Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gjenbruk av Mirtazapin ved Rett syndrom (MirtaRett)

17. februar 2026 oppdatert av: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Gjenbruk av Mirtazapin ved Rett syndrom: en multisentrisk åpen fase II-studie

Rett syndrom (RTT) er en sjelden nevro-utviklingsforstyrrelse forårsaket av en MECP2-genmutasjon på X-kromosomet, som primært rammer kvinner. Det forårsaker progressiv motorisk og kognitiv nedgang, tap av tale, repetetive håndbevegelser, pusteproblemer, anfall og søvnproblemer. Gitt RTTs sammenheng med reduserte monoaminnivåer, kan antidepressiva som mirtazapin (MTZ) hjelpe. Prekliniske studier i MeCP2-mutante mus og tidlige voksne RTT-forsøk viste at MTZ forbedret respirasjons-, motorisk og nevrologisk funksjon, søvn og humør, noe som utløste denne pediatriske og unge voksne studien. MirtaRett-forsøket er et multicenter, åpen-etikett, énarms, fase II-studie som rekrutterer 54 kvinnelige RTT-pasienter (5-40 år), delt inn i grupper på 18 (5-10, 11-17, 18-40 år). Det har som mål å evaluere MTZs sikkerhet og effekt for humør, søvn og motoriske symptomer, spesielt håndkontroll. Andre undersøkelsesområder inkluderer autonom funksjon, atferd, omsorgsgiverbyrde, klinisk alvorlighetsgrad, og nevronal plastisitet og metaboliske biomarkører. Pasienter vil motta eskalerende doser av MTZ oral løsning: innledende lave doser (3,75-15 mg/dag) i to uker, etterfulgt av optimale doser (7,5-30 mg/dag) i seks måneder. Sikkerhet, tolerabilitet og symptomer vil bli overvåket over 10 måneder (3-måneders screening, 6-måneders behandling, 1-måneders oppfølging). Studien gjennomføres på fire italienske RTT-spesialiserte sykehus, ledet av Universitetet i Trieste. Partnersenter er i Italia, spesifikt på sykehusene i Milano, Genova, Siena og Messina.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Rett syndrom (RTT) er en sjelden nevro-utviklingsmessig sykdom forårsaket av en genetisk mutasjon i MECP2-genet som ligger på X-kromosomet, og rammer derfor spesielt kvinnelige personer. Den kjennetegnes ved en endret utvikling av nervesystemet som fører til lærevansker og forsinket utvikling av motoriske og kognitive ferdigheter. RTT er en progressiv degenerativ tilstand, og det kan være en forverring over tid av de typiske symptomene, inkludert motoriske og kognitive funksjonsnedsettelser, tap av tale, repetitive håndbevegelser, pustevansker, gastrointestinale problemer, humørsvingninger, anfall og søvnproblemer. Gitt de reduserte monoaminnivåene (serotonin, noradrenalin, dopamin) som finnes i RTT, kan antidepressiva – som modulerer disse nevrotransmitterne – lindre symptomer. Følgelig ble mirtazapin (MTZ) undersøkt, et noradrenergt og spesifikt serotonergt antidepressivum (NaSSA) for dens potensielle fordeler i RTT. Prekliniske studier i MeCP2-muterte mus viste at MTZ forbedret respirasjons-, motorisk og nevrologisk funksjon. I tidlige humane forsøk hos voksne med RTT behandlet med MTZ i opptil 5 år, ble det rapportert fordeler ved søvn, humør og sosiale interaksjoner, noe som utløste denne studien i pediatriske og unge voksne populasjoner. Derfor, med tanke på disse foreløpige resultatene hos mennesker, ble hypotesen fremsatt om at MTZ også kunne være gunstig for barn med RTT.

MirtaRett er en multikenter, åpen merket, enkeltarm, fase II-studie som vil inkludere 54 kvinnelige RTT-pasienter (alder 5–40 år), delt inn i tre grupper på 18 pasienter hver (5–10 år, 11–17 år og 18–40 år). Det overordnede målet med MirtaRett er å evaluere sikkerhet og effekt av MTZ i behandlingen av humør, søvnkvalitet, motoriske symptomer spesielt håndkontroll, hos barn og voksne med Rett syndrom. Andre områder som vil bli undersøkt inkluderer autonome funksjoner, atferd, omsorgsgiverbyrde og generell klinisk alvorlighetsgrad sammen med nevroplastisitet og metabolisme biomarkører. Antidepressiva administreres typisk ved hjelp av en skalar doseringstilnærming, som starter med lave doser og gradvis øker dem. Dermed vil pasienter motta økende doser av en oral løsning av mirtazapin: innledende lave doser (3,75–15 mg/dag) i to uker, etterfulgt av optimale doser (7,5–30 mg/dag) i seks måneder. Sikkerhet, tolerabilitet og symptomendringer vil bli overvåket over 10 måneder (3-måneders screening, 6-måneders behandling, 1-måneders oppfølging).

Studien vil bli gjennomført på fire italienske RTT-spesialiserte sykehus, ledet av Universitetet i Trieste.

  • Koordinerende senter - Avdeling for livsvitenskaper, Universitetet i Trieste. Trieste, Italia.
  • Partner 1. Epilepsisentret - Enhet for barneneurologi, Sykehuset Santi Carlo Paolo og Avdeling for helsevitenskaper, Universitetet i Milano, Milano, Italia.
  • Partner 2. Enhet for barneneurologi, Giannina Gaslini-instituttet, Genova, Italia.
  • Partner 3. Pediatrisk enhet, Avdeling for kvinne og barn - Polyklinikk Santa Maria alle Scotte. Siena, Italia.
  • Partner 4. Avdeling for menneskelig patologi hos voksne og barn "Gaetano Barresi", Universitetspolyklinikk G. Martino, Universitetet i Messina. Messina, Italia.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Telefonnummer: +39 348 73477322
  • E-post: tongi@units.it

Studiesteder

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italia, 98125
        • Rekruttering
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Milan, Italia, 20142
        • Rekruttering
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italia, 53100
        • Rekruttering
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Underetterforsker:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER

  • 1. Kvinne i alderen 5 til 39 år inklusive, på tidspunktet for signering av informert samtykke.
  • 2. Jenter i fruktbar alder med negativ svangerskapstest;
  • 3. Kroppsvekt > 10 kg og innenfor forventet område for RTT, basert på alder og høyde.
  • 4. Diagnose av RTT basert på konsensus kliniske kriterier (Neul, 2010) og en bekreftet mutasjon i MECP2-genet.
  • 5. Pustefunksjonssvikt (minst én av følgende): periodisk apné, intermitterende hyperventilering, pustehikke, luftsvelging, tvungen utstøting av luft og/eller spytt.

  • 6. Ti episoder eller mer/dag av pustefunksjonssvikt under våken tilstand i uken før screeningbesøket (foreldrerapport).

    7. Stabil medikasjonsregime i 4 uker før studiestart (hvis de mottar tjenester - fysioterapi, ergoterapi eller taleterapi - må deltakerne ha hatt et stabilt regime av disse tjenestene i 3 måneder før studiestart).

  • 8. Kvinnelige pasienter i fruktbar alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode som kombinert hormonell prevensjon (inneholdende østrogen og progestin) assosiert med eggløsningsundertrykkelse (oralt, intravaginalt, transdermalt); progestin-basert hormonell prevensjon assosiert med eggløsningsundertrykkelse (oralt, injiserbart, implanterbart); spiral; hormonavgivende intrauterint system. Seksuell avholdenhet anses som en svært effektiv prevensjonsmetode hvis det er i samsvar med individets vanlige livsstil. Kvinnelige pasienter i fruktbar alder skal bruke adekvat prevensjon som anbefalt av deres helsepersonell.
  • 9. Skriftlig samtykke signert av forelder/verge/fullmektig før screeningbesøk
  • 10. Pasienten er samarbeidsvillig, villig til å fullføre studien og i stand til å gjøre det med hjelp fra en omsorgsperson.
  • 11. Omsorgspersonen er i stand til å forstå instruksjonene og delta fullt ut.

EKSKLUSJONSKRITERIER

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  • Pasienten deltar i en annen klinisk forskningsstudie.
  • Overfølsomhet for MTZ eller noen av de andre ingrediensene i Mirtapil®.
  • Klinisk signifikante (som bestemt av forskeren) kardiovaskulære, respirasjons-, gastrointestinale, nyre-, lever-, hematologiske patologier eller andre patologier, i tillegg til de som er direkte relatert til RTT. Spesielt vil pasienter med følgende parametere bli ekskludert: leukocytter er < 4000/mm2; neutrofiltall er < 2000/mm3; hyponatremi (< 125 mmol/L); nyresvikt (kreatinin > 2 X ULN), leversvikt (AST, ALT, bilirubin > 2 X ULN); eller hvis alvorlig diabetes mellitus er til stede.
  • QTcF-intervall på EKG større enn 450 msek
  • Planlagt kirurgi under studien.
  • Alvorlig diabetes mellitus (hyperglykemi med verdier over 250/300 mg/dL);
  • Svangerskap, amming.
  • Bevis for klinisk signifikant underernæring med BMI (eller BMI) (kg/m2) <
  • Pasienter som har vist tidligere suicidalitetstanker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rett syndrom-pasienter med MECP2-mutasjon og alder 5-40 år

Deltakerne i studien er kvinnelige pasienter med diagnosen RTT, bekreftet ved mutasjon i MECP2-genet, og som oppfyller studiens inklusjons-/eksklusjonskriterier. Totalt antall deltakende pasienter er 54, i alderen 5 til 40 år, fordelt på tre grupper med 18 pasienter hver (5-10 år, 11-17 år og 18-40 år).

Studiemedikamentet mirtazapin oral løsning (MTZ) vil bli gitt en gang daglig ved sengetid. I løpet av de første 14 dagene av behandlingsperioden vil MTZ på dosenivå 1 bli brukt for å oppnå den planlagte mål-dagligdosen, i henhold til alder (3,75 mg for 5-10 år, 7,5 mg for 11-17 år og 15 mg for >18 år, fra dag 1 til 14). Fra dag 15 til slutten av uke 24 vil dosenivå 2 bli oppnådd: 7,5 mg for 5-10 år, 15 mg for 11-17 år og 30 mg for >18 år).
Legemiddel: mirtazapin
Studiemedisin (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg MTZ oral løsning) vil bli gitt én gang daglig ved leggetid. I løpet av de første 14 dagene av behandlingsperioden vil den orale løsningen av aktivt legemiddel på dose-nivå 1 bli brukt for å oppnå den planlagte mål-dagligdosen, i henhold til alder (3,75 mg for 5–10 år, 7,5 mg for 11–17 år og 15 mg for > 18 år, fra dag 1 til 14). Fra dag 15 til slutten av uke 24 vil dose-nivå 2 bli oppnådd: 7,5 mg for 5–10 år, 15 mg for 11–17 år og 30 mg for > 18 år).
Andre navn:
  • MirtaPil oral løsning
  • Remeron oral løsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primær endepunkt: Forbedring på vurderingsskalaen Motorisk Atferdsvurderingsskala (MBAS).
Tidsramme: Fra opptak til slutten av behandlingen etter 24 uker
Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis behandlingen reduserer Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS)-skåren (maksimumsskåre=68) med minst 8,5 poeng (12,5%) sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra opptak til slutten av behandlingen etter 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært endepunkt 1. Reduserte symptomer på humør- og angstlidelser
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingens slutt etter 24 uker
1. Medikamentet vil bli ansett som effektivt hvis behandlingen reduserer den totale Angst, Depresjon, Humørskala (ADAMS) poengsummen (maksimal poengsum=84) med minst 10,6 poeng (12,5%) sammenlignet med før behandlingsverdien.
Fra inkludering til behandlingens slutt etter 24 uker
Sekundært endepunkt 1bis: Reduserte symptomer på humør- og angstlidelser
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
1bis. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis det reduserer den totale Rett syndrom atferdsspørreskjema (RSBQ) poengsummen med minst 11,25 poeng (12,5%) sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 2-a. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra innmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
2-a. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis behandlingen forbedrer målingene av respirasjonsfrekvens (RR), hentet fra medisinske enheter for fjerndeteksjon (Youcare Smart T-skjorte), med minst 20% sammenlignet med før-behandlingsverdien.
Fra innmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 2-b. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra innmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
2-b. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis behandlingen forbedrer målingene av hjertefrekvens (HR), som oppnås fra de medisinske enhetene for fjernmåling (Youcare Smart T-skjorte), med minst 20 % sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra innmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 2-c. Forbedrede vitale parametere
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
2-c. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt dersom behandlingen forbedrer målingene av hjerterytmevariasjon (HRV), som er innhentet fra medisinske enheter for fjernmåling (Youcare Smart T-skjorte), med minst 20 % sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 2-d. Forbedrede vitale parametre
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
2-d. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis behandlingen forbedrer målingene av hudtemperatur (SkT) fra de medisinske enhetene for fjernmåling (Youcare Smart T-shirt) med minst 20 % sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 3-a: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra innmelding til behandlingens slutt ved 24 uker
3-a. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis Sleep Disturbances Scale for Children (SDSC)-skårene reduseres med minst 20% sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra innmelding til behandlingens slutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 3-b: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra registrering til slutten av behandlingen etter 24 uker.
3-b: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis estimert tid i seng (eTIB) målt med håndleddsaktigrafi øker med 20 % sammenlignet med førbehandlingsskåren.
Fra registrering til slutten av behandlingen etter 24 uker.
Sekundært endepunkt 3-c: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av behandling ved 24 uker
Beskrivelse: 3-c: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis estimert total søvntid (eTST), målt med håndleddsaktigrafi, øker med 20 % sammenlignet med før-behandlingsscoren.
Fra inkludering til slutten av behandling ved 24 uker
Sekundært endepunkt 3-d: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra påmelding til behandlingens slutt etter 24 uker
Beskrivelse: 3-d: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis den estimerte søvnlatensen (eSOL), målt med håndleddsaktigrafi, reduseres med 20% sammenlignet med førbehandlingsscore.
Fra påmelding til behandlingens slutt etter 24 uker
Sekundært endepunkt 3-e: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
Beskrivelse: 3-e: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis den estimerte søvneffektiviteten (eSE), målt med håndleddsaktigrafi, øker med 20 % sammenlignet med førbehandlingsskåren.
Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 3-f: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsslutt etter 24 uker
Beskrivelse: 3-f: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis estimert oppvåkningstid etter søvninnsett (eWASO), målt ved håndleddsaktigrafi, reduseres med 20 % i forhold til førbehandlingsskåren.
Fra inkludering til behandlingsslutt etter 24 uker
Sekundær endepunkt 3-g: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra opptak til behandlingsslutt ved 24 uker
Beskrivelse: 3-g: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis antall estimerte oppvåkninger (eAwk), målt med håndleddsaktigrafi, reduseres med 20 % sammenlignet med førbehandlingsskåren.
Fra opptak til behandlingsslutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 3-t: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra påmelding til behandlingsslutt ved 24 uker
Beskrivelse: 3-t: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis den estimerte søvnmotoraktiviteten (eSMA), målt med håndleddsaktigrafi, synker med 20 % sammenlignet med pre-behandlingsscoren.
Fra påmelding til behandlingsslutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 3-i: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingens slutt ved 24 uker
Beskrivelse: 3-i: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis antallet estimerte powernaps (eNaps), antallet estimerte powernaps (eNaps), reduseres med 20% sammenlignet med førbehandlingsskåren.
Fra inkludering til behandlingens slutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 3-j: Forbedret søvnkvalitet
Tidsramme: Fra opptak til slutten av behandlingen ved 24 uker
Beskrivelse: 3-j: Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis gjennomsnittlig varighet av den lengste estimerte døsen (eNapD), målt med håndleddsaktigrafi, øker med 20 % sammenlignet med forbehandlingsskåren.
Fra opptak til slutten av behandlingen ved 24 uker
Sekundær endepunkt 4. Gjenopprettelse av håndkontroll
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
4. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis skåren på Purposeful Hand Function-skalaen (PHF) øker med minst 2 poeng over førbehandlingsskåren
Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
Sekundær endepunkt 5: Endringer i global alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av behandlingen ved 24 uker
5. Legemiddelets effekt vil bli vurdert ved hjelp av Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-skalaen, som består av en 7-punkts skala, fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye verre), der 4 indikerer ingen endring. En redusert score på minst 1 poeng sammenlignet med før-behandlingsverdien forventes ved vellykket behandling.
Fra inkludering til slutten av behandlingen ved 24 uker
Sekundært endepunkt 6: Redusert Rett-spesifikk alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
6. Legemiddelets effekt vil bli bestemt ved bruk av Rett-syndrom alvorlighetsskala (RCSS), som består av 13 elementer som gir en vurdering av kjernesymptomer på RTT på en Likert-skala enten fra 0 til 4 eller 0 til 5 med en maksimal total poengsum på 58. Legemiddelet vil bli ansett som effektivt hvis RCSS-poengsummen reduseres med minst 3 %, dvs. 2 poeng sammenlignet med førbehandlingsverdien.
Fra inkludering til slutten av behandlingen etter 24 uker
Sekundært endepunkt 7: Forbedring i respiratoriske parametre
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingens slutt etter 24 uker
7. Legemiddelets effekt vil bli fastslått ved en reduksjon i antall apnéer-hypopnéer med minst 5 hendelser/time.
Fra inkludering til behandlingens slutt etter 24 uker
Sekundært endepunkt 8: Reduksjon i omsorgspersoners byrde
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsavslutning etter 24 uker
8. Legemiddelet vil bli ansett som gunstig dersom Parenting Stress Index (PSI-SF) spesifikt tilpasset for italienske foreldre til jenter med Rett syndrom, viser minst en 20 % reduksjon i Parenting Stress Index (PSI-SF) før behandlingen.
Fra inkludering til behandlingsavslutning etter 24 uker
Sekundær slutpunkt 9-a: Økte nevrotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
9-a. Legemiddelets effektivitet er målrettet mot en 20 % økning sammenlignet med forbehandlingsverdien av serumnivåene til biomarkøren BDNF målt i pg/ml.
Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 9-b: Økte nevrotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra påmelding til behandlingens slutt ved 24 uker
9-b. Legemiddelets effekt rettes mot en 20 % økning sammenlignet med førbehandlingsverdien av serum-nivåene til biomarkøren GDNF målt i pg/ml.
Fra påmelding til behandlingens slutt ved 24 uker
Sekundært endepunkt 9-c: Økte nevrotrofiske faktorer
Tidsramme: Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker
9-c. Legemiddeleffekten er målrettet mot en 20 % økning sammenlignet med før-behandlingsverdien av serum-nivåene til biomarkøren PDGF. målt i pg/ml.
Fra inkludering til behandlingsslutt ved 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Trieste

Samarbeidspartnere

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Klinisk forsøk vil kun bli utført i Italia. Individuelle kliniske data er derfor strengt beskyttet av italienske lover og forskrifter og kan ikke deles i henhold til "Regolamento Generale sulla Protezione dei Dati (GDPR)" sammen med "Codice Privacy" (Decreto Legislativo 196/2003), og dens endringer under "Decreto Legislativo 101/2018".

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere