Hodnocení bezpečnosti a účinnosti extenzivně hydrolyzované formule u kojenců s alergií na bílkovinu kravského mléka (ABKM)
Hodnocení bezpečnosti a účinnosti vysoce hydrolyzované formule při alergii na bílkovinu kravského mléka (CMPA) u kojenců a malých dětí
Toto je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, otevřená, aktivně kontrolovaná, paralelně skupinová studie s cílem prokázat nehorší účinnost. Cílem této klinické studie je vyhodnotit klinickou účinnost a bezpečnost extenzivně hydrolyzované formule (eHF) při léčbě kojenců s mírnou až středně těžkou alergií na bílkovinu kravského mléka (ABKM).
ABKM je běžný stav u miminek, kdy imunitní systém reaguje na bílkoviny v kravském mléce, což způsobuje příznaky postihující kůži (jako je ekzém nebo kopřivka), gastrointestinální trakt (jako je zvracení, průjem nebo zácpa) a dýchací systém (jako je rýma nebo sípání).
Studie plánuje zařadit 124 kojenců ve věku 0–5 měsíců, u kterých byla lékařem na základě stanovených diagnostických kritérií diagnostikována mírná až středně těžká ABKM.
Hlavní otázky, na které studie hledá odpověď, jsou:
- Ulevuje tato nová formule účinně od příznaků ABKM? Úleva je definována jako snížení závažnosti od výchozího stavu u alespoň jednoho hodnoceného příznaku (kožního, gastrointestinálního nebo respiračního) pozorovaného během návštěv studie. Celková míra úlevy od příznaků v den 28 bude vypočítána jako: (počet účinných případů / celkový počet případů) × 100 %.
- Jaké zdravotní problémy nebo vedlejší účinky kojenci při užívání této formule zažívají? Výzkumníci budou novou formuli (Feihe Extensively Hydrolyzed Formula) srovnávat s již schválenou extenzivně hydrolyzovanou formulí (standardní léčba ABKM), aby zjistili, zda nová formule funguje stejně dobře (nehodnotí se horší účinnost).
Způsobilí účastníci budou náhodně (jako losování) přiřazeni v poměru 1:1 buď do testovací skupiny, nebo do kontrolní skupiny. Randomizační proces bude stratifikován podle věku: kojenci ve věku >0 až ≤2 měsíců (s cílem 40 % účastníků) a kojenci ve věku >2 až ≤5 měsíců (s cílem 60 % účastníků). Pro zajištění nezaujatého přiřazení bude použit centralizovaný interaktivní webový systém odpovědí (IWRS).
Doba trvání studie a návštěvy:
Studie bude trvat přibližně 28 dní. Po úvodní screeningové návštěvě (V0) budou účastníci muset navštívit kliniku 3krát:
- Návštěva 1 (V1, den 0, před užitím studijního přípravku): Výchozí hodnocení
- Návštěva 2 (V2, den 14 ± 1 den): Kontrolní hodnocení
- Návštěva 3 (V3, den 28 ± 1 den): Závěrečná hodnocení
Co účastníci budou dělat:
- Obdrží studijní formuli: Na V1 a V2 výzkumníci poskytnou dostatek formule do další návštěvy. Na V2 a V3 by rodiče měli vrátit všechny prázdné plechovky.
- Podstoupí lékařská hodnocení: Při každé návštěvě (V1, V2, V3) lékař:
- Posoudí závažnost atopické dermatitidy pomocí nástroje SCORAD (kombinace fyzikálního vyšetření s hlášeným svěděním a kvalitou spánku od rodičů)
- Posoudí nosní a oční příznaky (a příznaky astmatu, pokud jsou přítomny) pomocí VAS
- Posoudí gastrointestinální, kožní a respirační příznaky pomocí CoMiSS
- Při závěrečné návštěvě (V3) vyhodnotí celkovou účinnost léčby na základě zlepšení příznaků
- Budou jim provedena měření růstu: Při každé návštěvě výzkumníci změří kojencovu hmotnost (v gramech), délku (v cm) a obvod hlavy (v cm). Bude vypočítána rychlost růstu a Z-skóre.
- Vyplní dotazníky rodičů: Při každé návštěvě rodiče:
- Nahlásí kojencovo svědění a spánek pro hodnocení SCORAD
- Vyplní IGSQ k posouzení gastrointestinálních příznaků
- Použijí obrázky BSFS k popisu formy kojencovy stolice
- Odeberou vzorky stolice: Před každou návštěvou (V1, V2, V3) rodiče odeberou malý vzorek stolice (asi 4–5 gramů) pomocí poskytnuté sady. Tyto vzorky budou testovány na rutinní analýzu a okultní krev.
- Vedou stravovací deník: Od V1 do V3 budou rodiče vést denní záznam o množství zkonzumované studijní formule a jakémkoli kojení.
- Nahlásí zdravotní události: Během studie informují studijní tým o jakýchkoli onemocněních, nepohodlí nebo lécích, které kojenci zažijí.
- Podstoupí volitelné testování hustoty kostí: Při každé návštěvě může být na klinice podle uvážení provedeno ultrazvukové měření hustoty kostí.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Shaojie Pang
- Telefonní číslo: +8613001298033
- E-mail: pangshaojie@feihe.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Fei Xu
- Telefonní číslo: +8613391512691
- E-mail: love_faith@163.com
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 102208
- Beijing Jingdu Children's Hospital
-
Kontakt:
- Tao An
- Telefonní číslo: +8613621324860
- E-mail: wwaa7576@126.com
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Čína, 528000
- Foshan Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Saijun Huang
- Telefonní číslo: +8618038831089
- E-mail: tufanqie@163.com
-
Zhuhai, Guangdong, Čína, 519000
- Zhuhai Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Hongjun Chen
- Telefonní číslo: +8613823092202
- E-mail: zhfy-chj@163.com
-
-
Hunan
-
Xiangtan, Hunan, Čína, 411200
- Xiangtan County Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Fengyun Li
- Telefonní číslo: +8615873289995
- E-mail: 762185394@qq.com
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Čína, 214000
- Wuxi Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Xinye Jiang
- Telefonní číslo: +8613814201725
- E-mail: fyjxy2110@163.com
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610000
- Sichuan Jinxin Xinan Women's and Children's Hospital
-
Kontakt:
- Shuhua Ren
- Telefonní číslo: +8613880856194
- E-mail: renshuhua@jxyl.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria, aby byly způsobilé pro účast:
- Narození ve 37.–42. týdnu těhotenství s porodní hmotností 2500–4000 g
- Ve věku 0 až 5 měsíců při zařazení
Diagnostikováno s mírnou až středně závažnou ABKM lékařem na základě diagnostických kritérií Nowak-Wegrzyn (2019), splňující před zařazením kterékoli z následujících:
(a) Typické alergické příznaky + markery senzibilizace
- Příznaky: Jasné alergické reakce (např. kopřivka, zvracení, dušnost) po expozici kravskému mléku nebo mléčným výrobkům
Důkaz senzibilizace (kterýkoli z následujících):
- Sérový specifický IgE na kravské mléko >0,7 kIU/L
- Sérový specifický IgE na kravské mléko >0,35 kUA/L
- Pozitivní kožní prick test (velikost pupenu ≥5 mm) (b) Sérový specifický IgE s vysokým prahem
- Kojenci ve věku <1 rok: Specifický IgE na kravské mléko ≥5 kIU/L (c) Silně pozitivní SPT
- Průměr pupenu SPT ≥10 mm (bez ohledu na věk) (d) Pozitivní orální potravinový test pod lékařským dohledem
- Dietní eliminace po dobu alespoň 2 týdnů, následovaná OFC vyvolávající okamžité alergické reakce (e) Diagnóza potvrzená lékařem
- Diagnóza ABKM potvrzená lékařem podložená zdravotní dokumentací datovanou do 2 týdnů
- Písemný informovaný souhlas dobrovolně podepsaný alespoň jedním rodičem nebo zákonným zástupcem
- Rodiče nebo zákonní zástupci schopni porozumět formuláři informovaného souhlasu a dalším studijním dokumentům a ochotni a schopni dodržovat požadavky studie
- Rodiče nebo zákonní zástupci souhlasí, že během zkušebního období nezapíší kojence do žádných dalších klinických studií
Kritéria pro vyloučení:
Subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií nejsou způsobilé pro účast:
- Nedávný nástup alergických příznaků způsobený jinými příčinami než bílkovinou kravského mléka (včetně jiných potravinových alergenů, inhalačních alergií, kontaktních alergií, alergií na léky, alergií na bodnutí hmyzem atd.)
- Použití jakékoli vysoce hydrolyzované formule (eHF) nebo aminokyselinové formule (AAF) k léčbě alergie na bílkovinu kravského mléka do 1 měsíce před zařazením
- Známá intolerance ke složkám ve studijní formuli (např. intolerance laktózy)
- Těžká alergie na bílkovinu kravského mléka vyžadující léčbu aminokyselinovou formulí (AAF)
- Přítomnost závažných vrozených onemocnění nebo malformací, dysfunkce hlavních orgánů, genetických nebo metabolických poruch, nebo infekčních onemocnění gastrointestinálního traktu či jiných míst
- Zpomalení růstu z důvodů jiných než alergie na bílkovinu kravského mléka, nebo jiné významné zdravotní stavy, které podle názoru vyšetřovatele mohou ovlivnit růst a/nebo vývoj
- Potřeba specializované diety nebo způsobu krmení (např. aminokyselinová formule, formule pro metabolické poruchy nebo enterální výživa)
- Již zavedené příkrmy
- Jakýkoli jiný stav, který podle názoru vyšetřovatele činí subjekt nevhodným pro účast ve studii
- Současná účast v jiné klinické studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Feihe Extenzivně Hydrolyzovaná Formule
|
Feihe Extenzivně hydrolyzovaná formule: Nutriční charakteristiky: Bílkoviny jsou extenzivně hydrolyzovány na peptidy a aminokyseliny, aby se snížila alergenicita. Obohaceno MCT pro rychlou energii, DHA/ARA pro neurovývoj a OPO pro lepší vstřebávání mastných kyselin a vápníku. Obsahuje vitamíny a minerály k pokrytí všech nutričních potřeb. Dávkování a podávání: Používat pod lékařským dohledem. Dávkování je individualizováno na základě věku, hmotnosti a klinického stavu dítěte. Standardní rekonstituce: 3 zarovnané odměrky (přibližně 4,5 g/odměrka) přidat do 90 ml pitné vody. Určeno jako jediný zdroj výživy pro kojence do 6 měsíců; u starších kojenců lze přidat doplňkové potraviny dle doporučení lékaře. |
|
Aktivní komparátor: Nestlé Extenzivně Hydrolyzovaná Formule
|
Nestlé Extenzivně hydrolyzovaná formule: Nutriční vlastnosti: Bílkovina je extenzivně hydrolyzována na peptidy a aminokyseliny, aby se snížila alergenicita. Obohaceno o MCT pro rychlou energii, DHA/ARA pro neurovývoj a OPO pro zlepšenou absorpci mastných kyselin a vápníku. Obsahuje 26 vitamínů a minerálů pro pokrytí plných nutričních potřeb. Dávkování a podávání: K použití pod lékařským dohledem. Dávkování je individuální. Standardní rekonstituce: 13,5 g prášku (3 zarovnané odměrky, přibližně 4,5 g/odměrka) přidané do 90 mL vychlazené převařené vody pro získání 100 mL výživy. Určeno jako jediný zdroj výživy pro kojence do 6 měsíců s alergií na bílkoviny potravin; pro starší kojence lze pod lékařským vedením přidat doplňkové potraviny. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra úlevy od příznaků alergie na bílkovinu kravského mléka (CMPA)
Časové okno: 28. den (s tolerancí ± 1 den)
|
Podíl kojenců s projeveným zlepšením symptomů CMPA.
Účinnost je definována jako snížení závažnosti od výchozího stavu u alespoň jednoho hodnoceného symptomu (kožního, gastrointestinálního nebo respiračního) pozorovaného během studijních návštěv.
Žádné zlepšení jakýchkoli symptomů nebo příznaků během intervence je považováno za neúčinné.
Celková účinnost se vypočítá jako: (počet účinných případů / celkový počet případů) × 100%.
|
28. den (s tolerancí ± 1 den)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre SCORAD (Scoring Atopic Dermatitis)
Časové okno: Baseline, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Skóre Atopické Dermatitidy (SCORAD) hodnotí závažnost atopické dermatitidy kombinací lékařského posouzení rozsahu a intenzity lézí s hlášeným svěděním a ztrátou spánku od rodičů.
|
Baseline, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Skóre dotazníku gastrointestinálních symptomů u kojenců (IGSQ)
Časové okno: Výchozí stav, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Celkové skóre dotazníku o gastrointestinálních příznacích u kojenců (IGSQ) hodnotící gastrointestinální příznaky včetně stolice, ublinkávání/zvracení, pláče, neklidu/podrážděnosti a plynatosti.
|
Výchozí stav, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Skóre vizuální analogové škály (VAS)
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Skóre vizuální analogové škály (VAS) hodnotící nosní příznaky (kýchání, rýma, svědění v nose, ucpání) a oční příznaky (svědění, pocit cizího tělesa, zarudnutí, slzení).
U kojenců s komorbidním astmatem jsou zaznamenány také astmatické příznaky (pískání, kašel, dušnost, tlak na hrudi).
Na základě objektivních příznaků a známek lékař hodnotí zlepšení jednotlivých skóre příznaků i celkových skóre pro nosní, oční a astmatické příznaky.
|
Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Bristolská stupnice konzistence stolice (BSFS) skóre
Časové okno: Baseline, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Posouzení formy stolice.
Tato stupnice je 7bodový vizuální diagram obsahující obrázkové znázornění a textové popisy různých forem stolice, od typu 1 (oddělené tvrdé hrudky) až po typ 7 (vodnatá stolice).
|
Baseline, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Skóre příznaků souvisejících s kravským mlékem (CoMiSS)
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Cow's Milk-related Symptom Score (CoMiSS) hodnotí gastrointestinální, kožní a respirační příznaky spojené s CMPA.
Poskytuje referenční hodnotu pro zdravotnické pracovníky ke sledování vývoje příznaků prostřednictvím hodnocení a kvantifikace v průběhu léčby.
|
Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Výsledky testů vzorků stolice
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Přítomnost abnormalit při rutinním vyšetření stolice a testech na okultní krvácení.
|
Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Růstové parametry
Časové okno: Výchozí hodnota, den 14 ± 1, den 28 ± 1
|
Změna od výchozí hodnoty v hmotnosti (g), délce (cm), obvodu hlavy (cm), rychlosti růstu (g/den, cm/den) a Z-skóre (WAZ, LAZ, HCAZ, WLZ) podle růstových standardů WHO.
|
Výchozí hodnota, den 14 ± 1, den 28 ± 1
|
|
Hustota kostní tkáně (volitelně)
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
Změna od výchozí hodnoty v měření ultrazvukové hustoty kostní minerální tkáně (hodnota SOS, Z-skóre, procento), pokud bylo provedeno.
|
Výchozí hodnota, Den 14 ± 1, Den 28 ± 1
|
|
Nežádoucí účinky a souběžně užívané léky
Časové okno: Od první dávky do dne 28 ± 1
|
Výskyt, závažnost a vztah k studijnímu přípravku nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod, stejně jako používání souběžné medikace po celou dobu studie.
|
Od první dávky do dne 28 ± 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FEIHE-INF2508-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .