Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genanvendelse af Mirtazapin ved Rett syndrom (MirtaRett)

17. februar 2026 opdateret af: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Genanvendelse af Mirtazapin i Rett Syndrom: en Multicentrisk Åben Phase II-undersøgelse

Rett syndrom (RTT) er en sjælden neuroudviklingsforstyrrelse forårsaget af en MECP2-genmutation på X-kromosomet, der primært rammer piger. Det forårsager progressiv motorisk og kognitiv nedgang, tab af tale, gentagne håndbevægelser, vejrtrækningsproblemer, anfald og søvnproblemer. På grund af RTT's sammenhæng med reducerede monoaminniveauer kan antidepressiva som mirtazapin (MTZ) muligvis hjælpe. Prekliniske studier i MeCP2-mutante mus og tidlige voksne RTT-forsøg viste, at MTZ forbedrede respiratorisk, motorisk og neurologisk funktion, søvn og humør, hvilket førte til dette pædiatriske og unge voksne studie. MirtaRett-forsøget er et multicenter, åbent, enarms, fase II-studie, der inkluderer 54 kvindelige RTT-patienter (aldre 5-40 år), opdelt i grupper på 18 (5-10, 11-17, 18-40 år). Det har til formål at evaluere MTZ's sikkerhed og effektivitet for humør, søvn og motoriske symptomer, især håndkontrol. Andre undersøgelsesområder omfatter autonom funktion, adfærd, omsorgsbyrde, klinisk sværhedsgrad samt neuronel plasticitet og metaboliske biomarkører. Patienter vil modtage stigende doser af MTZ oral opløsning: indledende lave doser (3,75-15 mg/dag) i to uger, efterfulgt af optimale doser (7,5-30 mg/dag) i seks måneder. Sikkerhed, tolerabilitet og symptomer vil blive overvåget over 10 måneder (3-måneders screening, 6-måneders behandling, 1-måneds opfølgning). Studiet udføres på fire italienske RTT-specialiserede hospitaler, ledet af Universitetet i Trieste. Samarbejdspartnere er i Italien, specifikt på hospitalerne i Milano, Genova, Siena og Messina.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rett Syndrom (RTT) er en sjælden neuroudviklingssygdom forårsaget af en genetisk mutation i MECP2-genet, som er placeret på X-kromosomet, og rammer derfor især kvindelige individer. Det er karakteriseret ved en ændret udvikling af nervesystemet, der fører til lærevanskeligheder og forsinket udvikling af motoriske og kognitive færdigheder. RTT er en progressiv degenerativ tilstand, og der kan være en forværring over tid af de typiske symptomer, herunder motoriske og kognitive nedsættelser, tab af tale, gentagne håndbevægelser, åndedrætsunormaliteter, mave-tarmproblemer, humørstørrelser, kramper og søvnproblemer. På grund af de reducerede monoaminniveauer (serotonin, noradrenalin, dopamin) fundet i RTT, kan antidepressiver - som modulerer disse neurotransmittere - lindre symptomer. Følgelig blev mirtazapin (MTZ) undersøgt, et noradrenergt og specifikt serotonergt antidepressivum (NaSSA) for dets potentielle fordele i RTT. Prækliniske studier i MeCP2-muterede mus viste, at MTZ forbedrede åndedræts-, motoriske og neurologiske funktioner. I tidlige humane forsøg hos RTT-voksne behandlet med MTZ i op til 5 år, rapporteredes fordele i søvn, humør og sociale interaktioner, hvilket fremskyndede dette studie i pædiatriske og unge voksne populationer. Derfor blev hypotesen fremsat, at MTZ også kunne være gavnligt for RTT-børn, baseret på disse foreløbige resultater hos mennesker.

MirtaRett er et multicenter, åben-label, enkelt-arm, fase II-forsøg, der vil inddrage 54 kvindelige RTT-patienter (aldre 5-40 år), opdelt i tre grupper på 18 patienter hver (5-10 år, 11-17 år og 18-40 år). Det overordnede mål med MirtaRett er at evaluere sikkerhed og effekt af MTZ i behandlingen af humør, søvnkvalitet, motorsymptomer især håndkontrol, hos Rett syndrom børn og voksne. Andre områder, der vil blive undersøgt, omfatter autonome funktioner, adfærd, omsorgsgiverbyrde og overordnet klinisk sværhedsgrad sammen med neuroplasticitets- og stofskiftebiomarkører. Antidepressiver administreres typisk ved hjælp af en skalar doseringstilgang, der starter med lave doser og gradvist øger dem. Således vil patienter modtage eskalerende doser af en oral opløsning af mirtazapin: indledende lave doser (3,75-15 mg/dag) i to uger, efterfulgt af optimale doser (7,5-30 mg/dag) i seks måneder. Sikkerhed, tolerabilitet og symptomerændringer vil blive overvåget over 10 måneder (3-måneders screening, 6-måneders behandling, 1-måneders opfølgning).

Studiet vil blive udført på fire italienske RTT-specialiserede hospitaler, ledet af Trieste Universitet.

  • Koordinerende center - Institut for Livsvidenskab, Trieste Universitet. Trieste, Italien.
  • Partner 1. Epilepsicenter - Enhed for Børneneurologi, Hospital Santi Carlo Paolo og Institut for Sundhedsvidenskab, Milano Universitet, Milano, Italien.
  • Partner 2. Enhed for Børneneurologi, Giannina Gaslini Institut, Genova, Italien.
  • Partner 3. Pædiatrisk Enhed, Institut for Kvinde og Barn - Polyklinik Santa Maria alle Scotte. Siena, Italien.
  • Partner 4. Institut for Menneskelig Patologi hos Voksne og Børn "Gaetano Barresi", Universitetspolyklinik G. Martino, Messina Universitet. Messina, Italien.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Telefonnummer: +39 348 73477322
  • E-mail: tongi@units.it

Studiesteder

  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italien, 98125
        • Rekruttering
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20142
        • Rekruttering
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italien, 53100
        • Rekruttering
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Underforsker:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  • 1. Kvinde i alderen 5 til 39 år inklusive på tidspunktet for underskrift af informeret samtykke.
  • 2. Piger i den fødedygtige alder med negativ svangerskabstest.
  • 3. Kropsvægt > 10 kg og inden for det forventede interval for RTT baseret på alder og højde.
  • 4. Diagnose af RTT baseret på konsensus kliniske kriterier (Neul, 2010) og en bekræftet mutation i MECP2-genet.
  • 5. Åndedrætsdysfunktion (mindst én af følgende): periodisk apnø, intermitterende hyperventilation, åndedrætsholdningsanfald, luftslugning, tvungen udstødning af luft og/eller spyt.

  • 6. Ti episoder eller flere/dag af åndedrætsdysfunktion under vågen tilstand i ugen før screeningsbesøget (forældrerapport).

    7. Stabil medicinering i 4 uger før studiestart (hvis de modtager ydelser - fysioterapi, ergoterapi eller taleterapi - skal forsøgspersonerne have haft en stabil behandling med disse ydelser i 3 måneder før studiestart).

  • 8. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal anvende en højeffektiv præventionsmetode såsom kombineret hormonprævention (indeholdende østrogen og progestin) forbundet med ægløsningshæmning (oral, intravaginal, transdermal); kun-progestin hormonprævention forbundet med ægløsningshæmning (oral, injicerbar, implanterbar); spirale; hormonfrigivende intauterint system. Seksuel afholdenhed betragtes som en højeffektiv præventionsmetode, hvis den stemmer overens med individets sædvanlige livsstil. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal anvende tilstrækkelig prævention som anbefalet af deres sundhedsplejer.
  • 9. Skriftligt samtykke underskrevet af forælder/legal værge/repræsentant før screeningsbesøget.
  • 10. Patient er samarbejdsvillig, villig til at gennemføre studiet og i stand til at gøre det med hjælp fra en omsorgsperson.
  • 11. Omsorgsperson er i stand til at forstå instruktionerne og deltage fuldt ud.

EKSKLUSIONSKRITERIER

Deltagere udelukkes fra studiet, hvis nogen af følgende kriterier gælder:

  • Patient deltager i et andet undersøgende klinisk forsøg.
  • Overfølsomhed over for MTZ eller andre ingredienser i Mirtapil®.
  • Klinisk signifikante (som vurderet af undersøgeren) kardiovaskulære, respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, lever-, hæmatologiske patologier eller andre patologier ud over dem direkte relateret til RTT. Især udelukkes patienter med følgende parametre: leukocytantal < 4000/mm²; neutrofiltal < 2000/mm³; hyponatriæmi (< 125 mmol/L); nyredysfunktion (kreatinin > 2 X ØVG), leverdysfunktion (AST, ALT, bilirubin > 2 X ØVG); eller hvis der er alvorlig diabetes mellitus.
  • QTcF-interval på EKG større end 450 msek.
  • Planlagt kirurgi under studiet.
  • Alvorlig diabetes mellitus (hyperglykæmi med værdier over 250/300 mg/dL).
  • Graviditet, amning.
  • Tegn på klinisk signifikant underernæring med BMI (eller BMI) (kg/m²) <.
  • Patienter, der tidligere har vist selvmordstanker.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rett syndrom-patienter med MECP2-mutation og i alderen 5-40 år

Patienter inkluderet i studiet er kvindelige patienter med en diagnose af RTT, bekræftet ved mutation af MECP2-genet, og som opfylder studiet inklusions-/eksklusionskriterier. Det samlede antal deltagende patienter er 54, i alderen mellem 5 og 40 år, opdelt i tre grupper på 18 patienter hver (5-10 år, 11-17 år og 18-40 år).

Studielægemidlet mirtazapin oral opløsning (MTZ) gives én gang dagligt ved sengetid. I løbet af de første 14 dage af behandlingsperioden anvendes MTZ på dosisniveau 1 for at opnå den planlagte mål-dosis dagligt, ifølge alder (3,75 mg for 5-10 år, 7,5 mg for 11-17 år og 15 mg for >18 år, fra dag 1 til 14). Fra dag 15 til slutningen af uge 24 opnås dosisniveau 2: 7,5 mg for 5-10 år, 15 mg for 11-17 år og 30 mg for > 18 år).
Medicin: mirtazapin
Studiemedicin (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg MTZ oral opløsning) gives én gang dagligt ved sengetid.
I de første 14 dage af behandlingsperioden vil den orale opløsning af det aktive lægemiddel på Dosisniveau 1 blive brugt til at opnå den planlagte mål-dosis dagligt, i henhold til alder (3,75 mg for 5-10 år, 7,5 mg for 11-17 år og 15 mg for > 18 år, fra dag 1 til 14).
Fra dag 15 til slutningen af uge 24 opnås Dosisniveau 2: 7,5 mg for 5-10 år, 15 mg for 11-17 år og 30 mg for > 18 år).
Andre navne:
  • MirtaPil oral opløsning
  • Remeron oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt: Forbedring i vurderingsskalaen Motorisk-adfærdsvurderingsskala (MBAS).
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen reducerer Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS)-score (maksimal score=68) med mindst 8,5 point (12,5%) sammenlignet med værdien før behandlingen.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært slutpunkt 1. Reducerede symptomer på humørsygdomme og angstlidelser
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
1. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen reducerer den samlede Angst, Depression, Humørskala (ADAMS) score (maksimal score=84) med mindst 10,6 point (12,5%) i forhold til værdien før behandlingen.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært slutpunkt 1bis: Reducerede symptomer på humør- og angstlidelser
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling efter 24 uger
1bis. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis det reducerer den samlede Rett syndroms adfærdsspørgeskema (RSBQ) score med mindst 11,25 point (12,5%) sammenlignet med værdien før behandlingen.
Fra indskrivning til afslutning af behandling efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 2-a. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling efter 24 uger
2-a. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen forbedrer målingerne af Respiration Rate (RR), hentet fra de medicinske enheder til fjernsensing (Youcare Smart T-shirt), med mindst 20 % sammenlignet med værdien før behandlingen.
Fra indskrivning til afslutning af behandling efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 2-b. Forbedrede Vitalparametre
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
2-b. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen forbedrer målingerne af hjertefrekvens (HR), som er opnået fra de medicinske apparater til fjernmåling (Youcare Smart T-shirt), med mindst 20 % i forhold til værdien før behandlingen.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 2-c. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra indmeldelse til behandlingens afslutning efter 24 uger
2-c. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen forbedrer målingerne af Variation af Hjerterytme (VHR), som opnås fra de medicinske enheder til fjernmåling (Youcare Smart T-shirt), med mindst 20% i forhold til værdien før behandlingen.
Fra indmeldelse til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 2-d. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen efter 24 uger
2-d. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis behandlingen forbedrer målingerne af hudtemperatur (SkT) fra de medicinske enheder til fjernmåling (Youcare Smart T-shirt) med mindst 20% sammenlignet med værdien før behandlingen.
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 3-a: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
3-a. Lægemidlet vil blive betragtet som virksomt, hvis scorene på Sleep Disturbances Scale for Children (SDSC) reduceres med mindst 20 % i forhold til værdien før behandlingen.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 3-b: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger.
3-b: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den estimerede tid i seng (eTIB) målt ved håndledsaktigrafi øges med 20% i forhold til forbehandlingsscoren.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger.
Sekundært Endepunkt 3-c: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-c: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den estimerede samlede søvntid (eTST), målt ved håndledsaktigrafi, øges med 20% i forhold til værdien før behandlingen.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 3-d: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-d: Lægemidlet vil blive anset for effektivt, hvis den estimerede søvnlatens (eSOL), målt ved håndledsaktigrafi, reduceres med 20 % i forhold til præbehandlingsscoren.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 3-e: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-e: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den estimerede søvneffektivitet (eSE), målt ved håndledsaktigrafi, øges med 20% i forhold til præbehandlingsscoren.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 3-f: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-f: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den estimerede vågentid efter søvnindtræden (eWASO), målt ved håndledsaktigrafi, reduceres med 20% i forhold til præbehandlingsscoren.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær Endepunkt 3-g: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-g: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis antallet af estimerede opvågninger (eAwk), målt ved håndledsaktigrafi, falder med 20 % i forhold til præ-behandlingsscoren.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 3-h: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-t: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den estimerede søvnmotoraktivitet (eSMA), målt med håndledsaktigrafi, vil falde med 20% i forhold til præbehandlingsscoren.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 3-i: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-i: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis antallet af estimerede lur (eNaps), antallet af estimerede lur (eNaps), vil falde med 20% i forhold til før-behandlingsscoren.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær Endepunkt 3-j: Forbedret Søvnkvalitet
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Beskrivelse: 3-j: Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis den gennemsnitlige varighed af den længste estimerede lur (eNapD), målt ved håndledsaktigrafi, øges med 20% i forhold til præbehandlingsscoren.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 4. Gendannelse af håndkontrol
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af behandlingen efter 24 uger
4. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis Purposeful Hand Function-skalaen (PHF) øges med mindst 2 point over præbehandlingsscoren
Fra tilmelding til afslutningen af behandlingen efter 24 uger
Sekundært slutpunkt 5: Ændringer i global alvorlighed
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
5. Lægemiddelets effektivitet vil blive bestemt ved hjælp af Clinical Global Impression of Change (CGI-C) skalaen, som består af en 7-points skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget forværret), mens 4 angiver ingen ændring. Et fald i score på mindst 1 point i forhold til værdien før behandling forventes ved en vellykket behandling.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær Endepunkt 6: Reduceret Rett-specifik Sværhedsgrad
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
6. Lægemiddeleffektivitet vil blive bestemt ved hjælp af Rett Syndrom Sværhedsskalaen (RCSS), som består af 13 punkter, der giver en vurdering af kernesymptomer på RTT på en Likert-skala enten fra 0 til 4 eller 0 til 5 med en maksimal totalscore på 58. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis RCSS-scorerne falder med mindst 3%, dvs. 2 point sammenlignet med værdien før behandlingen.
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært slutpunkt 7: Forbedring af respiratoriske parametre
Tidsramme: Fra indmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
7. Lægemiddeleffektiviteten vil blive bestemt ved en reduktion i antallet af apnøer-hypopnøer med mindst 5 hændelser/time.
Fra indmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundær slutpunkt 8: Reduktion af omsorgsgiverbyrden
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
8. Lægemidlet vil blive betragtet som gavnligt, hvis Parenting Stress Index (PSI-SF), specifikt justeret for italienske forældre til piger med Rett syndrom, viser mindst en 20% reduktion af den forbehandlings Parenting Stress Index (PSI-SF).
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 24 uger
Sekundært Endepunkt 9-a: Forøgede neurotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra indmelding til afslutning af behandling efter 24 uger
9-a. Lægemiddeleffektiviteten sigter efter en 20 % stigning sammenlignet med førbehandlingsværdien af serumkoncentrationen af biomarkøren BDNF målt i pg/ml.
Fra indmelding til afslutning af behandling efter 24 uger
Sekundært endepunkt 9-b: Forøgede neurotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling efter 24 uger
9-b. Lægemiddeleffekten sigtes mod en 20 % stigning i forhold til præbehandlingsværdien af serumkoncentrationen af biomarkøren GDNF målt i pg/ml.
Fra tilmelding til afslutning af behandling efter 24 uger
Sekundært endepunkt 9-c: Forhøjede neurotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger
9-c. Lægemiddeleffektiviteten sigter mod en 20% stigning sammenlignet med før-behandlingsværdien af serumkoncentrationen af biomarkøren PDGF. målt i pg/ml.
Fra indskrivning til behandlingens afslutning efter 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Trieste

Samarbejdspartnere

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Den kliniske undersøgelse vil kun blive gennemført i Italien. Individuelle kliniske data er derfor strengt beskyttet af italienske love og regler og kan ikke deles i overensstemmelse med "Generel Forordning om Databeskyttelse (GDPR)" sammen med "Privatlivskodeks" (Decreto Legislativo 196/2003) og dens ændringer i henhold til "Decreto Legislativo 101/2018".

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RETT syndrom med dokumenteret MECP2-mutation

Kliniske forsøg med mirtazapin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner