Sikkerhed og effekt af forstøvede 3D-dyrkede humane placentare mesenchymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) for idiopatisk lungefibrose
30. marts 2026 opdateret af: Huan Ye
Et enkeltcentret, åbenkodet, enkelt- og multidoserings, doseeskalerende, eksplorativt klinisk studie til evaluering af sikkerhed og effektivitet af nebuliserede 3D-dyrkede humane placentale mesenchymale stamcelle-afledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) hos patienter med idiopatisk lungefibrose
Dette er en single-center, åben-label, dose-eskalerings klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af nebuliserede 3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-afledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) hos patienter med idiopatisk lungefibrose (IPF).
Kvalificerede deltagere vil blive tildelt til en af tre dosisgrupper (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ eller 3,0×10⁹ partikler pr. behandling) ved hjælp af et 3+3 design. Alle deltagere vil modtage nebuliserede hPMSC-EVs to gange dagligt i 7 på hinanden følgende dage.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af hPMSC-EVs, herunder forekomsten af bivirkninger, ændringer i vitale tegn, laboratorietests og immunmarkører. Sekundære mål inkluderer evaluering af ændringer i lungefunktion (FVC, DLCO), 6-minutters gangafstand, respiratoriske symptomer (SGRQ-score) og thorax HRCT-fund.
Deltagere vil gennemgå screeningsbesøg, behandlingsadministration og opfølgende besøg op til 12 måneder efter den første dosis for at overvåge sikkerheds- og effektivitetsresultater.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
9
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Huan Ye, MD
- Telefonnummer: 010-89509000
- E-mail: ye.huan@bjchest.org.cn
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
-
Kontakt:
- Huan Ye, MD
- Telefonnummer: 010-89509000
- E-mail: yedahuan@yeah.net
-
Ledende efterforsker:
- Huan Ye, MD
-
Ledende efterforsker:
- Jingtao Gao, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18 til 75 år, mand eller kvinde på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykkeerklæring.
- Be kræftet diagnose af idiopatisk lungefibrose (IPF) i overensstemmelse med de kliniske kriterier fra ATS/ERS/JRS/ALAT 2022.
- Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥50 % og ≤80 % af forventet værdi, og hæmoglobinkorrigeret diffusionskapacitet af lungen for kulilte (DLCO) ≥30 % og ≤80 % af forventet værdi ved screeningsundersøgelsen.
- Stabil dosis af antifibrotisk terapi (nintedanib, pirfenidon eller nerandomilast) i mindst 8 uger før screeningsundersøgelsen.
- 6-minutters gangafstand (6MWD) >150 meter ved screeningsundersøgelsen.
- Villig til at anvende effektiv prævention under studiet og i 12 måneder efter sidste dosis af studiemedicin (for forsøgspersoner med frugtbarhedspotentiale, herunder mandlige forsøgspersoner, hvis ægtefæller har frugtbarhedspotentiale).
- Underskrevet og dateret skriftlig informeret samtykkeerklæring før enhver studie-relateret procedure.
- I stand til at overholde alle studiprocedurer og planlagte opfølgningsbesøg.
Eksklusionskriterier:
- Tidligere behandling med stamcelle-afledte produkter eller extracellulære vesikler for enhver sygdom.
- Manglende evne til at tolerere nebuliseret inhalationsbehandling.
- Tidligere alvorlig lægemiddelallergi eller anafylaksi over for enhver komponent af studiemedicin eller nebuliseringsmaterialer.
- Diagnose af bronkiel astma eller andre aktive luftvejssygdomme, der kan forstyrre studieundersøgelserne.
- Gravid, ammende eller planlægger graviditet inden for 12 måneder efter sidste dosis af studiemedicin.
- Malignitet inden for 5 år før screeningsundersøgelsen (undtagen adækvat behandlet basalcelcarcinom eller cervical carcinoma in situ).
- Aktiv infektion med hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV).
- Tidligere transplantation af fast organ eller hæmatopoietiske stamceller, eller står på venteliste til transplantation.
- Behov for langtidsiltbehandling i mere end 15 timer pr. dag.
- Alvorlig hjertesygdom, leversygdom, nyresygdom eller andre systemiske sygdomme, der efter forsøgslederens vurdering vil kompromittere studiedeltagelse eller forvirre studieresultaterne.
- Deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 3 måneder før screeningsundersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 1
Niveau 1: 1,0×10⁹ partikler pr. behandling
|
3D-kulturerede humane placentare mesenchymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 1,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentale mesenkymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normalt saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 2,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentare mesenkymale stamcelle-afledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 3,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 2
Niveau 2: 2,0×10⁹ partikler pr. behandling
|
3D-kulturerede humane placentare mesenchymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 1,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentale mesenkymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normalt saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 2,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentare mesenkymale stamcelle-afledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 3,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 3
3,0×10⁹ partikler pr. behandling
|
3D-kulturerede humane placentare mesenchymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 1,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentale mesenkymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normalt saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 2,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
3D-kultiverede humane placentare mesenkymale stamcelle-afledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalation.
Interventionen fortyndes i 6 mL normal saltvand til et samlet volumen på 7,5 mL og leveres ved hjælp af en vibrerende mesh-forstøver for at målrette de nedre luftveje.
Tre dosisniveauer evalueres: 3,0×10⁹ partikler pr. behandling, administreret to gange dagligt (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 på hinanden følgende dage pr. behandlingsforløb.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra første dosis til 4 uger efter sidste dosis (op til dag 35)
|
Forekomst og alvorlighed af alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) fra første dosisadministration til 4 uger efter sidste dosis, graderet efter NCI-DAIDS-kriterierne.
|
Fra første dosis til 4 uger efter sidste dosis (op til dag 35)
|
|
Maksimalt tolererede dosis (MTD) af forstøvede hPMSC-EV'er
Tidsramme: Under den første 7-dages behandlingsperiode og opfølgning til dag 28
|
Maksimal tolereret dosis (MTD) defineret som det højeste dosisniveau med ≤1 dosisbegrænsende toksicitet (DLT) observeret hos 3 deltagere under den første behandlingsperiode.
|
Under den første 7-dages behandlingsperiode og opfølgning til dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i tvungen vitalkapacitet (FVC % forventet) fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolut og procentvis ændring i forudsagt tvunget vitalkapacitet (FVC) fra baseline til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Ændring i diffusionskapaciteten i lungerne for kulilte (DLCO % forventet) fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolut og procentvis ændring i hæmoglobinkorrigeret forudsagt diffusionskapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) fra baseline til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Ændring i 6-minutters gangdistance (6MWD) fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolut og procentuel ændring i 6-minutters gangafstand (6MWD) fra baseline til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Ændring i Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) totalscore fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Ændring i Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) samlede score og domænescores (Symptomer, Aktivitet, Indvirkning) fra udgangspunktet til dag 8, dag 28 og dag 84.
En lavere score indikerer en bedre respiratorisk relateret livskvalitet. |
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Ændring i brystets højopløsningstomografi (HRCT) fund fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28, dag 84
|
Ændring i omfang af interstitiel lungesygdom og fibrose-score på højopløselig computertomografi (HRCT) af brystkassen fra baseline til dag 28 og dag 84, vurderet af to uafhængige radiologer.
|
Baseline, dag 28, dag 84
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. april 2028
Studieafslutning (Anslået)
30. april 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. marts 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. marts 2026
Først opslået (Faktiske)
7. april 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- KY-2026-1 (Anden identifikator: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .