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Reutilización de Mirtazapina en el Síndrome de Rett (MirtaRett)

17 de febrero de 2026 actualizado por: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Reutilización de Mirtazapina en el Síndrome de Rett: un Estudio Multicéntrico de Fase II Abierto

El síndrome de Rett (RTT) es un trastorno del neurodesarrollo poco común causado por una mutación en el gen MECP2 en el cromosoma X, que afecta principalmente a mujeres.
Provoca un deterioro motor y cognitivo progresivo, pérdida del habla, movimientos repetitivos de las manos, problemas respiratorios, convulsiones y trastornos del sueño.
Dada la asociación del RTT con niveles reducidos de monoaminas, antidepresivos como la mirtazapina (MTZ) pueden ser de ayuda. Estudios preclínicos en ratones con mutación MeCP2 y ensayos tempranos en adultos con RTT mostraron que la MTZ mejoró la función respiratoria, motora y neurológica, el sueño y el estado de ánimo, lo que motivó este estudio en población pediátrica y de adultos jóvenes.
El ensayo MirtaRett es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo, fase II, que reclutará a 54 pacientes con RTT de sexo femenino (edades 5-40 años), divididas en grupos de 18 (5-10, 11-17, 18-40 años).
Tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de la MTZ para los síntomas del estado de ánimo, el sueño y motores, especialmente el control de las manos.
Otras áreas de investigación incluyen la función autonómica, el comportamiento, la carga del cuidador, la gravedad clínica, y biomarcadores de plasticidad neuronal y metabólicos.
Las pacientes recibirán dosis escalonadas de solución oral de MTZ: dosis iniciales bajas (3,75-15 mg/día) durante dos semanas, seguidas de dosis óptimas (7,5-30 mg/día) durante seis meses.
La seguridad, tolerabilidad y síntomas se monitorizarán durante 10 meses (3 meses de cribado, 6 meses de tratamiento, 1 mes de seguimiento).
El estudio se lleva a cabo en cuatro hospitales italianos especializados en RTT, dirigido por la Universidad de Trieste.
Los centros colaboradores están en Italia, específicamente en los hospitales de Milán, Génova, Siena y Mesina.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de Rett (RTT) es una enfermedad neurodel desarrollo poco común causada por una mutación genética en el gen MECP2 ubicado en el cromosoma X y, por lo tanto, afecta particularmente a sujetos femeninos. Se caracteriza por un desarrollo alterado del sistema nervioso que conduce a problemas de aprendizaje y un desarrollo retrasado de las habilidades motoras y cognitivas. El RTT es una condición degenerativa progresiva y puede haber un empeoramiento con el tiempo de los síntomas típicos, incluyendo discapacidades motoras y cognitivas, pérdida del habla, movimientos repetitivos de las manos, anomalías respiratorias, problemas gastrointestinales, alteraciones del estado de ánimo, convulsiones y problemas de sueño. Dados los niveles reducidos de monoaminas (serotonina, noradrenalina, dopamina) encontrados en el RTT, los antidepresivos -que modulan estos neurotransmisores- pueden aliviar los síntomas. En consecuencia, se investigó la mirtazapina (MTZ), un antidepresivo noradrenérgico y serotoninérgico específico (NaSSA) por sus posibles beneficios en el RTT. Los estudios preclínicos en ratones mutantes MeCP2 mostraron que la MTZ mejoraba la función respiratoria, motora y neurológica. En los primeros ensayos en humanos en adultos con RTT tratados con MTZ durante hasta 5 años, se reportaron beneficios en el sueño, el estado de ánimo y las interacciones sociales, lo que motivó este estudio en poblaciones pediátricas y de adultos jóvenes. Por lo tanto, considerando estos resultados preliminares en humanos, se planteó la hipótesis de que la MTZ también podría ser beneficiosa en niños con RTT.

MirtaRett es un ensayo multicéntrico, abierto, de un solo brazo, fase II que incluirá a 54 pacientes femeninas con RTT (edades 5-40 años), divididas en tres grupos de 18 pacientes cada uno (5-10 años, 11-17 años y 18-40 años). El objetivo general de MirtaRett es evaluar la seguridad y eficacia de la MTZ en el tratamiento del estado de ánimo, la calidad del sueño, los síntomas motores, en particular el control de las manos, en niños y adultos con síndrome de Rett. Otras áreas que se investigarán incluyen funciones autonómicas, comportamiento, carga del cuidador y gravedad clínica general junto con biomarcadores de neuroplasticidad y metabolismo. Los fármacos antidepresivos generalmente se administran utilizando un enfoque de dosificación escalar, comenzando con dosis bajas y aumentándolas gradualmente. Por lo tanto, los pacientes recibirán dosis crecientes de una solución oral de mirtazapina: dosis iniciales bajas (3,75-15 mg/día) durante dos semanas, seguidas de dosis óptimas (7,5-30 mg/día) durante seis meses. La seguridad, tolerabilidad y cambios en los síntomas se monitorizarán durante 10 meses (3 meses de selección, 6 meses de tratamiento, 1 mes de seguimiento).

El estudio se llevará a cabo en cuatro hospitales italianos especializados en RTT, liderados por la Universidad de Trieste.

  • Centro coordinador - Departamento de Ciencias de la Vida, Universidad de Trieste. Trieste, Italia.
  • Socio 1. Centro de Epilepsia - Unidad de Neurología Infantil, Hospital Santi Carlo Paolo y Departamento de Ciencias de la Salud, Universidad de Milán, Milán, Italia.
  • Socio 2. Unidad de Neurología Infantil, Instituto Giannina Gaslini, Génova, Italia.
  • Socio 3. Unidad de Pediatría, Departamento de Mujer y Niño - Policlínico Santa Maria alle Scotte. Siena, Italia.
  • Socio 4. Departamento de Patología Humana en Adultos y Niños "Gaetano Barresi", Policlínico Universitario G. Martino, Universidad de Mesina. Mesina, Italia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

54

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Número de teléfono: +39 348 73477322
  • Correo electrónico: tongi@units.it

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italia, 98125
        • Reclutamiento
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20142
        • Reclutamiento
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italia, 53100
        • Reclutamiento
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Claudio De Felice, MD
          • Número de teléfono: 0039 347 330.9885
          • Correo electrónico: geniente@gmail.com
        • Sub-Investigador:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Sub-Investigador:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

  • 1. Mujeres de 5 a 39 años inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
  • 2. Niñas en edad fértil con prueba de embarazo negativa;
  • 3. Peso corporal > 10 kg y dentro del rango esperado para RTT, según la edad y la altura.
  • 4. Diagnóstico de RTT basado en criterios clínicos consensuados (Neul, 2010) y una mutación confirmada en el gen MECP2.
  • 5. Disfunción respiratoria (al menos una de las siguientes): apnea periódica, hiperventilación intermitente, episodios de apnea, deglución de aire, expulsión forzada de aire y/o saliva.

  • 6. Diez episodios o más/día de disfunción respiratoria durante la vigilia en la semana previa a la visita de selección (informe de los padres).

    7. Régimen de medicación estable durante 4 semanas antes del inicio del estudio (si reciben servicios - terapia física, ocupacional o del habla - los sujetos deben estar en un régimen estable de estos servicios durante 3 meses antes del inicio del estudio).

  • 8. Las pacientes femeninas con potencial de procreación deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz, como anticoncepción hormonal combinada (que contenga estrógeno y progestina) asociada con la supresión de la ovulación (oral, intravaginal, transdérmica); anticoncepción hormonal solo con progestina asociada con la supresión de la ovulación (oral, inyectable, implantable); dispositivo intrauterino; sistema intrauterino liberador de hormonas. La abstinencia sexual se considera un método anticonceptivo altamente eficaz si se ajusta al estilo de vida habitual del individuo. Las pacientes femeninas con potencial de procreación deben utilizar una anticoncepción adecuada según lo recomendado por su Proveedor de Atención Médica.
  • 9. Consentimiento por escrito firmado por el padre/tutor legal/representante antes de la visita de selección.
  • 10. La paciente es cooperativa, está dispuesta a completar el estudio y es capaz de hacerlo con la ayuda de un cuidador.
  • 11. El cuidador es capaz de comprender las instrucciones y participar plenamente.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN

Los participantes serán excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

  • El paciente está participando en otro ensayo clínico de investigación.
  • Hipersensibilidad a MTZ o a cualquiera de los demás ingredientes de Mirtapil®.
  • Patologías clínicamente significativas (según lo determine el investigador) cardiovasculares, respiratorias, gastrointestinales, renales, hepáticas, hematológicas u otras patologías, además de las directamente relacionadas con RTT. En particular, se excluirán los pacientes con los siguientes parámetros: recuento de leucocitos < 4000/mm²; recuento de neutrófilos < 2000/mm³; hiponatremia (< 125 mmol/L); disfunción renal (creatinina > 2 X LSN), disfunción hepática (AST, ALT, bilirrubina > 2 X LSN); o si está presente diabetes mellitus grave.
  • Intervalo QTcF en el ECG superior a 450 mseg.
  • Cirugía programada durante el estudio.
  • Diabetes mellitus grave (hiperglucemia con valores superiores a 250/300 mg/dL);
  • Embarazo, lactancia.
  • Evidencia de desnutrición clínicamente significativa con IMC (o IMC) (kg/m²) <
  • Pacientes que han manifestado ideación suicida previa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes con síndrome de Rett con mutación MECP2 y edad de 5 a 40 años

Los sujetos incluidos en el estudio son pacientes de sexo femenino con diagnóstico de RTT, confirmado por mutación del gen MECP2, y que cumplen los criterios de inclusión/exclusión del estudio. El número total de pacientes participantes es de 54, con edades comprendidas entre 5 y 40 años, divididos en tres grupos de 18 pacientes cada uno (5-10 años, 11-17 años y 18-40 años).

El medicamento del estudio, solución oral de mirtazapina (MTZ), se administrará una vez al día al acostarse. Durante los primeros 14 días del período de tratamiento, se utilizará MTZ en el Nivel de Dosis 1 para alcanzar la dosis diaria objetivo planificada, según la edad (3,75 mg para 5-10 años, 7,5 mg para 11-17 años y 15 mg para >18 años, del día 1 al 14). Desde el día 15 hasta el final de la semana 24, se alcanzará el Nivel de Dosis 2: 7,5 mg para 5-10 años, 15 mg para 11-17 años y 30 mg para >18 años).
Droga: mirtazapina
El medicamento del estudio (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg de solución oral de MTZ) se administrará una vez al día al acostarse.
Durante los primeros 14 días del período de tratamiento, se utilizará la solución oral del fármaco activo en el Nivel de Dosis 1 para alcanzar la dosis diaria objetivo planificada, según la edad (3,75 mg para 5-10 años, 7,5 mg para 11-17 años y 15 mg para >18 años, desde el día 1 al 14).
Desde el Día 15 hasta el final de la semana 24, se alcanzará el Nivel de Dosis 2: 7,5 mg para 5-10 años, 15 mg para 11-17 años y 30 mg para >18 años).
Otros nombres:
  • Solución oral MirtaPil
  • Solución oral de Remeron

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Punto final primario: Mejora en la escala de valoración Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS).
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
El fármaco se considerará eficaz si el tratamiento disminuye la puntuación de la Escala de Evaluación Motora-Conductual (MBAS) (puntuación máxima=68) en al menos 8,5 puntos (12,5%) en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Punto final secundario 1. Reducción de síntomas de trastornos del estado de ánimo y ansiedad
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
1. El fármaco se considerará eficaz si el tratamiento reduce la puntuación total de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) (puntuación máxima=84) en al menos 10,6 puntos (12,5%) en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Endpoint Secundario 1bis: Reducción de síntomas de trastornos del estado de ánimo y ansiedad
Periodo de tiempo: Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
1bis. Se considerará que el fármaco es eficaz si reduce la puntuación total del cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ) en al menos 11,25 puntos (12,5%) en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 2-a. Mejora de los parámetros vitales
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
2-a. El fármaco se considerará efectivo si el tratamiento mejora las mediciones de la Frecuencia Respiratoria (FR), obtenidas de los dispositivos médicos para detección remota (camiseta inteligente Youcare) en al menos un 20% en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Parámetro Secundario 2-b. Parámetros Vitales Mejorados
Periodo de tiempo: Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
2-b. Se considerará que el fármaco es eficaz si el tratamiento mejora las mediciones de la Frecuencia Cardíaca (FC), obtenidas de los dispositivos médicos de detección remota (camiseta inteligente Youcare) en al menos un 20% en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto Final Secundario 2-c. Mejora de los parámetros vitales
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
2-c. El fármaco se considerará eficaz si el tratamiento mejora las mediciones de Variación de la Frecuencia Cardíaca (VHR), obtenidas de los dispositivos médicos de detección remota (camiseta inteligente Youcare) en al menos un 20% en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Parámetro Secundario 2-d. Mejora de Parámetros Vitales
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
2-d. El fármaco se considerará efectivo si el tratamiento mejora las mediciones de Temperatura Cutánea (SkT) obtenidas de los dispositivos médicos de detección remota (Camiseta Inteligente Youcare) en al menos un 20% en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Endpoint secundario 3-a: Mejora de la calidad del sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
3-a. El fármaco se considerará eficaz si las puntuaciones de la Escala de Alteraciones del Sueño para Niños (SDSC) se reducen en al menos un 20% en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto Final Secundario 3-b: Mejora de la Calidad del Sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas.
3-b: El fármaco se considerará eficaz si el tiempo estimado en la cama (eTIB) medido por actigrafía de muñeca aumenta un 20% respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas.
Objetivo secundario 3-c: Mejora de la calidad del sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-c: Se considerará que el fármaco es eficaz si el tiempo total de sueño estimado (eTST), medido mediante actigrafía de muñeca, aumenta un 20% respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Objetivo Secundario 3-d: Mejora de la Calidad del Sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-d: Se considerará que el fármaco es eficaz si la latencia del sueño estimada (eSOL), medida mediante actigrafía de muñeca, disminuye un 20% con respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Endpoint Secundario 3-e: Calidad del Sueño Mejorada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-e: El fármaco se considerará eficaz si la eficiencia del sueño estimada (eSE), medida mediante actigrafía de muñeca, aumenta un 20% sobre la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Punto Final Secundario 3-f: Mejoría de la Calidad del Sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-f: El fármaco se considerará eficaz si el tiempo estimado de vigilia tras el inicio del sueño (eWASO), medido mediante actigrafía de muñeca, disminuye en un 20% respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Punto Final Secundario 3-g: Mejoría de la Calidad del Sueño
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Descripción: 3-g: El fármaco se considerará eficaz si el número de despertares estimados (eAwk), medidos por actigrafía de muñeca, disminuye en un 20% respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 3-h: Calidad del sueño mejorada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Descripción: 3-h: El fármaco se considerará eficaz si la actividad motora del sueño estimada (eSMA), medida mediante actigrafía de muñeca, disminuye en un 20 % respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 3-i: Calidad del sueño mejorada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-i: El fármaco se considerará eficaz si el número de siestas estimadas (eNaps), número de siestas estimadas (eNaps), disminuye en un 20% respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Endpoint Secundario 3-j: Calidad del Sueño Mejorada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Descripción: 3-j: Se considerará que el fármaco es eficaz si la duración media de la siesta estimada más larga (eNapD), medida mediante actigrafía de muñeca, aumenta en un 20% sobre la puntuación previa al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Punto final secundario 4. Recuperación del control de la mano
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
4. Se considerará que el fármaco es eficaz si la puntuación de la escala de Función Manual Intencionada (PHF) aumenta al menos 2 puntos por encima de la puntuación previa al tratamiento
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Secondary Endpoint 5: Cambios en la Gravedad Global
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
5. La eficacia del fármaco se determinará utilizando la Escala de Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C), que consiste en una escala de 7 puntos, que va desde 1 (muy mejorado) hasta 7 (muy peor), mientras que 4 indica ningún cambio. Se espera una disminución de la puntuación de al menos 1 punto en comparación con el valor previo al tratamiento tras un tratamiento exitoso.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Endpoint Secundario 6: Gravedad Específica de Rett Reducida
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
6. La eficacia del fármaco se determinará mediante la Escala de Gravedad del Síndrome de Rett (RCSS), que consta de 13 ítems que proporcionan una puntuación de los síntomas principales del RTT en una escala Likert de 0 a 4 o de 0 a 5 con una puntuación total máxima de 58. El fármaco se considerará eficaz si las puntuaciones de la RCSS disminuyen al menos un 3%, es decir, 2 puntos en comparación con el valor previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 7: Mejora de los parámetros respiratorios
Periodo de tiempo: Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
7. La eficacia del fármaco se determinará por una reducción en el número de apneas-hipopneas de al menos 5 eventos/hora.
Desde la inclusión hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 8: Disminución de la carga de los cuidadores
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
8. El fármaco se considerará beneficioso si el Índice de Estrés Parental (PSI-SF), específicamente ajustado para padres italianos de niñas con Síndrome de Rett, muestra una reducción de al menos un 20% del Índice de Estrés Parental (PSI-SF) previo al tratamiento.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 24
Endpoint secundario 9-a: Aumento de factores neurotróficos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
9-a. La eficacia del fármaco tiene como objetivo un aumento del 20% en comparación con el valor previo al tratamiento de los niveles séricos del biomarcador BDNF medidos en pg/ml.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 9-b: Aumento de factores neurotróficos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
9-b. La eficacia del fármaco tiene como objetivo un aumento del 20% en comparación con el valor previo al tratamiento de los niveles séricos del biomarcador GDNF medidos en pg/ml.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
Punto final secundario 9-c: Aumento de factores neurotróficos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
9-c. La eficacia del fármaco tiene como objetivo un aumento del 20% en comparación con el valor previo al tratamiento de los niveles séricos del biomarcador PDGF. medido en pg/ml.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Trieste

Colaboradores

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Investigadores

  • Investigador principal: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de julio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

El ensayo clínico se llevará a cabo únicamente en Italia. Los datos clínicos individuales están por tanto estrictamente protegidos por las leyes y normativas italianas y no pueden compartirse de acuerdo con el "Regolamento Generale sulla Protezione dei Dati (GDPR)" junto con el "Codice Privacy" (Decreto Legislativo 196/2003), y sus modificaciones bajo el "Decreto Legislativo 101/2018".

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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