Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hergebruik van Mirtazapine bij het syndroom van Rett (MirtaRett)

17 februari 2026 bijgewerkt door: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Hergebruik van Mirtazapine bij het Rett-syndroom: een multicentrische open-label fase II-studie

Het syndroom van Rett (RTT) is een zeldzame neuroontwikkelingsstoornis veroorzaakt door een MECP2-genmutatie op het X-chromosoom, die voornamelijk vrouwen treft. Het veroorzaakt een progressieve achteruitgang van motoriek en cognitie, verlies van spraak, repetitieve handbewegingen, ademhalingsproblemen, epileptische aanvallen en slaapproblemen. Gezien de associatie van RTT met verlaagde monoaminespiegels, kunnen antidepressiva zoals mirtazapine (MTZ) helpen. Preklinische studies bij MeCP2-gemuteerde muizen en vroege volwassen RTT-proeven toonden aan dat MTZ de ademhalings-, motorische en neurologische functie, slaap en stemming verbeterde, wat aanleiding gaf tot deze pediatrische en jongvolwassen studie. De MirtaRett-studie is een multicenter, open-label, single-arm, fase II-studie met 54 vrouwelijke RTT-patiënten (leeftijd 5-40 jaar), verdeeld in groepen van 18 (5-10, 11-17, 18-40 jaar). Het heeft tot doel de veiligheid en effectiviteit van MTZ voor stemming, slaap en motorsymptomen, met name handcontrole, te evalueren. Andere onderzoeksgebieden omvatten autonome functie, gedrag, zorglast, klinische ernst, en neuronale plasticiteit en metabole biomarkers. Patiënten zullen oplopende doses MTZ-oraal oplossing ontvangen: aanvankelijk lage doses (3,75-15 mg/dag) gedurende twee weken, gevolgd door optimale doses (7,5-30 mg/dag) gedurende zes maanden. Veiligheid, verdraagbaarheid en symptomen worden gedurende 10 maanden gecontroleerd (3 maanden screening, 6 maanden behandeling, 1 maand follow-up). De studie wordt uitgevoerd in vier Italiaanse RTT-gespecialiseerde ziekenhuizen, onder leiding van de Universiteit van Triëst. Partnerlocaties bevinden zich in Italië, specifiek in de ziekenhuizen in Milaan, Genua, Siena en Messina.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Rett-syndroom (RTT) is een zeldzame neuroontwikkelingsziekte veroorzaakt door een genetische mutatie in het MECP2-gen op het X-chromosoom en treft daarom vooral vrouwelijke personen. Het wordt gekenmerkt door een verstoorde ontwikkeling van het zenuwstelsel die leidt tot leerproblemen en vertraagde ontwikkeling van motorische en cognitieve vaardigheden. RTT is een progressieve degeneratieve aandoening en er kan in de loop van de tijd een verslechtering optreden van de typische symptomen, waaronder motorische en cognitieve beperkingen, spraakverlies, repetitieve handbewegingen, ademhalingsafwijkingen, maag-darmproblemen, stemmingsstoornissen, aanvallen en slaapproblemen. Gezien de verlaagde monoaminespiegels (serotonine, noradrenaline, dopamine) die bij RTT worden gevonden, kunnen antidepressiva -die deze neurotransmitters moduleren- symptomen verlichten. Dienovereenkomstig werd mirtazapine (MTZ) onderzocht, een noradrenerge en specifieke serotonerge antidepressivum (NaSSA) voor de potentiële voordelen ervan bij RTT. Preklinische studies in MeCP2-gemuteerde muizen toonden aan dat MTZ de ademhalings-, motorische en neurologische functie verbeterde. In vroege humane onderzoeken bij volwassenen met RTT die tot 5 jaar met MTZ werden behandeld, werden voordelen gerapporteerd in slaap, stemming en sociale interacties, wat aanleiding gaf tot deze studie in pediatrische en jonge volwassen populaties. Daarom werd, gezien deze voorlopige resultaten bij mensen, de hypothese naar voren gebracht dat MTZ ook gunstig zou kunnen zijn bij kinderen met RTT.

MirtaRett is een multicenter, open-label, single-arm, fase II-onderzoek dat 54 vrouwelijke RTT-patiënten (leeftijd 5-40 jaar) zal includeren, verdeeld in drie groepen van elk 18 patiënten (5-10 jaar, 11-17 jaar en 18-40 jaar). Het algemene doel van MirtaRett is om de veiligheid en werkzaamheid van MTZ te evalueren bij de behandeling van stemming, slaapkwaliteit, motorsymptomen, in het bijzonder handcontrole, bij kinderen en volwassenen met het Rett-syndroom. Andere gebieden die zullen worden onderzocht zijn autonome functies, gedrag, zorglast en algemene klinische ernst, samen met neuroplasticiteit en metabolisme biomarkers. Antidepressiva worden meestal toegediend volgens een schaalbenadering, beginnend met lage doses en deze geleidelijk verhogend. Daarom zullen patiënten oplopende doses van een orale oplossing van mirtazapine ontvangen: initiële lage doses (3,75-15 mg/dag) gedurende twee weken, gevolgd door optimale doses (7,5-30 mg/dag) gedurende zes maanden. Veiligheid, verdraagbaarheid en symptoomveranderingen zullen worden gevolgd gedurende 10 maanden (3 maanden screening, 6 maanden behandeling, 1 maand follow-up).

Het onderzoek zal worden uitgevoerd in vier Italiaanse RTT-gespecialiseerde ziekenhuizen, onder leiding van de Universiteit van Triëst.

  • Coördinerend centrum - Afdeling Levenswetenschappen, Universiteit van Triëst. Triëst, Italië.
  • Partner 1. Epilepsiecentrum - Eenheid Kindergeneeskunde Neurologie, Ziekenhuis Santi Carlo Paolo en Afdeling Gezondheidswetenschappen, Universiteit van Milaan, Milaan, Italië.
  • Partner 2. Eenheid Kindergeneeskunde Neurologie, Giannina Gaslini Instituut, Genua, Italië.
  • Partner 3. Pediatrische Eenheid, Afdeling Vrouw en Kind - Polikliniek Santa Maria alle Scotte. Siena, Italië.
  • Partner 4. Afdeling Menselijke Pathologie bij Volwassenen en Kinderen "Gaetano Barresi", Universitair Polikliniek G. Martino, Universiteit van Messina. Messina, Italië.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Telefoonnummer: +39 348 73477322
  • E-mail: tongi@units.it

Studie Locaties

  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italië, 98125
        • Werving
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Contact:
        • Contact:
      • Milan, Italië, 20142
        • Werving
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italië, 53100
        • Werving
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

INCLUSIE CRITERIA

  • 1. Vrouwelijk, leeftijd 5 tot en met 39 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • 2. Meisjes in de vruchtbare leeftijd negatief op zwangerschapstest;
  • 3. Lichaamsgewicht > 10 kg en binnen het verwachte bereik voor RTT, gebaseerd op leeftijd en lengte.
  • 4. Diagnose van RTT gebaseerd op consensus klinische criteria (Neul, 2010) en een bevestigde mutatie in het MECP2-gen.
  • 5. Ademhalingsdysfunctie (minstens één van de volgende): periodieke apneu, intermitterende hyperventilatie, adem inhouden, lucht slikken, geforceerde uitdrijving van lucht en/of speeksel.

  • 6. Tien episodes of meer/dag van ademhalingsdysfunctie tijdens waakzaamheid in de week voorafgaand aan het screeningsbezoek (oudersrapport).

    7. Stabiel medicatieregime gedurende 4 weken voor aanvang van de studie (indien diensten ontvangen worden - fysiotherapie, ergotherapie of logopedie - moeten proefpersonen gedurende 3 maanden voor aanvang van de studie een stabiel regime van deze diensten hebben).

  • 8. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken zoals gecombineerde hormonale anticonceptie (bevattende oestrogeen en progestageen) geassocieerd met ovulatie-onderdrukking (oraal, intravaginaal, transdermaal); alleen progestageen hormonale anticonceptie geassocieerd met ovulatie-onderdrukking (oraal, injecteerbaar, implanteerbaar); spiraaltje; hormoonafgevend intra-uterien systeem. Seksuele onthouding wordt beschouwd als een zeer effectieve anticonceptiemethode indien dit aansluit bij de gebruikelijke levensstijl van het individu. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd dienen adequate anticonceptie te gebruiken zoals aanbevolen door hun zorgverlener.
  • 9. Schriftelijke toestemming ondertekend door ouder/wettelijke voogd/vertegenwoordiger voorafgaand aan screeningsbezoek
  • 10. Patiënt is meewerkend, bereid de studie te voltooien en in staat dit te doen met hulp van een verzorger.
  • 11. Verzorger is in staat de instructies te begrijpen en volledig deel te nemen.

EXCLUSIE CRITERIA

Deelnemers worden uitgesloten van de studie indien een van de volgende criteria van toepassing is:

  • Patiënt neemt deel aan een ander onderzoek klinische studie.
  • Overgevoeligheid voor MTZ of een van de andere ingrediënten van Mirtapil®.
  • Klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiovasculaire, respiratoire, gastro-intestinale, renale, hepatische, hematologische pathologieën of andere pathologieën, naast die direct gerelateerd aan RTT. In het bijzonder worden patiënten met de volgende parameters uitgesloten: leukocytenaantal is < 4000/mm2; neutrofielenaantal is < 2000/mm3; hyponatriëmie (< 125 mmol/L); nierdysfunctie (creatinine > 2 X BGN), leverdysfunctie (AST, ALT, bilirubine > 2 X BGN); of indien ernstige diabetes mellitus aanwezig is.
  • QTcF interval op het ECG groter dan 450 msec
  • Geplande operatie tijdens de studie.
  • Ernstige diabetes mellitus (hyperglykemie met waarden boven 250/300 mg/dL);
  • Zwangerschap, borstvoeding.
  • Bewijs van klinisch significante ondervoeding met BMI (of BMI) (kg/m2) <
  • Patiënten die eerder suïcidale gedachten hebben geuit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rett-syndroompatiënten met MECP2-mutatie en 5-40 jaar oud

Deelnemers aan het onderzoek zijn vrouwelijke patiënten met de diagnose RTT, bevestigd door een mutatie van het MECP2-gen, en die voldoen aan de inclusie-/exclusiecriteria van het onderzoek. Het totale aantal deelnemende patiënten is 54, in de leeftijd van 5 tot 40 jaar, verdeeld in drie groepen van elk 18 patiënten (5-10 jaar, 11-17 jaar en 18-40 jaar).

Het onderzoeksgeneesmiddel mirtazapine orale oplossing (MTZ) wordt eenmaal daags voor het slapengaan toegediend. Gedurende de eerste 14 dagen van de behandelperiode wordt MTZ op Dosisniveau 1 gebruikt om de geplande dagelijkse doeldosis te bereiken, volgens leeftijd (3,75 mg voor 5-10 jaar, 7,5 mg voor 11-17 jaar en 15 mg >18 jaar, van dag 1 tot 14). Vanaf dag 15 tot het einde van week 24 wordt Dosisniveau 2 bereikt: 7,5 mg voor 5-10 jaar, 15 mg voor 11-17 jaar en 30 mg voor > 18 jaar).
Geneesmiddel: mirtazapine
De studiemedicatie (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg MTZ orale oplossing) wordt eenmaal daags bij het slapengaan toegediend.
Tijdens de eerste 14 dagen van de behandelingsperiode wordt de orale oplossing van het actieve geneesmiddel op Dosisniveau 1 gebruikt om de geplande dagelijkse doeldosis te bereiken, volgens leeftijd (3,75 mg voor 5-10 jaar, 7,5 mg voor 11-17 jaar en 15 mg voor > 18 jaar, van dag 1 tot 14).
Van dag 15 tot het einde van week 24 wordt Dosisniveau 2 bereikt: 7,5 mg voor 5-10 jaar, 15 mg voor 11-17 jaar en 30 mg voor > 18 jaar).
Andere namen:
  • MirtaPil orale oplossing
  • Remeron orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primair eindpunt: Verbetering op de beoordelingsschaal Motorisch Gedrags Assessment Schaal (MBAS).
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Het geneesmiddel zal als effectief worden beschouwd als de behandeling de Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS)-score (maximumscore=68) met ten minste 8,5 punten (12,5%) verlaagt ten opzichte van de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundair eindpunt 1. Verminderde symptomen van stemmings- en angststoornissen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
1. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de behandeling de totale Anxiety, Depression, Mood Scale (ADAMS)-score (maximumscore=84) met ten minste 10,6 punten (12,5%) verlaagt in vergelijking met de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 1bis: Verminderde symptomen van stemmings- en angststoornissen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
1bis. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als het de totale Rett Syndrome Behaviour-vragenlijst (RSBQ)-score met ten minste 11,25 punten (12,5%) vermindert ten opzichte van de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 2-a. Verbeterde vitale parameters
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
2-a. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de behandeling de metingen van de ademhalingsfrequentie (RR), verkregen van de medische apparaten voor remote sensing (Youcare Smart T-shirt), met ten minste 20% verbetert ten opzichte van de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 2-b. Verbeterde vitale parameters
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
2-b. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de behandeling de metingen van de hartslag (HR), verkregen van de medische apparaten voor remote sensing (Youcare Smart T-shirt), met ten minste 20% verbetert in vergelijking met de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 2-c. Verbeterde vitale parameters
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
2-c. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de behandeling de metingen van de variatie van de hartslag (VHR), verkregen uit de medische apparaten voor remote sensing (Youcare Smart T-shirt), met ten minste 20% verbetert ten opzichte van de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 2-d. Verbeterde vitale parameters
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
2-d. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de behandeling de metingen van de huidtemperatuur (SkT) verkregen van de medische apparaten voor teledetectie (Youcare Smart T-shirt) met ten minste 20% verbetert in vergelijking met de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-a: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
3-a. Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de scores van de Sleep Disturbances Scale for Children (SDSC) met ten minste 20% zijn gereduceerd vergeleken met de waarde voor de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-b: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken.
3-b: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de geschatte bedtijd (eTIB) gemeten met polsactigrafie met 20% toeneemt ten opzichte van de score voorafgaand aan de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken.
Secundair eindpunt 3-c: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-c: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de geschatte totale slaaptijd (eTST), gemeten met polsactigrafie, met 20% toeneemt ten opzichte van de score voor de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-d: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-d: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de geschatte slaapaanvangslatentie (eSOL), gemeten met polsactigrafie, met 20% afneemt ten opzichte van de score voorafgaand aan de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-e: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-e: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de geschatte slaapefficiëntie (eSE), gemeten met polsactigrafie, met 20% toeneemt ten opzichte van de score vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-f: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-f: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de geschatte wakkere tijd na het begin van de slaap (eWASO), gemeten met polsactigrafie, met 20% zal afnemen ten opzichte van de score vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-g: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-g: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als het aantal geschatte ontwakingen (eAwk), gemeten met polsactigrafie, met 20% afneemt ten opzichte van de score voorafgaand aan de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-h: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-u: Het geneesmiddel zal als werkzaam worden beschouwd als de geschatte slaapmotorische activiteit (eSMA), gemeten met polsactigrafie, met 20% zal afnemen ten opzichte van de score voor de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-i: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-i: Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als het aantal geschatte dutjes (eNaps), het aantal geschatte dutjes (eNaps), met 20% zal afnemen ten opzichte van de voorgaande behandelscore.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 3-j: Verbeterde slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Beschrijving: 3-j: Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de gemiddelde duur van de langste geschatte slaap (eNapD), gemeten met polsactigrafie, met 20% toeneemt ten opzichte van de score vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 4. Terugkrijgen van handcontrole
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
4. Het geneesmiddel wordt als effectief beschouwd als de Purposeful Hand Function-schaal (PHF)-score ten minste 2 punten boven de voorbehandelingsscore stijgt
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 5: Veranderingen in globale ernst
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
5. De werkzaamheid van het geneesmiddel wordt bepaald met behulp van de Clinical Global Impression of Change (CGI-C) schaal, die bestaat uit een 7-puntsschaal, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), waarbij 4 geen verandering aangeeft. Een daling van de score met ten minste 1 punt ten opzichte van de waarde vóór de behandeling wordt verwacht bij succesvolle behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 6: Verminderde Rett-specifieke ernst
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
6. De werkzaamheid van het geneesmiddel zal worden bepaald met behulp van de Rett Syndrome Severity Scale (RCSS), die bestaat uit 13 items die een beoordeling geven van de kernsymptomen van RTT op een Likert-schaal van 0 tot 4 of 0 tot 5 met een maximale totale score van 58. Het geneesmiddel wordt als werkzaam beschouwd als de RCSS-scores met ten minste 3% afnemen, d.w.z. 2 punten vergeleken met de waarde vóór de behandeling.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 7: Verbetering van respiratoire parameters
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
7. De effectiviteit van het geneesmiddel zal worden bepaald door een afname van het aantal apneu-hypopneu-episodes met minimaal 5 gebeurtenissen/uur.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 8: Afname van de zorglast voor mantelzorgers
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
8. Het geneesmiddel wordt als heilzaam beschouwd als de Parenting Stress Index (PSI-SF), specifiek aangepast voor Italiaanse ouders van meisjes met het syndroom van Rett, een vermindering van ten minste 20% van de Parenting Stress Index (PSI-SF) vóór de behandeling laat zien.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 9-a: Verhoogde neurotrofe factoren
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
9-a. De werkzaamheid van het geneesmiddel is gericht op een toename van 20% ten opzichte van de voorbehandelingswaarde van de serumspiegels van de biomarker BDNF gemeten in pg/ml.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 9-b: Verhoogde neurotrofische factoren
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
9-b. De werkzaamheid van het medicijn is gericht op een toename van 20% vergeleken met de voorbehandelingswaarde van de serumspiegels van de biomarker GDNF gemeten in pg/ml.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
Secundair eindpunt 9-c: Verhoogde neurotrofische factoren
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken
9-c. De werkzaamheid van het geneesmiddel is gericht op een toename van 20% ten opzichte van de pre-behandelingswaarde van de serumspiegels van de biomarker PDGF. gemeten in pg/ml.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling na 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Trieste

Medewerkers

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juli 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De klinische studie zal alleen in Italië worden uitgevoerd. Individuele klinische gegevens worden daarom strikt beschermd door de Italiaanse wet- en regelgeving en kunnen niet worden gedeeld in overeenstemming met de "Algemene Verordening Gegevensbescherming (AVG)" samen met de "Privacycode" (Wetgevend Decreet 196/2003) en de wijzigingen daarvan krachtens het "Wetgevend Decreet 101/2018".

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren