentrická, otevřená, jednoramenná klinická studie fáze II, která zahrne 54 pacientek s RTT (věk 5–40 let), rozdělených do tří skupin po 18 pacientkách (5–10 let, 11–17 let a 18–40 let). Celkovým cílem MirtaRett je vyhodnotit bezpečnost a účinnost MTZ v léčbě nálady, kvality spánku, motorických příznaků zejména kontroly rukou u dětí a dospělých s Rettovým syndromem. Další oblasti, které budou zkoumány, zahrnují autonomní funkce, chování, zátěž pečovatelů a celkovou klinickou závažnost spolu s biomarkery neuroplasticity a metabolismu. Antidepresiva se obvykle podávají pomocí stupňovitého dávkování, počínaje nízkými dávkami a postupným jejich zvyšováním. Pacientky tak budou dostávat zvyšující se dávky perorálního roztoku mirtazapinu: počáteční nízké dávky (3,75–15 mg/den) po dobu dvou týdnů, následované optimálními dávkami (7,5–30 mg/den) po dobu šesti měsíců. Bezpečnost, snášenlivost a změny příznaků budou sledovány po dobu 10 měsíců (3měsíční screening, 6měsíční léčba, 1měsíční následná péče).

Studie bude provedena ve čtyřech italských nemocnicích specializovaných na RTT pod vedením Univerzity v Terstu.

  • Koordinující centrum – Katedra věd o životě, Univerzita v Terstu. Terst, Itálie.
  • Partner 1. Epileptologické centrum – Jednotka dětské neurologie, Nemocnice Santi Carlo Paolo a Katedra zdravotnických věd, Milánská univerzita, Milán, Itálie.
  • Partner 2. Jednotka dětské neurologie, Institut Giannina Gaslini, Janov, Itálie.
  • Partner 3. Pediatrická jednotka, Oddělení žen a dětí – Poliklinika Santa Maria alle Scotte. Siena, Itálie.
  • Partner 4. Katedra lidské patologie u dospělých a dětí "Gaetano Barresi", Univerzitní poliklinika G. Martino, Univerzita v Messině. Messina, Itálie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Telefonní číslo: +39 348 73477322
  • E-mail: tongi@units.it

Studijní místa

  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Itálie, 98125
        • Nábor
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Milan, Itálie, 20142
        • Nábor
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Itálie, 53100
        • Nábor
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

ZAŘAZOVACÍ KRITÉRIA

  • 1. Žena ve věku od 5 do 39 let včetně v době podepsání informovaného souhlasu.
  • 2. Dívky v reprodukčním věku s negativním těhotenským testem;
  • 3. Tělesná hmotnost > 10 kg a v očekávaném rozmezí pro RTT na základě věku a výšky.
  • 4. Diagnóza RTT na základě konsenzuálních klinických kritérií (Neul, 2010) a potvrzená mutace genu MECP2.
  • 5. Porucha dýchání (alespoň jedna z následujících): periodická apnoe, intermitentní hyperventilace, záchvaty zadržování dechu, polykání vzduchu, nucené vypuzování vzduchu a/nebo slin.

  • 6. Deset nebo více epizod poruchy dýchání denně během bdělosti v týdnu před screeningovou návštěvou (hlášení rodičů).

    7. Stabilní medikační režim po dobu 4 týdnů před zahájením studie (pokud pacientky přijímají služby – fyzioterapii, ergoterapii nebo logopedii – musí být na stabilním režimu těchto služeb po dobu 3 měsíců před zahájením studie).

  • 8. Pacientky v reprodukčním věku musí používat vysoce účinnou antikoncepční metodu, jako je kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a progestin) spojená s potlačením ovulace (perorální, intravaginální, transdermální); pouze progestinová hormonální antikoncepce spojená s potlačením ovulace (perorální, injekční, implantovatelná); nitroděložní tělísko; hormonální nitroděložní systém. Sexuální abstinence je považována za vysoce účinnou antikoncepční metodu, pokud odpovídá obvyklému životnímu stylu jedince. Pacientky v reprodukčním věku musí používat adekvátní antikoncepci podle doporučení svého poskytovatele zdravotní péče.
  • 9. Písemný souhlas podepsaný rodičem/zákonným zástupcem/zástupcem před screeningovou návštěvou
  • 10. Pacientka je kooperativní, ochotná dokončit studii a schopná to udělat s pomocí pečovatele.
  • 11. Pečovatel je schopen porozumět pokynům a plně se účastnit.

VYLOUČOVACÍ KRITÉRIA

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Pacient se účastní jiné klinické zkušební studie.
  • Přecitlivělost na MTZ nebo kteroukoli jinou složku přípravku Mirtapil®.
  • Klinicky významné (dle posouzení vyšetřovatele) kardiovaskulární, respirační, gastrointestinální, renální, jaterní, hematologické patologie nebo jiné patologie kromě těch, které jsou přímo spojeny s RTT. Zejména budou vyloučeni pacienti s následujícími parametry: počet leukocytů je < 4000/mm2; počet neutrofilů je < 2000/mm3; hyponatrémie (< 125 mmol/l); renální dysfunkce (kreatinin > 2 × ULN), jaterní dysfunkce (AST, ALT, bilirubin > 2 × ULN); nebo pokud je přítomen těžký diabetes mellitus.
  • Interval QTcF na EKG větší než 450 ms
  • Plánovaný chirurgický zákrok během studie.
  • Těžký diabetes mellitus (hyperglykémie s hodnotami nad 250/300 mg/dl);
  • Těhotenství, kojení.
  • Příznaky klinicky významné podvýživy s BMI (nebo BMI) (kg/m2) <
  • Pacienti, u kterých se v minulosti projevily sebevražedné myšlenky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s Rettovým syndromem s mutací MECP2 ve věku 5–40 let

Do studie jsou zařazeny pacientky s diagnózou RTT, potvrzenou mutací genu MECP2, které splňují inkluzní/exkluzní kritéria studie. Celkový počet zapojených pacientek je 54, ve věku od 5 do 40 let, rozdělených do tří skupin po 18 pacientkách (5-10 let, 11-17 let a 18-40 let).

Studijní lék mirtazapin perorální roztok (MTZ) bude podáván jednou denně před spaním. Během prvních 14 dnů léčebného období bude použit MTZ v Dávkové úrovni 1 k dosažení plánované cílové denní dávky podle věku (3,75 mg pro 5-10 let, 7,5 mg pro 11-17 let a 15 mg pro >18 let, od 1. do 14. dne). Od 15. dne do konce 24. týdne bude dosažena Dávková úroveň 2: 7,5 mg pro 5-10 let, 15 mg pro 11-17 let a 30 mg pro > 18 let).
Lék: mirtazapin
Studijní léčivo (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg MTZ perorálního roztoku) bude podáváno jednou denně před spaním. Během prvních 14 dnů léčebného období bude použit perorální roztok účinné látky na Dávkové úrovni 1 k dosažení plánované cílové denní dávky podle věku (3,75 mg pro 5–10 let, 7,5 mg pro 11–17 let a 15 mg pro > 18 let, od 1. do 14. dne). Od 15. dne do konce 24. týdne bude dosaženo Dávkové úrovně 2: 7,5 mg pro 5–10 let, 15 mg pro 11–17 let a 30 mg pro > 18 let).
Ostatní jména:
  • MirtaPil perorální roztok
  • Remeron perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární cíl: Zlepšení hodnotící škály Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS).
Časové okno: Od zařazení do konce léčby po 24 týdnech
Lék bude považován za účinný, pokud léčba sníží skóre Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS) (maximální skóre=68) alespoň o 8,5 bodů (12,5 %) ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do konce léčby po 24 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární cíl 1. Snížení příznaků poruch nálady a úzkosti
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
1. Lék bude považován za účinný, pokud léčba sníží celkové skóre škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) (maximální skóre=84) alespoň o 10,6 bodů (12,5 %) ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
Sekundární cíl 1bis: Snížené příznaky poruch nálady a úzkosti
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
1bis. Lék bude považován za účinný, pokud sníží celkové skóre dotazníku chování u Rettova syndromu (RSBQ) o nejméně 11,25 bodů (12,5 %) ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární koncový bod 2-a. Zlepšené vitální parametry
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
2-a. Lék bude považován za účinný, pokud léčba zlepší měření respirační frekvence (RR), získaná z lékařských přístrojů pro dálkový průzkum (Youcare Smart T-shirt), alespoň o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární koncový bod 2-b. Zlepšené vitální parametry
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
2-b. Lék bude považován za účinný, pokud léčba zlepší měření srdeční frekvence (HR) získaná z lékařských přístrojů pro dálkové snímání (Youcare Smart T-shirt) alespoň o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární výstup 2-c. Zlepšené vitální parametry
Časové okno: Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
2-c. Lék bude považován za účinný, pokud léčba zlepší měření Variability srdeční frekvence (VHR), získaná z lékařských přístrojů pro dálkový průzkum (Youcare Smart T-shirt), alespoň o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
Sekundární cílový ukazatel 2-d. Zlepšené vitální parametry
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
2-d. Lék bude považován za účinný, pokud léčba zlepší měření kožní teploty (SkT) získané z lékařských přístrojů pro dálkový průzkum (Youcare Smart T-shirt) alespoň o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární ukazatel 3-a: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
3-a. Lék bude považován za účinný, pokud se skóre škály poruch spánku u dětí (SDSC) sníží alespoň o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-b: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu.
3-b: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaný čas strávený v posteli (eTIB) měřený zápěstní aktigrafií zvýší o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu.
Sekundární cíl 3-c: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Description: 3-c: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaná celková doba spánku (eTST), měřená pomocí zápěstní aktigrafie, zvýší o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-d: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu
Popis: 3-d: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaná latence usnutí (eSOL), měřená zápěstní aktigrafií, sníží o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-e: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Popis: 3-e: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaná účinnost spánku (eSE), měřená pomocí zápěstní aktigrafie, zvýší o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Vedlejší cíl 3-f: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu
Popis: 3-f: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaný čas probuzení po začátku spánku (eWASO), měřený zápěstní aktigrafií, sníží o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-g: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Popis: 3-g: Lék bude považován za účinný, pokud počet odhadovaných probuzení (eAwk), měřených aktigrafií zápěstí, poklesne o 20 % ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-h: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Popis: 3-h: Lék bude považován za účinný, pokud se odhadovaná motorická aktivita během spánku (eSMA), měřená zápěstní aktigrafií, sníží o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 3-i: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do studie až do ukončení léčby ve 24. týdnu
Popis: 3-i: Lék bude považován za účinný, pokud se počet odhadovaných zdřímnutí (eNaps), počet odhadovaných zdřímnutí (eNaps), sníží o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do studie až do ukončení léčby ve 24. týdnu
Sekundární ukazatel 3-j: Zlepšená kvalita spánku
Časové okno: Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
Popis: 3-j: Lék bude považován za účinný, pokud se průměrná délka nejdelšího odhadovaného zdřímnutí (eNapD), měřená zápěstní aktigrafií, zvýší o 20 % oproti skóre před léčbou.
Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
Sekundární koncový bod 4. Znovuzískání kontroly nad rukou
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
4. Lék bude považován za účinný, pokud se skóre škály účelné funkce ruky (PHF) zvýší alespoň o 2 body oproti skóre před léčbou
Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
Sekundární cíl 5: Změny v globální závažnosti
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
5. Účinnost léčiva bude stanovena pomocí stupnice Klinického globálního dojmu změny (CGI-C), která se skládá ze 7bodové škály, od 1 (výrazně zlepšeno) do 7 (výrazně zhoršeno), přičemž 4 znamená žádnou změnu. Při úspěšné léčbě se očekává snížení skóre o nejméně 1 bod ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby po 24 týdnech
Sekundární cílový parametr 6: Snížená závažnost specifická pro Rettův syndrom
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
6. Účinnost léčiva bude stanovena pomocí Rettova syndromu stupnice závažnosti (RCSS), která se skládá z 13 položek poskytujících hodnocení základních symptomů RTT na Likertově stupnici buď 0 až 4 nebo 0 až 5 s maximálním celkovým skóre 58. Lék bude považován za účinný, pokud skóre RCSS bude sníženo alespoň o 3 %, tj. o 2 body ve srovnání s hodnotou před léčbou.
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární ukazatel 7: Zlepšení respiračních parametrů
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
7. Účinnost léku bude stanovena snížením počtu apnoí-hypopnoí alespoň o 5 událostí/hodinu.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 8: Snížení zátěže pečujících osob
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
8. Lék bude považován za prospěšný, pokud Index rodičovského stresu (PSI-SF) specificky upravený pro italské rodiče dívek s Rettovým syndromem prokáže alespoň 20% snížení oproti Indexu rodičovského stresu (PSI-SF) před léčbou.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární endpoint 9-a: Zvýšené neurotropní faktory
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
9-a. Účinnost léčiva je zaměřena na 20% zvýšení ve srovnání s předléčebnou hodnotou hladin biomarkeru BDNF v séru měřenou v pg/ml.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 9-b: Zvýšené neurotrofní faktory
Časové okno: Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
9-b. Účinnost léčiva je zaměřena na 20% zvýšení oproti hodnotě před léčbou hladiny biomarkeru GDNF v séru měřené v pg/ml.
Od zařazení do studie do ukončení léčby v 24. týdnu
Sekundární cíl 9-c: Zvýšené neurotrofní faktory
Časové okno: Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu
9-c. Účinnost léčiva je zaměřena na 20% zvýšení oproti hodnotě před léčbou hladin biomarkeru PDGF v séru. měřených v pg/ml.
Od zařazení do studie do konce léčby v 24. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Trieste

Spolupracovníci

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. července 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Klinická studie bude provedena pouze v Itálii. Individuální klinická data jsou proto přísně chráněna italskými zákony a předpisy a nelze je sdílet v souladu s "Nařízením o ochraně osobních údajů (GDPR)" spolu s "Kodexem ochrany osobních údajů (Zákonodárný dekret 196/2003)" a jeho změnami podle "Zákonodárného dekretu 101/2018".

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RETT syndrom s prokázanou mutací MECP2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit