Hodnocení dopadu intenzifikace léčby snižující hladinu lipidů prostřednictvím podávání evinakumabu podle doporučených postupů na objem koronárních plaků měřených koronární výpočetní tomografickou angiografií (CCTA) u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH) (EVOLVE-HoFH)
Hodnocení vlivu intenzifikace hypolipidemické terapie s podáváním evinacumabu podle doporučených postupů na objem koronárních plátů měřený pomocí koronární výpočetní tomografické angiografie (CCTA) u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH): reálná, prospektivní a retrospektivní observační studie
Tato observační, multicentrická, retrospektivní a prospektivní studie si klade za cíl vyhodnotit dopad intenzifikované lipid-snižující terapie včetně Evinacumabu na zátěž koronárního aterosklerotického plaku u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH).
HoFH je vzácné genetické onemocnění charakterizované extrémně zvýšenými hladinami lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C) od raného věku a výrazně zvýšeným rizikem předčasného aterosklerotického kardiovaskulárního onemocnění. Navzdory kombinované lipid-snižující terapii mnoho pacientů nedosahuje doporučených cílových hodnot LDL-C a zůstává vysokému kardiovaskulárnímu riziku.
Evinacumab, monoklonální protilátka cílící na angiopoetin-like protein 3 (ANGPTL3), prokázal v klinických studiích významné snížení LDL-C. Reálné důkazy o jeho vlivu na progresi koronárního plaku jsou však omezené.
Studie bude srovnávat pacienty s HoFH léčené intenzifikovanou lipid-snižující terapií včetně Evinacumabu s pacienty léčenými konvenční lipid-snižující terapií bez Evinacumabu. Zátěž koronárního plaku a fenotyp budou hodnoceny pomocí koronární výpočetní tomografické angiografie (CCTA) provedené v rámci rutinní klinické praxe.
Přibližně 52 pacientů bude zařazeno napříč evropskými centry. Primárním cílem je vyhodnotit změny v objemu nekalcifikovaného koronárního plaku mezi výchozím stavem a sledováním po 18–24 měsících. Sekundární cíle zahrnují hodnocení celkové zátěže plakem, charakteristik vysoce rizikového plaku a snížení LDL-C. Explorační analýzy budou hodnotit výsledky hlášené pacienty, charakteristiky perikoronární tukové tkáně a supravalvulární aterosklerózu.
Všechna data jsou shromažďována z rutinní klinické péče. Protokol nevyžaduje žádné další procedury. Tato studie si klade za cíl vytvořit reálné zobrazovací důkazy o účinku intenzifikované lipid-snižující terapie včetně Evinacumabu na koronární aterosklerózu u HoFH.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Toto je multicentrická, mezinárodní, nezisková, observační studie s retrospektivním a prospektivním sběrem dat, která hodnotí reálný dopad intenzifikované hypolipidemické léčby včetně evinacumabu na koronární aterosklerózu u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH).
Pozadí a zdůvodnění
HoFH je charakterizována výrazně zvýšenými hladinami LDL-C v důsledku narušené funkce LDL receptorů, což vede k urychlené a difúzní ateroskleróze a časné kardiovaskulární morbiditě a mortalitě. Navzdory agresivní kombinované terapii (statiny, ezetimib, inhibitory PCSK9, lomitapid a lipoproteinová aferéza) většina pacientů nedosáhne cílových hodnot LDL-C.
Evinacumab je plně humánní monoklonální protilátka namířená proti ANGPTL3 a snižuje LDL-C nezávisle na aktivitě LDL receptorů. Klinické studie prokázaly přibližně 50% snížení LDL-C u pacientů s HoFH. Nicméně vliv evinacumabu na koronární plak a jeho fenotyp v reálné klinické praxi nebyl systematicky hodnocen.
Koronární výpočetní tomografická angiografie (CCTA) umožňuje neinvazivní kvantifikaci celkového objemu plaku, rozlišení kalcifikovaného a nekalcifikovaného plaku a identifikaci vysoce rizikových charakteristik plaku. Zobrazovací hodnocení plaku představuje validovaný náhradní ukazatel progrese aterosklerózy a kardiovaskulárního rizika.
Studijní design
Toto je neintervenční, observační studie prováděná přibližně v 25 evropských centrech. Studie zahrnuje jak retrospektivní data (až 30 měsíců před zařazením), tak prospektivní sledování (až 24 měsíců).
Pacienti jsou rozděleni do kohort výhradně na základě rutinních klinických rozhodnutí:
- Skupina s intenzifikovanou léčbou: Pacienti s HoFH, kteří zahájili léčbu evinacumabem jako doplňkovou terapii ke stabilní základní hypolipidemické léčbě do 24 měsíců před zařazením.
- Skupina s konvenční léčbou: Pacienti s HoFH léčení standardní hypolipidemickou terapií bez evinacumabu, buď z důvodu nedostupnosti, nebo klinického rozhodnutí léčbu nezahájit.
Studijní protokol nenařizuje ani nemodifikuje žádné terapeutické intervence.
Studijní populace
Očekává se zařazení přibližně 52 pacientů (přibližně 35 ve skupině s intenzifikovanou léčbou a 17 ve skupině s konvenční léčbou). Vhodní pacienti musí mít klinickou nebo genetickou diagnózu HoFH a dostupné vstupní a následné CCTA skeny provedené v rámci rutinní klinické praxe.
Cíle
Primární cíl:
Posoudit, zda je intenzifikace hypolipidemické léčby včetně evinacumabu ve srovnání s konvenční terapií spojena se stabilizací nebo regresí koronárních aterosklerotických plaků, měřeno změnou procentuálního objemu nekalcifikovaného plaku (NCPV) mezi vstupním a následným CCTA.
Sekundární cíle:
- Hodnotit změny celkového objemu plaku, objemu kalcifikovaného plaku a procentuálního objemu ateromu.
- Posoudit změny vysoce rizikových charakteristik plaku (plak s nízkou atenuační hodnotou, pozitivní remodelace).
- Hodnotit změny hladin LDL-C mezi skupinami.
Explorační cíle:
- Hodnotit změny v pacienty hlášených výsledcích (SAQ-7, Roseova škála dušnosti, PHQ-2).
- Posoudit změny v atenuační hodnotě perikoronární tukové tkáně (PCAT) v RCA a LAD.
- Charakterizovat přítomnost a progresi supravalvulární aterosklerózy.
Analýza zobrazování
CCTA skeny provedené v rámci rutinní péče budou centrálně analyzovány pomocí standardizovaného, FDA schváleného kvantitativního softwaru založeného na umělé inteligenci. Slepá analýza centrální laboratoře zajistí konzistenci napříč pracovišti.
Statistické úvahy
Primárním ukazatelem je annualizovaná změna procentuálního NCPV od vstupního vyšetření do 18-24 měsíců. Meziskupinová srovnání budou provedena pomocí vhodných parametrických nebo neparametrických testů. Sekundární a explorační ukazatele budou analyzovány deskriptivně a komparativně.
Bezpečnost
Jako neintervenční studie budou data o bezpečnosti shromažďována z rutinní klinické dokumentace. Rozhodnutí o léčbě zůstávají v odpovědnosti ošetřujícího lékaře.
Závěr
Tato studie poskytne reálná zobrazovací data o účinku intenzifikované hypolipidemické léčby včetně evinacumabu na koronární plak a jeho fenotyp u pacientů s HoFH. Zjištění mohou přispět k optimalizaci strategií řízení kardiovaskulárního rizika v této vysoce rizikové populaci.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Zatím nenabíráme
- Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
-
Kontakt:
- Antonio Gallo
- E-mail: antonio.gallo@aphp.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Antonio Gallo
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Nábor
- Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
-
Kontakt:
- Erik S. G. Stroes
- E-mail: e.s.stroes@amsterdamumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Erik S. G. Stroes
-
Rotterdam, Holandsko
- Zatím nenabíráme
- Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jeanine Roeters van Lennep
-
Kontakt:
- Jeanine Roeters van Lennep
- E-mail: j.roetersvanlennep@erasmusmc.nl
-
-
-
-
-
Caserta, Itálie
- Nábor
- Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paolo Calabrò
-
Kontakt:
- Paolo Calabrò
- E-mail: paolo.calabro@unicampania.it
-
Catania, Itálie
- Zatím nenabíráme
- U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
-
Kontakt:
- Roberto Scicali
- E-mail: roberto.scicali@unict.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Roberto Scicali
-
Cinisello Balsamo, Itálie
- Nábor
- Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
-
Kontakt:
- Fabio Pellegatta
- E-mail: fabio.pellegatta@guest.unimi.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Fabio Pellegatta
-
Florence, Itálie
- Nábor
- Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- rossella marcucci
-
Kontakt:
- Rossella Marcucci
- E-mail: rossella.marcucci@unifi.it
-
Naples, Itálie
- Nábor
- DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Matteo Di Minno
-
Kontakt:
- Matteo Di Minno
- E-mail: matteo.diminno@unina.it
-
Padova, Itálie
- Zatím nenabíráme
- UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alberto Zambon
-
Kontakt:
- Alberto Zambon
- E-mail: alberto.zambon@unipd.it
-
Palermo, Itálie
- Nábor
- U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Angelo Baldassare Cefalù
-
Kontakt:
- Angelo Baldassare Cefalù
- E-mail: abaldassare.cefalu@unipa.it
-
Roma, Itálie
- Nábor
- Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
-
Kontakt:
- Marcello Arca
- E-mail: marcello.arca@uniroma1.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marcello Arca
-
Torino, Itálie
- Zatím nenabíráme
- Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paolo Fornengo
-
-
-
-
-
Bornova, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
-
Kontakt:
- Meral Kayikcioglu
- E-mail: meralkayikcioglu@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Meral Kayikcioglu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Intenzifikovaná léčebná skupina:
Mužští a ženští pacienti s HoFH ve věku ≥12 let (výjimka pro Itálii a Francii ≥18 let), kteří zahájili komerčně dostupný Evinacumab (v schválené dávce a způsobu podání) jako doplňkovou léčbu snižující hladinu lipidů v stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před zahájením léčby Evinacumabem v běžné klinické péči.
Konvenční léčebná skupina:
Mužští a ženští pacienti s HoFH ve věku ≥12 let (výjimka pro Itálii a Francii ≥18 let) na standardní léčbě snižující hladinu lipidů v stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před výchozím CCTA z:
- zemí, kde Evinacumab nebude komerčně dostupný v příštích 18 měsících;
- zúčastněných zemí, které mají výslovné přání neléčit se Evinacumabem.
Popis
Kriteria pro zařazení (skupina s intenzivním léčebným režimem – Evinacumab):
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas/písemné souhlasné stanovisko k využití retrospektivních a prospektivních údajů.
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥12 let v době zařazení do studie (výjimka pro Itálii a Francii ≥18 let).
- Klinická nebo genetická diagnóza homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH) podle konsenzuálního prohlášení Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
- Pacienti, kteří zahájili léčbu přípravkem Evinacumab (v schváleném dávkování a způsobu podání) do 24 měsíců před zařazením jako doplněk k hypolipidemické léčbě (se statiny, ezetimibem, PCSK9i a/nebo jinými léčivy nebo léčebnými postupy) ve stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před zahájením léčby přípravkem Evinacumab v rámci běžné klinické péče a neočekává se změna dávkování.
- Dostupnost výchozího CCTA provedeného alespoň 6 měsíců před nebo 1 měsíc po zahájení léčby přípravkem Evinacumab a kontrolního CCTA provedeného 18–24 měsíců po zahájení léčby přípravkem Evinacumab.
- LDL-cholesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/l) navzdory hypolipidemické léčbě.
Kriteria pro zařazení (skupina s konvenční léčbou – bez přípravku Evinacumab)
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas/písemné souhlasné stanovisko k využití retrospektivních a prospektivních údajů.
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥12 let v době zařazení do studie (výjimka pro Itálii a Francii ≥18 let).
- Klinická nebo genetická diagnóza homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH) podle konsenzuálního prohlášení Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
Pacienti s HoFH na standardní hypolipidemické terapii (statiny, ezetimib, PCSK9i a/nebo jiná léčiva nebo léčebné postupy) ve stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před výchozím CCTA a s kontrolním CCTA po 18–24 měsících od výchozího vyšetření.
- Požadované hypolipidemické terapie: statin, ezetimib a terapie zaměřená na PCSK9 (pokud nebyla ukončena z důvodu <15% snížení LDL-cholesterolu).
- Volitelné další hypolipidemické terapie:
- Lipoproteinová aferéza ve stabilních intervalech po dobu alespoň 3 měsíců.
- Lomitapid ve stabilní dávce po dobu alespoň 3 měsíců.
- LDL-cholesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/l) navzdory hypolipidemické léčbě.
Vylučovací kritéria (skupina s intenzivním léčebným režimem – Evinacumab)
- Pacienti účastnící se klinické studie s experimentálním léčivem v posledních 6 měsících.
- Pacienti léčení mimo schválenou indikaci přípravku Evinacumab.
- Nemožnost přístupu k adekvátním retrospektivním klinickým údajům z lékařské dokumentace.
- Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas/souhlasné stanovisko nebo odmítnutí účasti.
- Předchozí vícečetné koronární bypassové operace (CABG).
Pacienti s jednoduchou CABG nejsou vyloučeni. - Těhotenství v době podávání LLT.
- Středně těžké až těžké poškození ledvin nebo terminální selhání ledvin (ESRD) podstupující transplantaci ledvin nebo chronickou náhradní léčbu ledvin.
Vylučovací kritéria (skupina s konvenční léčbou – bez přípravku Evinacumab)
- Účast v jakékoli intervenční klinické studii zahrnující experimentální léčiva v posledních 6 měsících.
- Nemožnost přístupu k adekvátním retrospektivním klinickým údajům z lékařské dokumentace.
- Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas/souhlasné stanovisko nebo odmítnutí účasti.
- Předchozí vícečetné koronární bypassové operace (CABG).
Pacienti s jednoduchou CABG nejsou vyloučeni. - Středně těžké až těžké poškození ledvin nebo terminální selhání ledvin (ESRD) podstupující transplantaci ledvin nebo chronickou náhradní léčbu ledvin.
- Těhotenství v době podávání LLT.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Intenzifikovaná kohorta léčby s Evinacumabem
Muži a ženy s HoFH ve věku ≥12 let (výjimka pro Itálii a Francii ≥18 let), kteří zahájili komerčně dostupný Evinacumab (v schválené dávce a způsobu podání) jako doplňkovou hypolipidemickou léčbu (se statiny, ezetimibem, PCSK9i a/nebo jinými léčivy nebo léčbou) ve stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před zahájením léčby přípravkem Evinacumab v rámci běžné klinické péče. Studie v reálném klinickém prostředí s retrospektivním a prospektivním observačním designem vyhodnotí, zda intenzifikace hypolipidemické léčby přípravkem Evinacumab je spojena se stabilizací nebo regresí koronárních aterosklerotických plátů, hodnocených pomocí CCTA, ve srovnání s kohortou konvenční léčby. |
|
Kohorta konvenční léčby
Mužští a ženští pacienti s HoFH ve věku ≥12 let (s výjimkou Itálie a Francie ≥18 let) na standardní hypolipidemické terapii (se statiny, ezetimibem, PCSK9i a/nebo jinými látkami nebo léčbou) ve stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před výchozím CCTA z:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stabilizace nebo regrese aterosklerotických koronárních plátů měřená CCTA u pacientů léčených Evinacumabem ve srovnání s konvenční léčbou
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Toto měření porovná změnu procenta objemu nekalcifikovaného koronárního plaku (NCPV) mezi výchozím stavem a následným vyšetřením, jak bylo vyhodnoceno pomocí CCTA, u pacientů s HoFH léčených intenzifikovanou lipid-snižující terapií včetně Evinacumabu oproti pacientům léčeným konvenční lipid-snižující terapií v rámci rutinní klinické péče.
|
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna absolutních hodnot NCPV, TPV a CPV
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Posoudit změny v absolutním NCPV, celkovém objemu plaku (TPV) a objemu kalcifikovaného plaku (CPV) od výchozí hodnoty do následného vyšetření v rámci každé léčebné skupiny.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změna v procentech NCPV, PAV a CPV
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Vyhodnoťte změny v procentuálním podílu NCPV, procentuálním objemu ateromu (PAV) a procentuálním podílu CPV od výchozího stavu k následnému vyšetření v rámci každé léčebné skupiny.
|
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změna absolutního a procentního NCPV, TPV, CPV a PAV
Časové okno: Výchozí hodnoty, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Posoudit rozdíly ve změnách mezi skupinami (Evinacumab vs. konvenční terapie) u absolutního a procentuálního NCPV, TPV, CPV a PAV.
|
Výchozí hodnoty, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Objem plaku s nízkou atenuací bez kalcifikací
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18-24 měsíců
|
Vyhodnotit objem plaku s nízkou denzitou bez kalcifikací (ideálně <30 HU)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18-24 měsíců
|
|
Změna skóre segmentového postižení
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíce
|
Posoudit změny v skóre postižení segmentů
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíce
|
|
Změna absolutních a procentuálních hodnot hladiny LDL-cholesterolu
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Posoudit změny hladiny LDL-cholesterolu (absolutní a procentuální) mezi výchozím stavem a kontrolním vyšetřením, jak v rámci léčebných skupin, tak mezi nimi.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Pozitivní remodelace
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Vyhodnotit index remodelace (pokud je pozitivní > 1.1)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Kombinované charakteristiky definující vysoce rizikový plak
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Vyhodnoťte kombinované charakteristiky definující vysoce rizikový plát
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změna v konverzi fenotypu plaku
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18-24 měsíců
|
Posoudit změny v přeměně fenotypu plaku (např. z nekalcifikovaného na kalcifikovaný).
|
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18-24 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v pacienty uváděných výsledcích (SAQ-7)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Posuďte příznaky spojené s anginou pectoris pomocí standardního dotazníku (SAQ-7) od výchozího stavu po následné sledování ve skupině s intenzivnější léčbou a ve skupině s konvenční léčbou pro srovnání, a také mezi oběma skupinami. Seattleský dotazník pro anginu pectoris slouží k posouzení frekvence a dopadu bolesti na hrudi, tlaku na hrudi nebo anginy během předchozích čtyř týdnů. Dotazník hodnotí fyzická omezení během každodenních činností, četnost epizod anginy, četnost užívání nitroglycerinu, míru, do jaké příznaky omezují radost ze života, a celkovou spokojenost s aktuálním stavem příznaků. Odpovědi jsou poskytovány pomocí Likertových stupnic, přičemž vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav a menší omezení související s příznaky. |
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změna v PCAT atenuaci v RCA
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Vyhodnotit změny v PCAT atenuaci (Hounsfieldovy jednotky) v pravé koronární tepně (RCA).
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Charakterizace supravalvulární aterosklerózy
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Charakterizace supravalvulární aterosklerózy hodnocené pomocí dostupné CCTA, včetně její přítomnosti, distribuce a potenciálních změn v čase.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změny v hlášených výsledcích pacienta (Roseova škála dušnosti)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Hodnoťte příznaky spojené s dušností pomocí standardního dotazníku (Roseova škála dušnosti) od výchozího stavu po sledování u skupiny s intenzivnější léčbou a skupiny s konvenční léčbou, a také mezi oběma skupinami. Skóre dušnosti se pohybuje od 0 do 4: skóre 0 znamená žádnou dušnost; 1 znamená dušnost pouze při spěchu nebo chůzi do kopce; 2 znamená dušnost při chůzi po rovině s lidmi stejného věku; 3 znamená dušnost při chůzi vlastním tempem po rovině; 4 znamená dušnost při běžných denních činnostech, jako je mytí nebo oblékání. |
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změny v hlášených výsledcích pacientů (PHQ-2)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Vyhodnocujte příznaky spojené s depresí pomocí standardního dotazníku (PHQ-2) od výchozího stavu po následné vyšetření ve skupině s intenzivnější léčbou a ve skupině s konvenční léčbou (kontrolní skupina) a také mezi oběma skupinami. V průběhu posledních dvou týdnů jsou pacienti dotazováni, jak často je trápily konkrétní problémy. První položka hodnotí malý zájem nebo potěšení z činností a druhá hodnotí pocit skleslosti, deprese nebo beznaděje. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále: 0 pro "vůbec ne", 1 pro "několik dní", 2 pro "více než polovinu dní" a 3 pro "téměř každý den". Celkové skóre se vypočítá sečtením skóre obou položek. |
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
|
Změna PCAT atenuace v LAD
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Posoudit změny v útlumu PCAT (jednotky Hounsfield) v levé přední sestupné tepně (LAD).
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 18–24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cévní onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Arterioskleróza
- Arteriální okluzivní onemocnění
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Hyperlipoproteinémie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hyperlipoproteinémie typu II
- Homozygotní familiární hypercholesterolémie
- Kardiovaskulární choroby
- Ateroskleróza
- Poruchy metabolismu lipidů
Další identifikační čísla studie
- EVOLVE-HoFH
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .