Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af effekten af intensivering af lipidnedsættende terapi med retningslinjebaseret evinacumab-administration på koronar plakvolumener målt ved koronar computertomografi-angiografi (CCTA) hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) (EVOLVE-HoFH)

12. maj 2026 opdateret af: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Vurdering af effekten af intensivering af lipidsænkende behandling med retningslinjebaseret Evinacumab-administration på koronar plakvolumener målt ved koronar computertomografi angiografi (CCTA) hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH): En real-world, prospektiv og retrospektiv, observationsstudie

Dette observationsstudie, som er multicenter, retrospektivt og prospektivt, har til formål at vurdere effekten af intensiveret lipidnedsættende behandling inklusive Evinacumab på koronar aterosklerotisk plakkebyrdi hos patienter med homozygot familiel hyperkolesterolæmi (HoFH).

HoFH er en sjælden genetisk lidelse, der er kendetegnet ved ekstremt forhøjede lavdensitetslipoprotein-kolesterol (LDL-C)-niveauer fra tidlig alder og en markant forøget risiko for for tidlig aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom. På trods af kombinationsbehandling med lipidnedsættende terapi opnår mange patienter ikke de anbefalede LDL-C-mål og forbliver i høj kardiovaskulær risiko.

Evinacumab, en monoklonal antistof rettet mod angiopoietin-lignende protein 3 (ANGPTL3), har demonstreret signifikant LDL-C-reduktion i kliniske forsøg. Dog er der begrænset real-world evidens for dens indvirkning på koronar plakkeprogression.

Studiet vil sammenligne HoFH-patienter, der modtager intensiveret lipidnedsættende behandling inklusive Evinacumab, med patienter, der modtager konventionel lipidnedsættende behandling uden Evinacumab. Koronar plakkebyrdi og fænotype vil blive vurderet ved hjælp af koronar computer-tomografi-angiografi (CCTA) udført som en del af rutinemæssig klinisk praksis.

Ca. 52 patienter vil blive inkluderet på tværs af europæiske centre. Det primære formål er at vurdere ændringer i ikke-forkalket koronar plakkevolumen mellem baseline og 18-24 måneders opfølgning. Sekundære formål inkluderer vurdering af total plakkebyrdi, højrisikoplakkekarakteristika og LDL-C-reduktion. Udforskende analyser vil vurdere patientrapporterede resultater, pericoronært fedtvævskarakteristika og supravalvulær aterosklerose.

Alle data indsamles fra rutinemæssig klinisk pleje. Ingen yderligere procedurer er påbudt af protokollen. Dette studie har til formål at generere real-world billeddannende evidens for effekten af intensiveret lipidnedsættende behandling inklusive Evinacumab på koronar aterosklerose i HoFH.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicentrisk, internationalt, non-profit, observationsstudie med retrospektiv og prospektiv dataindsamling, der evaluerer den virkelige verdens indvirkning af intensiveret lipidnedsænkende terapi, inklusive Evinacumab, på koronar aterosklerose hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Baggrund og Rationale

HoFH karakteriseres ved markant forhøjede LDL-C-niveauer på grund af nedsat LDL-receptorfunktion, hvilket fører til accelereret og diffus aterosklerose samt tidlig kardiovaskulær morbiditet og mortalitet. På trods af aggressiv kombinationsterapi (statiner, ezetimib, PCSK9-hæmmere, lomitapid og lipoproteinafærese) når de fleste patienter ikke deres LDL-C-mål.

Evinacumab er et fuldt humant monoklonalt antistof rettet mod ANGPTL3 og sænker LDL-C uafhængigt af LDL-receptoraktivitet. Kliniske forsøg har vist omkring 50 % reduktion i LDL-C hos HoFH-patienter. Effekten af Evinacumab på koronarplaque-byrde og -fenotype i reel klinisk praksis er dog ikke systematisk evalueret.

Koronar computertomografi-angiografi (CCTA) muliggør ikke-invasiv kvantificering af total plaque-byrde, differentiering af kalkholdig og ikke-kalkholdig plaque og identifikation af højrisiko-plaque-træk. Billedbaseret plaque-vurdering repræsenterer en valideret surrogat for ateroskleroseprogression og kardiovaskulær risiko.

Studiedesign

Dette er et ikke-interventionelt observationsstudie udført på cirka 25 europæiske centre. Studiet inkluderer både retrospektive data (op til 30 måneder før indmelding) og prospektiv opfølgning (op til 24 måneder).

Patienter tildeles kohorter udelukkende baseret på rutinemæssige kliniske beslutninger:

  • Intensiveret behandlingsgruppe: HoFH-patienter, der påbegyndte Evinacumab som add-on-terapi til stabil baggrundsbehandling med lipidnedsænkende terapi inden for 24 måneder før indmelding.
  • Konventionel behandlingsgruppe: HoFH-patienter, der modtager standard lipidnedsænkende terapi uden Evinacumab, enten på grund af manglende tilgængelighed eller klinisk beslutning om ikke at påbegynde behandling.

Ingen terapeutiske interventioner er påbudt eller ændret af studiet.

Studiepopulation

Cirka 52 patienter forventes at blive indmeldt (cirka 35 i den intensiverede behandlingsgruppe og 17 i den konventionelle behandlingsgruppe). Berettigede patienter skal have en klinisk eller genetisk diagnose af HoFH og tilgængelige baseline- og opfølgnings-CCTA-skanninger udført i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.

Formål

Primært formål:

At vurdere, om intensivering af lipidnedsænkende terapi, inklusive Evinacumab, er forbundet med stabilisering eller regression af koronare aterosklerotiske plakker sammenlignet med konventionel terapi, målt ved ændring i procent ikke-kalkholdig plaque-volumen (NCPV) mellem baseline og opfølgende CCTA.

Sekundære formål:

  • At evaluere ændringer i total plaque-volumen, kalkholdig plaque-volumen og procent atherom-volumen.
  • At vurdere ændringer i højrisiko-plaque-karakteristika (lav-attenuerende plaque, positiv remodellering).
  • At evaluere ændringer i LDL-C-niveauer mellem grupperne.

Eksplorative formål:

  • At evaluere ændringer i patientrapporterede resultater (SAQ-7, Rose Dyspnæ Skala, PHQ-2).
  • At vurdere ændringer i pericoronar fedtvævs (PCAT) attenuation i RCA og LAD.
  • At karakterisere tilstedeværelsen og progressionen af supravalvulær aterosklerose.

Billedanalyse

CCTA-skanninger udført i rutinemæssig pleje vil blive analyseret centralt ved hjælp af standardiseret, FDA-godkendt, kunstig intelligens-baseret kvantitativ software. Blindet kernelaboratorieanalyse vil sikre konsistens på tværs af centre.

Statistiske overvejelser

Den primære endpoint er den årlige ændring i procent NCPV fra baseline til 18-24 måneder. Mellemgruppesammenligninger vil blive udført ved hjælp af passende parametriske eller ikke-parametriske tests. Sekundære og eksplorative endpoints vil blive analyseret deskriptivt og komparativt.

Sikkerhed

Som et ikke-interventionelt studie vil sikkerhedsdata blive indsamlet fra rutinemæssig klinisk dokumentation. Behandlingsbeslutninger forbliver under ansvaret af den behandlende læge.

Konklusion

Dette studie vil give billeddata fra den virkelige verden om effekten af intensiveret lipidnedsænkende terapi, inklusive Evinacumab, på koronar plaque-byrde og -fenotype hos HoFH-patienter. Resultaterne kan bidrage til at optimere strategier for kardiovaskulær risikostyring i denne højrisikobefolkning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

52

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Gallo
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Ledende efterforsker:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Kontakt:
  • Italien
      • Caserta, Italien
        • Rekruttering
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Ledende efterforsker:
          • Paolo Calabrò
        • Kontakt:
      • Catania, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italien
        • Rekruttering
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Ledende efterforsker:
          • rossella marcucci
        • Kontakt:
      • Naples, Italien
        • Rekruttering
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Ledende efterforsker:
          • Matteo Di Minno
        • Kontakt:
      • Padova, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Ledende efterforsker:
          • Alberto Zambon
        • Kontakt:
      • Palermo, Italien
        • Rekruttering
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Ledende efterforsker:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Kontakt:
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Ledende efterforsker:
          • Paolo Fornengo
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Meral Kayikcioglu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Intensiveret behandlingsgruppe:

Mandlige og kvindelige HoFH-patienter i alderen ≥12 år (undtagelse for Italien og Frankrig ≥18 år), som startede kommercielt tilgængeligt Evinacumab (i den godkendte dosis og administration) som add-on-lipidsænkende behandling i stabil dosis i mindst 30 dage før Evinacumab-initiering, i den rutinemæssige kliniske praksis.

Konventionel behandlingsgruppe:

Mandlige og kvindelige HoFH-patienter i alderen ≥12 år (undtagelse for Italien og Frankrig ≥18 år) på standard lipidsænkende terapi i stabil dosis i mindst 30 dage før baseline CCTA fra:

  1. lande, hvor Evinacumab ikke vil være kommercielt tilgængeligt inden for de næste 18 måneder;
  2. deltagende lande, der har det eksplicitte ønske ikke at modtage behandling med Evinacumab.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (intensiveret behandlingsgruppe - Evinacumab):

  1. Villig og i stand til at give skriftlig informeret samtykkeformular/assentformular til brug af retrospektive og prospektive data.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥12 år på tilmeldningstidspunktet (undtagelse for Italien og Frankrig ≥18 år).
  3. Klinisk eller genetisk diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) i henhold til konsensuserklæringen af Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
  4. Patienter, der påbegyndte Evinacumab (i den godkendte dosis og administration) inden for 24 måneder før tilmelding som supplement til lipidnedsættende behandling (med statiner, ezetimib, PCSK9-hæmmere og/eller andre midler eller behandlinger) i stabil dosis i mindst 30 dage før Evinacumab-påbegyndelse, som følge af rutinemæssig klinisk pleje og ingen dosisændring forventes.
  5. Tilgængelighed af et baseline-CCTA udført mindst 6 måneder før eller 1 måned efter Evinacumab-påbegyndelse og et opfølgende CCTA udført 18-24 måneder efter Evinacumab-påbegyndelse.
  6. LDL-kolesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) på trods af lipidnedsættende behandling.

Inklusionskriterier (konventionel behandlingsgruppe - Ingen Evinacumab)

  1. Villig og i stand til at give skriftlig informeret samtykkeformular/assentformular til brug af retrospektive og prospektive data.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥12 år på tilmeldningstidspunktet (undtagelse for Italien og Frankrig ≥18 år).
  3. Klinisk eller genetisk diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) i henhold til konsensuserklæringen af Cuchel et al, 2023; EHJ (14).

  4. Patienter med HoFH på standard lipidnedsættende terapi (statiner, ezetimib, PCSK9-hæmmere og/eller andre midler eller behandlinger) i stabil dosis i mindst 30 dage før et baseline-CCTA og med et opfølgende CCTA efter 18-24 måneder fra baseline-målingen.

    • Påkrævede lipidnedsættende terapier: statin, ezetimib og PCSK9-retteret terapi (medmindre afbrydelse skyldes <15 % LDL-kolesterolreduktion).
    • Valgfrie yderligere lipidnedsættende terapier:
    • Lipoprotein-afærese, i stabile intervaller i mindst 3 måneder.
    • Lomitapid, i stabil dosis i mindst 3 måneder.
  5. LDL-kolesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) på trods af lipidnedsættende behandling.

Eksklusionskriterier (intensiveret behandlingsgruppe - Evinacumab)

  1. Patienter, der har deltaget i en klinisk undersøgelse med et undersøgelseslægemiddel inden for de sidste 6 måneder.
  2. Patienter behandlet uden for Evinacumab's godkendte indikation.
  3. Manglende adgang til tilstrækkelige retrospektive kliniske data fra patientjournaler.
  4. Manglende evne eller uvillighed til at give informeret samtykke/assent eller afvisning af deltagelse.
  5. Tidligere multi-kar koronar bypass-kirurgi (CABG).
    Patienter med enkelt-kar CABG er ikke ekskluderet.
  6. Graviditet på tidspunktet for LLT-administration.
  7. Moderat til svært nedsat nyrefunktion eller terminal nyresygdom (ESRD) under nyretransplantation eller kronisk nyreerstatningsterapi.

Eksklusionskriterier (konventionel behandlingsgruppe - Ingen Evinacumab)

  1. Deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, der involverer undersøgelseslægemidler, inden for de sidste 6 måneder.
  2. Manglende adgang til tilstrækkelige retrospektive kliniske data fra patientjournaler.
  3. Manglende evne eller uvillighed til at give informeret samtykke/assent eller afvisning af deltagelse.
  4. Tidligere multi-kar koronar bypass-kirurgi (CABG).
    Patienter med enkelt-kar CABG er ikke ekskluderet.
  5. Moderat til svært nedsat nyrefunktion eller terminal nyresygdom (ESRD) under nyretransplantation eller kronisk nyreerstatningsterapi.
  6. Graviditet på tidspunktet for LLT-administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intensiveret behandlingskohorte med Evinacumab

Mandlige og kvindelige HoFH-patienter i alderen ≥12 år (undtaget for Italien og Frankrig ≥18 år), som startede på kommercielt tilgængeligt Evinacumab (i den godkendte dosis og administration) som tillæg til lipidnedsættende behandling (med statiner, ezetimib, PCSK9-hæmmere og/eller andre midler eller behandlinger) i stabil dosis i mindst 30 dage før start på Evinacumab, i den rutinemæssige kliniske praksis.

Studiet vil evaluere i en virkelighedsnær kontekst med et retrospektivt og prospektivt observationsdesign, om intensivering af lipidnedsættende behandling med Evinacumab er forbundet med stabilisering eller regression af koronare aterosklerotiske plader, som vurderet ved CCTA, sammenlignet med den konventionelle behandlingskohorte.
Konventionel behandlingskohort

Mandlige og kvindelige HoFH-patienter i alderen ≥12 (undtagelse for Italien og Frankrig ≥18 år) på standard lipid-sænkende behandling (med statiner, ezetimib, PCSK9-hæmmere og/eller andre lægemidler eller behandling) i stabil dosis i mindst 30 dage før baseline CCTA fra:

  1. lande, hvor Evinacumab ikke vil være kommercielt tilgængeligt inden for de næste 18 måneder;
  2. deltagende lande, der har et eksplicit ønske om ikke at modtage behandling med Evinacumab.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stabilisering eller regression af aterosklerotiske koronarplaque målt med CCTA hos Evinacumab-patienter versus konventionelle patienter
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Denne måling vil sammenligne ændringen i procentdelen af ikke-forkalket koronarplaquevolumen (NCPV) mellem baseline og opfølgning, som vurderet ved CCTA, hos HoFH-patienter, der modtager intensiveret lipidnedsættende behandling inklusive Evinacumab, versus dem, der behandles med konventionel lipidnedsættende behandling under rutinemæssig klinisk pleje.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i absolut NCPV, TPV og CPV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurdere ændringer i absolut NCPV, total plakvolumen (TPV) og kalkholdigt plakvolumen (CPV) fra baseline til opfølgning inden for hver behandlingsgruppe.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i procent NCPV, PAV og CPV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i procent NCPV, procent atheromvolumen (PAV) og procent CPV fra baseline til opfølgning inden for hver behandlingsgruppe.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i absolut og procentvis NCPV, TPV, CPV og PAV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurdere forskelle i ændringer mellem grupperne (Evinacumab vs. konventionel terapi) for absolut og procentuel NCPV, TPV, CPV og PAV.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Lav-attenuerende ikke-forkalket plaquevolumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder lav attenuation ikke-forkalket plakvolumen (ideelt <30 HU)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i segmentinvolveringsscore
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i segmentinvolveringsscore
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i absolutte og procentvise LDL-kolesterolværdier
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i LDL-kolesterol-niveauer (absolutte og procentvise) mellem baseline og opfølgning, både inden for og mellem behandlingsgrupper.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Positiv remodellering
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder omdannelsesindeks (hvis positivt > 1,1)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Kombinerede funktioner, der definerer højrisiko-plaque
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder kombinerede funktioner, der definerer højrisiko-plaque
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i plakfænotypekonvertering
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i plakfænotypekonvertering (f.eks. fra ikke-forstenede til forstenede).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i patientrapporterede resultater (SAQ-7)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer relateret til angina pectoris ved hjælp af et standard spørgeskema (SAQ-7) fra baseline til opfølgning i den intensiverede behandlings- og konventionelle behandlingssammenligningsgruppe og også mellem de to grupper.

Seattle Angina Questionnaire bruges til at vurdere hyppigheden og påvirkningen af brystsmerter, brysttrykkenhed eller angina over de foregående fire uger. Spørgeskemaet evaluerer fysisk begrænsning i daglige aktiviteter, hyppigheden af anginaepisoder, hyppigheden af nitroglycerinbrug, i hvilket omfang symptomerne begrænser livsglæden, og den samlede tilfredshed med den aktuelle symptomstatus. Svar gives ved hjælp af Likert-type skalaer, hvor højere score afspejler bedre helbredsstatus og færre symptomrelaterede begrænsninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i PCAT-attenuation i RCA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i PCAT-attenuation (Hounsfield-enheder) i højre koronararterie (RCA).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Karakterisering af supravalvulær aterosklerose
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Karakterisering af supravalvulær aterosklerose som vurderet ved tilgængelig CCTA, herunder dens tilstedeværelse, fordeling og potentielle ændringer over tid.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændringer i patientrapporterede resultater (Rose Dyspnoe-skala)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer relateret til dyspnø ved hjælp af et standard spørgeskema (Rose Dyspnea Scale) fra baseline til opfølgning i den intensiverede behandlingsgruppe og konventionelle behandlingssammenligningsgruppe samt også mellem de to grupper.

Dyspnø-scoren spænder fra 0 til 4: en score på 0 indikerer ingen dyspnø; 1 indikerer dyspnø kun ved hastværk eller når man går op ad en bakke; 2 indikerer dyspnø ved gang på flad jord sammen med jævnaldrende; 3 indikerer dyspnø ved gang i ens eget tempo på flad jord; 4 indikerer dyspnø i forbindelse med daglige aktiviteter som at vaske sig eller klæde sig på.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændringer i patientrapporterede resultater (PHQ-2)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer relateret til depression ved hjælp af et standard spørgeskema (PHQ-2) fra udgangspunktet til opfølgningen i den intensiverede behandlingsgruppe og konventionelle behandlingssammenligningsgruppe og også mellem de to grupper.

I løbet af de sidste to uger bliver patienterne spurgt, hvor ofte de har været generet af specifikke problemer. Det første punkt vurderer ringe interesse eller glæde ved at gøre ting, og det andet vurderer følelsen af at være nede, deprimeret eller håbløs. Hvert punkt scores på en 4-punkts skala: 0 for "slet ikke," 1 for "flere dage," 2 for "mere end halvdelen af dagene," og 3 for "næsten hver dag." Den samlede score beregnes ved at summere scorerne fra de to punkter.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Ændring i PCAT-dæmpning i LAD
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder ændringer i PCAT-attenuation (Hounsfield-enheder) i arteria coronaria sinistra descendens (LAD).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Samarbejdspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EVOLVE-HoFH

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

EVOLVE-HoFH-studiet indsamler observationsdata om patienter behandlet med Evinacumab og/eller konventionelle lipid-sænkende terapier i overensstemmelse med databeskyttelsesreglerne (GDPR) og retningslinjerne for God Klinisk Praksis (GCP). På nuværende tidspunkt er der ikke planer om at dele individuelle deltagerdata (IPD) for at sikre fortrolighed og overholdelse af etiske og juridiske krav. Aggregerede studieresultater vil dog blive tilgængelige gennem videnskabelige publikationer og regulatoriske rapporter.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Koronar computertomografi angiografi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner