Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdering av effekten av intensivering av lipid-senkende terapi med guidelines-basert Evinacumab-administrasjon på koronar plakkevolum målt med koronar CT-angiografi (CCTA) hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) (EVOLVE-HoFH)

20. august 2026 oppdatert av: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Vurdering av effekten av intensivering av lipidsenkende behandling med guidelines-basert Evinacumab-administrasjon på koronar plakkevolum målt ved koronar CT-angiografi (CCTA) hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH): En reell verden, prospektiv og retrospektiv, observasjonsstudie

Denne observasjonelle, multikentriske, retrospektive og prospektive studien har som mål å evaluere effekten av intensivert lipid-senkende behandling inkludert Evinacumab på koronar aterosklerotisk plakkbyrde hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

HoFH er en sjelden genetisk lidelse kjennetegnet ved ekstremt forhøyet lavt tetthet lipoprotein-kolesterol (LDL-C) fra tidlig alder og et markert økt risiko for for tidlig aterosklerotisk hjerte- og karsykdom. Til tross for kombinasjonsbehandling med lipid-senkende legemidler, oppnår mange pasienter ikke anbefalte LDL-C-mål og forblir med høy kardiovaskulær risiko.

Evinacumab, en monoklonal antistoff som retter seg mot angiopoietin-lignende protein 3 (ANGPTL3), har vist betydelig LDL-C-reduksjon i kliniske studier. Imidlertid er reell verden-eviden om dens innvirkning på koronar plakkprogresjon begrenset.

Studien vil sammenligne HoFH-pasienter som mottar intensivert lipid-senkende behandling inkludert Evinacumab med pasienter som mottar konvensjonell lipid-senkende behandling uten Evinacumab. Koronar plakkbyrde og fenotype vil bli vurdert ved bruk av koronar CT-angiografi (CCTA) utført som del av rutinemessig klinisk praksis.

Omtrent 52 pasienter vil bli inkludert på tvers av europeiske sentre. Det primære målet er å evaluere endringer i ikke-forkalket koronar plakkvolum mellom baseline og 18-24 måneders oppfølging. Sekundære mål inkluderer evaluering av total plakkbyrde, høyrisiko plakkegenskaper og LDL-C-reduksjon. Utforskende analyser vil vurdere pasientrapporterte utfall, perikoronar fettvevsegenskaper og supravalvulær aterosklerose.

Alle data er innhentet fra rutinemessig klinisk behandling. Ingen ytterligere prosedyrer er pålagt av protokollen. Denne studien har som mål å generere reell verden-bildebevis om effekten av intensivert lipid-senkende behandling inkludert Evinacumab på koronar aterosklerose i HoFH.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en multicenter, internasjonal, ikke-kommersiell, observasjonsstudie med retrospektiv og prospektiv datainnsamling som evaluerer den reelle effekten av intensivert lipidsenkende terapi inkludert Evinacumab på koronar aterosklerose hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Bakgrunn og rasjonale

HoFH karakteriseres av markert forhøyede LDL-C-nivåer på grunn av nedsatt LDL-reseptorfunksjon, noe som fører til akselerert og diffus aterosklerose samt tidlig kardiovaskulær morbiditet og mortalitet. Til tross for aggressiv kombinasjonsterapi (statiner, ezetimib, PCSK9-hemmere, lomitapid og lipoprotein-afærese), oppnår de fleste pasienter ikke LDL-C-målene.

Evinacumab er et fullstendig humant monoklonalt antistoff rettet mot ANGPTL3 og senker LDL-C uavhengig av LDL-reseptoraktivitet. Kliniske studier har vist omtrent 50 % reduksjon i LDL-C hos HoFH-pasienter. Effekten av Evinacumab på koronar plakkbyrde og fenotype i reell klinisk praksis er imidlertid ikke systematisk evaluert.

Koronar CT-angiografi (CCTA) muliggjør ikke-invasiv kvantifisering av total plakkbyrde, differensiering av kalsifisert og ikke-kalsifisert plakk, og identifisering av høyrisikoplakkegenskaper. Bildebasert plakkvurdering representerer en validert erstatning for ateroskleroseprogresjon og kardiovaskulær risiko.

Studiedesign

Dette er en ikke-intervensjonell, observasjonsstudie gjennomført ved omtrent 25 europeiske sentre. Studien inkluderer både retrospektive data (opptil 30 måneder før inkludering) og prospektiv oppfølging (opptil 24 måneder).

Pasienter tildeles kohorter utelukkende basert på rutinemessige kliniske beslutninger:

  • Intensiv behandlingsgruppe: HoFH-pasienter som startet Evinacumab som tilleggsterapi til stabil bakgrunns lipidsenkende behandling innen 24 måneder før inkludering.
  • Konvensjonell behandlingsgruppe: HoFH-pasienter som mottar standard lipidsenkende terapi uten Evinacumab, enten på grunn av mangel på tilgjengelighet eller klinisk beslutning om ikke å starte behandling.

Ingen terapeutiske intervensjoner er pålagt eller endret av studioprotokollen.

Studiepopulasjon

Omtrent 52 pasienter forventes inkludert (omtrent 35 i intensiv behandlingsgruppe og 17 i konvensjonell behandlingsgruppe). Kvalifiserte pasienter må ha en klinisk eller genetisk diagnose av HoFH og tilgjengelige baseline- og oppfølgings-CCTA-skanninger utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis.

Målsetninger

Primært mål:

Å vurdere om intensivering av lipidsenkende terapi inkludert Evinacumab er assosiert med stabilisering eller regresjon av koronare aterosklerotiske plakk sammenlignet med konvensjonell terapi, målt ved endring i prosent ikke-kalsifisert plakkvolum (NCPV) mellom baseline og oppfølgings-CCTA.

Sekundære mål:

  • Å evaluere endringer i totalt plakkvolum, kalsifisert plakkvolum og prosent ateromvolum.
  • Å vurdere endringer i høyrisikoplakkegenskaper (lav-attenuasjonsplakk, positiv remodellering).
  • Å evaluere endringer i LDL-C-nivåer mellom gruppene.

Utforskende mål:

  • Å evaluere endringer i pasientrapporterte utfall (SAQ-7, Rose Dyspnea Scale, PHQ-2).
  • Å vurdere endringer i perikoronar fettvev (PCAT) demping i RCA og LAD.
  • Å karakterisere tilstedeværelse og progresjon av supravalvulær aterosklerose.

Bildeanalyse

CCTA-skanninger utført i rutinemessig omsorg vil bli analysert sentralt ved bruk av standardisert, FDA-godkjent kunstig intelligens-basert kvantitativ programvare. Blindet kjernelaboratorieanalyse vil sikre konsistens på tvers av sentrene.

Statistiske hensyn

Primærendepunktet er den årliggjorte endringen i prosent NCPV fra baseline til 18-24 måneder. Mellomgruppesammenligninger vil bli utført ved bruk av passende parametriske eller ikke-parametriske tester. Sekundære og utforskende endepunkter vil bli analysert deskriptivt og komparativt.

Sikkerhet

Som en ikke-intervensjonell studie vil sikkerhetsdata bli samlet fra rutinemessig klinisk dokumentasjon. Behandlingsbeslutninger forblir under ansvaret til behandlende lege.

Konklusjon

Denne studien vil gi reelle bildedata om effekten av intensivert lipidsenkende terapi inkludert Evinacumab på koronar plakkbyrde og fenotype hos HoFH-pasienter. Funnene kan bidra til å optimalisere kardiovaskulær risikostyringsstrategier i denne høyrisikopopulasjonen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

52

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Gallo
  • Italia
      • Caserta, Italia
        • Rekruttering
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Hovedetterforsker:
          • Paolo Calabrò
        • Ta kontakt med:
      • Catania, Italia
        • Rekruttering
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italia
        • Rekruttering
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italia
        • Rekruttering
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Hovedetterforsker:
          • rossella marcucci
        • Ta kontakt med:
      • Naples, Italia
        • Rekruttering
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Hovedetterforsker:
          • Matteo Di Minno
        • Ta kontakt med:
      • Padova, Italia
        • Rekruttering
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto Zambon
        • Ta kontakt med:
      • Palermo, Italia
        • Rekruttering
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Hovedetterforsker:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia
        • Rekruttering
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italia
        • Rekruttering
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Hovedetterforsker:
          • Paolo Fornengo
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Hovedetterforsker:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Ta kontakt med:
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Bornova, Tyrkia (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Meral Kayikcioglu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Intensivert behandlingsgruppe:

Menn og kvinner med HoFH i alderen ≥12 år (unntak for Italia og Frankrike ≥18 år) som startet kommersielt tilgjengelig Evinacumab (i godkjent dosering og administrering) som tilleggsbehandling for lipidreduksjon i stabil dose i minst 30 dager før Evinacumab-starten, i rutinemessig klinisk omsorg.

Konvensjonell behandlingsgruppe:

Menn og kvinner med HoFH i alderen ≥12 år (unntak for Italia og Frankrike ≥18 år) på standard lipidreduksjonsbehandling i stabil dose i minst 30 dager før baseline CCTA fra:

  1. land hvor Evinacumab ikke vil være kommersielt tilgjengelig innen de neste 18 månedene;
  2. deltakende land som har et uttrykkelig ønske om ikke å motta behandling med Evinacumab.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier (intensivert behandlingsgruppe - Evinacumab):

  1. Villig og i stand til å skriftlig samtykke/gi samtykke til bruk av retrospektive og prospektive data.
  2. Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥12 år ved påmelding (unntak for Italia og Frankrike ≥18 år).
  3. Klinisk eller genetisk diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) i henhold til konsensusuttalelsen av Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
  4. Pasienter som startet Evinacumab (med godkjent dosering og administrering) innen 24 måneder før påmelding som tillegg til lipidsenkende behandling (med statiner, ezetimibe, PCSK9i og/eller andre midler eller behandling) i stabil dose i minst 30 dager før Evinacumab-start, i henhold til rutinemessig klinisk praksis og ingen doseendring forventes.
  5. Tilgjengelighet av en baseline CCTA utført minst 6 måneder før eller 1 måned etter Evinacumab-start og en oppfølgings-CCTA utført 18-24 måneder etter Evinacumab-start.
  6. LDL-kolesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) til tross for lipidsenkende behandling.

Inklusjonskriterier (konvensjonell behandlingsgruppe - Ingen Evinacumab)

  1. Villig og i stand til å skriftlig samtykke/gi samtykke til bruk av retrospektive og prospektive data.
  2. Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥12 år ved påmelding (unntak for Italia og Frankrike ≥18 år).
  3. Klinisk eller genetisk diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) i henhold til konsensusuttalelsen av Cuchel et al, 2023; EHJ (14).

  4. Pasienter med HoFH på standard lipidsenkende behandling (statiner, ezetimibe, PCSK9i og/eller andre midler eller behandling) i stabil dose i minst 30 dager før en baseline CCTA og med en oppfølgings-CCTA etter 18-24 måneder fra baseline.

    • Påkrevde lipidsenkende terapier: statin, ezetimibe og PCSK9-rettert terapi (med mindre avbrutt grunnet <15 % LDL-kolesterolreduksjon).
    • Valgfrie tilleggs lipidsenkende terapier:
    • Lipoprotein-afærese, i stabile intervaller i minst 3 måneder.
    • Lomitapide, i stabil dose i minst 3 måneder.
  5. LDL-kolesterol ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) til tross for lipidsenkende behandling.

Eksklusjonskriterier (intensivert behandlingsgruppe - Evinacumab)

  1. Pasienter som deltar i en klinisk studie med et undersøkt legemiddel innen de siste 6 månedene.
  2. Pasienter behandlet utenfor Evinacumab sin godkjente indikasjon.
  3. Manglende tilgang til tilstrekkelige retrospektive kliniske data fra medisinske journaler.
  4. Manglende evne eller villighet til å gi informert samtykke/samtykke eller avvisning av deltakelse.
  5. Tidligere multi-kar koronar bypass grafting (CABG). Pasienter med enkelt-kar CABG er ikke ekskludert.
  6. Graviditet ved tidspunktet for LLT-administrasjon.
  7. Moderat til alvorlig nyresvikt, eller terminal nyresvikt (ESRD) som gjennomgår nyretransplantasjon eller kronisk nyreerstattende behandling.

Eksklusjonskriterier (konvensjonell behandlingsgruppe - Ingen Evinacumab)

  1. Deltakelse i en hvilken som helst intervensjonell klinisk studie som involverer undersøkte legemidler innen de siste 6 månedene.
  2. Manglende tilgang til tilstrekkelige retrospektive kliniske data fra medisinske journaler.
  3. Manglende evne eller villighet til å gi informert samtykke/samtykke eller avvisning av deltakelse.
  4. Tidligere multi-kar koronar bypass grafting (CABG). Pasienter med enkelt-kar CABG er ikke ekskludert.
  5. Moderat til alvorlig nyresvikt, eller terminal nyresvikt (ESRD) som gjennomgår nyretransplantasjon eller kronisk nyreerstattende behandling.
  6. Graviditet ved tidspunktet for LLT-administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intensiv behandlingskohort med Evinacumab

Menn og kvinner med HoFH i alderen ≥12 år (unntatt Italia og Frankrike ≥18 år) som startet med kommersielt tilgjengelig Evinacumab (i godkjent dosering og administrering) som tilleggsbehandling for lipidreduksjon (med statiner, ezetimibe, PCSK9i og/eller andre midler eller behandlinger) i stabil dose i minst 30 dager før Evinacumab-start, i rutinemessig klinisk omsorg.

Studien vil evaluere, i en virkelighetsnær setting med et retrospektivt og prospektivt observasjonsdesign, om intensivering av lipidreduksjonsterapi med Evinacumab er assosiert med stabilisering eller regresjon av koronare aterosklerotiske plater, vurdert ved CCTA, sammenlignet med den konvensjonelle behandlingskohorten.
Konvensjonell behandlingskohort

Menn og kvinner med HoFH i alderen ≥12 år (unntak for Italia og Frankrike ≥18 år) på standard lipidsenkende behandling (med statiner, ezetimibe, PCSK9i og/eller andre midler eller behandling) i stabil dose i minst 30 dager før baseline CCTA fra:

  1. land hvor Evinacumab ikke vil være kommersielt tilgjengelig innen de neste 18 månedene;
  2. deltakende land som har et uttrykkelig ønske om ikke å motta behandling med Evinacumab.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Stabilisering eller regresjon av aterosklerotiske koronarplakker målt med CCTA hos Evinacumab-pasienter versus konvensjonelle
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Denne målingen vil sammenligne endringen i prosentandel av ikke-forkalket koronar plakkevolum (NCPV) mellom utgangspunktet og oppfølgingen, som vurdert ved CCTA, hos HoFH-pasienter som mottar intensivert lipid-senkende terapi inkludert Evinacumab, sammenlignet med de som behandles med konvensjonell lipid-senkende terapi under rutinemessig klinisk behandling.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i absolutt NCPV, TPV og CPV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurdere endringer i absolutt NCPV, total plakkvolum (TPV) og kalsifisert plakkvolum (CPV) fra baseline til oppfølging innen hver behandlingsgruppe.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endring i prosent NCPV, PAV og CPV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder
Vurder endringer i prosent NCPV, prosent ateromvolum (PAV) og prosent CPV fra baseline til oppfølging innen hver behandlingsgruppe.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder
Endring i absolutt og prosent NCPV, TPV, CPV og PAV
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurdere forskjeller i endring mellom grupper (Evinacumab kontra konvensjonell terapi) for absolutt og prosentvis NCPV, TPV, CPV og PAV.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Volum av lavattenuert ikke-forkalket plakk
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder lav attenuasjon ikke-kalsifisert plakkvolum (ideelt <30 HU)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endring i segmentinvolveringsskår
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder
Vurder endringer i segmentinvolveringsskår
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder
Endring i absolutte og prosentvise LDL-kolesterolverdier
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder endringer i LDL-kolesterolnivåer (absolutte og prosentvise) mellom utgangspunktet og oppfølgingen, både innenfor og mellom behandlingsgruppene.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Positiv omforming
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder remodelleringsindeks (hvis positiv > 1.1)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Kombinerte egenskaper som definerer høyrisiko-plakk
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder kombinerte funksjoner som definerer høyrisikoplakk
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endring i plakkfenotypekonvertering
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder endringer i plakkfenotypekonvertering (f.eks. fra ikke-forkalket til forkalket).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i pasientrapporterte utfall (SAQ-7)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer knyttet til angina pectoris ved hjelp av et standard spørreskjema (SAQ-7) fra utgangspunktet til oppfølging i intensivert behandlingsgruppe og konvensjonell behandlingssammenligningsgruppe, samt mellom de to gruppene.

Seattle Angina Questionnaire brukes for å vurdere hyppigheten og påvirkningen av brystsmerter, brysttettethet eller angina i løpet av de fire foregående ukene. Spørreskjemæt vurderer fysiske begrensninger under daglige aktiviteter, hyppighet av anginaepisoder, hyppighet av nitroglyserinbruk, i hvilken grad symptomer begrenser livsglede, og generell tilfredshet med nåværende symptomstatus. Svar gis ved hjelp av Likert-type skalaer, der høyere poengsummer reflekterer bedre helsetilstand og færre symptomrelaterte begrensninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endring i PCAT-attenuering i RCA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Vurder endringer i PCAT-attenuering (Hounsfield-enheter) i høyre koronararterie (RCA).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Karakterisering av supravalvulær aterosklerose
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Karakterisering av supravalvulær aterosklerose som vurdert ved tilgjengelig CCTA, inkludert dens forekomst, distribusjon og potensielle endringer over tid.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endringer i pasientrapporterte utfall (Rose Dyspnea Scale)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer relatert til dyspné ved hjelp av et standard spørreskjema (Rose Dyspné-skala) fra utgangspunktet til oppfølgingen i intensivert behandlingsgruppe og konvensjonell behandlingssammenligningsgruppe, samt mellom de to gruppene.

Dyspné-skåren varierer fra 0 til 4: en skår på 0 indikerer ingen dyspné; 1 indikerer dyspné bare når man skynder seg eller går opp en bakke; 2 indikerer dyspné når man går på flatt underlag med jevnaldrende; 3 indikerer dyspné når man går i sitt eget tempo på flatt underlag; 4 indikerer dyspné under daglige aktiviteter som vasking eller påkledning.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endringer i pasientrapporterte utfallsmål (PHQ-2)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder

Vurder symptomer relatert til depresjon ved hjelp av et standard spørreskjema (PHQ-2) fra baseline til oppfølging i den intensiverte behandlingsgruppen og den konvensjonelle behandlingskontrollgruppen, samt mellom de to gruppene.

I løpet av de siste to ukene blir pasientene spurt hvor ofte de har vært plaget av spesifikke problemer. Det første punktet vurderer liten interesse eller glede ved å gjøre ting, og det andre vurderer følelsen av å være nedfor, deprimert eller håpløs. Hvert punkt poengsettes på en 4-punkts skala: 0 for "ikke i det hele tatt," 1 for "flere dager," 2 for "mer enn halvparten av dagene," og 3 for "nesten hver dag." Den totale poengsummen beregnes ved å summere poengene for de to punktene.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18-24 måneder
Endring i PCAT-demping i LAD
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder
Vurdere endringer i PCAT-attenuering (Hounsfield-enheter) i venstre fremre nedadgående arterie (LAD).
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18–24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Samarbeidspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

3. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EVOLVE-HoFH

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

EVOLVE-HoFH-studien samler inn observasjonsdata om pasienter behandlet med Evinacumab og/eller konvensjonelle lipidsenkende terapier i samsvar med personvernregelverket (GDPR) og retningslinjene for god klinisk praksis (GCP). For øyeblikket er det ikke planlagt deling av individuelle deltakerdata (IPD) for å sikre konfidensialitet og overholdelse av etiske og juridiske krav. Imidlertid vil aggregerte studieresultater bli tilgjengeliggjort gjennom vitenskapelige publikasjoner og regulatoriske rapporter.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere