Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekstensywnie hydrolizowanej mieszanki u niemowląt z alergią na białka mleka krowiego (CMPA)
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu o wysokim stopniu hydrolizy w alergii na białka mleka krowiego (CMPA) u niemowląt i małych dzieci
To prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, aktywnie kontrolowane, równoległe, badanie niegorszości. Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa zastosowania preparatu mlekozastępczego o wysokim stopniu hydrolizy (eHF) w leczeniu niemowląt z łagodną do umiarkowaną alergią na białka mleka krowiego (CMPA).
CMPA to częste schorzenie u niemowląt, w którym układ odpornościowy reaguje na białka mleka krowiego, powodując objawy dotyczące skóry (takie jak egzema lub pokrzywka), przewodu pokarmowego (takie jak wymioty, biegunka lub zaparcia) oraz układu oddechowego (takie jak katar lub świszczący oddech).
Badanie planuje włączyć 124 niemowląt w wieku 0-5 miesięcy, u których lekarz zdiagnozował łagodną do umiarkowaną CMPA na podstawie ustalonych kryteriów diagnostycznych.
Główne pytania, na które badanie ma odpowiedzieć, to:
- Czy ten nowy preparat skutecznie łagodzi objawy CMPA? Łagodzenie definiuje się jako zmniejszenie nasilenia w porównaniu z wartością wyjściową dla co najmniej jednego ocenianego objawu (skórnego, żołądkowo-jelitowego lub oddechowego) obserwowanego podczas wizyt w badaniu. Ogólny wskaźnik łagodzenia objawów w Dniu 28 zostanie obliczony jako: (liczba przypadków skutecznych / całkowita liczba przypadków) × 100%.
- Jakie problemy medyczne lub działania niepożądane występują u niemowląt podczas stosowania tego preparatu? Badacze porównają nowy preparat (Feihe Extensively Hydrolyzed Formula) z już zatwierdzonym preparatem o wysokim stopniu hydrolizy (standardowe leczenie CMPA), aby sprawdzić, czy nowy preparat działa równie dobrze (niegorszość).
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak w losowaniu) w stosunku 1:1 do grupy testowej lub grupy kontrolnej. Proces randomizacji będzie stratyfikowany według wieku: niemowlęta w wieku >0 do ≤2 miesięcy (cel: 40% uczestników) i niemowlęta w wieku >2 do ≤5 miesięcy (cel: 60% uczestników). Do zapewnienia bezstronnego przydziału zostanie wykorzystany scentralizowany interaktywny system odpowiedzi internetowej (IWRS).
Czas trwania badania i wizyty:
Badanie potrwa około 28 dni. Po początkowej wizycie przesiewowej (V0) uczestnicy będą musieli odwiedzić klinikę 3 razy:
- Wizyta 1 (V1, Dzień 0, przed przyjęciem produktu badawczego): Oceny wyjściowe
- Wizyta 2 (V2, Dzień 14 ± 1 dzień): Oceny kontrolne
- Wizyta 3 (V3, Dzień 28 ± 1 dzień): Oceny końcowe
Co będą robić uczestnicy:
- Otrzymywać preparat badawczy: Na V1 i V2 badacze zapewnią wystarczającą ilość preparatu do następnej wizyty. Na V2 i V3 rodzice powinni zwrócić puste puszki.
Przechodzić oceny medyczne: Podczas każdej wizyty (V1, V2, V3) lekarz będzie:
- Oceniać nasilenie atopowego zapalenia skóry za pomocą narzędzia SCORAD (łączącego badanie fizykalne z doniesieniami rodziców na temat świądu i jakości snu)
- Oceniać objawy nosowe i oczne (oraz objawy astmy, jeśli dotyczy) za pomocą VAS
- Oceniać objawy żołądkowo-jelitowe, skórne i oddechowe za pomocą CoMiSS
- Na ostatniej wizycie (V3) oceniać ogólną skuteczność leczenia na podstawie poprawy objawów
- Mieć przeprowadzane pomiary wzrostu: Podczas każdej wizyty badacze zmierzą wagę (w gramach), długość (w cm) i obwód głowy (w cm) niemowlęcia. Obliczona zostanie prędkość wzrostu i wyniki Z-score.
Wypełniać kwestionariusze rodziców: Podczas każdej wizyty rodzice będą:
- Zgłaszać świąd i sen niemowlęcia do oceny SCORAD
- Wypełniać IGSQ w celu oceny objawów żołądkowo-jelitowych
- Korzystać z obrazków BSFS, aby pomóc opisać formę stolca niemowlęcia
- Zbierać próbki stolca: Przed każdą wizytą (V1, V2, V3) rodzice zbiorą małą próbkę stolca (około 4-5 gramów) za pomocą dostarczonego zestawu. Próbki te zostaną przebadane pod kątem rutynowej analizy i krwi utajonej.
- Prowadzić dziennik żywienia: Od V1 do V3 rodzice będą prowadzić dzienny dziennik rejestrujący ilość spożywanego preparatu badawczego i ewentualne karmienie piersią.
- Zgłaszać zdarzenia zdrowotne: Informować zespół badawczy o wszelkich chorobach, dolegliwościach lub lekach, których doświadcza niemowlę w trakcie badania.
- Przechodzić opcjonalne badanie gęstości kości: Podczas każdej wizyty, według uznania kliniki, może zostać wykonany ultrasonograficzny pomiar gęstości kości.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Shaojie Pang
- Numer telefonu: +8613001298033
- E-mail: pangshaojie@feihe.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Fei Xu
- Numer telefonu: +8613391512691
- E-mail: love_faith@163.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 102208
- Beijing Jingdu Children's Hospital
-
Kontakt:
- Tao An
- Numer telefonu: +8613621324860
- E-mail: wwaa7576@126.com
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Chiny, 528000
- Foshan Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Saijun Huang
- Numer telefonu: +8618038831089
- E-mail: tufanqie@163.com
-
Zhuhai, Guangdong, Chiny, 519000
- Zhuhai Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Hongjun Chen
- Numer telefonu: +8613823092202
- E-mail: zhfy-chj@163.com
-
-
Hunan
-
Xiangtan, Hunan, Chiny, 411200
- Xiangtan County Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Fengyun Li
- Numer telefonu: +8615873289995
- E-mail: 762185394@qq.com
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Chiny, 214000
- Wuxi Maternal and Child Health Hospital
-
Kontakt:
- Xinye Jiang
- Numer telefonu: +8613814201725
- E-mail: fyjxy2110@163.com
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610000
- Sichuan Jinxin Xinan Women's and Children's Hospital
-
Kontakt:
- Shuhua Ren
- Numer telefonu: +8613880856194
- E-mail: renshuhua@jxyl.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do udziału w badaniu:
- Urodzeni w 37-42 tygodniu ciąży z masą urodzeniową 2500-4000 g
- W wieku od 0 do 5 miesięcy w momencie rekrutacji
Zdiagnozowane łagodne do umiarkowane CMPA przez lekarza na podstawie kryteriów diagnostycznych Nowak-Wegrzyn (2019), spełniające którekolwiek z poniższych przed rekrutacją:
(a) Typowe objawy alergiczne + markery uczulenia
- Objawy: Wyraźne reakcje alergiczne (np. pokrzywka, wymioty, duszność) po ekspozycji na mleko krowie lub produkty mleczne
Dowód uczulenia (dowolny z poniższych):
- Surowicze IgE specyficzne dla mleka krowiego >0,7 kIU/L
- Surowicze IgE specyficzne dla mleka krowiego >0,35 kUA/L
- Dodatni test skórny (średnica bąbla ≥5 mm) (b) Wysokoprogowe specyficzne IgE w surowicy
- Niemowlęta w wieku <1 rok: IgE specyficzne dla mleka krowiego ≥5 kIU/L (c) Silnie dodatni SPT
- Średnica bąbla SPT ≥10 mm (niezależnie od wieku) (d) Dodatnia doustna próba prowokacyjna pod nadzorem medycznym
- Dieta eliminacyjna przez co najmniej 2 tygodnie, a następnie OFC wywołująca natychmiastowe reakcje alergiczne (e) Rozpoznanie potwierdzone przez lekarza
- Rozpoznanie CMPA potwierdzone przez lekarza, poparte dokumentacją medyczną datowaną w ciągu 2 tygodni
- Pisemna świadoma zgoda dobrowolnie podpisana przez co najmniej jednego rodzica lub opiekuna prawnego
- Rodzice lub opiekunowie prawni zdolni do zrozumienia formularza świadomej zgody i innych dokumentów badawczych oraz chętni i zdolni do przestrzegania wymagań badania
- Rodzice lub opiekunowie prawni zgadzają się nie rejestrować dziecka w żadnych innych badaniach klinicznych w okresie trwania badania
Kryteria wykluczenia:
Uczestnicy spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikują się do udziału:
- Niedawne wystąpienie objawów alergicznych z przyczyn innych niż białko mleka krowiego (w tym inne alergeny pokarmowe, alergie wziewne, alergie kontaktowe, alergie na leki, alergie na ukąszenia owadów itp.)
- Stosowanie jakiejkolwiek mieszanki intensywnie hydrolizowanej (eHF) lub mieszanki aminokwasowej (AAF) w leczeniu alergii na białko mleka krowiego w ciągu 1 miesiąca przed rekrutacją
- Znana nietolerancja składników mieszanki badawczej (np. nietolerancja laktozy)
- Cieżka alergia na białko mleka krowiego wymagająca leczenia mieszanką aminokwasową (AAF)
- Obecność ciężkich chorób wrodzonych lub wad rozwojowych, dysfunkcji głównych narządów, zaburzeń genetycznych lub metabolicznych, lub chorób zakaźnych przewodu pokarmowego lub innych miejsc
- Zahamowanie wzrostu z przyczyn innych niż alergia na białko mleka krowiego lub inne istotne schorzenia, które zdaniem badacza mogą wpływać na wzrost i/lub rozwój
- Konieczność stosowania specjalistycznych diet lub metod karmienia (np. mieszanka aminokwasowa, mieszanka na zaburzenia metaboliczne lub żywienie przez zgłębnik)
- Pokarmy uzupełniające już wprowadzone
- Jakikolwiek inny stan, który zdaniem badacza czyni uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu
- Równoczesny udział w innym badaniu klinicznym
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Feihe Ekstensywnie Zhydrolizowana Formuła
|
Feihe Ekstensywnie Zhydrolizowana Formuła: Charakterystyka żywieniowa: Białko jest ekstensywnie hydrolizowane na peptydy i aminokwasy w celu zmniejszenia alergenności. Wzbogacona MCT dla szybkiej energii, DHA/ARA dla rozwoju neurologicznego oraz OPO dla lepszego wchłaniania kwasów tłuszczowych i wapnia. Zawiera witaminy i minerały, aby zaspokoić pełne potrzeby żywieniowe. Dawkowanie i podawanie: Do stosowania pod nadzorem lekarskim. Dawkowanie jest indywidualizowane w zależności od wieku, wagi i stanu klinicznego niemowlęcia. Standardowe przygotowanie: 3 płaskie miarki (ok. 4,5 g/miarka) dodać do 90 ml wody pitnej. Przeznaczona jako wyłączne źródło pożywienia dla niemowląt do 6 miesiąca życia; dla starszych niemowląt, zgodnie z zaleceniem lekarza, można dodać pokarmy uzupełniające. |
|
Aktywny komparator: Nestlé Extensively Hydrolyzed Formula
|
Nestlé Extensively Hydrolyzed Formula: Charakterystyka żywieniowa: Białko jest ekstensywnie hydrolizowane na peptydy i aminokwasy w celu zmniejszenia alergenności. Wzbogacone MCT dla szybkiej energii, DHA/ARA dla rozwoju neurologicznego i OPO dla poprawy wchłaniania kwasów tłuszczowych i wapnia. Zawiera 26 witamin i minerałów, aby zaspokoić pełne potrzeby żywieniowe. Dawkowanie i podawanie: Do stosowania pod nadzorem lekarza. Dawkowanie jest indywidualne. Standardowa rekonstytucja: 13,5 g proszku (3 płaskie miarki, ok. 4,5 g/miarka) dodane do 90 mL schłodzonej przegotowanej wody, aby uzyskać 100 mL pokarmu. Przeznaczone jako wyłączne źródło pożywienia dla niemowląt do 6. miesiąca życia z alergią na białko pokarmowe; dla starszych niemowląt, pod nadzorem lekarza można dodać pokarmy uzupełniające. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik Ustępowania Objawów Alergii na Białko Mleka Krowiego (CMPA)
Ramy czasowe: W dniu 28 (z dopuszczalnym oknem ± 1 dzień)
|
Proporcja niemowląt wykazujących poprawę w objawach CMPA.
Skuteczność definiuje się jako zmniejszenie nasilenia objawów w stosunku do stanu wyjściowego w przypadku co najmniej jednego objawu ocenianego (skórnego, żołądkowo-jelitowego lub oddechowego) zaobserwowanego podczas wizyt w badaniu. Brak poprawy w jakichkolwiek objawach lub oznakach podczas interwencji uważa się za nieskuteczne. Całkowity wskaźnik skuteczności oblicza się jako: (liczba przypadków skutecznych / całkowita liczba przypadków) × 100%. |
W dniu 28 (z dopuszczalnym oknem ± 1 dzień)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik SCORAD (Scoring Atopic Dermatitis)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
Wynik oceny atopowego zapalenia skóry (SCORAD) oceniający ciężkość atopowego zapalenia skóry poprzez połączenie oceny lekarza dotyczącej zasięgu i nasilenia zmian skórnych z raportowanym przez rodziców świądem i utratą snu.
|
Wartość wyjściowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
|
Kwestionariusz Objawów Żołądkowo-Jelitowych u Niemowląt (IGSQ) – Wynik
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
Łączny wynik kwestionariusza objawów żołądkowo-jelitowych u niemowląt (IGSQ) oceniający objawy żołądkowo-jelitowe, w tym wypróżnianie, ulewanie/wymioty, płacz, marudzenie/drażliwość oraz gazy.
|
Punkt wyjściowy, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
|
Wynik skali wizualno-analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Wartość początkowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
Skala wizualno-analogowa (VAS) oceniająca objawy nosowe (kichanie, wyciek z nosa, świąd nosa, zatkanie) i objawy oczne (świąd, uczucie ciała obcego, zaczerwienienie, łzawienie).
U niemowląt ze współistniejącą astmą rejestruje się również objawy astmy (świszczący oddech, kaszel, duszność, ucisk w klatce piersiowej). Na podstawie obiektywnych objawów i oznak lekarz ocenia poprawę w poszczególnych wynikach objawów oraz całkowite wyniki dla objawów nosowych, ocznych i astmy. |
Wartość początkowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
|
Skala Bristolska (BSFS) Wynik
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
Ocena formy stolca.
Skala ta jest 7-punktowym wykresem wizualnym zawierającym obrazkowe przedstawienia i tekstowe opisy różnych form stolca, od Typu 1 (oddzielne twarde grudki) do Typu 7 (wodnisty stolec).
|
Linia wyjściowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
|
Wynik punktacji objawów związanych z mlekiem krowim (CoMiSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
Wskaźnik objawów związanych z mlekiem krowim (CoMiSS) oceniający objawy ze strony przewodu pokarmowego, skóry i układu oddechowego związane z alergią na białka mleka krowiego (ABMK).
Stanowi punkt odniesienia dla pracowników służby zdrowia w monitorowaniu ewolucji objawów poprzez ocenę i kwantyfikację w trakcie leczenia.
|
Linia bazowa, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
|
Wyniki badań próbek stolca
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
Obecność nieprawidłowości w rutynowym badaniu kału i wynikach testu na krew utajoną w kale.
|
Linia bazowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
|
Parametry wzrostu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w masie ciała (g), długości ciała (cm), obwodzie głowy (cm), prędkości wzrastania (g/dzień, cm/dzień) i wynikach Z (WAZ, LAZ, HCAZ, WLZ) w oparciu o standardy wzrastania WHO.
|
Linia podstawowa, dzień 14 ± 1, dzień 28 ± 1
|
|
Gęstość mineralna kości (opcjonalnie)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w pomiarach gęstości mineralnej kości za pomocą ultrasonografii (wartość SOS, wynik Z, wartość procentowa) w przypadku ich wykonania.
|
Linia wyjściowa, Dzień 14 ± 1, Dzień 28 ± 1
|
|
Zdarzenia niepożądane i leki współistniejące
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 28 dnia ± 1
|
Częstość występowania, nasilenie i związek z badanym produktem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych, a także stosowanie leków towarzyszących, w ciągu całego okresu badania.
|
Od pierwszej dawki do 28 dnia ± 1
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FEIHE-INF2508-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .