Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A lipidcsökkentő terápia intenzifikálásának és az irányelvek alapján történő evinacumab-adagolásnak a homozigóta familiáris hypercholesterolaemiában (HoFH) szenvedő betegek koronária plakk térfogatára gyakorolt hatásának értékelése koronária számítógépes tomográfiás angiográfiával (CCTA) mért értékek alapján (EVOLVE-HoFH)

2026. augusztus 20. frissítette: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

A lipidcsökkentő terápia intenzifikációjának hatásának értékelése irányelvek alapján történő evinacumab-kezeléssel a szívkoszorúér-plakkok térfogatára, melyet koronáriás számítógépes tomográfiás angiográfiával (CCTA) mértek, homozigóta családi hiperkoleszterinémiás (HoFH) betegekben: egy valós világi, prospektív és retrospektív, megfigyelő tanulmány

Ez a megfigyelési, multicentrikus, retrospektív és prospektív tanulmány célja, hogy értékelje az intenzívebb lipidcsökkentő terápia, beleértve az Evinacumabot, hatását a homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH) betegek koronária atheroscleroticus plakkterhelésére.

A HoFH egy ritka genetikai rendellenesség, amelyet az életkorai szakasztól rendkívül magas alacsony sűrűségű lipoprotein-koleszterin (LDL-C) szintjei és a korai atheroscleroticus szív- és érrendszeri betegségek jelentősen megnövekedett kockázata jellemez. A kombinált lipidcsökkentő terápiával ellentétben sok beteg nem éri el az ajánlott LDL-C célértékeket, és magas szív- és érrendszeri kockázatnak maradnak kitéve.

Az Evinacumab, az angiopoietin-szerű 3 fehérjét (ANGPTL3) célzó monoklonális antitest, klinikai vizsgálatokban jelentős LDL-C csökkenést mutatott. Azonban a valós világbeli bizonyítékok a koronária plakk progresszióra gyakorolt hatásáról korlátozottak.

A tanulmány összehasonlítja az Evinacumabot tartalmazó intenzívebb lipidcsökkentő terápiát kapó HoFH betegeket az Evinacumab nélküli hagyományos lipidcsökkentő terápiát kapó betegekkel. A koronária plakkterhelést és fenotípust a rutin klinikai gyakorlat részeként végzett koronária számítógépes tomográfiás angiográfiával (CCTA) értékelik.

Körülbelül 52 beteget vesznek fel európai központokban. Az elsődleges cél a nem kalcifikált koronária plakk térfogat változásainak értékelése a kiindulási állapot és a 18-24 hónapos követés között. A másodlagos célok közé tartozik a teljes plakkterhelés, a magas kockázatú plakk jellemzőinek és az LDL-C csökkenés értékelése. A feltáró elemzések a beteg által jelentett eredményeket, a pericoronárius zsírszövet jellemzőit és a szupravalvuláris atherosclerosis-t értékelik.

Az összes adatot a rutin klinikai ellátásból gyűjtik. A protokoll nem ír elő további eljárásokat. Ez a tanulmány valós világbeli képalkotási bizonyítékokat kíván generálni az Evinacumabot tartalmazó intenzívebb lipidcsökkentő terápia HoFH-ban szenvedő betegek koronária atherosclerosis-re gyakorolt hatásáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy multicentrikus, nemzetközi, nonprofit, megfigyelő tanulmány, amely retrospektív és prospektív adatgyűjtéssel értékeli az intenzív lipidcsökkentő terápia, beleértve az Evinacumabot, valós világbeli hatását a homozigóta familiáris hypercholesterolaemiában (HoFH) szenvedő betegek koronária atherosclerosisére.

Háttér és indoklás

A HoFH-t a jelentősen emelkedett LDL-C szintek jellemzik az LDL-receptor funkció csökkenése miatt, ami felgyorsult és diffúz atherosclerosishez, valamint korai cardiovascularis morbiditáshoz és mortalitáshoz vezet. Az agresszív kombinált terápia (statinok, ezetimibe, PCSK9 gátlók, lomitapide és lipoprotein aferézis) ellenére a legtöbb beteg nem éri el az LDL-C célértékeket.

Az Evinacumab egy teljesen humán monoklonális antitest az ANGPTL3 ellen, és LDL-C-t csökkent az LDL-receptor aktivitástól függetlenül. Klinikai vizsgálatok körülbelül 50%-os LDL-C csökkenést mutattak HoFH betegekben. Azonban az Evinacumab hatását a koronária plakk terhelésre és fenotípusra a valós világbeli klinikai gyakorlatban nem értékelték rendszeresen.

A koronária számítógépes tomográfiás angiográfia (CCTA) lehetővé teszi a teljes plakk terhelés nem-invazív kvantifikálását, a kalcifikált és nem-kalcifikált plakk megkülönböztetését, valamint a magas kockázatú plakk jellemzők azonosítását. A képalkotáson alapuló plakk értékelés egy érvényesített szurrogátja az atherosclerosis progressziójának és cardiovascularis kockázatának.

Tanulmányterv

Ez egy nem-intervenciós, megfigyelő tanulmány, amely körülbelül 25 európai központban zajlik. A tanulmány magában foglalja mind a retrospektív adatokat (legfeljebb 30 hónappal a bevonás előtt), mind a prospektív követést (legfeljebb 24 hónapig).

A betegeket kizárólag a rutin klinikai ellátási döntések alapján osztják be kohorszokba:

  • Intenzív kezelési csoport: HoFH betegek, akik Evinacumabot kezdtek el add-on terápiaként stabil háttér-lipidcsökkentő kezelés mellett a bevonást megelőző 24 hónapon belül.
  • Hagyományos kezelési csoport: HoFH betegek, akik szabványos lipidcsökkentő terápiát kapnak Evinacumab nélkül, akár a rendelkezésre állás hiánya, akár a klinikai döntés miatt, hogy ne kezdjék el a kezelést.

A tanulmány protokollja nem ír elő vagy módosít terápiás beavatkozásokat.

Tanulmányi populáció

Körülbelül 52 beteg bevonására számítanak (körülbelül 35 az intenzív kezelési csoportban és 17 a hagyományos kezelési csoportban). A jogosult betegeknek klinikai vagy genetikai HoFH diagnózissal kell rendelkezniük, valamint rendelkezésre álló alapvonali és követő CCTA felvételekkel, amelyek a rutin klinikai gyakorlat szerint készültek.

Célok

Elsődleges cél:

Annak felmérése, hogy az Evinacumabot tartalmazó lipidcsökkentő terápia intenzifikálása összefügg-e a koronária atheroscleroticus plakkok stabilizálódásával vagy regressziójával a hagyományos terápiához képest, a nem-kalcifikált plakk térfogat százalékos (NCPV) változásának mérésével az alapvonal és a követő CCTA között.

Másodlagos célok:

  • A teljes plakk térfogat, a kalcifikált plakk térfogat és az atheroma térfogat százalékos változásainak értékelése.
  • A magas kockázatú plakk jellemzők (alacsony attenuációs plakk, pozitív remodellálás) változásainak felmérése.
  • Az LDL-C szintek változásainak értékelése a csoportok között.

Feltáró célok:

  • A beteg által jelentett eredmények (SAQ-7, Rose Dyspnea Scale, PHQ-2) változásainak értékelése.
  • A pericoronária zsírszövet (PCAT) attenuáció változásainak felmérése az RCA és LAD területén.
  • A supravalvuláris atherosclerosis jelenlétének és progressziójának jellemzése.

Képalkotó elemzés

A rutin ellátás során készült CCTA felvételeket központilag elemezik szabványosított, FDA által jóváhagyott mesterséges intelligencián alapuló kvantitatív szoftverrel. Vakított maglaboratóriumi elemzés biztosítja a konzisztenciát a helyszínek között.

Statisztikai megfontolások

Az elsődleges végpont a százalékos NCPV évesített változása az alapvonaltól a 18-24 hónapig. A csoportok közötti összehasonlításokat megfelelő parametrikus vagy nem-parametrikus tesztekkel hajtják végre. A másodlagos és feltáró végpontokat leíróan és összehasonlítóan elemezik.

Biztonság

Mint nem-intervenciós tanulmány, a biztonsági adatokat a rutin klinikai dokumentációból gyűjtik. A kezelési döntések a kezelőorvos felelőssége alatt maradnak.

Következtetés

Ez a tanulmány valós világbeli képalkotó adatokat szolgáltat az intenzív lipidcsökkentő terápia, beleértve az Evinacumabot, hatásáról a koronária plakk terhelésre és fenotípusra HoFH betegekben. Az eredmények hozzájárulhatnak a cardiovascularis kockázatkezelési stratégiák optimalizálásához ebben a magas kockázatú populációban.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

52

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Antonio Gallo
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Kutatásvezető:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Caserta, Olaszország
        • Toborzás
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Kutatásvezető:
          • Paolo Calabrò
        • Kapcsolatba lépni:
      • Catania, Olaszország
        • Toborzás
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Olaszország
        • Toborzás
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Olaszország
        • Toborzás
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Kutatásvezető:
          • rossella marcucci
        • Kapcsolatba lépni:
      • Naples, Olaszország
        • Toborzás
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Kutatásvezető:
          • Matteo Di Minno
        • Kapcsolatba lépni:
      • Padova, Olaszország
        • Toborzás
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Kutatásvezető:
          • Alberto Zambon
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palermo, Olaszország
        • Toborzás
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Kutatásvezető:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország
        • Toborzás
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcello Arca
      • Torino, Olaszország
        • Toborzás
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Kutatásvezető:
          • Paolo Fornengo
        • Kapcsolatba lépni:
  • Törökország (Türkiye)
      • Bornova, Törökország (Türkiye)
        • Toborzás
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Meral Kayikcioglu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Intenzívebb kezelési csoport:

HoFH betegek, akár férfiak, akár nők, akik legalább 12 évesek (kivétel Olaszországban és Franciaországban, ahol legalább 18 évesek), akik rutin klinikai ellátás keretében, a jóváhagyott adagolás és alkalmazás mellett, kereskedelmi forgalomban kapható Evinacumabot kezdtek el szedni stabil dózisú lipidcsökkentő kezelés kiegészítéseként, és ezt a stabil dózist legalább 30 napig tartották az Evinacumab kezdése előtt.

Hagyományos kezelési csoport:

HoFH betegek, akár férfiak, akár nők, akik legalább 12 évesek (kivétel Olaszországban és Franciaországban, ahol legalább 18 évesek), akik stabil dózisú standard lipidcsökkentő kezelésben részesültek, és ezt a stabil dózist legalább 30 napig tartották a kiindulási CCTA előtt, és akik:

  1. olyan országokból származnak, ahol az Evinacumab a következő 18 hónapban nem lesz kereskedelmi forgalomban elérhető;
  2. olyan résztvevő országokból származnak, amelyek egyértelműen nem kívánnak Evinacumab kezelésben részesülni.

Leírás

Bevonási kritériumok (intenzív kezelési csoport - Evinacumab):

  1. Hajlandó és képes írásos tájékoztatott beleegyezési/hozzájárulási nyilatkozatot aláírni a retrospektív és prospektív adatok felhasználásához.
  2. Férfi vagy női betegek, akik a beiratkozáskor ≥12 évesek (kivétel Olaszországban és Franciaországban ≥18 év).
  3. Homozygóta Familiáris Hypercholesterolaemia (HoFH) klinikai vagy genetikai diagnózisa a Cuchel és mtsai, 2023; EHJ (14) konszenzusnyilatkozatának megfelelően.
  4. Betegek, akik a beiratkozást megelőző 24 hónapon belül kezdték az Evinacumabot (az engedélyezett adagolás és alkalmazás szerint), mint lipidcsökkentő kezelés (statinokkal, ezetimibbel, PCSK9-gátlóval és/vagy egyéb szerek vagy kezelések) kiegészítését, stabil dózison legalább 30 napig az Evinacumab kezdése előtt, a rutin klinikai ellátásnak megfelelően, és nem várható dózismódosítás.
  5. Rendelkezésre áll egy alapvonal CCTA, amelyet legalább 6 hónappal az Evinacumab kezdése előtt vagy 1 hónappal azután végeztek, valamint egy követő CCTA, amelyet az Evinacumab kezdésétől számított 18-24 hónap után végeztek.
  6. LDL-koleszterin ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) a lipidcsökkentő kezelés ellenére.

Bevonási kritériumok (hagyományos kezelési csoport - Evinacumab nélkül)

  1. Hajlandó és képes írásos tájékoztatott beleegyezési/hozzájárulási nyilatkozatot aláírni a retrospektív és prospektív adatok felhasználásához.
  2. Férfi vagy női betegek, akik a beiratkozáskor ≥12 évesek (kivétel Olaszországban és Franciaországban ≥18 év).
  3. Homozygóta Familiáris Hypercholesterolaemia (HoFH) klinikai vagy genetikai diagnózisa a Cuchel és mtsai, 2023; EHJ (14) konszenzusnyilatkozatának megfelelően.

  4. HoFH-s betegek szabványos lipidcsökkentő terápián (statinok, ezetimibe, PCSK9-gátló és/vagy egyéb szerek vagy kezelések) stabil dózison legalább 30 napig egy alapvonal CCTA előtt, és követő CCTA-val 18-24 hónappal az alapvonali után.

    • Szükséges lipidcsökkentő terápiák: statin, ezetimibe és PCSK9-irányított terápia (kivéve, ha a megszakítás oka <15%-os LDL-koleszterin csökkenés).
    • Opcionális további lipidcsökkentő terápiák:
    • Lipoprotein aferézis, stabil időközönként legalább 3 hónapig.
    • Lomitapid, stabil dózison legalább 3 hónapig.
  5. LDL-koleszterin ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) a lipidcsökkentő kezelés ellenére.

Kizárási kritériumok (intenzív kezelési csoport - Evinacumab)

  1. Betegek, akik az utóbbi 6 hónapban részt vettek kísérletes gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban.
  2. Betegek, akiket az Evinacumab engedélyezett indikációján kívül kezeltek.
  3. Nem hozzáférhető megfelelő retrospektív klinikai adat az orvosi dokumentációból.
  4. Képtelenség vagy hajlandatlanság a tájékoztatott beleegyezés/hozzájárulás megadására vagy a részvétel megtagadása.
  5. Korábbi többérű coronaria arteria bypass graft (CABG). Egyérű CABG-s betegek nincsenek kizárva.
  6. Terhesség a LLT alkalmazásának idején.
  7. Közepesen súlyos vagy súlyos vesekárosodás, vagy végstádiumú veseelégtelenség (ESRD), vesetranszplantáción átesett vagy krónikus vesepótló kezelésben részesülő.

Kizárási kritériumok (hagyományos kezelési csoport - Evinacumab nélkül)

  1. Részvétel bármely intervenciós klinikai vizsgálatban, amely kísérletes gyógyszereket foglal magában, az utóbbi 6 hónapban.
  2. Nem hozzáférhető megfelelő retrospektív klinikai adat az orvosi dokumentációból.
  3. Képtelenség vagy hajlandatlanság a tájékoztatott beleegyezés/hozzájárulás megadására vagy a részvétel megtagadása.
  4. Korábbi többérű coronaria arteria bypass graft (CABG). Egyérű CABG-s betegek nincsenek kizárva.
  5. Közepesen súlyos vagy súlyos vesekárosodás, vagy végstádiumú veseelégtelenség (ESRD), vesetranszplantáción átesett vagy krónikus vesepótló kezelésben részesülő.
  6. Terhesség a LLT alkalmazásának idején.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Intenzívebb kezelési kohorsz Evinacumabmal

Férfi és női HoFH betegek, akik legalább 12 évesek (Olaszországban és Franciaországban kivételt képeznek a legalább 18 évesek), akik a rutin klinikai ellátás keretében, a statinok, ezetimibe, PCSK9i és/vagy más szerek vagy kezelések mellett, stabil dózison legalább 30 napig alkalmazott lipidcsökkentő kezeléshez kiegészítésként kezdték el a kereskedelmi forgalomban kapható Evinacumabot (a jóváhagyott dózisban és alkalmazási módban).

A tanulmány, egy valós környezetben, retrospektív és prospektív megfigyelési tervezéssel értékeli, hogy az Evinacumabmal történő lipidcsökkentő terápia intenzifikációja összefügg-e a koronária ateroszklerotikus plakkok stabilizációjával vagy regressziójával, a CCTA által értékelve, a hagyományos kezelési kohorszhoz képest.
Hagyományos kezelési kohorsz

Férfi és női HoFH betegek, akiknek életkora ≥12 év (kivétel Olaszország és Franciaország, ahol ≥18 év), és akik a kezdeti CCTA előtt legalább 30 napig stabil dózisban szabványos lipidcsökkentő terápián (sztatinokkal, ezetimibéval, PCSK9-gátlóval és/vagy más szerek vagy kezelés) voltak, és a következőkből származnak:

  1. azokból az országokból, ahol az Evinacumab a következő 18 hónapon belül nem lesz kereskedelmi forgalomban;
  2. a részt vevő országokból, amelyek kifejezetten nem kívánnak Evinacumab kezelést kapni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ateroszklerotikus koronária plakkok stabilizációja vagy regressziója, amelyet CCTA-val mértünk Evinacumab kezelt betegekben a hagyományos kezelésben részesültekhez képest
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Ez a mérőszám összehasonlítja a nem kalcifikált koronária plakk térfogat (NCPV) százalékos változását a kiindulási és a követési időpont között, amint azt a CCTA értékeli, az Evinacumabot is tartalmazó intenzívebb lipidcsökkentő terápiában részesülő HoFH-betegek és a rutin klinikai ellátás keretében hagyományos lipidcsökkentő terápiával kezelt betegek között.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az abszolút NCPV, TPV és CPV változása
Időkeret: Baseline, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Értékelje az abszolút NCPV, a teljes plakk térfogat (TPV) és a kalcifikált plakk térfogat (CPV) változását a kiindulástól a követésig minden egyes kezelési csoporton belül.
Baseline, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Százalékos NCPV, PAV és CPV változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Értékelje az NCPV százalékos, az ateróma térfogat százalékos (PAV) és a CPV százalékos változását a kezdeti állapothoz képest a követés során minden kezelési csoporton belül.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Az abszolút és százalékos NCPV, TPV, CPV és PAV változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A csoportok (evinacumab vs. hagyományos terápia) közötti változás különbségeinek értékelése az abszolút és százalékos NCPV, TPV, CPV és PAV tekintetében.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Alacsony csillapítású nem kalcifikált plakk térfogat
Időkeret: Kiinduló érték, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Alacsony sűrűségű nem kalcifikált plakk térfogatának értékelése (ideális esetben <30 HU)
Kiinduló érték, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Szegmensérintettségi pontszám változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A szegmensérintettségi pontszám változásainak értékelése
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Az LDL-koleszterinszint abszolút és százalékos változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Értékelje a LDL-koleszterinszint változásait (abszolút és százalékos) a kiindulási állapot és a követés között, mind a kezelési csoportokon belül, mind közöttük.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
Pozitív remodelálás
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A remodellálási index felmérése (ha pozitív > 1,1)
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A magas kockázatú plakkot meghatározó kombinált jellemzők
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A magas kockázatú plakkot meghatározó kombinált jellemzők értékelése
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A plakkfenotípus-konverzió változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A plakk fenotípus-konverzió változásainak értékelése (pl. nem kalcifikáltból kalcifikálttá).
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegek által jelentett kimenetek változásai (SAQ-7)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap

Értékelje a angina pectorishoz kapcsolódó tüneteket egy standard kérdőív (SAQ-7) segítségével a kiindulási állapottól a követésig az intenzív kezelési és a hagyományos kezelési összehasonlító csoportban, valamint a két csoport között is.

A Seattle Angina Kérdőív a mellkasi fájdalom, mellkasi szorítás vagy angina gyakoriságának és hatásának felmérésére szolgál az előző négy hét során. A kérdőív értékeli a fizikai korlátozottságot a napi tevékenységek során, az angina epizódok gyakoriságát, a nitroglicerin használat gyakoriságát, a tünetek által okozott életöröm-korlátozás mértékét és a jelenlegi tüneti állapot általános elégedettségét. A válaszokat Likert-típusú skálákon adják meg, ahol a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot és kevesebb tünetekkel kapcsolatos korlátozást tükröznek.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A PCAT csillapítás változása az RCA-ban
Időkeret: Baseline, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A PCAT csillapítás (Hounsfield-egység) változásainak értékelése a jobb koszorúérben (RCA).
Baseline, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A szupravalvuláris atherosclerosis jellemzése
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A szupravalvuláris atherosclerosis jellemzése az elérhető CCTA alapján, beleértve jelenlétét, eloszlását és esetleges időbeli változásait.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A betegek által bejelentett eredmények változása (Rose Dyspnea Skála)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18–24 hónap

A tünetek értékelése a dyspnoeával kapcsolatban egy szabványos kérdőív (Rose Dyspnoea Skála) segítségével a kiindulástól a követésig az intenzív kezelési és a hagyományos kezelési összehasonlító csoportban, valamint a két csoport között.

A Dyspnoea Pontszám 0 és 4 között változik: a 0 pontszám azt jelenti, hogy nincs dyspnoea; az 1 azt jelenti, hogy dyspnoea csak sietéskor vagy dombon felfelé sétáláskor jelentkezik; a 2 azt jelenti, hogy dyspnoea sík terepen, azonos korú emberekkel sétálva jelentkezik; a 3 azt jelenti, hogy dyspnoea a saját tempójában, sík terepen sétálva jelentkezik; a 4 azt jelenti, hogy dyspnoea a mindennapi tevékenységek, például mosakodás vagy öltözködés során jelentkezik.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18–24 hónap
A beteg által jelentett kimenetek (PHQ-2) változásai
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap

Értékelje a depresszióhoz kapcsolódó tüneteket szabványos kérdőív (PHQ-2) segítségével a kiindulástól a követésig az intenzív kezelés és a hagyományos kezelés összehasonlító csoportjában, valamint a két csoport között is.

Az elmúlt két hétben a betegeket arra kérdezik, hogy milyen gyakran zaklatta őket konkrét problémák. Az első tétel értékeli a cselekvési kedv vagy öröm hiányát, a második pedig a lehangoltság, depresszió vagy reménytelenség érzését. Minden tételt egy 4 pontos skálán pontoznak: 0 a „egyáltalán nem”, 1 a „néhány nap”, 2 a „a napok több mint felében”, és 3 a „majdnem minden nap”. A teljes pontszámot a két tétel pontszámának összegzésével számítják ki.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
LAD PCAT csillapítás változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap
A bal leszálló koszorúér (LAD) PCAT csillapításának (Hounsfield-egység) változásainak értékelése.
Alapvonal, 6 hónap, 12 hónap, 18-24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Együttműködők

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 20.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EVOLVE-HoFH

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az EVOLVE-HoFH tanulmány megfigyelési adatokat gyűjt az Evinacumab és/vagy hagyományos lipideket csökkentő terápiákkal kezelt betegekről, az adatvédelmi szabályozásoknak (GDPR) és a Jó Klinikai Gyakorlat (GCP) irányelveinek megfelelően. Jelenleg egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztását nem tervezik, hogy biztosítsák a bizalmas jellegét és az etikai és jogi követelmények betartását. Az aggregált tanulmányi eredmények azonban elérhetővé válnak tudományos publikációkon és szabályozási jelentéseken keresztül.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel