Bezpečnost a účinnost nebulizovaných extracelulárních vezikul odvozených z 3D kultivovaných lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) pro idiopatickou plicní fibrózu
30. března 2026 aktualizováno: Huan Ye
Jednocentrická, otevřená, explorační klinická studie s jednorázovým a opakovaným podáváním a eskalací dávky k posouzení bezpečnosti a účinnosti nebulizovaných extracelulárních vezikul odvozených z 3D kultivovaných lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou
Tato studie je jednocentrová, otevřená, dávkově eskalovaná klinická studie, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost a účinnost nebulizovaných extracelulárních vezikul odvozených z 3D kultivovaných lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF).
Způsobilí účastníci budou pomocí 3+3 designu přiřazeni do jedné ze tří dávkových skupin (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ nebo 3,0×10⁹ částic na léčbu). Všichni účastníci budou dostávat nebulizované hPMSC-EVs dvakrát denně po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.
Hlavním cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost hPMSC-EVs, včetně výskytu nežádoucích účinků, změn vitálních funkcí, laboratorních testů a imunitních markerů. Sekundární cíle zahrnují vyhodnocení změn plicních funkcí (FVC, DLCO), vzdálenosti ušlé za 6 minut, respiračních příznaků (skóre SGRQ) a nálezů na hrudním HRCT.
Účastníci podstoupí screeningové návštěvy, podání léčby a následné návštěvy až do 12 měsíců po první dávce za účelem sledování výsledků bezpečnosti a účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
- Biologický: 3D-kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk
- Biologický: Extracelulární vezikuly odvozené z 3D kultivovaných lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk
- Biologický: 3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
9
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Huan Ye, MD
- Telefonní číslo: 010-89509000
- E-mail: ye.huan@bjchest.org.cn
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
-
Kontakt:
- Huan Ye, MD
- Telefonní číslo: 010-89509000
- E-mail: yedahuan@yeah.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Huan Ye, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jingtao Gao, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Věk 18 až 75 let, mužské nebo ženské pohlaví v době podepsání informovaného souhlasu.
- Potvrzená diagnóza idiopatické plicní fibrózy (IPF) v souladu s klinickými kritérii ATS/ERS/JRS/ALAT z roku 2022.
- Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥50 % a ≤80 % předpokládané hodnoty a hemoglobinem korigovaná difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) ≥30 % a ≤80 % předpokládané hodnoty při screeningu.
- Stabilní dávka antifibrotické terapie (nintedanib, pirfenidon nebo nerandomilast) po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem.
- Ujetá vzdálenost při 6minutovém testu chůze (6MWD) >150 metrů při screeningu.
- Ochota používat účinnou antikoncepci během studie a po dobu 12 měsíců po poslední dávce studijní léčby (pro subjekty s reprodukčním potenciálem, včetně mužských subjektů, jejichž partneři mají reprodukční potenciál).
- Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas před jakýmikoli studijními procedurami.
- Schopnost dodržovat všechny studijní procedury a plánované následné návštěvy.
Kriteria pro vyloučení:
- Předchozí léčba produkty odvozenými z kmenových buněk nebo extracelulárními vezikuly pro jakékoli onemocnění.
- Neschopnost tolerovat inhalační terapii pomocí nebulizátoru.
- Historie závažné lékové alergie nebo anafylaxe na kteroukoli složku studijní léčby nebo materiálů pro nebulizaci.
- Diagnóza bronchiálního astmatu nebo jiných aktivních respiračních onemocnění, která mohou ovlivnit hodnocení studie.
- Těhotenství, kojení nebo plánování těhotenství do 12 měsíců po poslední dávce studijní léčby.
- Malignita v průběhu 5 let před screeningem (kromě adekvátně léčeného bazocelulárního karcinomu nebo karcinomu děložního hrdla in situ).
- Aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV), virem hepatitidy C (HCV) nebo virem lidské imunodeficience (HIV).
- Historie transplantace solidních orgánů nebo hematopoetických kmenových buněk, nebo umístění na čekací listinu pro transplantaci.
- Potřeba dlouhodobé kyslíkové terapie po dobu více než 15 hodin denně.
- Těžká srdeční, jaterní, renální nebo jiná systémová onemocnění, která podle posouzení vyšetřovatele mohou ohrozit účast ve studii nebo zkreslit výsledky studie.
- Účast v jiné intervenční klinické studii do 3 měsíců před screeningem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Úroveň dávky 1
Úroveň 1: 1,0×10⁹ částic na léčbu
|
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťového nebulizátoru k zacílení dolních dýchacích cest.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 1,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D-kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 2,0×10⁹ částic na ošetření, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 3,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Úroveň dávkování 2
Úroveň 2: 2,0×10⁹ částic na ošetření
|
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťového nebulizátoru k zacílení dolních dýchacích cest.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 1,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D-kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 2,0×10⁹ částic na ošetření, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 3,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Úroveň dávky 3
3,0×10⁹ částic na léčbu
|
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťového nebulizátoru k zacílení dolních dýchacích cest.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 1,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D-kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 2,0×10⁹ částic na ošetření, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
3D kultivované extracelulární vezikuly odvozené z lidských placentárních mezenchymálních kmenových buněk (hPMSC-EVs) jsou podávány pomocí nebulizační inhalace.
Intervence je naředěna v 6 ml fyziologického roztoku na celkový objem 7,5 ml a podávána pomocí vibračního síťkového nebulizátoru k cílení na dolní dýchací cesty.
Hodnoceny jsou tři dávkové úrovně: 3,0×10⁹ částic na léčbu, podávané dvakrát denně (9:00±30 min a 20:00±30 min) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů na léčebný cyklus.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: Od první dávky do 4 týdnů po poslední dávce (až do 35. dne)
|
Výskyt a závažnost všech nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) od podání první dávky do 4 týdnů po podání poslední dávky, klasifikovaných podle kritérií NCI-DAIDS.
|
Od první dávky do 4 týdnů po poslední dávce (až do 35. dne)
|
|
Maximálně tolerovaná dávka (MTD) nebulizovaných hPMSC-EVs
Časové okno: Během prvního 7denního léčebného cyklu a následného sledování do 28. dne
|
Maximální tolerovaná dávka (MTD) je definována jako nejvyšší dávkovací hladina s ≤1 dávkově limitující toxicitou (DLT) pozorovanou u 3 účastníků během prvního léčebného cyklu.
|
Během prvního 7denního léčebného cyklu a následného sledování do 28. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nucené vitální kapacity (FVC % predikováno) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí hodnota, 8. den, 28. den, 84. den
|
Absolutní a procentuální změna predikované nucené vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty do 8. dne, 28. dne a 84. dne.
|
Výchozí hodnota, 8. den, 28. den, 84. den
|
|
Změna difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO % předpokládaných) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 8. den, 28. den, 84. den
|
Absolutní a procentuální změna hemoglobinu korigované predikované difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) od výchozí hodnoty do 8. dne, 28. dne a 84. dne.
|
Výchozí stav, 8. den, 28. den, 84. den
|
|
Změna 6minutové chůze (6MWD) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 8, Den 28, Den 84
|
Absolutní a procentuální změna v ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze (6MWD) od výchozí hodnoty do 8. dne, 28. dne a 84. dne.
|
Výchozí hodnota, Den 8, Den 28, Den 84
|
|
Změna celkového skóre Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 8. den, 28. den, 84. den
|
Změna celkového skóre a dílčích skóre (Příznaky, Aktivita, Dopad) dotazníku Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) od výchozího stavu do 8. dne, 28. dne a 84. dne.
Nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související s dýcháním.
|
Výchozí stav, 8. den, 28. den, 84. den
|
|
Změna nálezů na hrudníku pomocí vysokorozlišující výpočetní tomografie (HRCT) oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, 28. den, 84. den
|
Změna rozsahu intersticiálního plicního onemocnění a skóre fibrózy na hrudní vysokorozlišovací výpočetní tomografii (HRCT) od výchozího stavu do 28. a 84. dne, hodnocená dvěma nezávislými radiology.
|
Výchozí stav, 28. den, 84. den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. dubna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
7. dubna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KY-2026-1 (Jiný identifikátor: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .