Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het beoordelen van de impact van intensivering van lipidenverlagende therapie met richtlijn-gebaseerde evinacumab-toediening op coronaire plaquevolumes gemeten door coronaire computertomografie-angiografie (CCTA) bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) (EVOLVE-HoFH)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Evaluatie van de Impact van Intensivering van Lipidenverlagende Therapie met Richtlijngebaseerde Evinacumab-toediening op Coronaire Plaquevolumes Gemeten door Coronaire Computertomografie Angiografie (CCTA) bij Patiënten met Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH): Een Real World, Prospectieve en Retrospectieve, Observationele Studie

Deze observationele, multicenter, retrospectieve en prospectieve studie heeft tot doel de impact te evalueren van geïntensiveerde lipidenverlagende therapie, inclusief Evinacumab, op de belasting van coronaire atherosclerotische plaque bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

HoFH is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door extreem verhoogde lage-dichtheid-lipoproteïne-cholesterol (LDL-C)-waarden vanaf de vroege levensjaren en een aanzienlijk verhoogd risico op vroegtijdige atherosclerotische hart- en vaatziekten. Ondanks combinatietherapie voor lipidenverlaging bereiken veel patiënten niet de aanbevolen LDL-C-doelwaarden en blijven zij een hoog cardiovasculair risico lopen.

Evinacumab, een monoklonaal antilichaam gericht op angiopoïetine-achtig eiwit 3 (ANGPTL3), heeft in klinische onderzoeken een aanzienlijke LDL-C-verlating aangetoond. Er is echter beperkt bewijs uit de praktijk over de impact op de progressie van coronaire plaque.

De studie zal HoFH-patiënten die geïntensiveerde lipidenverlagende therapie krijgen, inclusief Evinacumab, vergelijken met patiënten die conventionele lipidenverlagende therapie zonder Evinacumab krijgen. De belasting en het fenotype van coronaire plaque worden beoordeeld met behulp van coronaire computertomografie-angiografie (CCTA), uitgevoerd als onderdeel van de routinematige klinische praktijk.

Ongeveer 52 patiënten zullen worden ingesloten in Europese centra. Het primaire doel is het evalueren van veranderingen in het volume van niet-verkalkte coronaire plaque tussen baseline en follow-up na 18-24 maanden. Secundaire doelstellingen omvatten evaluatie van de totale plaquebelasting, kenmerken van hoogrisicoplaque en LDL-C-verlaging. Exploratieve analyses zullen door patiënten gerapporteerde uitkomsten, kenmerken van pericoronair vetweefsel en supravalvulaire atherosclerose beoordelen.

Alle gegevens worden verzameld uit routinematige klinische zorg. Er zijn geen aanvullende procedures voorgeschreven door het protocol. Deze studie heeft tot doel bewijs uit de praktijk te genereren over het effect van geïntensiveerde lipidenverlagende therapie, inclusief Evinacumab, op coronaire atherosclerose bij HoFH.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, internationale, non-profit observationele studie met retrospectieve en prospectieve dataverzameling die de reële impact evalueert van geïntensiveerde lipidenverlagende therapie inclusief Evinacumab op coronaire atherosclerose bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

Achtergrond en Redenering

HoFH wordt gekenmerkt door sterk verhoogde LDL-C-waarden als gevolg van verminderde LDL-receptorfunctie, wat leidt tot versnelde en diffuse atherosclerose en vroege cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit. Ondanks agressieve combinatietherapie (statines, ezetimibe, PCSK9-remmers, lomitapide en lipoproteïne-aferese) halen de meeste patiënten de LDL-C-doelwaarden niet.

Evinacumab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam gericht tegen ANGPTL3 en verlaagt LDL-C onafhankelijk van LDL-receptoractiviteit. Klinische onderzoeken hebben ongeveer 50% LDL-C-reductie aangetoond bij HoFH-patiënten. Het effect van Evinacumab op coronaire plaquebelasting en fenotype in de reële klinische praktijk is echter nog niet systematisch geëvalueerd.

Coronair computertomografie-angiografie (CCTA) maakt niet-invasieve kwantificering van totale plaquebelasting, differentiatie van verkalkte en niet-verkalkte plaque en identificatie van hoogrisicoplaquekenmerken mogelijk. Op beeldvorming gebaseerde plaque-evaluatie vertegenwoordigt een gevalideerde surrogaat voor atheroscleroseprogressie en cardiovasculair risico.

Studieopzet

Dit is een niet-interventioneel observationeel onderzoek uitgevoerd in ongeveer 25 Europese centra. De studie omvat zowel retrospectieve gegevens (tot 30 maanden voor inschrijving) als prospectieve follow-up (tot 24 maanden).

Patiënten worden uitsluitend toegewezen aan cohorten op basis van routinematige klinische zorgbeslissingen:

  • Geïntensiveerde Behandelgroep: HoFH-patiënten die Evinacumab startten als add-on therapie op stabiele achtergrond lipidenverlagende behandeling binnen 24 maanden voor inschrijving.
  • Conventionele Behandelgroep: HoFH-patiënten die standaard lipidenverlagende therapie ontvangen zonder Evinacumab, hetzij door gebrek aan beschikbaarheid of klinische beslissing om behandeling niet te starten.

Geen therapeutische interventies worden opgelegd of gewijzigd door het studieprotocol.

Studiepopulatie

Naar verwachting worden ongeveer 52 patiënten ingeschreven (ongeveer 35 in de geïntensiveerde behandelgroep en 17 in de conventionele behandelgroep). In aanmerking komende patiënten moeten een klinische of genetische diagnose van HoFH hebben en beschikken over baseline- en follow-up CCTA-scans uitgevoerd volgens routinematige klinische praktijk.

Doelstellingen

Primaire Doelstelling:

Beoordelen of intensivering van lipidenverlagende therapie inclusief Evinacumab geassocieerd is met stabilisatie of regressie van coronaire atherosclerotische plaques in vergelijking met conventionele therapie, gemeten door verandering in percentage niet-verkalkt plaquevolume (NCPV) tussen baseline- en follow-up CCTA.

Secundaire Doelstellingen:

  • Evalueren van veranderingen in totaal plaquevolume, verkalkt plaquevolume en percentage atheroomvolume.
  • Beoordelen van veranderingen in hoogrisicoplaquekenmerken (laag-attenuatie plaque, positieve remodellering).
  • Evalueren van veranderingen in LDL-C-waarden tussen groepen.

Exploratieve Doelstellingen:

  • Evalueren van veranderingen in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (SAQ-7, Rose Dyspnea Scale, PHQ-2).
  • Beoordelen van veranderingen in pericoronair vetweefsel (PCAT) attenuatie in RCA en LAD.
  • Karakteriseren van de aanwezigheid en progressie van supravalvulaire atherosclerose.

Beeldvormingsanalyse

CCTA-scans uitgevoerd in routinematige zorg worden centraal geanalyseerd met gestandaardiseerde, door de FDA goedgekeurde kunstmatige intelligentie-gebaseerde kwantitatieve software. Geblindeerde kernlaboratoriumanalyse zorgt voor consistentie tussen centra.

Statistische Overwegingen

Het primaire eindpunt is de geannualiseerde verandering in percentage NCPV van baseline tot 18-24 maanden. Tussen-groep vergelijkingen worden uitgevoerd met geschikte parametrische of niet-parametrische tests. Secundaire en exploratieve eindpunten worden beschrijvend en vergelijkend geanalyseerd.

Veiligheid

Als niet-interventionele studie worden veiligheidsgegevens verzameld uit routinematige klinische documentatie. Behandelbeslissingen blijven onder de verantwoordelijkheid van de behandelend arts.

Conclusie

Deze studie levert reële beeldvormingsgegevens over het effect van geïntensiveerde lipidenverlagende therapie inclusief Evinacumab op coronaire plaquebelasting en fenotype bij HoFH-patiënten. De bevindingen kunnen bijdragen aan het optimaliseren van cardiovasculair risicomanagementstrategieën in deze hoogrisicopopulatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

52

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Antonio Gallo
  • Italië
      • Caserta, Italië
        • Werving
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paolo Calabrò
        • Contact:
      • Catania, Italië
        • Werving
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italië
        • Werving
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italië
        • Werving
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Hoofdonderzoeker:
          • rossella marcucci
        • Contact:
      • Naples, Italië
        • Werving
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matteo Di Minno
        • Contact:
      • Padova, Italië
        • Werving
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alberto Zambon
        • Contact:
      • Palermo, Italië
        • Werving
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Contact:
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italië
        • Werving
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paolo Fornengo
        • Contact:
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Werving
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Nederland
        • Werving
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Contact:
  • Turkije (Türkiye)
      • Bornova, Turkije (Türkiye)
        • Werving
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Meral Kayikcioglu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Geïntensiveerde behandelingsgroep:

Mannelijke en vrouwelijke HoFH-patiënten van ≥12 jaar (uitzondering voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar) die commercieel beschikbaar Evinacumab (in de goedgekeurde dosering en toediening) zijn gestart als aanvullende lipidenverlagende behandeling in een stabiele dosering gedurende minimaal 30 dagen vóór de start van Evinacumab, in de reguliere klinische zorg.

Conventionele behandelingsgroep:

Mannelijke en vrouwelijke HoFH-patiënten van ≥12 jaar (uitzondering voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar) die een standaard lipidenverlagende therapie kregen in een stabiele dosering gedurende minimaal 30 dagen vóór de baseline CCTA uit:

  1. landen waar Evinacumab de komende 18 maanden niet commercieel beschikbaar zal zijn;
  2. deelnemende landen die expliciet geen behandeling met Evinacumab wensen te ontvangen.

Beschrijving

Inclusiecriteria (geïntensiveerde behandelgroep - Evinacumab):

  1. Bereid en in staat om schriftelijke toestemmingsformulier/instemmingsformulier te verstrekken voor het gebruik van retrospectieve en prospectieve gegevens.
  2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥12 jaar oud op het moment van inschrijving (uitzondering voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar).
  3. Klinische of genetische diagnose van Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH) volgens de consensusverklaring van Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
  4. Patiënten die Evinacumab (in de goedgekeurde dosering en toediening) zijn gestart binnen 24 maanden voor inschrijving als aanvulling op lipidenverlagende behandeling (met statines, ezetimibe, PCSK9i en/of andere middelen of behandeling) in stabiele dosering gedurende minstens 30 dagen voorafgaand aan Evinacumab-start, zoals gebruikelijk in de klinische zorg en geen doseringswijziging wordt verwacht.
  5. Beschikbaarheid van een baseline CCTA uitgevoerd minstens 6 maanden voor of 1 maand na Evinacumab-start en een follow-up CCTA uitgevoerd 18-24 maanden na Evinacumab-start.
  6. LDL-cholesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) ondanks lipidenverlagende behandeling.

Inclusiecriteria (conventionele behandelgroep - Geen Evinacumab)

  1. Bereid en in staat om schriftelijke toestemmingsformulier/instemmingsformulier te verstrekken voor het gebruik van retrospectieve en prospectieve gegevens.
  2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥12 jaar oud op het moment van inschrijving (uitzondering voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar).
  3. Klinische of genetische diagnose van Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH) volgens de consensusverklaring van Cuchel et al, 2023; EHJ (14).

  4. Patiënten met HoFH onder standaard lipidenverlagende therapie (statines, ezetimibe, PCSK9i en/of andere middelen of behandeling) in stabiele dosering gedurende minstens 30 dagen voorafgaand aan een baseline CCTA en met een follow-up CCTA na 18-24 maanden vanaf de baseline.

    • Vereiste lipidenverlagende therapieën: statine, ezetimibe en PCSK9-gerichte therapie (tenzij gestopt vanwege <15% LDL-cholesterolverlaging).
    • Optionele aanvullende lipidenverlagende therapieën:
    • Lipoproteïne-aferese, in stabiele intervallen gedurende minstens 3 maanden.
    • Lomitapide, in stabiele dosering gedurende minstens 3 maanden.
  5. LDL-cholesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) ondanks lipidenverlagende behandeling.

Exclusiecriteria (geïntensiveerde behandelgroep - Evinacumab)

  1. Patiënten die deelnemen aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 6 maanden.
  2. Patiënten behandeld buiten de goedgekeurde indicatie van Evinacumab.
  3. Onvermogen om adequate retrospectieve klinische gegevens uit medische dossiers te verkrijgen.
  4. Onvermogen of onwil om geïnformeerde toestemming/instemming te verlenen of weigering tot deelname.
  5. Eerdere multi-vat coronaire bypasschirurgie (CABG).
    Patiënten met enkelvoudige CABG worden niet uitgesloten.
  6. Zwangerschap op het moment van LLT-toediening.
  7. Matige tot ernstige nierinsufficiëntie, of eindstadium nierfalen (ESRD) ondergaande niertransplantatie of chronische niervervangende therapie.

Exclusiecriteria (conventionele behandelgroep - Geen Evinacumab)

  1. Deelname aan een interventionele klinische studie met onderzoeksgeneesmiddelen in de afgelopen 6 maanden.
  2. Onvermogen om adequate retrospectieve klinische gegevens uit medische dossiers te verkrijgen.
  3. Onvermogen of onwil om geïnformeerde toestemming/instemming te verlenen of weigering tot deelname.
  4. Eerdere multi-vat coronaire bypasschirurgie (CABG).
    Patiënten met enkelvoudige CABG worden niet uitgesloten.
  5. Matige tot ernstige nierinsufficiëntie, of eindstadium nierfalen (ESRD) ondergaande niertransplantatie of chronische niervervangende therapie.
  6. Zwangerschap op het moment van LLT-toediening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Geïntensiveerde behandelingscohort met Evinacumab

Mannelijke en vrouwelijke HoFH-patiënten van ≥12 jaar (behalve voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar) die commercieel beschikbaar Evinacumab (in de goedgekeurde dosering en toediening) zijn gestart als aanvullende lipidenverlagende behandeling (met statines, ezetimibe, PCSK9i en/of andere middelen of behandelingen) in een stabiele dosering gedurende ten minste 30 dagen vóór de start van Evinacumab, in de reguliere klinische zorg.

De studie zal in een real-world setting met een retrospectief en prospectief observationeel ontwerp evalueren of intensivering van de lipidenverlagende therapie met Evinacumab geassocieerd is met stabilisatie of regressie van coronaire atherosclerotische plaques, zoals beoordeeld door CCTA, vergeleken met de conventionele behandelcohort.
Conventionele behandelingscohort

Mannelijke en vrouwelijke HoFH-patiënten van ≥12 jaar (uitzondering voor Italië en Frankrijk ≥18 jaar) die standaard lipidenverlagende therapie (met statines, ezetimibe, PCSK9i en/of andere middelen of behandelingen) gebruiken in een stabiele dosering gedurende minimaal 30 dagen vóór de baseline CCTA uit:

  1. landen waar Evinacumab de komende 18 maanden niet commercieel beschikbaar zal zijn;
  2. deelnemende landen die expliciet de wens hebben geen behandeling met Evinacumab te ontvangen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Stabilisatie of regressie van atherosclerotische coronaire plaques zoals gemeten door CCTA bij Evinacumab-patiënten versus conventionele patiënten
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Deze maatregel vergelijkt de verandering in het percentage niet-verkalkt coronair plaquevolume (NCPV) tussen baseline en follow-up, zoals beoordeeld door CCTA, bij HoFH-patiënten die een geïntensiveerde lipidenverlagende therapie krijgen inclusief Evinacumab versus degenen die worden behandeld met conventionele lipidenverlagende therapie onder routine klinische zorg.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in absolute NCPV, TPV en CPV
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in absolute NCPV, totale plaquevolume (TPV) en verkalkt plaquevolume (CPV) van baseline tot follow-up binnen elke behandelingsgroep.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in percentage NCPV, PAV en CPV
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in procentuele NCPV, procentuele atheroomvolume (PAV) en procentuele CPV van baseline tot follow-up binnen elke behandelingsgroep.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in absolute en procentuele NCPV, TPV, CPV en PAV
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel verschillen in verandering tussen groepen (Evinacumab versus conventionele therapie) voor absolute en procentuele NCPV, TPV, CPV en PAV.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Laag-attenuerend niet-verkalkt plaquevolume
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel het volume van niet-verkalkte plaque met lage attenuatie (ideaal <30 HU)
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in segmentbetrokkenheidsscore
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in segmentbetrokkenheidsscore
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in absolute en percentage LDL-cholesterolwaarden
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in LDL-cholesterolgehalten (absoluut en percentage) tussen baseline en follow-up, zowel binnen als tussen behandelingsgroepen.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Positief remodeleren
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel remodeleringsindex (indien positief > 1.1)
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Gecombineerde kenmerken die hoogrisicoplaque definiëren
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel gecombineerde kenmerken die hoogrisicoplaque definiëren
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in plaque fenotype conversie
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in plaque-fenotypeconversie (bijv. van niet-verkalkt naar verkalkt).
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (SAQ-7)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Beoordeel symptomen gerelateerd aan angina pectoris met behulp van een standaardvragenlijst (SAQ-7) vanaf de baseline tot de follow-up in de geïntensiveerde behandeling en conventionele behandeling vergelijkingsgroep en ook tussen de twee groepen.

De Seattle Angina-vragenlijst wordt gebruikt om de frequentie en impact van pijn op de borst, beklemming op de borst of angina gedurende de afgelopen vier weken te beoordelen. De vragenlijst evalueert fysieke beperkingen tijdens dagelijkse activiteiten, frequentie van angina-episodes, frequentie van nitroglycerinegebruik, de mate waarin symptomen het genot van het leven beperken en algehele tevredenheid met de huidige symptoomstatus. Antwoorden worden gegeven met behulp van Likert-schalen, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus en minder symptoomgerelateerde beperkingen weergeven.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in PCAT-attenuatie in RCA
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in PCAT-attenuatie (Hounsfield-eenheden) in de rechter kransslagader (RCA).
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Karakterisering van supravalvulaire atherosclerose
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Karakterisering van supravalvulaire atherosclerose zoals beoordeeld met beschikbare CCTA, inclusief de aanwezigheid, distributie en mogelijke veranderingen in de tijd.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Veranderingen in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (Rose Dyspnea-schaal)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Beoordeel symptomen gerelateerd aan dyspneu met behulp van een standaard vragenlijst (Rose Dyspneu Schaal) vanaf de basislijn tot de follow-up in de geïntensiveerde behandelgroep en de conventionele behandelvergelijkingsgroep, en ook tussen de twee groepen.

De Dyspneu Score varieert van 0 tot 4: een score van 0 duidt op geen dyspneu; 1 duidt op dyspneu alleen bij haasten of bergopwaarts lopen; 2 duidt op dyspneu bij lopen op vlak terrein met mensen van dezelfde leeftijd; 3 duidt op dyspneu bij lopen in eigen tempo op vlak terrein; 4 duidt op dyspneu tijdens activiteiten van het dagelijks leven zoals wassen of aankleden.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Veranderingen in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PHQ-2)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Beoordeel symptomen gerelateerd aan depressie met behulp van een standaardvragenlijst (PHQ-2) van baseline tot follow-up in de geïntensiveerde behandeling en conventionele behandeling vergelijkingsgroep en ook tussen de twee groepen.

Gedurende de afgelopen twee weken worden patiënten gevraagd hoe vaak ze last hebben gehad van specifieke problemen. Het eerste item beoordeelt weinig interesse of plezier in dingen doen en het tweede beoordeelt zich neerslachtig, depressief of hopeloos voelen. Elk item wordt gescoord op een 4-puntsschaal: 0 voor "helemaal niet", 1 voor "meerdere dagen", 2 voor "meer dan de helft van de dagen" en 3 voor "bijna elke dag". De totaalscore wordt berekend door de scores van de twee items op te tellen.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Verandering in PCAT-attenuatie in de LAD
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden
Beoordeel veranderingen in PCAT-attenuatie (Hounsfield Units) in de linker arteria descendens anterior (LAD).
Baseline, 6 maanden, 12 maanden, 18-24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Medewerkers

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EVOLVE-HoFH

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De EVOLVE-HoFH-studie verzamelt observationele gegevens over patiënten die behandeld worden met Evinacumab en/of conventionele lipidenverlagende therapieën, in overeenstemming met de gegevensbeschermingsregelgeving (GDPR) en de richtlijnen voor Goede Klinische Praktijk (GCP). Op dit moment is het delen van individuele deelnemersgegevens (IPD) niet gepland om vertrouwelijkheid en naleving van ethische en wettelijke vereisten te waarborgen. Echter, geaggregeerde studieresultaten zullen beschikbaar worden gesteld via wetenschappelijke publicaties en regelgevende rapporten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren