Perheellisen hyperkolesteroleemian (HoFH) potilaiden sepelvaltimoplakkien tilavuuden muutosten arviointi, jotka mitataan koronarisen tietokonetomografia-angiografian (CCTA) avulla, ohjeistuksen mukaisen Evinacumab-hoidon lipidialentavan terapian tehostamisen vaikutuksena (EVOLVE-HoFH)
Intensiivisen lipidihoitoterapian vaikutuksen arviointi ohjenuorapohjaisen Evinacumab-hoidon avulla sepelvaltimotautilaastojen tilavuuksiin, mitattuna sepelvaltimoiden tietokonetomografia-angiografialla (CCTA), potilailla, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (HoFH): todellisessa maailmassa toteutettu, prospektiivinen ja retrospektiivinen, havainnointitutkimus
Tämä havainnointiin, monikeskukselliseen, retrospektiiviseen ja prospektiiviseen tutkimukseen perustuva tutkimus pyrkii arvioimaan intensiivistetyn lipidien alentavan hoidon, mukaan lukien Evinacumabin, vaikutusta sepelvaltimoiden ateroskleroottiseen plakkikuormaan potilailla, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (HoFH).
HoFH on harvinainen geneettinen sairaus, jolle on ominaista erittäin kohonneet LDL-kolesteroliarvot (LDL-C) varhaislapsuudesta lähtien ja merkittävästi kohonnut riski ennenaikaiseen ateroskleroottiseen sydän- ja verisuonitauteihin. Huolimatta yhdistelmälipidien alentavasta hoidosta monet potilaat eivät saavuta suositeltuja LDL-C-tavoitteita ja pysyvät korkeassa sydän- ja verisuonitautiriskiin.
Evinacumab, angiopoietiinin kaltaista proteiinia 3 (ANGPTL3) kohdistava monoklonaalinen vasta-aine, on osoittanut merkittävää LDL-C:n alenemista kliinisissä tutkimuksissa. Sen vaikutuksesta sepelvaltimoplakin etenemiseen on kuitenkin vähän todellisen maailman näyttöä.
Tutkimus vertaa HoFH-potilaita, jotka saavat intensiivistettyä lipidien alentavaa hoitoa, mukaan lukien Evinacumbia, potilaisiin, jotka saavat perinteistä lipidien alentavaa hoitoa ilman Evinacumbia. Sepelvaltimoplakkikuormaa ja fenotyyppiä arvioidaan käyttämällä rutiinikliinisen käytön osana tehtyä sepelvaltimoiden tietokonetomografia-angiografiaa (CCTA).
Noin 52 potilasta otetaan mukaan eurooppalaisiin keskuksiin. Pääasiallinen tavoite on arvioida ei-kalkkifioitujen sepelvaltimoplakkien tilavuuden muutoksia alkuperäisen arvon ja 18–24 kuukauden seurannan välillä. Toissijaisia tavoitteita ovat kokonaisplakkikuorman, korkean riskin plakkien ominaisuuksien ja LDL-C:n alenemisen arviointi. Tutkiva analyysi arvioi potilaan raportoimia tuloksia, sepelvaltimoiden ympärillä olevan rasvakudoksen ominaisuuksia ja läpivaltimoiden ateroskleroosia.
Kaikki tiedot kerätään rutiinikliinisestä hoidosta. Protokolla ei edellytä lisätoimenpiteitä. Tämä tutkimus pyrkii tuottamaan todellisen maailman kuvantamisen näyttöä intensiivistetyn lipidien alentavan hoidon, mukaan lukien Evinacumbin, vaikutuksesta sepelvaltimoiden ateroskleroosiin HoFH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskuksinen, kansainvälinen, voittoa tavoittelematon, havainnointitutkimus, jossa kerätään sekä takautuvasti että ennakoivasti tietoa ja arvioidaan tehostetun lipidialentavan hoidon, mukaan lukien evinakumabi, todellista vaikutusta sepelvaltimoiden ateroskleroosiin potilailla, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (HoFH).
Tausta ja perustelut
HoFH:ta luonnehtii merkittävästi kohonneet LDL-C-tasot LDL-reseptoritoiminnan heikkenemisen vuoksi, mikä johtaa kiihtyvään ja diffuusiin ateroskleroosiin sekä varhaiseen sydän- ja verisuonitautien sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen. Aggressiivisesta yhdistelmähoidosta (statiinit, ezetimiibi, PCSK9-estäjät, lomitapidi ja lipoproteiinien afereesi) huolimatta useimmat potilaat eivät saavuta LDL-C-tavoitteita.
Evinakumabi on täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu ANGPTL3:een ja alentaa LDL-C:tä riippumatta LDL-reseptorin aktiivisuudesta. Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet noin 50 %:n LDL-C-aleneman HoFH-potilailla. Evinakumabin vaikutusta sepelvaltimoplakkikuormaan ja fenotyyppiin todellisessa kliinisessä käytännössä ei kuitenkaan ole arvioitu systemaattisesti.
Sepelvaltimoiden tietokonetomografiaangiografia (CCTA) mahdollistaa kokonaisplakkikuorman mittaamisen invasiivisesti, kalkkoutuneen ja ei-kalkkoutuneen plakin erottelun sekä korkean riskin plakkipiirteiden tunnistamisen. Kuvantamiseen perustuva plakin arviointi edustaa validoitua korvaavaa mittaria ateroskleroosin etenemisestä ja sydän- ja verisuonitautiriskiä.
Tutkimuksen suunnittelu
Tämä on ei-interventiivinen, havainnointitutkimus, jota toteutetaan noin 25:ssä Euroopan keskuksessa. Tutkimus sisältää sekä takautuvan tiedon (jopa 30 kuukautta ennen rekisteröitymistä) että ennakoivan seurannan (jopa 24 kuukautta).
Potilaat jaetaan kohortteihin yksinomaan rutiinikliinisen hoidon päätösten perusteella:
- Tehostettu hoitoryhmä: HoFH-potilaat, jotka aloittivat evinakumabin lisähoitona vakaalle taustalla olevalle lipidialentavalle hoidolle 24 kuukauden kuluessa ennen rekisteröitymistä.
- Perinteinen hoitoryhmä: HoFH-potilaat, jotka saavat standardi-lipidialentavaa hoitoa ilman evinakumabia, joko saatavuuden puutteen tai kliinisen päätöksen olla aloittamatta hoidon vuoksi.
Tutkimusprotokolla ei määrää tai muuta terapeuttisia interventioita.
Tutkimuspopulaatio
Rekisteröitäväksi odotetaan noin 52 potilasta (noin 35 tehostetussa hoitoryhmässä ja 17 perinteisessä hoitoryhmässä). Kelpoisten potilaiden on oltava kliininen tai geneettinen HoFH-diagnoosi ja heillä on oltava saatavilla perus- ja seurantatason CCTA-kuvaukset, jotka on suoritettu rutiinikliinisen käytännön mukaisesti.
Tavoitteet
Ensisijainen tavoite:
Arvioida, onko lipidialentavan hoidon tehostaminen, mukaan lukien evinakumabi, yhteydessä sepelvaltimoiden ateroskleroottisten plakkien stabiloitumiseen tai regressioon verrattuna perinteiseen hoitoon, mitattuna prosentuaalisen ei-kalkkoutuneen plakkitilavuuden (NCPV) muutoksella perus- ja seurantatason CCTA-kuvausten välillä.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida muutoksia kokonaisplakkitilavuudessa, kalkkoutuneen plakkitilavuudessa ja prosentuaalisessa ateroomatilavuudessa.
- Arvioida muutoksia korkean riskin plakkipiirteissä (matalan attenuointi plakki, positiivinen remodellointi).
- Arvioida muutoksia LDL-C-tasoissa ryhmien välillä.
Eksploratiiviset tavoitteet:
- Arvioida muutoksia potilasarvioinneissa (SAQ-7, Rose Dyspnea Scale, PHQ-2).
- Arvioida muutoksia perikoronaarisen rasvakudoksen (PCAT) attenuoinnissa RCA:ssa ja LAD:ssa.
- Kuvata supravalvulaarisen ateroskleroosin esiintyvyys ja eteneminen.
Kuvantamisanalyysi
Rutiinihoidossa suoritetut CCTA-kuvaukset analysoidaan keskitetysti käyttäen standardoitua, FDA-hyväksymää tekoälyyn perustuvaa kvantitatiivista ohjelmistoa. Sokkotettu ydinlaboratorioanalyysi varmistaa yhtenäisyyden keskuksissa.
Tilastolliset näkökohdat
Ensisijainen päätepiste on prosentuaalisen NCPV:n vuotuinen muutos perustasolta 18–24 kuukauteen. Ryhmien välisiä vertailuja suoritetaan käyttäen sopivia parametrisia tai ei-parametrisia testejä. Toissijaiset ja eksploratiiviset päätepisteet analysoidaan kuvaavasti ja vertailevasti.
Turvallisuus
Koska kyseessä on ei-interventiivinen tutkimus, turvallisuustiedot kerätään rutiinikliinisestä dokumentaatiosta. Hoitopäätökset pysyvät hoitavan lääkärin vastuulla.
Johtopäätös
Tämä tutkimus tarjoaa todellisen elämän kuvantamistietoa tehostetun lipidialentavan hoidon, mukaan lukien evinakumabi, vaikutuksesta sepelvaltimoplakkikuormaan ja fenotyyppiin HoFH-potilailla. Tulokset voivat edistää sydän- ja verisuonitautiriskihoitostrategioiden optimointia tässä korkean riskin populaatiossa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Rekrytointi
- Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Erik S. G. Stroes
- Sähköposti: e.s.stroes@amsterdamumc.nl
-
Päätutkija:
- Erik S. G. Stroes
-
Rotterdam, Alankomaat
- Rekrytointi
- Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
-
Päätutkija:
- Jeanine Roeters van Lennep
-
Ottaa yhteyttä:
- Jeanine Roeters van Lennep
- Sähköposti: j.roetersvanlennep@erasmusmc.nl
-
-
-
-
-
Caserta, Italia
- Rekrytointi
- Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
-
Päätutkija:
- Paolo Calabrò
-
Ottaa yhteyttä:
- Paolo Calabrò
- Sähköposti: paolo.calabro@unicampania.it
-
Catania, Italia
- Rekrytointi
- U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
-
Ottaa yhteyttä:
- Roberto Scicali
- Sähköposti: roberto.scicali@unict.it
-
Päätutkija:
- Roberto Scicali
-
Cinisello Balsamo, Italia
- Rekrytointi
- Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
-
Ottaa yhteyttä:
- Fabio Pellegatta
- Sähköposti: fabio.pellegatta@guest.unimi.it
-
Päätutkija:
- Fabio Pellegatta
-
Florence, Italia
- Rekrytointi
- Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Päätutkija:
- rossella marcucci
-
Ottaa yhteyttä:
- Rossella Marcucci
- Sähköposti: rossella.marcucci@unifi.it
-
Naples, Italia
- Rekrytointi
- DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
-
Päätutkija:
- Matteo Di Minno
-
Ottaa yhteyttä:
- Matteo Di Minno
- Sähköposti: matteo.diminno@unina.it
-
Padova, Italia
- Rekrytointi
- UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
-
Päätutkija:
- Alberto Zambon
-
Ottaa yhteyttä:
- Alberto Zambon
- Sähköposti: alberto.zambon@unipd.it
-
Palermo, Italia
- Rekrytointi
- U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
-
Päätutkija:
- Angelo Baldassare Cefalù
-
Ottaa yhteyttä:
- Angelo Baldassare Cefalù
- Sähköposti: abaldassare.cefalu@unipa.it
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcello Arca
- Sähköposti: marcello.arca@uniroma1.it
-
Päätutkija:
- Marcello Arca
-
Torino, Italia
- Rekrytointi
- Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
-
Päätutkija:
- Paolo Fornengo
-
Ottaa yhteyttä:
- Paolo Fornengo
- Sähköposti: paolo.fornengo@unito.it
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonio Gallo
- Sähköposti: antonio.gallo@aphp.fr
-
Päätutkija:
- Antonio Gallo
-
-
-
-
-
Bornova, Turkki (Türkiye)
- Rekrytointi
- Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
-
Ottaa yhteyttä:
- Meral Kayikcioglu
- Sähköposti: meralkayikcioglu@gmail.com
-
Päätutkija:
- Meral Kayikcioglu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Intensioidun hoitoryhmä:
Mies- ja naispotilaat, joilla on HoFH ja ikä ≥12 vuotta (poikkeus Italiassa ja Ranskassa ≥18 vuotta), jotka aloittivat kaupallisesti saatavana olevan Evinacumabin (hyväksytyllä annostuksella ja käyttötavalla) lisäksi lipidien alentavana hoidona vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen Evinacumbin aloittamista rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa.
Perinteinen hoitoryhmä:
Mies- ja naispotilaat, joilla on HoFH ja ikä ≥12 vuotta (poikkeus Italiassa ja Ranskassa ≥18 vuotta), jotka saavat standardiliidien alentavaa hoitoa vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen peruslinjan CCTA:tä seuraavista:
- maista, joissa Evinacumab ei ole kaupallisesti saatavilla seuraavan 18 kuukauden aikana;
- osallistuvista maista, joilla on nimenomainen halu olla saamatta Evinacumab-hoitoa.
Kuvaus
Ottamiskriteerit (intensiteettihoitoryhmä - Evinacumab):
- Halu ja kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumuslomake/suostumuslomake retrospektiivisen ja prospektiivisen datan käyttöön.
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita rekisteröitymishetkellä (poikkeus Italiassa ja Ranskassa vähintään 18 vuotta).
- Kliininen tai geneettinen diagnoosi homotsygoottisesta perinnöllisestä hyperkolesterolemiasta (HoFH) Cuchel ym., 2023; EHJ (14) konsensuslausuman mukaisesti.
- Potilaat, jotka aloittivat Evinacumbin (hyväksytyssä annoksessa ja annostelussa) 24 kuukauden kuluessa ennen rekisteröitymistä lipidien alentavan hoidon lisänä (statiineilla, ezetimibillä, PCSK9-estäjällä ja/tai muilla lääkkeillä tai hoidoilla) vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen Evinacumbin aloittamista, rutiinikliinisen hoidon mukaisesti, eikä annostelun muutosta odoteta.
- Saatavuus peruslinjan CCTA-tutkimuksesta, joka on tehty vähintään 6 kuukautta ennen tai 1 kuukausi Evinacumbin aloittamisen jälkeen, ja seuranta-CCTA-tutkimuksesta, joka on tehty 18–24 kuukautta Evinacumbin aloittamisen jälkeen.
- LDL-kolesteroli ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/l) huolimatta lipidien alentavasta hoidosta.
Ottamiskriteerit (perinteinen hoitoryhmä - Ei Evinacumbia)
- Halu ja kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumuslomake/suostumuslomake retrospektiivisen ja prospektiivisen datan käyttöön.
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita rekisteröitymishetkellä (poikkeus Italiassa ja Ranskassa vähintään 18 vuotta).
- Kliininen tai geneettinen diagnoosi homotsygoottisesta perinnöllisestä hyperkolesterolemiasta (HoFH) Cuchel ym., 2023; EHJ (14) konsensuslausuman mukaisesti.
HoFH-potilaat, jotka ovat standardilipidien alentavalla hoidolla (statiineilla, ezetimibillä, PCSK9-estäjällä ja/tai muilla lääkkeillä tai hoidoilla) vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen peruslinjan CCTA-tutkimusta ja joilla on seuranta-CCTA-tutkimus 18–24 kuukauden kuluttua peruslinjasta.
- Vaaditut lipidien alentavat hoidot: statiini, ezetimibi ja PCSK9-suuntainen hoito (ellei keskeytetty <15 % LDL-kolesterolin laskun vuoksi).
- Valinnaiset lisälipidien alentavat hoidot:
- Lipoproteiinieritys, vakailla väliajoin vähintään 3 kuukautta.
- Lomitapidi, vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta.
- LDL-kolesteroli ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/l) huolimatta lipidien alentavasta hoidosta.
Poissulkemiskriteerit (intensiteettihoitoryhmä - Evinacumab)
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla lääkeaineella viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Potilaat, joita on hoidettu Evinacumbin hyväksytyn indikaation ulkopuolella.
- Kyvyttömyys saada riittävää retrospektiivistä kliinistä dataa potilastiedoista.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus antaa tietoon perustuva suostumus/suostumus tai kieltäytyminen osallistumisesta.
- Aikaisempi monisuoninen sepelvaltimoiden ohitusleikkaus (CABG). Potilaat, joilla on yksisuoninen CABG, eivät ole poissuljettuja.
- Raskaus lipidien alentavan hoidon annostelun aikana.
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta tai lopullisen vaiheen munuaistauti (ESRD), joka on munuaisensiirron tai kroonisen munuaisten korvaushoidon alaisena.
Poissulkemiskriteerit (perinteinen hoitoryhmä - Ei Evinacumbia)
- Osallistuminen mihin tahansa interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkittavia lääkeaineita viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Kyvyttömyys saada riittävää retrospektiivistä kliinistä dataa potilastiedoista.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus antaa tietoon perustuva suostumus/suostumus tai kieltäytyminen osallistumisesta.
- Aikaisempi monisuoninen sepelvaltimoiden ohitusleikkaus (CABG). Potilaat, joilla on yksisuoninen CABG, eivät ole poissuljettuja.
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta tai lopullisen vaiheen munuaistauti (ESRD), joka on munuaisensiirron tai kroonisen munuaisten korvaushoidon alaisena.
- Raskaus lipidien alentavan hoidon annostelun aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Tehostettu hooryhmä Evinacumabilla
Mies- ja naispuoliset HoFH-potilaat, joiden ikä on ≥12 vuotta (poikkeuksena Italia ja Ranska ≥18 vuotta), jotka aloittivat kaupallisesti saatavana olevan Evinacumabin (hyväksytyllä annoksella ja annostelulla) lisäksi lipidiä alentavana hoidoksi (statiineilla, ezetimibillä, PCSK9i:llä ja/tai muilla lääkkeillä tai hoidoilla) vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen Evinacumbin aloitusta, rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa. Tutkimus arvioi todellisessa maailmassa, käyttäen retrospektiivistä ja prospektiivista havainnointisuunnitelmaa, liittyykö lipidien alentavan hoidon tehostaminen Evinacumabilla koronaaristen ateroskleroottisten plakkien stabiloitumiseen tai regressioon, mitattuna CCTA:lla, verrattuna perinteiseen hoitoryhmään. |
|
Perinteinen hoitokohortti
Miesten ja naisten HoFH-potilaat, jotka ovat ikäisiä ≥12 vuotta (poikkeus Italiassa ja Ranskassa ≥18 vuotta) ja saavat standardoitua lipidien alentavaa hoitoa (statiineilla, ezetimibillä, PCSK9-estäjillä ja/tai muilla lääkkeillä tai hoidoilla) vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen peruslinjan CCTA:tä seuraavista:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ateroskleroottisten sepelvaltimolaattausten stabilointi tai regressio CCTA:lla mitattuna evinacumab-potilailla vs. perinteisillä potilailla
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Tämä mittari vertailee ei-kalkkeutuneen sepelvaltimoplakin tilavuuden (NCPV) prosentuaalista muutosta lähtötilanteen ja seurannan välillä, kuten CCTA:ssa arvioidaan, HoFH-potilailla, jotka saavat tehostettua lipidien alentavaa hoitoa Evinacumabia mukaan lukien, verrattuna niihin, joita hoidetaan perinteisellä lipidien alentavalla hoidolla rutiinikliinisessä hoidossa.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttisen NCPV:n, TPV:n ja CPV:n muutos
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi muutoksia absoluuttisessa NCPV:ssä, kokonaisplakkivolyymissa (TPV) ja kalsifioidussa plakkivolyymissa (CPV) lähtötasosta seurantaan kussakin hoitoryhmässä.
|
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Muutos prosentteina NCPV, PAV ja CPV
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi muutoksia prosentuaalisessa NCPV:ssä, prosentuaalisessa ateroomatilavuudessa (PAV) ja prosentuaalisessa CPV:ssä lähtöarvosta seurantaan kunkin hoitoryhmän sisällä.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Muutos absoluuttisessa ja prosentuaalisessa NCPV:ssä, TPV:ssä, CPV:ssä ja PAV:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi muutosten eroja ryhmien välillä (Evinacumab vs. perinteinen hoito) absoluuttiselle ja prosentuaaliselle NCPV:lle, TPV:lle, CPV:lle ja PAV:lle.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Matalan vaimentamisen ei-kalkkikertymäplakkitilavuus
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Arvioi matala-attenuaatioisen kalsiumittoman plakkitilavuuden (mieluiten <30 HU)
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
|
Muutos segmenttien osallistumispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi segmenttiosallistumispisteiden muutoksia
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Muutos LDL-kolesterolin absoluuttisissa tasoissa ja prosentuaalisesti
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi LDL-kolesterolitasojen muutoksia (absoluuttiset ja prosentuaaliset) vertailtaessa lähtöarvoja ja seurantaa sekä hoitoryhmien sisällä että ryhmien välillä.
|
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Positiivinen muokkautuminen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Arvioi remontointi-indeksi (jos positiivinen > 1.1)
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
|
Yhdistetyt piirteet, jotka määrittelevät korkean riskin plakin
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi yhdistettyjä ominaisuuksia, jotka määrittelevät korkean riskin plakin
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Muutos plakkifenotyyppimuunnoksessa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi plakkifenotyyppimuunnoksen muutoksia (esim. ei-kalkkifikaatiolta kalkkifikaatiolle).
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan raportoimien tulosten muutokset (SAQ-7)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi angina pectoriksen oireita standardoidun kyselylomakkeen (SAQ-7) avulla alkuarvosta seurantaan intensiivisessä hoitoryhmässä ja perinteisen hoidon vertailuryhmässä sekä myös näiden kahden ryhmän välillä. Seattle Angina -kyselylomaketta käytetään rintakivun, rintatiukkuuden tai anginan esiintymistiheyden ja vaikutuksen arvioimiseen edellisten neljän viikon aikana. Kyselylomake arvioi fyysistä rajoittumista päivittäisissä toimissa, anginakohtausten esiintymistiheyttä, nitroglyseriinin käyttötiheyttä, oireiden rajoittavuutta elämän nauttimisessa sekä yleistä tyytyväisyyttä nykyiseen oiretilaan. Vastaukset annetaan Likert-asteikon avulla, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa terveydentilaa ja vähempää oireisiin liittyvää rajoittumista. |
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
PCAT-vaimentumisen muutos oikeassa sepelvaltimossa (RCA)
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Arvioi PCAT-vaimentuman (Hounsfield-yksiköt) muutoksia oikeassa sepelvaltimossa (RCA).
|
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
|
Supravalvulaarisen ateroskleroosin karakterisointi
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Supravalvulaarisen ateroskleroosin karakterisointi käytettävissä olevan CCTA-tutkimuksen avulla, mukaan lukien sen esiintyminen, jakautuminen ja mahdolliset muutokset ajan myötä.
|
Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Potilaan raportoimien tulosten muutokset (Rose Dyspnea Scale)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
Arvioi dyspneaan liittyviä oireita käyttämällä standardoitua kyselylomaketta (Rose Dyspnea Scale) perusarvosta seurantaan intensiivisen hoidon ja perinteisen hoidon vertailuryhmissä sekä myös näiden kahden ryhmän välillä. Dyspnea-pisteet vaihtelevat 0–4: pistemäärä 0 tarkoittaa ei dyspneaa; 1 tarkoittaa dyspneaa vain kiirehtiessä tai kävellessä ylämäkeen; 2 tarkoittaa dyspneaa kävellessä tasamaalla samanikäisten ihmisten kanssa; 3 tarkoittaa dyspneaa kävellessä omalla tahdilla tasamaalla; 4 tarkoittaa dyspneaa päivittäisissä toimissa kuten peseytyessä tai pukeutuessa. |
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18–24 kuukautta
|
|
Potilaan raportoimien tulosten muutokset (PHQ-2)
Aikaikkuna: Alkuarvot, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Arvioi masennukseen liittyviä oireita käyttämällä standardoitua kyselylomaketta (PHQ-2) lähtötasosta seurantaan tehostetussa hoitoryhmässä ja perinteisen hoidon vertailuryhmässä sekä myös näiden kahden ryhmän välillä. Viimeisten kahden viikon aikana potilaita kysytään, kuinka usein heitä on vaivannut tietyt ongelmat. Ensimmäinen kohta arvioi vähäistä kiinnostusta tai mielihyvää asioiden tekemiseen ja toinen arvioii alakuloisuutta, masentuneisuutta tai toivottomuuden tunnetta. Jokainen kohta pisteytetään 4-portaisella asteikolla: 0 "ei lainkaan", 1 "useana päivänä", 2 "yli puolet päivistä" ja 3 "lähes joka päivä". Kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla yhteen kahden kohdan pisteet. |
Alkuarvot, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
|
PCAT-vaimennuksen muutos LAD:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Arvioi muutoksia vasemman etuhaaran (LAD) PCAT-vaimentumisessa (Hounsfield-yksiköissä).
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18-24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Valtimotauti
- Valtimon tukossairaudet
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Ateroskleroosi
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
Muut tutkimustunnusnumerot
- EVOLVE-HoFH
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .