Evaluering av sikkerhet og effekt av et ekstensivt hydrolyserte formel for spedbarn med kumelkproteinallergi (CMPA)
Evaluering av sikkerhet og effekt av et ekstensivt hydrolyst morsmelkerstatning for kumelkeproteinallergi (CMPA) hos spedbarn og småbarn
Dette er en prospektiv, multikenter, randomisert, åpen, aktivkontrollert, parallellgruppe, ikke-underlegenhetsstudie. Målet med denne kliniske studien er å evaluere den kliniske effektiviteten og sikkerheten til en ekstensivt hydrolyserte formel (eHF) i behandlingen av spedbarn med mild til moderat kumelkeproteinallergi (CMPA).
CMPA er en vanlig tilstand hos spedbarn hvor immunsystemet reagerer på proteiner i kumelk, noe som forårsaker symptomer som påvirker huden (som eksem eller utslett), mage-tarmkanalen (som oppkast, diaré eller forstoppelse) og luftveiene (som rennende nese eller piping).
Studien planlegger å inkludere 124 spedbarn i alderen 0-5 måneder som har blitt diagnostisert med mild til moderat CMPA av en lege basert på etablerte diagnostiske kriterier.
De viktigste spørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- Lindrer denne nye formelen effektivt CMPA-symptomer? Lindring er definert som en reduksjon i alvorlighetsgrad fra utgangspunktet for minst ett registrert symptom (hud, mage-tarm eller luftveier) observert under studiebesøk. Den totale symptomlindringsraten på dag 28 vil bli beregnet som: (antall effektive tilfeller / totalt antall tilfeller) × 100%.
- Hvilke medisinske problemer eller bivirkninger opplever spedbarn når de bruker denne formelen? Forskere vil sammenligne den nye formelen (Feihe Ekstensivt Hydrolyserte Formel) med en allerede godkjent ekstensivt hydrolyserte formel (en standardbehandling for CMPA) for å se om den nye formelen virker like godt (ikke-underlegenhet).
Kvalifiserte deltakere vil bli tilfeldig tildelt (som trekning) i et 1:1-forhold til enten testgruppen eller kontrollgruppen. Randomiseringsprosessen vil bli stratifisert etter alder: spedbarn i alderen >0 til ≤2 måneder (målgruppe 40 % av deltakerne) og spedbarn i alderen >2 til ≤5 måneder (målgruppe 60 % av deltakerne). Et sentralisert interaktivt nettresponssystem (IWRS) vil bli brukt for å sikre upartisk tildeling.
Studievarighet og besøk:
Studien vil vare omtrent 28 dager. Etter det første screeningsbesøket (V0) må deltakerne besøke klinikken 3 ganger:
- Besøk 1 (V1, dag 0, før studiproduktet tas): Basislinjevurderinger
- Besøk 2 (V2, dag 14 ± 1 dag): Oppfølgingsvurderinger
- Besøk 3 (V3, dag 28 ± 1 dag): Sluttvurderinger
Hva deltakerne vil gjøre:
- Motta studieformel: På V1 og V2 vil forskerne gi nok formel til neste besøk. På V2 og V3 bør foreldrene returnere eventuelle tomme bokser.
Gjennomgå medisinske vurderinger: Ved hvert besøk (V1, V2, V3) vil legen:
- Vurdere alvorlighetsgraden av atopisk dermatitt ved hjelp av SCORAD-verktøyet (som kombinerer fysisk undersøkelse med foreldrerapportert kløe og søvnkvalitet)
- Vurdere nese- og øyesymptomer (og astmasymptomer, hvis aktuelt) ved hjelp av VAS
- Vurdere mage-tarm-, hud- og luftveisymptomer ved hjelp av CoMiSS
- Ved det siste besøket (V3) vurdere den samlede behandlingseffektiviteten basert på symptomforbedring
- Ta vekstmålinger: Ved hvert besøk vil forskerne måle spedbarnets vekt (i gram), lengde (i cm) og hodeomkrets (i cm). Veksthastighet og Z-skårer vil bli beregnet.
Fullføre foreldreskjemaer: Ved hvert besøk vil foreldrene:
- Rapportere om spedbarnets kløe og søvn for SCORAD-vurderingen
- Fullføre IGSQ for å vurdere mage-tarmsymptomer
- Bruke BSFS-bildene for å hjelpe med å beskrive spedbarnets avføringsform
- Samle avføringsprøver: Før hvert besøk (V1, V2, V3) vil foreldrene samle en liten avføringsprøve (omtrent 4-5 gram) ved hjelp av et tilgjengelig kit. Disse prøvene vil bli testet for rutineanalyse og okkult blod.
- Føre en matingsdagbok: Fra V1 til V3 vil foreldrene føre en daglig dagbok som registrerer mengden studiemelk som konsumeres og eventuell amming.
- Rapportere helsehendelser: Informere studieteamet om eventuelle sykdommer, ubehag eller medisiner som spedbarnet opplever gjennom hele studien.
- Gjennomgå valgfri bentetthetstesting: Ved hvert besøk kan en ultralyd bentetthetsmåling utføres etter klinikkens skjønn.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Shaojie Pang
- Telefonnummer: +8613001298033
- E-post: pangshaojie@feihe.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Fei Xu
- Telefonnummer: +8613391512691
- E-post: love_faith@163.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 102208
- Beijing Jingdu Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Tao An
- Telefonnummer: +8613621324860
- E-post: wwaa7576@126.com
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Kina, 528000
- Foshan Maternal and Child Health Hospital
-
Ta kontakt med:
- Saijun Huang
- Telefonnummer: +8618038831089
- E-post: tufanqie@163.com
-
Zhuhai, Guangdong, Kina, 519000
- Zhuhai Maternal and Child Health Hospital
-
Ta kontakt med:
- Hongjun Chen
- Telefonnummer: +8613823092202
- E-post: zhfy-chj@163.com
-
-
Hunan
-
Xiangtan, Hunan, Kina, 411200
- Xiangtan County Maternal and Child Health Hospital
-
Ta kontakt med:
- Fengyun Li
- Telefonnummer: +8615873289995
- E-post: 762185394@qq.com
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina, 214000
- Wuxi Maternal and Child Health Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xinye Jiang
- Telefonnummer: +8613814201725
- E-post: fyjxy2110@163.com
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610000
- Sichuan Jinxin Xinan Women's and Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Shuhua Ren
- Telefonnummer: +8613880856194
- E-post: renshuhua@jxyl.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert til deltakelse:
- Født ved 37–42 svangerskapsuker med fødselsvekt 2500–4000 g
- Alder 0 til 5 måneder ved inkludering
Diagnostisert med mild til moderat CMPA av lege basert på Nowak-Wegrzyn (2019) diagnostiske kriterier, og oppfyller minst ett av følgende før inkludering:
(a) Typiske allergiske symptomer + sensitivitetsmarkører
- Symptomer: Klare allergiske reaksjoner (f.eks. urtikaria, oppkast, dyspné) etter eksponering for kumelk eller meieriprodukter
Bevis for sensitivitet (minst ett av følgende):
- Serum kumelk-spesifikk IgE >0,7 kIU/L
- Serum kumelk-spesifikk IgE >0,35 kUA/L
- Positiv hudprikktest (hevelsesdiameter ≥5 mm) (b) Høy terskel serumspesifikk IgE
- Spedbarn under 1 år: Kumelk-spesifikk IgE ≥5 kIU/L (c) Sterkt positiv SPT
- SPT hevelsesdiameter ≥10 mm (uavhengig av alder) (d) Positiv munnlig matutfordring under medisinsk tilsyn
- Dietteleminering i minst 2 uker, etterfulgt av OFC som utløser umiddelbare allergiske reaksjoner (e) Legestøttet diagnose
- Legestøttet diagnose av CMPA dokumentert i medisinske journaler datert innen 2 uker
- Skriftlig informert samtykke frivillig signert av minst en forelder eller verge
- Foreldre eller verge som kan forstå informert samtykkeerklæring og andre studiedokumenter, og som er villige og i stand til å følge studieprosedyrer
- Foreldre eller verge samtykker i ikke å inkludere barnet i andre kliniske studier i studiens varighet
Eksklusjonskriterier:
Deltakere som oppfyller minst ett av følgende kriterier er ikke kvalifisert til deltakelse:
- Nylig oppståtte allergiske symptomer på grunn av andre årsaker enn kumelkprotein (inkludert andre matallergener, inhalasjonsallergier, kontaktallergier, legemiddelallergier, insektbittallergier, etc.)
- Bruk av noen ekstensivt hydrolyserte formler (eHF) eller aminosyrebaserte formler (AAF) for behandling av kumelkproteinallergi innen 1 måned før inkludering
- Kjent intoleranse mot ingredienser i studieformelen (f.eks. laktoseintoleranse)
- Alvorlig kumelkproteinallergi som krever behandling med aminosyrebasert formel (AAF)
- Tilstedeværelse av alvorlige medfødte sykdommer eller misdannelser, betydelig organdysfunksjon, genetiske eller metabolske lidelser, eller infeksjonssykdommer i mage-tarmkanalen eller andre steder
- Veksthemning på grunn av andre årsaker enn kumelkproteinallergi, eller andre betydelige medisinske tilstander som etter forskerens vurdering kan påvirke vekst og/eller utvikling
- Behov for spesialdiett eller spesielle ernæringsmetoder (f.eks. aminosyrebasert formel, metabolsk lidelsesformel, eller sondeernæring)
- Tilførselsmat allerede introdusert
- Enhver annen tilstand som etter forskerens vurdering gjør deltakeren uegnet for studiedeltakelse
- Samtidig deltakelse i annen klinisk studie
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Feihe Ekstensivt Hydrolyserte Formel
|
Feihe Ekstensivt Hydrolysert Formel: Ernæringsmessige egenskaper: Protein er ekstensivt hydrolysett til peptider og aminosyrer for å redusere allergenicitet. Beriket med MCT for rask energi, DHA/ARA for nevro-utvikling, og OPO for forbedret fettsyre- og kalsiumabsorpsjon. Inneholder vitaminer og mineraler for å dekke fullt ernæringsbehov. Dosering og administrering: Skal brukes under medisinsk tilsyn. Doseringen tilpasses individuelt basert på spedbarnets alder, vekt og klinisk tilstand. Standard tilberedning: 3 jevne måleskjeer (ca. 4,5 g/skje) tilsatt 90 mL drikkevann. Beregnet som eneste ernæringskilde for spedbarn opp til 6 måneder; for eldre spedbarn kan tilskuddsføde tilsettes etter legeveiledning. |
|
Aktiv komparator: Nestlé Ekstensivt Hydrolysert Formel
|
Nestlé Ekstensivt Hydrolyserte Formel: Ernæringsmessige egenskaper: Proteinet er ekstensivt hydrolyserte til peptider og aminosyrer for å redusere allergeniteten. Beriket med MCT for rask energi, DHA/ARA for nevro-utvikling, og OPO for forbedret fettsyre- og kalsiumopptak. Inneholder 26 vitaminer og mineraler for å dekke fullstendige ernæringsbehov. Dosering og administrering: Skal brukes under medisinsk veiledning. Doseringen er individuell. Standard tilberedning: 13,5 g pulver (3 jevne måleskjeer, ca. 4,5 g/skje) tilsatt 90 mL avkjølt kokt vann for å oppnå 100 mL ernæring. Beregnet som eneste ernæringskilde for spedbarn opp til 6 måneder med matproteinallergi; for eldre spedbarn kan tilskuddsmat tilsettes under medisinsk veiledning. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Symptomlindringshastighet for kumelkeproteinallergi (CMPA)
Tidsramme: På dag 28 (med en toleranse på ± 1 dag)
|
Andelen spedbarn som viser forbedring i CMPA-symptomer.
Effektivitet er definert som en reduksjon i alvorlighetsgrad fra utgangspunktet for minst ett poengsatt symptom (hud, gastrointestinalt eller respiratorisk) observert under studiebesøk.
Ingen forbedring i noen symptomer eller tegn under intervensjonen anses som ineffektiv.
Den totale effektivitetsraten beregnes som: (antall effektive tilfeller / totalt antall tilfeller) × 100%.
|
På dag 28 (med en toleranse på ± 1 dag)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Scoring Atopic Dermatitis (SCORAD)-skår
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 14 ± 1, dag 28 ± 1
|
Scoring Atopic Dermatitis (SCORAD)-score som vurderer alvorlighetsgraden av atopisk dermatitt ved å kombinere legevurdering av utbredelse og intensitet av lesjoner med foreldrerapportert kløe og søvntap.
|
Utgangspunkt, dag 14 ± 1, dag 28 ± 1
|
|
Spørreskjema for mage- og tarmsymptomer hos spedbarn (IGSQ) Score
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Spørreskjema for mage- og tarmsymptomer hos spedbarn (IGSQ) totalscore som vurderer mage- og tarmsymptomer inkludert avføring, oppstøt/kast, gråt, klynk/irritabilitet og gass.
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Visuell analog skala (VAS) score
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Visual Analogue Scale (VAS)-skår for å vurdere nesesymptomer (nysing, rennende nese, kløe i nesen, tetthet) og øyesymptomer (kløe, følelse av fremmedlegeme, rødhet, tåreflod).
For spedbarn med samtidig astma, registreres også astmasymptomer (piping, hoste, kortpustethet, brysttetthet).
Basert på objektive symptomer og tegn, vurderer legen forbedring i individuelle symptomskår så vel som totalskår for nese-, øye- og astmasymptomer.
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Bristol Stool Form Scale (BSFS) Score
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Vurdering av avføringsform.
Denne skalaen er et 7-punkts visuelt diagram med bildemessige fremstillinger og tekstlige beskrivelser av forskjellige avføringsformer, fra Type 1 (separate harde klumper) til Type 7 (vannaktig avføring).
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Cow's Milk-related Symptom Score (CoMiSS) Score
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 14 ± 1, dag 28 ± 1
|
Kumelk-relatert symptomscore (CoMiSS) som vurderer gastrointestinale, hud- og luftveissymptomer assosiert med CMPA.
Den gir en referanse for helsepersonell til å overvåke utviklingen av symptomer gjennom vurdering og kvantifisering under behandlingsforløpet.
|
Utgangspunkt, dag 14 ± 1, dag 28 ± 1
|
|
Prøveresultater for avføringsprøver
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Tilstedeværelse av avvik i rutinemessig avføringsundersøkelse og resultater av okkult blodtest i avføring.
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Vekstparametere
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Endring fra baseline i vekt (g), lengde (cm), hodeomkrets (cm), veksthastighet (g/dag, cm/dag) og Z-scorer (WAZ, LAZ, HCAZ, WLZ) basert på WHOs vekststandarder.
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Beinmineraltetthet (Valgfritt)
Tidsramme: Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
Endring fra baseline i ultralyd-bentetthetsmålinger (SOS-verdi, Z-score, prosent) hvis utført.
|
Baseline, Dag 14 ± 1, Dag 28 ± 1
|
|
Bivirkninger og samtidige legemidler
Tidsramme: Fra første dose til dag 28 ± 1
|
Forekomst, alvorlighetsgrad og sammenheng med studiemiddelet av bivirkninger og alvorlige bivirkninger, samt bruk av samtidig medisinering, gjennom hele studieperioden.
|
Fra første dose til dag 28 ± 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FEIHE-INF2508-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .