Segurança e Eficácia de Vesículas Extracelulares Derivadas de Células Estaminais Mesenquimatosas da Placenta Humana Cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) para Fibrose Pulmonar Idiopática
30 de março de 2026 atualizado por: Huan Ye
Um Estudo Clínico Exploratório, Monocêntrico, Aberto, de Dose Única e Múltipla, com Escalonamento de Dose, para Avaliar a Segurança e Eficácia de Vesículas Extracelulares Derivadas de Células Estaminais Mesenquimais da Placenta Humana Cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) Nebulizadas em Doentes com Fibrose Pulmonar Idiopática
Este é um estudo clínico monocêntrico, aberto e de escalonamento de dose para avaliar a segurança e eficácia de vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais da placenta humana cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) nebulizadas em doentes com fibrose pulmonar idiopática (IPF).
Os participantes elegíveis serão atribuídos a um de três grupos de dose (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ ou 3,0×10⁹ partículas por tratamento) utilizando um desenho 3+3. Todos os participantes receberão hPMSC-EVs nebulizadas duas vezes ao dia durante 7 dias consecutivos.
O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade das hPMSC-EVs, incluindo a incidência de eventos adversos, alterações nos sinais vitais, análises laboratoriais e marcadores imunológicos. Os objetivos secundários incluem avaliar alterações na função pulmonar (FVC, DLCO), distância percorrida em 6 minutos, sintomas respiratórios (pontuação SGRQ) e achados na TCAR torácica.
Os participantes realizarão visitas de rastreio, administração do tratamento e visitas de seguimento até 12 meses após a primeira dose para monitorizar os resultados de segurança e eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
- Biológico: Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D
- Biológico: Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D
- Biológico: Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
9
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Huan Ye, MD
- Número de telefone: 010-89509000
- E-mail: ye.huan@bjchest.org.cn
Locais de estudo
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Beijing, China
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
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Contato:
- Huan Ye, MD
- Número de telefone: 010-89509000
- E-mail: yedahuan@yeah.net
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Investigador principal:
- Huan Ye, MD
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Investigador principal:
- Jingtao Gao, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade entre 18 e 75 anos, sexo masculino ou feminino, no momento da assinatura do formulário de consentimento informado.
- Diagnóstico confirmado de fibrose pulmonar idiopática (FPI) de acordo com os critérios clínicos ATS/ERS/JRS/ALAT de 2022.
- Capacidade vital forçada (CVF) ≥50% e ≤80% do valor previsto, e capacidade de difusão do monóxido de carbono corrigida para a hemoglobina (DLCO) ≥30% e ≤80% do valor previsto no rastreio.
- Dose estável de terapia antifibrótica (nintedanib, pirfenidona ou nerandomilast) durante pelo menos 8 semanas antes do rastreio.
- Distância percorrida em 6 minutos (6MWD) >150 metros no rastreio.
- Disposição para utilizar contraceção eficaz durante o estudo e durante 12 meses após a última dose do tratamento do estudo (para sujeitos com potencial de procriação, incluindo sujeitos do sexo masculino cujas parceiras tenham potencial de procriação).
- Formulário de consentimento informado escrito, assinado e datado, antes de quaisquer procedimentos relacionados com o estudo.
- Capacidade para cumprir todos os procedimentos do estudo e as visitas de seguimento programadas.
Critérios de Exclusão:
- Tratamento prévio com produtos derivados de células estaminais ou vesículas extracelulares para qualquer doença.
- Incapacidade de tolerar terapia de inalação por nebulização.
- Histórico de alergia medicamentosa grave ou anafilaxia a qualquer componente do tratamento do estudo ou materiais de nebulização.
- Diagnóstico de asma brônquica ou outras doenças respiratórias ativas que possam interferir com as avaliações do estudo.
- Grávida, a amamentar ou planeamento de gravidez dentro de 12 meses após a última dose do tratamento do estudo.
- Neoplasia maligna nos 5 anos anteriores ao rastreio (exceto carcinoma basocelular adequadamente tratado ou carcinoma cervical in situ).
- Infeção ativa com vírus da hepatite B (VHB), vírus da hepatite C (VHC) ou vírus da imunodeficiência humana (VIH).
- Histórico de transplante de órgãos sólidos ou de células estaminais hematopoiéticas, ou estar na lista de espera para transplante.
- Necessidade de oxigenoterapia de longa duração por mais de 15 horas por dia.
- Doenças cardíacas, hepáticas, renais ou outras doenças sistémicas graves que, na opinião do investigador, comprometam a participação no estudo ou confundam os resultados do estudo.
- Participação noutro ensaio clínico intervencionista nos 3 meses anteriores ao rastreio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nível de Dose 1
Nível 1: 1,0×10⁹ partículas por tratamento
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As vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulizador.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada com um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 1,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação por nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada utilizando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 2,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por curso de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais da placenta humana cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada usando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 3,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
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Experimental: Nível de Dose 2
Nível 2: 2,0×10⁹ partículas por tratamento
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As vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulizador.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada com um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 1,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação por nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada utilizando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 2,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por curso de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais da placenta humana cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada usando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 3,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
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Experimental: Nível de Dose 3
3,0×10⁹ partículas por tratamento
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As vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulizador.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada com um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 1,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais placentárias humanas cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação por nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada utilizando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 2,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por curso de tratamento.
Outros nomes:
Vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais da placenta humana cultivadas em 3D (hPMSC-EVs) são administradas por inalação com nebulização.
A intervenção é diluída em 6 mL de soro fisiológico para um volume total de 7,5 mL, e administrada usando um nebulizador de malha vibratória para atingir o trato respiratório inferior.
São avaliados três níveis de dose: 3,0×10⁹ partículas por tratamento, administradas duas vezes ao dia (9:00±30 min e 20:00±30 min) durante 7 dias consecutivos por ciclo de tratamento.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: Da primeira dose até 4 semanas após a última dose (até ao Dia 35)
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Incidência e gravidade de todos os eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) desde a primeira administração da dose até 4 semanas após a última dose, classificados de acordo com os critérios do NCI-DAIDS.
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Da primeira dose até 4 semanas após a última dose (até ao Dia 35)
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Dose máxima tolerada (DMT) de hPMSC-EVs nebulizados
Prazo: Durante o primeiro curso de tratamento de 7 dias e seguimento até ao Dia 28
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Dose máxima tolerada (DMT) definida como o nível de dose mais elevado com ≤1 toxicidade limitante da dose (TLD) observada em 3 participantes durante o primeiro ciclo de tratamento.
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Durante o primeiro curso de tratamento de 7 dias e seguimento até ao Dia 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na capacidade vital forçada (FVC % previsto) em relação à linha de base
Prazo: Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Variação absoluta e percentual na capacidade vital forçada (FVC) prevista desde a linha de base até ao Dia 8, Dia 28 e Dia 84.
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Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração na capacidade de difusão pulmonar para o monóxido de carbono (DLCO % previsto) em relação à linha de base
Prazo: Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração absoluta e percentual na capacidade de difusão pulmonar prevista e corrigida para a hemoglobina para o monóxido de carbono (DLCO) desde a linha de base até ao Dia 8, Dia 28 e Dia 84.
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Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração na distância percorrida em 6 minutos (6MWD) em relação à linha de base
Prazo: Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração absoluta e percentual na distância percorrida em 6 minutos (6MWD) da linha de base para o Dia 8, Dia 28 e Dia 84.
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Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração na pontuação total do Questionário Respiratório de São Jorge (SGRQ) em relação à linha de base
Prazo: Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração no escore total e nos escores dos domínios (Sintomas, Atividade, Impacto) do Questionário Respiratório de São Jorge (SGRQ) desde a linha de base até ao Dia 8, Dia 28 e Dia 84.
Um escore mais baixo indica uma melhor qualidade de vida relacionada à respiração. |
Baseline, Dia 8, Dia 28, Dia 84
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Alteração nos achados da tomografia computorizada de alta resolução (TCAR) torácica em relação ao basal
Prazo: Baseline, Dia 28, Dia 84
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Alteração na extensão da doença pulmonar intersticial e pontuação de fibrose na tomografia computorizada de alta resolução torácica (TCAR) desde a linha de base até ao Dia 28 e Dia 84, avaliada por dois radiologistas independentes.
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Baseline, Dia 28, Dia 84
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
30 de abril de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
7 de abril de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KY-2026-1 (Outro identificador: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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