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Évaluation de l'impact de l'intensification du traitement hypolipidémiant par l'administration d'évinacumab selon les recommandations sur les volumes de plaque coronaire mesurés par angiographie coronaire par tomodensitométrie (ACCT) chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) (EVOLVE-HoFH)

20 août 2026 mis à jour par: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Évaluation de l'impact de l'intensification de la thérapie hypolipidémiante avec l'administration d'évinacumab basée sur les lignes directrices sur les volumes de plaque coronarienne mesurés par angiographie coronarienne par tomodensitométrie (ACCT) chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) : une étude observationnelle prospective et rétrospective en conditions réelles

Cette étude observationnelle, multicentrique, rétrospective et prospective vise à évaluer l'impact d'un traitement hypolipidémiant intensifié comprenant l'Évinacumab sur la charge de plaque athérosclérotique coronarienne chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

La HoFH est une maladie génétique rare caractérisée par des niveaux extrêmement élevés de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) dès le plus jeune âge et un risque nettement accru de maladie cardiovasculaire athérosclérotique prématurée. Malgré un traitement hypolipidémiant combiné, de nombreux patients n'atteignent pas les cibles recommandées de LDL-C et restent à haut risque cardiovasculaire.

L'Évinacumab, un anticorps monoclonal ciblant la protéine de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3), a démontré une réduction significative du LDL-C dans les essais cliniques. Cependant, les preuves en vie réelle concernant son impact sur la progression de la plaque coronarienne sont limitées.

L'étude comparera les patients HoFH recevant un traitement hypolipidémiant intensifié comprenant l'Évinacumab avec des patients recevant un traitement hypolipidémiant conventionnel sans Évinacumab. La charge et le phénotype de la plaque coronarienne seront évalués à l'aide d'une angiographie coronarienne par tomodensitométrie (CCTA) réalisée dans le cadre de la pratique clinique de routine.

Environ 52 patients seront recrutés dans des centres européens. L'objectif principal est d'évaluer les changements du volume de plaque coronarienne non calcifiée entre le départ et le suivi de 18 à 24 mois. Les objectifs secondaires incluent l'évaluation de la charge totale de plaque, des caractéristiques de plaque à haut risque et de la réduction du LDL-C. Des analyses exploratoires évalueront les résultats rapportés par les patients, les caractéristiques du tissu adipeux péricoronarien et l'athérosclérose supravalvulaire.

Toutes les données sont collectées à partir des soins cliniques de routine. Aucune procédure supplémentaire n'est imposée par le protocole. Cette étude vise à générer des preuves d'imagerie en vie réelle sur l'effet d'un traitement hypolipidémiant intensifié comprenant l'Évinacumab sur l'athérosclérose coronarienne dans la HoFH.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique, internationale et à but non lucratif, avec collecte de données rétrospectives et prospectives, évaluant l'impact en conditions réelles d'une thérapie hypolipidémiante intensifiée incluant l'événacumab sur l'athérosclérose coronaire chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Contexte et justification

La HoFH se caractérise par des taux de LDL-C nettement élevés en raison d'une altération de la fonction des récepteurs LDL, entraînant une athérosclérose accélérée et diffuse ainsi qu'une morbidité et une mortalité cardiovasculaires précoces. Malgré une polythérapie agressive (statines, ézétimibe, inhibiteurs de PCSK9, lomitapide et aphérèse des lipoprotéines), la plupart des patients n'atteignent pas les objectifs de LDL-C.

L'événacumab est un anticorps monoclonal entièrement humain dirigé contre ANGPTL3 et réduit le LDL-C indépendamment de l'activité des récepteurs LDL. Les essais cliniques ont démontré une réduction d'environ 50 % du LDL-C chez les patients HoFH. Cependant, l'effet de l'événacumab sur la charge et le phénotype des plaques coronaires en pratique clinique réelle n'a pas été systématiquement évalué.

L'angiographie coronarienne par tomodensitométrie (CCTA) permet une quantification non invasive de la charge totale des plaques, la différenciation des plaques calcifiées et non calcifiées, et l'identification des caractéristiques de plaques à haut risque. L'évaluation des plaques par imagerie représente un marqueur substitutif validé de la progression de l'athérosclérose et du risque cardiovasculaire.

Conception de l'étude

Il s'agit d'une étude observationnelle non interventionnelle menée dans environ 25 centres européens. L'étude inclut à la fois des données rétrospectives (jusqu'à 30 mois avant l'inclusion) et un suivi prospectif (jusqu'à 24 mois).

Les patients sont répartis en cohortes exclusivement sur la base des décisions de soins cliniques de routine :

  • Groupe traitement intensifié : patients HoFH ayant initié l'événacumab en thérapie additionnelle à un traitement hypolipidémiant de fond stable dans les 24 mois précédant l'inclusion.
  • Groupe traitement conventionnel : patients HoFH recevant un traitement hypolipidémiant standard sans événacumab, soit en raison d'une indisponibilité, soit d'une décision clinique de ne pas initier le traitement.

Aucune intervention thérapeutique n'est imposée ou modifiée par le protocole de l'étude.

Population de l'étude

Environ 52 patients sont attendus (environ 35 dans le groupe traitement intensifié et 17 dans le groupe traitement conventionnel). Les patients éligibles doivent avoir un diagnostic clinique ou génétique de HoFH et disposer de scanners CCTA de base et de suivi réalisés selon la pratique clinique de routine.

Objectifs

Objectif principal :

Évaluer si l'intensification de la thérapie hypolipidémiante incluant l'événacumab est associée à une stabilisation ou une régression des plaques athéroscléreuses coronaires par rapport au traitement conventionnel, mesurée par le changement du volume de plaque non calcifiée (NCPV) en pourcentage entre les CCTA de base et de suivi.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer les changements du volume total des plaques, du volume des plaques calcifiées et du volume d'athérome en pourcentage.
  • Évaluer les changements des caractéristiques des plaques à haut risque (plaque de faible atténuation, remodelage positif).
  • Évaluer les changements des taux de LDL-C entre les groupes.

Objectifs exploratoires :

  • Évaluer les changements des résultats rapportés par les patients (SAQ-7, échelle de dyspnée de Rose, PHQ-2).
  • Évaluer les changements de l'atténuation du tissu adipeux péricoronaire (PCAT) dans l'artère coronaire droite et l'artère interventriculaire antérieure.
  • Caractériser la présence et la progression de l'athérosclérose supravalvulaire.

Analyse d'imagerie

Les scanners CCTA réalisés en soins de routine seront analysés de manière centralisée à l'aide d'un logiciel quantitatif standardisé, basé sur l'intelligence artificielle et approuvé par la FDA. Une analyse en laboratoire central en aveugle garantira l'uniformité entre les sites.

Considérations statistiques

Le critère d'évaluation principal est le changement annualisé du pourcentage de NCPV de la base à 18-24 mois. Les comparaisons entre groupes seront effectuées à l'aide de tests paramétriques ou non paramétriques appropriés. Les critères d'évaluation secondaires et exploratoires seront analysés de manière descriptive et comparative.

Sécurité

En tant qu'étude non interventionnelle, les données de sécurité seront collectées à partir de la documentation clinique de routine. Les décisions thérapeutiques restent sous la responsabilité du médecin traitant.

Conclusion

Cette étude fournira des données d'imagerie en conditions réelles sur l'effet d'une thérapie hypolipidémiante intensifiée incluant l'événacumab sur la charge et le phénotype des plaques coronaires chez les patients HoFH. Les résultats pourraient contribuer à optimiser les stratégies de gestion du risque cardiovasculaire dans cette population à haut risque.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

52

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Antonio Gallo
  • Italie
      • Caserta, Italie
        • Recrutement
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Chercheur principal:
          • Paolo Calabrò
        • Contact:
      • Catania, Italie
        • Recrutement
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italie
        • Recrutement
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italie
        • Recrutement
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Chercheur principal:
          • rossella marcucci
        • Contact:
      • Naples, Italie
        • Recrutement
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Chercheur principal:
          • Matteo Di Minno
        • Contact:
      • Padova, Italie
        • Recrutement
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Chercheur principal:
          • Alberto Zambon
        • Contact:
      • Palermo, Italie
        • Recrutement
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Chercheur principal:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Contact:
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italie
        • Recrutement
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Chercheur principal:
          • Paolo Fornengo
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Chercheur principal:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Contact:
  • Turquie (Türkiye)
      • Bornova, Turquie (Türkiye)
        • Recrutement
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Meral Kayikcioglu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Groupe de traitement intensifié :

Patients HoFH hommes et femmes âgés de ≥12 ans (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans) ayant initié l'Evinacumab disponible commercialement (à la posologie et administration approuvées) comme traitement hypolipidémiant d'appoint à dose stable pendant au moins 30 jours avant l'initiation de l'Evinacumab, dans le cadre des soins cliniques de routine.

Groupe de traitement conventionnel :

Patients HoFH hommes et femmes âgés de ≥12 ans (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans) sous traitement hypolipidémiant standard à dose stable pendant au moins 30 jours avant l'angiographie coronarienne par tomodensitométrie de référence provenant :

  1. de pays où l'Evinacumab ne sera pas disponible commercialement dans les 18 prochains mois ;
  2. de pays participants ayant explicitement exprimé le souhait de ne pas recevoir de traitement par Evinacumab.

La description

Critères d'inclusion (groupe de traitement intensifié - Évinacumab) :

  1. Être disposé et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé écrit/assentiment pour l'utilisation des données rétrospectives et prospectives.
  2. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de ≥12 ans au moment de l'inclusion (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans).
  3. Diagnostic clinique ou génétique d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) selon la déclaration de consensus de Cuchel et al, 2023 ; EHJ (14).
  4. Patients ayant initié l'Évinacumab (à la posologie et à l'administration approuvées) dans les 24 mois précédant l'inclusion en complément du traitement hypolipidémiant (avec statines, ézétimibe, PCSK9i et/ou autres agents ou traitements) à dose stable pendant au moins 30 jours avant l'initiation de l'Évinacumab, conformément aux soins cliniques de routine et sans changement de posologie prévu.
  5. Disponibilité d'un scanner coronaire de base réalisé au moins 6 mois avant ou 1 mois après l'initiation de l'Évinacumab et d'un scanner coronaire de suivi réalisé 18 à 24 mois après l'initiation de l'Évinacumab.
  6. Cholestérol-LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) malgré le traitement hypolipidémiant.

Critères d'inclusion (groupe de traitement conventionnel - Sans Évinacumab)

  1. Être disposé et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé écrit/assentiment pour l'utilisation des données rétrospectives et prospectives.
  2. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de ≥12 ans au moment de l'inclusion (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans).
  3. Diagnostic clinique ou génétique d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) selon la déclaration de consensus de Cuchel et al, 2023 ; EHJ (14).

  4. Patients atteints de HoFH sous traitement hypolipidémiant standard (statines, ézétimibe, PCSK9i et/ou autres agents ou traitements) à dose stable pendant au moins 30 jours avant un scanner coronaire de base et avec un scanner coronaire de suivi après 18 à 24 mois par rapport au scanner de base.

    • Traitements hypolipidémiants requis : statine, ézétimibe et thérapie dirigée contre PCSK9 (sauf interruption due à une réduction du cholestérol-LDL < 15 %).
    • Traitements hypolipidémiants supplémentaires facultatifs :
    • L'aphérèse des lipoprotéines, à intervalles stables pendant au moins 3 mois.
    • Le lomitapide, à dose stable pendant au moins 3 mois.
  5. Cholestérol-LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) malgré le traitement hypolipidémiant.

Critères d'exclusion (groupe de traitement intensifié - Évinacumab)

  1. Patients ayant participé à un essai clinique avec un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois.
  2. Patients traités en dehors de l'indication approuvée de l'Évinacumab.
  3. Impossibilité d'accéder à des données cliniques rétrospectives adéquates à partir des dossiers médicaux.
  4. Incapacité ou refus de fournir un consentement éclairé/assentiment ou refus de participer.
  5. Antécédent de pontage aorto-coronarien multi-vaisseaux (PAC). Les patients avec un PAC mono-vaisseau ne sont pas exclus.
  6. Grossesse au moment de l'administration du traitement hypolipidémiant.
  7. Insuffisance rénale modérée à sévère, ou maladie rénale terminale (ESRD) subissant une transplantation rénale ou une thérapie de remplacement rénal chronique.

Critères d'exclusion (groupe de traitement conventionnel - Sans Évinacumab)

  1. Participation à tout essai clinique interventionnel impliquant des médicaments expérimentaux au cours des 6 derniers mois.
  2. Impossibilité d'accéder à des données cliniques rétrospectives adéquates à partir des dossiers médicaux.
  3. Incapacité ou refus de fournir un consentement éclairé/assentiment ou refus de participer.
  4. Antécédent de pontage aorto-coronarien multi-vaisseaux (PAC). Les patients avec un PAC mono-vaisseau ne sont pas exclus.
  5. Insuffisance rénale modérée à sévère, ou maladie rénale terminale (ESRD) subissant une transplantation rénale ou une thérapie de remplacement rénal chronique.
  6. Grossesse au moment de l'administration du traitement hypolipidémiant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte de traitement intensifié avec Evinacumab

Patients masculins et féminins atteints d'HoFH âgés de ≥12 ans (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans) ayant initié l'Evinacumab disponible dans le commerce (à la posologie et à l'administration approuvées) en tant que traitement hypolipidémiant additif (avec des statines, l'ézétimibe, les PCSK9i et/ou d'autres agents ou traitements) à dose stable pendant au moins 30 jours avant l'initiation de l'Evinacumab, dans le cadre des soins cliniques de routine.

L'étude évaluera, dans un contexte réel avec une conception observationnelle rétrospective et prospective, si l'intensification du traitement hypolipidémiant avec l'Evinacumab est associée à la stabilisation ou à la régression des plaques athéroscléreuses coronaires, évaluées par CCTA, par rapport à la cohorte de traitement conventionnel.
Cohorte de traitement conventionnel

Patients masculins et féminins atteints d'HoFH âgés de ≥12 ans (exception pour l'Italie et la France ≥18 ans) sous traitement hypolipidémiant standard (avec des statines, l'ézétimibe, les inhibiteurs de PCSK9 et/ou d'autres agents ou traitements) à dose stable depuis au moins 30 jours avant la CCTA de référence provenant de :

  1. pays où l'évinacumab ne sera pas commercialement disponible dans les 18 prochains mois ;
  2. pays participants ayant explicitement exprimé le souhait de ne pas recevoir de traitement par l'évinacumab.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Stabilisation ou régression des plaques coronaires athéroscléreuses mesurée par CCTA chez les patients sous Évinacumab par rapport aux patients conventionnels
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Cette mesure comparera l'évolution du pourcentage du volume de plaque coronaire non calcifiée (NCPV) entre le début de l'étude et le suivi, évaluée par CCTA, chez les patients atteints d'HoFH recevant un traitement intensifié de réduction des lipides incluant l'Évinacumab, par rapport à ceux pris en charge avec un traitement conventionnel de réduction des lipides dans le cadre des soins cliniques de routine.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'ANPV, TPV et CPV absolus
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les modifications du NCPV absolu, du volume total de plaque (TPV) et du volume de plaque calcifiée (CPV) entre le départ et le suivi au sein de chaque groupe de traitement.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Changement en pourcentage du NCPV, PAV et CPV
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les modifications du pourcentage de NCPV, du pourcentage de volume d'athérome (PAV) et du pourcentage de CPV entre la valeur initiale et le suivi dans chaque groupe de traitement.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Variation absolue et en pourcentage du NCPV, TPV, CPV et PAV
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les différences de variation entre les groupes (Évinacumab vs. thérapie conventionnelle) pour les volumes absolus et en pourcentage de NCPV, TPV, CPV et PAV.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Volume de plaque non calcifiée à faible atténuation
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer le volume de plaque non calcifiée de faible atténuation (idéalement <30 HU)
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Changement du score d'implication segmentaire
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les changements dans le score d'implication segmentaire
Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Modification des niveaux absolus et en pourcentage du cholestérol LDL
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les changements des niveaux de LDL-cholestérol (absolus et en pourcentage) entre la ligne de base et le suivi, à la fois au sein des groupes de traitement et entre les groupes de traitement.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Remodelage positif
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer l'indice de remodelage (si positif > 1,1)
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Caractéristiques combinées définissant la plaque à haut risque
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les caractéristiques combinées définissant la plaque à haut risque
Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Changement de conversion du phénotype de la plaque
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les changements dans la conversion du phénotype de la plaque (par exemple, de non calcifiée à calcifiée).
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution des résultats rapportés par les patients (SAQ-7)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Évaluer les symptômes liés à l'angine de poitrine à l'aide d'un questionnaire standard (SAQ-7) de la ligne de base au suivi dans le groupe de traitement intensifié et le groupe comparateur de traitement conventionnel, ainsi qu'entre les deux groupes.

Le questionnaire de Seattle sur l'angine est utilisé pour évaluer la fréquence et l'impact des douleurs thoraciques, des serrements de poitrine ou de l'angine au cours des quatre dernières semaines. Le questionnaire évalue la limitation physique pendant les activités quotidiennes, la fréquence des épisodes d'angine, la fréquence d'utilisation de la nitroglycérine, la mesure dans laquelle les symptômes limitent le plaisir de vivre, et la satisfaction globale concernant l'état actuel des symptômes. Les réponses sont fournies à l'aide d'échelles de type Likert, les scores plus élevés reflétant un meilleur état de santé et moins de limitations liées aux symptômes.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Changement de l'atténuation PCAT dans l'ACD
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les changements d'atténuation PCAT (Unités Hounsfield) dans l'artère coronaire droite (RCA).
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Caractérisation de l'athérosclérose supravalvulaire
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Caractérisation de l'athérosclérose supravalvulaire telle qu'évaluée par CCTA disponible, y compris sa présence, sa distribution et ses modifications potentielles au fil du temps.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Changements dans les résultats rapportés par les patients (Échelle de dyspnée de Rose)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Évaluer les symptômes liés à la dyspnée à l'aide d'un questionnaire standard (Échelle de dyspnée de Rose) du début du suivi jusqu'au suivi dans le groupe de traitement intensifié et le groupe comparateur de traitement conventionnel, ainsi qu'entre les deux groupes.

Le score de dyspnée varie de 0 à 4 : un score de 0 indique aucune dyspnée ; 1 indique une dyspnée uniquement en se dépêchant ou en montant une colline ; 2 indique une dyspnée en marchant sur un terrain plat avec des personnes du même âge ; 3 indique une dyspnée en marchant à son propre rythme sur un terrain plat ; 4 indique une dyspnée lors des activités de la vie quotidienne telles que se laver ou s'habiller.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évolutions des résultats rapportés par les patients (PHQ-2)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Évaluer les symptômes liés à la dépression à l'aide d'un questionnaire standardisé (PHQ-2) depuis la ligne de base jusqu'au suivi dans le groupe de traitement intensifié et le groupe comparateur de traitement conventionnel, ainsi qu'entre les deux groupes.

Au cours des deux dernières semaines, les patients sont interrogés sur la fréquence à laquelle ils ont été gênés par des problèmes spécifiques. Le premier item évalue le manque d'intérêt ou de plaisir à faire les choses, et le second évalue le sentiment de tristesse, de dépression ou de désespoir. Chaque item est noté sur une échelle de 4 points : 0 pour "pas du tout", 1 pour "plusieurs jours", 2 pour "plus de la moitié des jours" et 3 pour "presque tous les jours". Le score total est calculé en additionnant les scores des deux items.
Baseline, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Variation de l'atténuation PCAT dans l'artère interventriculaire antérieure (LAD)
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois
Évaluer les changements dans l'atténuation PCAT (unités Hounsfield) dans l'artère interventriculaire antérieure (IVA).
Base de référence, 6 mois, 12 mois, 18-24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Collaborateurs

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2026

Première publication (Réel)

3 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EVOLVE-HoFH

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'étude EVOLVE-HoFH collecte des données observationnelles sur les patients traités par l'Évinacumab et/ou des thérapies hypolipidémiantes conventionnelles, conformément aux réglementations sur la protection des données (RGPD) et aux directives de Bonnes Pratiques Cliniques (BPC). Actuellement, le partage des données individuelles des participants (DIP) n'est pas prévu afin de garantir la confidentialité et le respect des exigences éthiques et légales. Cependant, les résultats agrégés de l'étude seront rendus disponibles via des publications scientifiques et des rapports réglementaires.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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