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Riuso della Mirtazapina nella Sindrome di Rett (MirtaRett)

17 febbraio 2026 aggiornato da: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste

Riutilizzo della Mirtazapina nella Sindrome di Rett: uno Studio Multicentrico in Aperto di Fase II

La sindrome di Rett (RTT) è un raro disturbo dello sviluppo neurologico causato da una mutazione del gene MECP2 sul cromosoma X, che colpisce principalmente le femmine. Causa un progressivo declino motorio e cognitivo, perdita del linguaggio, movimenti ripetitivi delle mani, problemi respiratori, convulsioni e disturbi del sonno. Data l'associazione della RTT con livelli ridotti di monoamine, antidepressivi come la mirtazapina (MTZ) potrebbero essere d'aiuto. Studi preclinici su topi mutanti MeCP2 e primi studi su adulti con RTT hanno dimostrato che la MTZ migliora la funzione respiratoria, motoria e neurologica, il sonno e l'umore, portando a questo studio pediatrico e su giovani adulti. Lo studio MirtaRett è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase II che arruola 54 pazienti femmine con RTT (età 5-40 anni), suddivise in gruppi di 18 (5-10, 11-17, 18-40 anni). Obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia della MTZ per i sintomi dell'umore, del sonno e motori, in particolare il controllo delle mani. Altre aree di indagine includono la funzione autonomica, il comportamento, il carico assistenziale, la gravità clinica, e biomarcatori di plasticità neuronale e metabolica. I pazienti riceveranno dosi crescenti di soluzione orale di MTZ: dosi iniziali basse (3,75-15 mg/giorno) per due settimane, seguite da dosi ottimali (7,5-30 mg/giorno) per sei mesi. Sicurezza, tollerabilità e sintomi saranno monitorati per 10 mesi (3 mesi di screening, 6 mesi di trattamento, 1 mese di follow-up). Lo studio è condotto in quattro ospedali italiani specializzati in RTT, guidati dall'Università di Trieste. I siti partner si trovano in Italia, in particolare negli ospedali di Milano, Genova, Siena e Messina.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La Sindrome di Rett (RTT) è una rara malattia neuroevolutiva causata da una mutazione genetica nel gene MECP2 situato sul cromosoma X e pertanto colpisce in particolare i soggetti di sesso femminile. È caratterizzata da uno sviluppo alterato del sistema nervoso che porta a problemi di apprendimento e a uno sviluppo ritardato delle abilità motorie e cognitive. La RTT è una condizione degenerativa progressiva e può verificarsi un peggioramento nel tempo dei sintomi tipici, tra cui deficit motori e cognitivi, perdita del linguaggio, movimenti ripetitivi delle mani, anomalie respiratorie, problemi gastrointestinali, disturbi dell'umore, crisi epilettiche e problemi del sonno. Considerati i ridotti livelli di monoamine (serotonina, noradrenalina, dopamina) riscontrati nella RTT, gli antidepressivi – che modulano questi neurotrasmettitori – possono alleviare i sintomi. Di conseguenza, è stata studiata la mirtazapina (MTZ), un antidepressivo noradrenergico e serotoninergico specifico (NaSSA), per i suoi potenziali benefici nella RTT. Studi preclinici su topi mutanti MeCP2 hanno dimostrato che la MTZ migliorava la funzione respiratoria, motoria e neurologica. Nei primi studi clinici su adulti con RTT trattati con MTZ fino a 5 anni, sono stati riportati benefici sul sonno, l'umore e le interazioni sociali, incoraggiando questo studio su popolazioni pediatriche e giovani adulti. Pertanto, considerando questi risultati preliminari nell'uomo, è stata avanzata l'ipotesi che la MTZ possa essere benefica anche nei bambini con RTT.

MirtaRett è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase II che arruolerà 54 pazienti femmine con RTT (età 5-40 anni), suddivise in tre gruppi di 18 pazienti ciascuno (5-10 anni, 11-17 anni e 18-40 anni). L'obiettivo generale di MirtaRett è valutare la sicurezza e l'efficacia della MTZ nel trattamento dell'umore, della qualità del sonno, dei sintomi motori in particolare il controllo delle mani, in bambini e adulti con sindrome di Rett. Altre aree che saranno investigate includono le funzioni autonomiche, il comportamento, il carico del caregiver e la gravità clinica complessiva insieme a biomarcatori di neuroplasticità e metabolismo. I farmaci antidepressivi sono tipicamente somministrati utilizzando un approccio di dosaggio scalare, iniziando con dosi basse e aumentandole gradualmente. Pertanto, i pazienti riceveranno dosi crescenti di una soluzione orale di mirtazapina: dosi iniziali basse (3,75-15 mg/giorno) per due settimane, seguite da dosi ottimali (7,5-30 mg/giorno) per sei mesi. La sicurezza, la tollerabilità e i cambiamenti dei sintomi saranno monitorati per 10 mesi (3 mesi di screening, 6 mesi di trattamento, 1 mese di follow-up).

Lo studio sarà condotto in quattro ospedali italiani specializzati in RTT, guidati dall'Università di Trieste.

  • Centro coordinatore - Dipartimento di Scienze della Vita, Università di Trieste. Trieste, Italia.
  • Partner 1. Centro Epilessia - Unità di Neurologia Pediatrica, Ospedale Santi Carlo Paolo e Dipartimento di Scienze della Salute, Università di Milano, Milano, Italia.
  • Partner 2. Unità di Neurologia Pediatrica, Istituto Giannina Gaslini, Genova, Italia.
  • Partner 3. Unità Pediatrica, Dipartimento della Donna e del Bambino - Policlinico Santa Maria alle Scotte. Siena, Italia.
  • Partner 4. Dipartimento di Patologia Umana dell'Adulto e dell'Età Evolutiva "Gaetano Barresi", Policlinico Universitario G. Martino, Università di Messina. Messina, Italia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Enrico Tongiorgi, PhD
  • Numero di telefono: +39 348 73477322
  • Email: tongi@units.it

Luoghi di studio

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Unità di Neuropsichiatria Infantile, IRCCS, Istituto Giannina Gaslini, Genova
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Ramona Cordani - ramonacordani@gaslini.org, MD
      • Messina, Italia, 98125
        • Reclutamento
        • UOC di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario "Gaetano Martino" di Messina, University of Messina. Messina
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Milan, Italia, 20142
        • Reclutamento
        • Centro Epilessia - Unità Neurologia Pediatrica, ASST Ospedale Santi Carlo Paolo - Dipartimento Scienze della Salute, Università di Milano
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aglaia Vignoli - aglaia.vignoli@unimi.it, Prof, MD
      • Siena, Italia, 53100
        • Reclutamento
        • Unità di Pediatria, Dipartimento della Donna e dei Bambini - Policlinico S. M. alle Scotte. Siena
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Michele Minerva - michele.minerva@ao-siena.toscana.it, MD
        • Sub-investigatore:
          • Valeria Scandurra - valeria.scandurra@ao-siena.toscana.it, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERI DI INCLUSIONE

  • 1. Donne di età compresa tra 5 e 39 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato.
  • 2. Ragazze in età fertile con test di gravidanza negativo;
  • 3. Peso corporeo > 10 kg e nell'intervallo previsto per la RTT, in base all'età e all'altezza.
  • 4. Diagnosi di RTT basata sui criteri clinici di consenso (Neul, 2010) e una mutazione confermata nel gene MECP2.
  • 5. Disfunzione respiratoria (almeno una delle seguenti): apnee periodiche, iperventilazione intermittente, crisi di apnea, deglutizione d'aria, espulsione forzata di aria e/o saliva.

  • 6. Dieci episodi o più/giorno di disfunzione respiratoria durante la veglia nella settimana precedente la visita di screening (segnalazione dei genitori).

    7. Regime farmacologico stabile per 4 settimane prima dell'inizio dello studio (se ricevono servizi - fisioterapia, terapia occupazionale o logopedia - i soggetti devono essere in un regime stabile di questi servizi per 3 mesi prima dell'inizio dello studio).

  • 8. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come la contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeno e progestinico) associata alla soppressione dell'ovulazione (orale, intravaginale, transdermica); contraccezione ormonale solo a base di progestinico associata alla soppressione dell'ovulazione (orale, iniettabile, impiantabile); dispositivo intrauterino; sistema intrauterino a rilascio ormonale. L'astinenza sessuale è considerata un metodo contraccettivo altamente efficace se in linea con lo stile di vita abituale dell'individuo. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione adeguata come raccomandato dal loro fornitore di assistenza sanitaria.
  • 9. Consenso scritto firmato da genitore/tutore legale/rappresentante prima della visita di screening
  • 10. Il paziente è collaborativo, disposto a completare lo studio e in grado di farlo con l'assistenza di un caregiver.
  • 11. Il caregiver è in grado di comprendere le istruzioni e partecipare pienamente.

CRITERI DI ESCLUSIONE

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Il paziente sta partecipando a un altro studio clinico sperimentale.
  • Ipersensibilità al MTZ o a uno qualsiasi degli altri ingredienti di Mirtapil®.
  • Patologie cardiovascolari, respiratorie, gastrointestinali, renali, epatiche, ematologiche o altre patologie clinicamente significative (secondo il giudizio dello sperimentatore), oltre a quelle direttamente correlate alla RTT. In particolare, saranno escluse le pazienti con i seguenti parametri: conta leucocitaria < 4000/mm²; conta dei neutrofili < 2000/mm³; iponatriemia (< 125 mmol/L); disfunzione renale (creatinina > 2 X ULN), disfunzione epatica (AST, ALT, bilirubina > 2 X ULN); o se è presente diabete mellito grave.
  • Intervallo QTcF sull'ECG superiore a 450 msec
  • Intervento chirurgico programmato durante lo studio.
  • Diabete mellito grave (iperglicemia con valori superiori a 250/300 mg/dL);
  • Gravidanza, allattamento.
  • Evidenza di malnutrizione clinicamente significativa con BMI (kg/m²) <
  • Pazienti che hanno manifestato precedenti ideazioni suicide.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti con sindrome di Rett con mutazione MECP2 e di età compresa tra 5 e 40 anni

I soggetti inclusi nello studio sono pazienti di sesso femminile con diagnosi di RTT, confermata da mutazione del gene MECP2, e che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione dello studio. Il numero totale di pazienti partecipanti è 54, di età compresa tra 5 e 40 anni, suddivisi in tre gruppi di 18 pazienti ciascuno (5-10 anni, 11-17 anni e 18-40 anni).

Il farmaco dello studio, soluzione orale di mirtazapina (MTZ), verrà somministrato una volta al giorno al momento di coricarsi. Durante i primi 14 giorni del periodo di trattamento, verrà utilizzato MTZ al Livello di Dose 1 per raggiungere la dose giornaliera target pianificata, in base all'età (3,75 mg per 5-10 anni, 7,5 mg per 11-17 anni e 15 mg per >18 anni, dal giorno 1 al 14). Dal giorno 15 alla fine della settimana 24, verrà raggiunto il Livello di Dose 2: 7,5 mg per 5-10 anni, 15 mg per 11-17 anni e 30 mg per > 18 anni).
Droga: mirtazapina
Il farmaco dello studio (3,75 mg, 7,5 mg, 15 mg, 30 mg di soluzione orale MTZ) sarà somministrato una volta al giorno al momento di coricarsi. Durante i primi 14 giorni del periodo di trattamento, verrà utilizzata la soluzione orale del farmaco attivo a Livello di dose 1 per raggiungere la dose giornaliera target pianificata, in base all'età (3,75 mg per 5-10 anni, 7,5 mg per 11-17 anni e 15 mg per > 18 anni, dal giorno 1 al 14). Dal giorno 15 alla fine della settimana 24, sarà raggiunto il Livello di dose 2: 7,5 mg per 5-10 anni, 15 mg per 11-17 anni e 30 mg per > 18 anni).
Altri nomi:
  • MirtaPil soluzione orale
  • Soluzione orale Remeron

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario: miglioramento nella scala di valutazione Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS).
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento fino al termine del trattamento a 24 settimane
Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento riduce il punteggio della Motor-Behavior Assessment Scale (MBAS) (punteggio massimo=68) di almeno 8,5 punti (12,5%) rispetto al valore pre-trattamento.
Dal momento dell'arruolamento fino al termine del trattamento a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Secondary endpoint 1. Riduzione dei sintomi dei disturbi dell'umore e dell'ansia
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
1. Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento riduce il punteggio complessivo della scala Ansia, Depressione, Umore (ADAMS) (punteggio massimo=84) di almeno 10,6 punti (12,5%) rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 1bis: Riduzione dei sintomi dei disturbi dell'umore e dell'ansia
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
1bis. Il farmaco sarà considerato efficace se ridurrà il punteggio complessivo del questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) di almeno 11,25 punti (12,5%) rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 2-a. Miglioramento dei Parametri Vitali
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
2-a. Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento migliora le misurazioni della Frequenza Respiratoria (RR), ottenute dai dispositivi medici per il rilevamento remoto (Youcare Smart T-shirt) di almeno il 20% rispetto al valore pre-trattamento.
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Parametro secondario 2-b. Miglioramento dei parametri vitali
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
2-b. Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento migliora le misurazioni della Frequenza Cardiaca (FC), ottenute dai dispositivi medici per il rilevamento remoto (Youcare Smart T-shirt) di almeno il 20% rispetto al valore pre-trattamento.
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 2-c. Parametri Vitali Migliorati
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
2-c. Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento migliora le misurazioni della Variazione della Frequenza Cardiaca (VHR), ottenute dai dispositivi medici per il rilevamento remoto (Youcare Smart T-shirt), di almeno il 20% rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 2-d. Miglioramento dei parametri vitali
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
2-d. Il farmaco sarà considerato efficace se il trattamento migliora le misurazioni della Temperatura Cutanea (SkT) ottenute dai dispositivi medici per il telerilevamento (Youcare Smart T-shirt) di almeno il 20% rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Secondary Endpoint 3-a: Qualità del sonno migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
3-a. Il farmaco sarà considerato efficace se i punteggi della Sleep Disturbances Scale for Children (SDSC) saranno ridotti di almeno il 20% rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 3-b: Miglioramento della Qualità del Sonno
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino al termine del trattamento a 24 settimane.
3-b: Il farmaco sarà considerato efficace se il tempo stimato a letto (eTIB) misurato mediante attigrafia da polso aumenterà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento fino al termine del trattamento a 24 settimane.
Endpoint Secondario 3-c: Qualità del Sonno Migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24° settimana
Descrizione: 3-c: Il farmaco sarà considerato efficace se il tempo totale di sonno stimato (eTST), misurato tramite attigrafia da polso, aumenterà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24° settimana
Endpoint Secondario 3-d: Qualità del Sonno Migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino al termine del trattamento alla 24ª settimana
Descrizione: 3-d: Il farmaco sarà considerato efficace se la latenza del sonno stimata (eSOL), misurata tramite attigrafia da polso, sarà ridotta del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento fino al termine del trattamento alla 24ª settimana
Endpoint Secondario 3-e: Qualità del Sonno Migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Descrizione: 3-e: Il farmaco sarà considerato efficace se l'efficienza del sonno stimata (eSE), misurata tramite attigrafia da polso, aumenterà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Endpoint Secondario 3-f: Miglioramento della Qualità del Sonno
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Descrizione: 3-f: Il farmaco sarà considerato efficace se il tempo stimato di veglia dopo l'inizio del sonno (eWASO), misurato mediante attigrafia da polso, diminuirà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento fino alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Endpoint Secondario 3-g: Miglioramento della Qualità del Sonno
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Descrizione: 3-g: Il farmaco sarà considerato efficace se il numero di risvegli stimati (eAwk), misurato mediante actigrafia da polso, diminuirà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 3-h: Qualità del Sonno Migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Descrizione: 3-h: Il farmaco sarà considerato efficace se l'attività motoria del sonno stimata (eSMA), misurata tramite actigrafia da polso, diminuirà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla 24ª settimana
Endpoint Secondario 3-i: Miglioramento della Qualità del Sonno
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino al termine del trattamento alla 24ª settimana
Descrizione: 3-i: Il farmaco sarà considerato efficace se il num. ber of estimated naps (eNaps), num. ber of estimated naps (eNaps), diminuirà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento fino al termine del trattamento alla 24ª settimana
Endpoint Secondario 3-j: Qualità del Sonno Migliorata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Descrizione: 3-j: Il farmaco sarà considerato efficace se la durata media del pisolino più lungo stimato (eNapD), misurata tramite actigrafia da polso, aumenterà del 20% rispetto al punteggio pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint secondario 4. Recupero del controllo della mano
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
4. Il farmaco sarà considerato efficace se il punteggio della scala della Funzione Manuale Intenzionale (PHF) aumenta di almeno 2 punti rispetto al punteggio pre-trattamento
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Secondary Endpoint 5: Variazioni nella gravità globale
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
5. L'efficacia del farmaco sarà determinata utilizzando la scala Clinical Global Impression of Change (CGI-C), che consiste in una scala a 7 punti, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato), mentre 4 indica nessun cambiamento. È prevista una riduzione del punteggio di almeno 1 punto rispetto al valore pre-trattamento in caso di trattamento riuscito.
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint Secondario 6: Riduzione della Gravità Specifica della Sindrome di Rett
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
6. L'efficacia del farmaco sarà determinata utilizzando la Scala di Gravità della Sindrome di Rett (RCSS), che consiste in 13 elementi che forniscono una valutazione dei sintomi principali della RTT su una scala Likert da 0 a 4 o da 0 a 5 con un punteggio totale massimo di 58. Il farmaco sarà considerato efficace se i punteggi RCSS risulteranno diminuiti di almeno il 3%, ovvero 2 punti rispetto al valore pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint secondario 7: Miglioramento dei parametri respiratori
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
7. L'efficacia del farmaco sarà determinata da una riduzione del numero di apnee-ipopnee di almeno 5 eventi/ora.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint secondario 8: Riduzione del carico dei caregiver
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
8. Il farmaco sarà considerato benefico se l'Indice di Stress Genitoriale (PSI-SF) specificamente adattato per genitori italiani di bambine con Sindrome di Rett, mostrerà almeno una riduzione del 20% dell'Indice di Stress Genitoriale (PSI-SF) pre-trattamento.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint secondario 9-a: Aumento dei fattori neurotrofici
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
9-a. L'efficacia del farmaco è mirata a un aumento del 20% rispetto al valore pre-trattamento dei livelli sierici del biomarcatore BDNF misurati in pg/ml.
Dal momento dell'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Secondary Endpoint 9-b: Aumento dei fattori neurotrofici
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
9-b. L'efficacia del farmaco è mirata a un aumento del 20% rispetto al valore pre-trattamento dei livelli sierici del biomarcatore GDNF misurati in pg/ml.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento a 24 settimane
Endpoint secondario 9-c: Aumento dei fattori neurotrofici
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane
9-c. L'efficacia del farmaco è mirata a un aumento del 20% rispetto al valore pretrattamento dei livelli sierici del biomarcatore PDGF. misurato in pg/ml.
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Trieste

Collaboratori

Policlinico G . Martino, Messina Italy
IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy
Policlinico S.Maria alle Scotte, Siena, Italy
ASST Ospedale Santi Paolo e Carlo, Milano, Italy

Investigatori

  • Investigatore principale: Enrico Tongiorgi, PhD, University of Trieste, Trieste - Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTIS ID: 28366
  • 2024-515411-21-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La sperimentazione clinica sarà condotta esclusivamente in Italia. I dati clinici individuali sono quindi rigorosamente protetti dalle leggi e dai regolamenti italiani e non possono essere condivisi in conformità al "Regolamento Generale sulla Protezione dei Dati (GDPR)" insieme al "Codice Privacy" (Decreto Legislativo 196/2003), e alle sue modifiche ai sensi del "Decreto Legislativo 101/2018".

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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