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Réutilisation de la Mirtazapine dans le Syndrome de Rett (MirtaRett)

17 février 2026 mis à jour par: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Réaffectation de la Mirtazapine dans le syndrome de Rett : une étude multicentrique de phase II en ouvert

Le syndrome de Rett (RTT) est un trouble neurodéveloppemental rare causé par une mutation du gène MECP2 sur le chromosome X, touchant principalement les femmes. Il provoque un déclin progressif moteur et cognitif, une perte de la parole, des mouvements répétitifs des mains, des problèmes respiratoires, des crises et des troubles du sommeil. Étant donné l'association du RTT avec des niveaux réduits de monoamines, des antidépresseurs comme la mirtazapine (MTZ) pourraient aider. Des études précliniques sur des souris mutantes MeCP2 et des essais précoces chez des adultes atteints de RTT ont montré que la MTZ améliorait la fonction respiratoire, motrice et neurologique, le sommeil et l'humeur, ce qui a motivé cette étude pédiatrique et chez les jeunes adultes. L'essai MirtaRett est une étude multicentrique, ouverte, à un seul bras, de phase II, incluant 54 patientes atteintes de RTT (âgées de 5 à 40 ans), réparties en groupes de 18 (5-10, 11-17, 18-40 ans). Il vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la MTZ pour les symptômes de l'humeur, du sommeil et moteurs, en particulier le contrôle des mains. D'autres domaines d'investigation incluent la fonction autonome, le comportement, la charge des aidants, la sévérité clinique, ainsi que la plasticité neuronale et les biomarqueurs métaboliques. Les patientes recevront des doses croissantes de solution orale de MTZ : des doses initiales faibles (3,75-15 mg/jour) pendant deux semaines, suivies de doses optimales (7,5-30 mg/jour) pendant six mois. L'innocuité, la tolérance et les symptômes seront surveillés sur 10 mois (3 mois de dépistage, 6 mois de traitement, 1 mois de suivi). L'étude est menée dans quatre hôpitaux italiens spécialisés en RTT, sous la direction de l'Université de Trieste. Les sites partenaires sont en Italie, précisément dans les hôpitaux de Milan, Gênes, Sienne et Messine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Rett (RTT) est une maladie neurodéveloppementale rare causée par une mutation génétique du gène MECP2 situé sur le chromosome X, affectant donc particulièrement les sujets féminins. Il se caractérise par un développement altéré du système nerveux entraînant des problèmes d'apprentissage et un retard de développement des compétences motrices et cognitives. Le RTT est une affection dégénérative progressive, avec une possible aggravation au fil du temps des symptômes typiques, notamment les déficiences motrices et cognitives, la perte de la parole, les mouvements répétitifs des mains, les anomalies respiratoires, les problèmes gastro-intestinaux, les troubles de l'humeur, les crises d'épilepsie et les problèmes de sommeil. Compte tenu des niveaux réduits de monoamines (sérotonine, noradrénaline, dopamine) observés dans le RTT, les antidépresseurs – qui modulent ces neurotransmetteurs – peuvent atténuer les symptômes. En conséquence, la mirtazapine (MTZ), un antidépresseur noradrénergique et sérotoninergique spécifique (NaSSA), a été étudiée pour ses bénéfices potentiels dans le RTT. Des études précliniques sur des souris mutantes MeCP2 ont montré que la MTZ améliorait la fonction respiratoire, motrice et neurologique. Dans les premières études cliniques chez des adultes atteints de RTT traités par MTZ pendant jusqu'à 5 ans, des bénéfices sur le sommeil, l'humeur et les interactions sociales ont été rapportés, motivant cette étude chez les populations pédiatriques et jeunes adultes. Par conséquent, compte tenu de ces résultats préliminaires chez l'humain, l'hypothèse a été avancée que la MTZ pourrait également être bénéfique chez les enfants atteints de RTT.

MirtaRett est un essai multicentrique, ouvert, à bras unique, de phase II, qui recrutera 54 patientes atteintes de RTT (âgées de 5 à 40 ans), réparties en trois groupes de 18 patientes chacune (5-10 ans, 11-17 ans et 18-40 ans). L'objectif global de MirtaRett est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de la MTZ dans le traitement de l'humeur, de la qualité du sommeil, des symptômes moteurs notamment le contrôle des mains, chez les enfants et adultes atteints du syndrome de Rett. D'autres domaines seront également étudiés, incluant les fonctions autonomes, le comportement, la charge des aidants et la sévérité clinique globale, ainsi que des biomarqueurs de neuroplasticité et de métabolisme. Les antidépresseurs sont généralement administrés selon une approche de dosage scalaire, commençant par de faibles doses et les augmentant progressivement. Ainsi, les patientes recevront des doses croissantes d'une solution orale de mirtazapine : des doses initiales faibles (3,75-15 mg/jour) pendant deux semaines, suivies de doses optimales (7,5-30 mg/jour) pendant six mois. La sécurité, la tolérance et les changements des symptômes seront surveillés sur une période de 10 mois (3 mois de dépistage, 6 mois de traitement, 1 mois de suivi).

L'étude sera menée dans quatre hôpitaux italiens spécialisés en RTT, sous la direction de l'Université de Trieste.

  • Centre coordinateur - Département des sciences de la vie, Université de Trieste. Trieste, Italie.
  • Partenaire 1. Centre d'épilepsie - Unité de neurologie pédiatrique, Hôpital Santi Carlo Paolo et Département des sciences de la santé, Université de Milan, Milan, Italie.
  • Partenaire 2. Unité de neurologie pédiatrique, Institut Giannina Gaslini, Gênes, Italie.
  • Partenaire 3. Unité pédiatrique, Département de la femme et de l'enfant - Polyclinique Santa Maria alle Scotte. Sienne, Italie.
  • Partenaire 4. Département de pathologie humaine chez l'adulte et l'enfant "Gaetano Barresi", Polyclinique universitaire G. Martino, Université de Messine. Messine, Italie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Numéro de téléphone: +39 348 73477322
  • E-mail: tongi@units.it

Lieux d'étude

  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italie, 98125
        • Recrutement
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Contact:
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20142
        • Recrutement
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italie, 53100
        • Recrutement
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Contact:
        • Contact:
          • Claudio De Felice, MD
          • Numéro de téléphone: 0039 347 330.9885
          • E-mail: geniente@gmail.com
        • Sous-enquêteur:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRES D'INCLUSION

  • 1. Femme âgée de 5 à 39 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé.
  • 2. Filles en âge de procréer avec un test de grossesse négatif ;
  • 3. Poids corporel > 10 kg et dans la fourchette attendue pour le syndrome de Rett, en fonction de l'âge et de la taille.
  • 4. Diagnostic de syndrome de Rett basé sur les critères cliniques consensuels (Neul, 2010) et une mutation confirmée du gène MECP2.
  • 5. Dysfonctionnement respiratoire (au moins l'un des suivants) : apnée périodique, hyperventilation intermittente, crises d'apnée réflexe, aérophagie, expulsion forcée d'air et/ou de salive.

  • 6. Dix épisodes ou plus/jour de dysfonctionnement respiratoire pendant l'éveil dans la semaine précédant la visite de sélection (rapport des parents).

    7. Régime médicamenteux stable pendant 4 semaines avant le début de l'étude (si le sujet reçoit des services - kinésithérapie, ergothérapie ou orthophonie - il doit être sous un régime stable de ces services pendant 3 mois avant le début de l'étude).

  • 8. Les patientes en âge de procréer doivent utiliser une méthode contraceptive hautement efficace telle que la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et un progestatif) associée à une suppression de l'ovulation (orale, intravaginale, transdermique) ; la contraception hormonale à base de progestatif uniquement associée à une suppression de l'ovulation (orale, injectable, implantable) ; dispositif intra-utérin ; système intra-utérin libérant des hormones. L'abstinence sexuelle est considérée comme une méthode contraceptive hautement efficace si elle correspond au mode de vie habituel de l'individu. Les patientes en âge de procréer doivent utiliser une contraception adéquate comme recommandé par leur professionnel de santé.
  • 9. Consentement écrit signé par le parent/tuteur légal/représentant avant la visite de sélection
  • 10. La patiente est coopérative, désireuse de terminer l'étude et capable de le faire avec l'aide d'un aidant.
  • 11. L'aidant est capable de comprendre les instructions et de participer pleinement.

CRITÈRES D'EXCLUSION

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  • La patiente participe à un autre essai clinique de recherche.
  • Hypersensibilité au MTZ ou à l'un des autres ingrédients du Mirtapil®.
  • Pathologies cardiovasculaires, respiratoires, gastro-intestinales, rénales, hépatiques, hématologiques ou autres cliniquement significatives (selon l'appréciation de l'investigateur), en plus de celles directement liées au syndrome de Rett. En particulier, les patientes présentant les paramètres suivants seront exclues : leucocytes < 4000/mm² ; neutrophiles < 2000/mm³ ; hyponatrémie (< 125 mmol/L) ; dysfonction rénale (créatinine > 2 x LSN), dysfonction hépatique (AST, ALT, bilirubine > 2 x LSN) ; ou en cas de diabète sucré sévère.
  • Intervalle QTcF sur l'ECG supérieur à 450 msec
  • Chirurgie programmée pendant l'étude.
  • Diabète sucré sévère (hyperglycémie avec valeurs supérieures à 250/300 mg/dL) ;
  • Grossesse, allaitement.
  • Signes de malnutrition cliniquement significative avec IMC (ou IMC) (kg/m²) <
  • Patientes ayant manifesté des idées suicidaires antérieures.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients atteints du syndrome de Rett avec mutation MECP2 et âgés de 5 à 40 ans

Les sujets inclus dans l'étude sont des patientes avec un diagnostic de RTT, confirmé par une mutation du gène MECP2, et qui répondent aux critères d'inclusion/exclusion de l'étude. Le nombre total de patientes participantes est de 54, âgées entre 5 et 40 ans, réparties en trois groupes de 18 patientes chacune (5-10 ans, 11-17 ans et 18-40 ans).

Le médicament de l'étude, la solution orale de mirtazapine (MTZ), sera administré une fois par jour au coucher. Pendant les 14 premiers jours de la période de traitement, la MTZ au niveau de dose 1 sera utilisée pour atteindre la dose quotidienne cible prévue, selon l'âge (3,75 mg pour 5-10 ans, 7,5 mg pour 11-17 ans et 15 mg pour >18 ans, du jour 1 au jour 14). Du jour 15 à la fin de la semaine 24, le niveau de dose 2 sera atteint : 7,5 mg pour 5-10 ans, 15 mg pour 11-17 ans et 30 mg pour > 18 ans).
Médicament: mirtazapine
Le médicament de l'étude (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg de solution orale de MTZ) sera administré une fois par jour au coucher.
Durant les 14 premiers jours de la période de traitement, la solution orale du médicament actif au Niveau de Dose 1 sera utilisée pour atteindre la dose quotidienne cible prévue, selon l'âge (3,75 mg pour 5-10 ans, 7,5 mg pour 11-17 ans et 15 mg pour > 18 ans, du jour 1 au jour 14).
Du jour 15 jusqu'à la fin de la semaine 24, le Niveau de Dose 2 sera atteint : 7,5 mg pour 5-10 ans, 15 mg pour 11-17 ans et 30 mg pour > 18 ans).
Autres noms:
  • Solution orale MirtaPil
  • Remeron solution buvable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère d'évaluation principal : Amélioration de l'échelle d'évaluation Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS).
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement réduit le score de l'échelle d'évaluation motrice et comportementale (MBAS) (score maximum = 68) d'au moins 8,5 points (12,5 %) par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère secondaire 1. Réduction des symptômes des troubles de l'humeur et de l'anxiété
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
1. Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement réduit le score global de l'échelle Anxiété, Dépression, Humeur (ADAMS) (score maximum=84) d'au moins 10,6 points (12,5 %) par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 1bis : Réduction des symptômes des troubles de l'humeur et de l'anxiété
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
1bis.
Le médicament sera considéré comme efficace s'il réduit le score total du questionnaire sur les comportements du syndrome de Rett (RSBQ) d'au moins 11,25 points (12,5 %) par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 2-a. Amélioration des paramètres vitaux
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
2-a. Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement améliore les mesures de la Fréquence Respiratoire (FR), obtenues à partir des dispositifs médicaux de télédétection (Youcare Smart T-shirt) d'au moins 20 % par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 2-b. Amélioration des paramètres vitaux
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
2-b. Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement améliore les mesures de la fréquence cardiaque (FC), obtenues à partir des dispositifs médicaux de télésurveillance (Youcare Smart T-shirt) d'au moins 20 % par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 2-c. Amélioration des paramètres vitaux
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
2-c. Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement améliore les mesures de Variation de la Fréquence Cardiaque (VFC), obtenues à partir des dispositifs médicaux de télédétection (T-shirt intelligent Youcare) d'au moins 20 % par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d’évaluation secondaire 2-d. Amélioration des paramètres vitaux
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
2-d. Le médicament sera considéré comme efficace si le traitement améliore les mesures de la température cutanée (SkT) obtenues à partir des dispositifs médicaux de télédétection (Youcare Smart T-shirt) d'au moins 20 % par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d’évaluation secondaire 3-a : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
3-a. Le médicament sera considéré comme efficace si les scores de l'échelle des troubles du sommeil chez l'enfant (SDSC) sont réduits d'au moins 20 % par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 3-b : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines.
3-b : Le médicament sera considéré comme efficace si le temps estimé au lit (eTIB) mesuré par actigraphie au poignet augmente de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines.
Critère secondaire 3-c : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Description: 3-c: Le médicament sera considéré comme efficace si le temps de sommeil total estimé (eTST), mesuré par actigraphie du poignet, augmente de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 3-d : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-d : Le médicament sera considéré comme efficace si la latence d'endormissement estimée (eSOL), mesurée par actigraphie du poignet, est réduite de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 3-e : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-e : Le médicament sera considéré comme efficace si l'efficacité du sommeil estimée (eSE), mesurée par actigraphie du poignet, augmente de 20 % par rapport au score de prétraitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 3-f : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-f : Le médicament sera considéré comme efficace si le temps estimé d'éveil après l'endormissement (eWASO), mesuré par actigraphie du poignet, diminue de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 3-g : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-g : Le médicament sera considéré comme efficace si le nombre de réveils estimés (eAwk), mesuré par actigraphie du poignet, diminue de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d’évaluation secondaire 3-h : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-h : Le médicament sera considéré comme efficace si l'activité motrice du sommeil estimée (eSMA), mesurée par actigraphie du poignet, diminue de 20 % par rapport au score pré-traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 3-i : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-i : Le médicament sera considéré comme efficace si le nombre estimé de siestes (eNaps), le nombre estimé de siestes (eNaps), diminue de 20 % par rapport au score avant traitement.
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 3-j : Amélioration de la qualité du sommeil
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Description : 3-j : Le médicament sera considéré comme efficace si la durée moyenne de la plus longue sieste estimée (eNapD), mesurée par actigraphie du poignet, augmente de 20 % par rapport au score pré-traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 4. Récupération du contrôle de la main
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
4. Le médicament sera considéré comme efficace si le score de l'échelle de fonction manuelle intentionnelle (PHF) augmente d'au moins 2 points par rapport au score avant traitement
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 5 : Changements dans la sévérité globale
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
5. L'efficacité du médicament sera déterminée à l'aide de l'échelle Clinical Global Impression of Change (CGI-C), qui consiste en une échelle de 7 points, allant de 1 (très amélioré) à 7 (très aggravé), tandis que 4 indique aucun changement. Une diminution du score d'au moins 1 point par rapport à la valeur pré-traitement est attendue en cas de traitement réussi.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 6 : Réduction de la sévérité spécifique au syndrome de Rett
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
6. L'efficacité du médicament sera déterminée à l'aide de l'échelle de gravité du syndrome de Rett (RCSS), qui comprend 13 items fournissant une évaluation des symptômes principaux du RTT sur une échelle de Likert allant soit de 0 à 4, soit de 0 à 5, avec un score total maximum de 58. Le médicament sera considéré comme efficace si les scores RCSS diminuent d'au moins 3 %, c'est-à-dire de 2 points par rapport à la valeur avant traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 7 : Amélioration des paramètres respiratoires
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
7. L'efficacité du médicament sera déterminée par une réduction du nombre d'apnées-hypopnées d'au moins 5 événements/heure.
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 8 : Réduction de la charge des aidants
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
8. Le médicament sera considéré bénéfique si l'Indice de Stress Parental (PSI-SF) spécifiquement ajusté pour les parents italiens de filles atteintes du syndrome de Rett, montre une réduction d'au moins 20 % de l'Indice de Stress Parental (PSI-SF) pré-traitement.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d’évaluation secondaire 9-a : Augmentation des facteurs neurotrophiques
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
9-a. L'efficacité du médicament est ciblée avec une augmentation de 20 % par rapport à la valeur prétraitement des taux sériques du biomarqueur BDNF mesurés en pg/ml.
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Critère d'évaluation secondaire 9-b : Augmentation des facteurs neurotrophiques
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
9-b. L'efficacité du médicament vise une augmentation de 20 % par rapport à la valeur prétraitement des taux sériques du biomarqueur GDNF mesurés en pg/ml.
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
Critère secondaire 9-c : Augmentation des facteurs neurotrophiques
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
9-c. L'efficacité du médicament est ciblée avec une augmentation de 20 % par rapport à la valeur avant traitement des taux sériques du biomarqueur PDGF. mesurée en pg/ml.
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Trieste

Collaborateurs

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 juillet 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2026

Première publication (Réel)

24 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'essai clinique sera mené uniquement en Italie. Les données cliniques individuelles sont donc strictement protégées par les lois et règlements italiens et ne peuvent être partagées conformément au "Règlement général sur la protection des données (RGPD)" ainsi qu'au "Code de la protection des données personnelles (Décret législatif 196/2003)" et ses modifications apportées par le "Décret législatif 101/2018".

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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