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Valutazione dell'Impatto dell'Intensificazione della Terapia Ipolipemizzante con la Somministrazione di Evinacumab Basata sulle Linee Guida sui Volumi delle Placche Coronariche Misurati tramite Angiografia Coronarica Tomografica Computerizzata (CCTA) in Pazienti con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH) (EVOLVE-HoFH)

12 maggio 2026 aggiornato da: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Valutazione dell'Impatto dell'Intensificazione della Terapia di Riduzione dei Lipidi con Somministrazione di Evinacumab basata sulle Linee Guida sui Volumi della Placca Coronarica Misurati mediante Angiografia Coronarica Tomografica Computerizzata (CCTA) in Pazienti con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH): Uno Studio Osservazionale nel Mondo Reale, Prospettico e Retrospettivo

Questo studio osservazionale, multicentrico, retrospettivo e prospettico mira a valutare l'impatto di una terapia ipolipemizzante intensificata che include Evinacumab sul carico di placca aterosclerotica coronarica in pazienti con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH).

L'HoFH è una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (LDL-C) fin dalla prima infanzia e da un rischio marcatamente aumentato di malattia cardiovascolare aterosclerotica prematura. Nonostante la terapia ipolipemizzante combinata, molti pazienti non raggiungono i target di LDL-C raccomandati e rimangono ad alto rischio cardiovascolare.

Evinacumab, un anticorpo monoclonale che agisce sulla proteina 3 simile all'angiopoietina (ANGPTL3), ha dimostrato una significativa riduzione dell'LDL-C negli studi clinici. Tuttavia, le evidenze del mondo reale sul suo impatto sulla progressione della placca coronarica sono limitate.

Lo studio confronterà pazienti con HoFH che ricevono una terapia ipolipemizzante intensificata che include Evinacumab con pazienti che ricevono una terapia ipolipemizzante convenzionale senza Evinacumab. Il carico e il fenotipo della placca coronarica saranno valutati utilizzando l'angiografia coronarica con tomografia computerizzata (CCTA) eseguita come parte della pratica clinica di routine.

Circa 52 pazienti saranno arruolati in centri europei. L'obiettivo primario è valutare le variazioni del volume della placca coronarica non calcificata tra il basale e il follow-up di 18-24 mesi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione del carico totale di placca, delle caratteristiche della placca ad alto rischio e della riduzione dell'LDL-C. Le analisi esplorative valuteranno gli esiti riportati dai pazienti, le caratteristiche del tessuto adiposo pericoronarico e l'aterosclerosi sopravalvolare.

Tutti i dati sono raccolti dalla cura clinica di routine. Nessuna procedura aggiuntiva è imposta dal protocollo. Questo studio mira a generare evidenze di imaging del mondo reale sull'effetto di una terapia ipolipemizzante intensificata che include Evinacumab sull'aterosclerosi coronarica nell'HoFH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale multicentrico, internazionale, senza scopo di lucro, con raccolta retrospettiva e prospettiva dei dati, che valuta l'impatto nel mondo reale della terapia ipolipemizzante intensificata, inclusa Evinacumab, sull'aterosclerosi coronarica in pazienti con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH).

Background e Razionale

L'HoFH è caratterizzata da livelli di LDL-C marcatamente elevati a causa di una funzione compromessa del recettore LDL, portando ad aterosclerosi accelerata e diffusa e a morbilità e mortalità cardiovascolare precoce. Nonostante una terapia combinata aggressiva (statine, ezetimibe, inibitori PCSK9, lomitapide e aferesi lipoproteica), la maggior parte dei pazienti non raggiunge gli obiettivi di LDL-C.

Evinacumab è un anticorpo monoclonale completamente umano diretto contro ANGPTL3 e riduce l'LDL-C indipendentemente dall'attività del recettore LDL. Studi clinici hanno dimostrato una riduzione di circa il 50% dell'LDL-C nei pazienti con HoFH. Tuttavia, l'effetto di Evinacumab sul carico e sul fenotipo della placca coronarica nella pratica clinica reale non è stato valutato sistematicamente.

L'angiografia coronarica mediante tomografia computerizzata (CCTA) consente la quantificazione non invasiva del carico totale di placca, la differenziazione tra placca calcificata e non calcificata e l'identificazione di caratteristiche di placca ad alto rischio. La valutazione della placca basata sulle immagini rappresenta un surrogato validato della progressione dell'aterosclerosi e del rischio cardiovascolare.

Disegno dello Studio

Questo è uno studio osservazionale non interventistico condotto in circa 25 centri europei. Lo studio include sia dati retrospettivi (fino a 30 mesi prima dell'arruolamento) che follow-up prospettico (fino a 24 mesi).

I pazienti sono assegnati a coorti esclusivamente in base alle decisioni di cura clinica di routine:

  • Gruppo Trattamento Intensificato: pazienti con HoFH che hanno iniziato Evinacumab come terapia aggiuntiva al trattamento ipolipemizzante di base stabile entro 24 mesi prima dell'arruolamento.
  • Gruppo Trattamento Convenzionale: pazienti con HoFH che ricevono terapia ipolipemizzante standard senza Evinacumab, sia per mancanza di disponibilità che per decisione clinica di non iniziare il trattamento.

Non sono previsti interventi terapeutici imposti o modificati dal protocollo dello studio.

Popolazione dello Studio

Si prevede di arruolare circa 52 pazienti (circa 35 nel gruppo trattamento intensificato e 17 nel gruppo trattamento convenzionale). I pazienti eleggibili devono avere una diagnosi clinica o genetica di HoFH e disponibilità di scansioni CCTA basali e di follow-up eseguite secondo la pratica clinica di routine.

Obiettivi

Obiettivo Primario:

Valutare se l'intensificazione della terapia ipolipemizzante, inclusa Evinacumab, è associata a stabilizzazione o regressione delle placche aterosclerotiche coronariche rispetto alla terapia convenzionale, misurata dalla variazione del volume percentuale di placca non calcificata (NCPV) tra CCTA basale e di follow-up.

Obiettivi Secondari:

  • Valutare le variazioni del volume totale di placca, del volume di placca calcificata e del volume percentuale di ateroma.
  • Valutare le variazioni delle caratteristiche di placca ad alto rischio (placca a bassa attenuazione, rimodellamento positivo).
  • Valutare le variazioni dei livelli di LDL-C tra i gruppi.

Obiettivi Esplorativi:

  • Valutare le variazioni degli esiti riportati dai pazienti (SAQ-7, Scala del Respiro di Rose, PHQ-2).
  • Valutare le variazioni dell'attenuazione del tessuto adiposo pericoronarico (PCAT) in RCA e LAD.
  • Caratterizzare la presenza e la progressione dell'aterosclerosi sopravalvolare.

Analisi delle Immagini

Le scansioni CCTA eseguite nella cura di routine saranno analizzate centralmente utilizzando software quantitativo standardizzato, basato sull'intelligenza artificiale e approvato dalla FDA. L'analisi in cieco del laboratorio centrale garantirà coerenza tra i siti.

Considerazioni Statistiche

L'endpoint primario è la variazione annualizzata del percentuale di NCPV dal basale a 18-24 mesi. I confronti tra gruppi saranno eseguiti utilizzando test parametrici o non parametrici appropriati. Gli endpoint secondari ed esplorativi saranno analizzati in modo descrittivo e comparativo.

Sicurezza

Essendo uno studio non interventistico, i dati di sicurezza saranno raccolti dalla documentazione clinica di routine. Le decisioni terapeutiche rimangono sotto la responsabilità del medico curante.

Conclusione

Questo studio fornirà dati di imaging del mondo reale sull'effetto della terapia ipolipemizzante intensificata, inclusa Evinacumab, sul carico e sul fenotipo della placca coronarica in pazienti con HoFH. I risultati potrebbero contribuire a ottimizzare le strategie di gestione del rischio cardiovascolare in questa popolazione ad alto rischio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

52

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Antonio Gallo
  • Italia
      • Caserta, Italia
        • Reclutamento
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Investigatore principale:
          • Paolo Calabrò
        • Contatto:
      • Catania, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italia
        • Reclutamento
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italia
        • Reclutamento
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Investigatore principale:
          • rossella marcucci
        • Contatto:
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Investigatore principale:
          • Matteo Di Minno
        • Contatto:
      • Padova, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Investigatore principale:
          • Alberto Zambon
        • Contatto:
      • Palermo, Italia
        • Reclutamento
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Investigatore principale:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Contatto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Investigatore principale:
          • Paolo Fornengo
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Reclutamento
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Olanda
        • Non ancora reclutamento
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Investigatore principale:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
      • Bornova, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Meral Kayikcioglu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Gruppo a trattamento intensificato:

Pazienti con HoFH maschi e femmine di età ≥12 anni (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni) che hanno iniziato Evinacumab disponibile commercialmente (al dosaggio e somministrazione approvati) come trattamento ipolipemizzante aggiuntivo a dose stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio di Evinacumab, nell'assistenza clinica di routine.

Gruppo a trattamento convenzionale:

Pazienti con HoFH maschi e femmine di età ≥12 anni (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni) in terapia ipolipemizzante standard a dose stabile per almeno 30 giorni prima della CCTA basale provenienti da:

  1. paesi in cui Evinacumab non sarà disponibile commercialmente nei prossimi 18 mesi;
  2. paesi partecipanti che hanno espresso esplicitamente la volontà di non ricevere il trattamento con Evinacumab.

Descrizione

Criteri di inclusione (gruppo con trattamento intensificato - Evinacumab):

  1. Disposti e in grado di fornire il modulo di consenso informato scritto/assenso per l'uso di dati retrospettivi e prospettici.
  2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥12 anni al momento dell'arruolamento (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni).
  3. Diagnosi clinica o genetica di Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH) secondo la dichiarazione di consenso di Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
  4. Pazienti che hanno iniziato Evinacumab (al dosaggio e somministrazione approvati) entro 24 mesi prima dell'arruolamento come aggiunta al trattamento ipolipemizzante (con statine, ezetimibe, PCSK9i e/o altri agenti o trattamenti) a dose stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio di Evinacumab, come da pratica clinica di routine e non è prevista alcuna modifica della posologia.
  5. Disponibilità di una TCAC basale eseguita almeno 6 mesi prima o 1 mese dopo l'inizio di Evinacumab e una TCAC di follow-up eseguita 18-24 mesi dopo l'inizio di Evinacumab.
  6. Colesterolo LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) nonostante il trattamento ipolipemizzante.

Criteri di inclusione (gruppo con trattamento convenzionale - No Evinacumab)

  1. Disposti e in grado di fornire il modulo di consenso informato scritto/assenso per l'uso di dati retrospettivi e prospettici.
  2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥12 anni al momento dell'arruolamento (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni).
  3. Diagnosi clinica o genetica di Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFH) secondo la dichiarazione di consenso di Cuchel et al, 2023; EHJ (14).

  4. Pazienti con HoFH in terapia ipolipemizzante standard (statine, ezetimibe, PCSK9i e/o altri agenti o trattamenti) a dose stabile per almeno 30 giorni prima di una TCAC basale e con una TCAC di follow-up dopo 18-24 mesi da quella basale.

    • Terapie ipolipemizzanti richieste: statina, ezetimibe e terapia diretta contro PCSK9 (a meno di interruzione dovuta a riduzione del colesterolo LDL <15%).
    • Terapie ipolipemizzanti aggiuntive opzionali:
    • Aferesi delle lipoproteine, a intervalli stabili per almeno 3 mesi.
    • Lomitapide, a dose stabile per almeno 3 mesi.
  5. Colesterolo LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) nonostante il trattamento ipolipemizzante.

Criteri di esclusione (gruppo con trattamento intensificato - Evinacumab)

  1. Pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico con un farmaco sperimentale negli ultimi 6 mesi.
  2. Pazienti trattati al di fuori dell'indicazione approvata per Evinacumab.
  3. Impossibilità di accedere ad adeguati dati clinici retrospettivi dalle cartelle cliniche.
  4. Incapacità o indisponibilità a fornire consenso informato/assenso o rifiuto di partecipare.
  5. Precedente bypass aortocoronarico multi-vasale (CABG). I pazienti con CABG a singolo vaso non sono esclusi.
  6. Gravidanza al momento della somministrazione del trattamento ipolipemizzante.
  7. Insufficienza renale da moderata a grave, o malattia renale allo stadio terminale (ESRD) sottoposta a trapianto di rene o terapia renale sostitutiva cronica.

Criteri di esclusione (gruppo con trattamento convenzionale - No Evinacumab)

  1. Partecipazione a qualsiasi studio clinico interventistico che coinvolga farmaci sperimentali negli ultimi 6 mesi.
  2. Impossibilità di accedere ad adeguati dati clinici retrospettivi dalle cartelle cliniche.
  3. Incapacità o indisponibilità a fornire consenso informato/assenso o rifiuto di partecipare.
  4. Precedente bypass aortocoronarico multi-vasale (CABG). I pazienti con CABG a singolo vaso non sono esclusi.
  5. Insufficienza renale da moderata a grave, o malattia renale allo stadio terminale (ESRD) sottoposta a trapianto di rene o terapia renale sostitutiva cronica.
  6. Gravidanza al momento della somministrazione del trattamento ipolipemizzante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Cohort di trattamento intensificato con Evinacumab

Pazienti maschi e femmine con HoFH di età ≥12 anni (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni) che hanno iniziato il trattamento con Evinacumab disponibile commercialmente (al dosaggio e somministrazione approvati) come terapia ipolipemizzante aggiuntiva (con statine, ezetimibe, PCSK9i e/o altri agenti o trattamenti) a dose stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio di Evinacumab, nell'assistenza clinica di routine.

Lo studio valuterà, in un contesto di vita reale con un disegno osservazionale retrospettivo e prospettico, se l'intensificazione della terapia ipolipemizzante con Evinacumab è associata a stabilizzazione o regressione delle placche aterosclerotiche coronariche, valutate mediante CCTA, rispetto alla coorte di trattamento convenzionale.
Cohort di trattamento convenzionale

Pazienti di sesso maschile e femminile con HoFH di età ≥12 anni (eccezione per Italia e Francia ≥18 anni) in terapia ipolipemizzante standard (con statine, ezetimibe, PCSK9i e/o altri agenti o trattamenti) a dosaggio stabile per almeno 30 giorni prima della CCTA basale provenienti da:

  1. paesi in cui Evinacumab non sarà disponibile commercialmente entro i prossimi 18 mesi;
  2. paesi partecipanti che hanno espresso esplicitamente il desiderio di non ricevere il trattamento con Evinacumab.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stabilizzazione o regressione delle placche aterosclerotiche coronariche misurate tramite CCTA nei pazienti trattati con Evinacumab rispetto a quelli trattati con terapia convenzionale
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Questa misurazione confronterà la variazione percentuale del volume della placca coronarica non calcificata (NCPV) tra il basale e il follow-up, valutata mediante CCTA, nei pazienti con HoFH sottoposti a terapia ipolipemizzante intensificata che include Evinacumab rispetto a quelli gestiti con terapia ipolipemizzante convenzionale nell'ambito delle cure cliniche di routine.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione in NCPV, TPV e CPV assoluti
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le variazioni del volume coronarico non calcifico (NCPV) assoluto, del volume totale della placca (TPV) e del volume della placca calcificata (CPV) dal basale al follow-up all'interno di ciascun gruppo di trattamento.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione percentuale di NCPV, PAV e CPV
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le modifiche in percentuale del NCPV, del volume ateroma percentuale (PAV) e del CPV percentuale dal basale al follow-up all'interno di ciascun gruppo di trattamento.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione in valore assoluto e percentuale di NCPV, TPV, CPV e PAV
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le differenze nella variazione tra i gruppi (Evinacumab vs. terapia convenzionale) per NCPV, TPV, CPV e PAV assoluti e percentuali.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Volume della placca non calcificata a bassa attenuazione
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare il volume della placca non calcifica a bassa attenuazione (idealmente <30 HU)
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione del punteggio di coinvolgimento segmentale
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le modifiche nel punteggio di coinvolgimento del segmento
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione dei livelli di colesterolo LDL in termini assoluti e percentuali
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le variazioni dei livelli di colesterolo LDL (assolute e percentuali) tra il basale e il follow-up, sia all'interno che tra i gruppi di trattamento.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Rimodellamento positivo
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare l'indice di rimodellamento (se positivo > 1,1)
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Caratteristiche combinate che definiscono la placca ad alto rischio
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le caratteristiche combinate che definiscono la placca ad alto rischio
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione nella conversione del fenotipo della placca
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare i cambiamenti nella conversione del fenotipo della placca (ad esempio, da non calcificata a calcificata).
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti negli esiti riportati dal paziente (SAQ-7)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Valutare i sintomi correlati all'angina pectoris utilizzando un questionario standard (SAQ-7) dal basale al follow-up nel gruppo di trattamento intensificato e nel gruppo di controllo a trattamento convenzionale, nonché tra i due gruppi.

Il Seattle Angina Questionnaire viene utilizzato per valutare la frequenza e l'impatto del dolore toracico, del senso di costrizione toracica o dell'angina nelle precedenti quattro settimane. Il questionario valuta la limitazione fisica durante le attività quotidiane, la frequenza degli episodi di angina, la frequenza dell'uso di nitroglicerina, la misura in cui i sintomi limitano il godimento della vita e la soddisfazione complessiva per lo stato attuale dei sintomi. Le risposte vengono fornite utilizzando scale di tipo Likert, con punteggi più alti che riflettono un migliore stato di salute e minori limitazioni correlate ai sintomi.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione dell'attenuazione PCAT nell'arteria coronaria destra
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le variazioni dell'attenuazione PCAT (Unità Hounsfield) nell'arteria coronaria destra (RCA).
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Caratterizzazione dell'aterosclerosi sopravalvolare
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Caratterizzazione dell'aterosclerosi sopravalvolare come valutata mediante CCTA disponibile, inclusa la sua presenza, distribuzione e potenziali cambiamenti nel tempo.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazioni nei risultati riportati dal paziente (Scala della dispnea di Rose)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Valutare i sintomi correlati alla dispnea utilizzando un questionario standard (Scala della Dispnea di Rose) dal basale al follow-up nel gruppo di trattamento intensificato e nel gruppo di controllo del trattamento convenzionale, e anche tra i due gruppi.

Il Punteggio della Dispnea va da 0 a 4: un punteggio di 0 indica assenza di dispnea; 1 indica dispnea solo quando si affretta o si cammina in salita; 2 indica dispnea quando si cammina su terreno pianeggiante con persone della stessa età; 3 indica dispnea quando si cammina al proprio passo su terreno pianeggiante; 4 indica dispnea durante le attività della vita quotidiana come lavarsi o vestirsi.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Cambiamenti negli esiti riportati dai pazienti (PHQ-2)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Valutare i sintomi correlati alla depressione utilizzando un questionario standard (PHQ-2) dal basale al follow-up nel gruppo di trattamento intensificato e nel gruppo di controllo con trattamento convenzionale, e anche tra i due gruppi.

Nelle ultime due settimane, ai pazienti viene chiesto con quale frequenza sono stati disturbati da problemi specifici. Il primo elemento valuta scarso interesse o piacere nel fare le cose e il secondo valuta la sensazione di essere giù, depressi o senza speranza. Ogni elemento è valutato su una scala a 4 punti: 0 per "per niente", 1 per "diversi giorni", 2 per "più della metà dei giorni" e 3 per "quasi ogni giorno". Il punteggio totale è calcolato sommando i punteggi dei due elementi.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Variazione dell'Attenuazione PCAT nell'LAD
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi
Valutare le variazioni dell'attenuazione PCAT (Unità Hounsfield) nell'arteria discendente anteriore sinistra (LAD).
Baseline, 6 mesi, 12 mesi, 18-24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EVOLVE-HoFH

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Lo studio EVOLVE-HoFH raccoglie dati osservazionali su pazienti trattati con Evinacumab e/o terapie convenzionali per la riduzione dei lipidi, in conformità con le normative sulla protezione dei dati (GDPR) e le linee guida della Buona Pratica Clinica (GCP). Al momento, non è prevista la condivisione dei dati dei singoli partecipanti (IPD) per garantire la riservatezza e il rispetto dei requisiti etici e legali. Tuttavia, i risultati aggregati dello studio saranno resi disponibili tramite pubblicazioni scientifiche e rapporti normativi.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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