Sikkerhet og effekt av nebulisert 3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) for idiopatisk lungefibrose
30. mars 2026 oppdatert av: Huan Ye
En enkelt-senter, åpen, enkelt- og flerdose, dose-eskalerende eksploratorisk klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av nebuliserte 3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) hos pasienter med idiopatisk lungefibrose
Dette er en enkelt-senter, åpen merket, dose-eskalering klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av nebuliserte 3D-kulturerte humane placentale mesenchymale stamcellederiverte ekstracellulære vesikler (hPMSC-EVs) hos pasienter med idiopatisk lungefibrose (IPF).
Kvalifiserte deltakere vil bli tildelt en av tre dosegrupper (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ eller 3,0×10⁹ partikler per behandling) ved bruk av et 3+3-design. Alle deltakere vil motta nebuliserte hPMSC-EVs to ganger daglig i 7 påfølgende dager.
Hovedformålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til hPMSC-EVs, inkludert forekomsten av bivirkninger, endringer i vitale tegn, laboratorietester og immunmarkører. Sekundære mål inkluderer å evaluere endringer i lungefunksjon (FVC, DLCO), 6-minutters gangavstand, respirasjonssymptomer (SGRQ-poengsum) og bryst-HRCT-funn.
Deltakere vil gjennomgå screeningsbesøk, behandlingsadministrasjon og oppfølgingsbesøk opptil 12 måneder etter første dose for å overvåke sikkerhets- og effektutfall.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
9
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Huan Ye, MD
- Telefonnummer: 010-89509000
- E-post: ye.huan@bjchest.org.cn
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
-
Ta kontakt med:
- Huan Ye, MD
- Telefonnummer: 010-89509000
- E-post: yedahuan@yeah.net
-
Hovedetterforsker:
- Huan Ye, MD
-
Hovedetterforsker:
- Jingtao Gao, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18 til 75 år, mann eller kvinne på tidspunktet for signering av informert samtykkeerklæring.
- Bekreftet diagnose av idiopatisk lungefibrose (IPF) i samsvar med de kliniske kriteriene fra ATS/ERS/JRS/ALAT 2022.
- Tvunget vitalkapasitet (FVC) ≥50 % og ≤80 % av predikert verdi, og hemoglobin-korrigert diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) ≥30 % og ≤80 % av predikert verdi ved screening.
- Stabil dose av antifibrotisk terapi (nintedanib, pirfenidon eller nerandomilast) i minst 8 uker før screening.
- 6-minutters gangavstand (6MWD) >150 meter ved screening.
- Villig til å bruke effektiv prevensjon under studien og i 12 måneder etter siste dose av studiemedikament (for forsøkspersoner med fruktbarhetspotensial, inkludert mannlige forsøkspersoner hvis ektefeller har fruktbarhetspotensial).
- Signert og datert skriftlig informert samtykkeerklæring før eventuelle studie-relaterte prosedyrer.
- I stand til å følge alle studieprosedyrer og planlagte oppfølgingsbesøk.
Eksklusjonskriterier:
- Tidligere behandling med stamcellederiverte produkter eller ekstracellulære vesikler for enhver sykdom.
- Manglende evne til å tolerere nebulisert inhalasjonsterapi.
- Historie med alvorlig legemiddelallergi eller anafylaksi mot noen komponent av studiemedikamentet eller nebuliseringsmaterialer.
- Diagnose av bronkial astma eller andre aktive luftveissykdommer som kan forstyrre studievurderinger.
- Gravid, ammende, eller planlegger graviditet innen 12 måneder etter siste dose av studiemedikament.
- Malignitet innen 5 år før screening (unntatt adekvat behandlet basalcellekarsinom eller cervikal carcinoma in situ).
- Aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV).
- Historie med transplantasjon av fast organ eller hematopoietiske stamceller, eller står på venteliste for transplantasjon.
- Behov for langtidsoksygenterapi i mer enn 15 timer per dag.
- Alvorlig hjerte-, lever-, nyre- eller annen systemisk sykdom som etter forsøkslederens skjønn vil kompromittere studie-deltakelse eller forvirre studieresultater.
- Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 3 måneder før screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dosenivå 1
Nivå 1: 1,0×10⁹ partikler per behandling
|
3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt saltvann til et totalt volum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 1,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt salin til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 2,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenchymale stamcellederiverede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EV-er) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL isotonisk saltvann til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende meshnebulisator for å målrettes mot nedre luftveier.
Tre dosenivåer vurderes: 3,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dosenivå 2
Nivå 2: 2.0×10⁹ partikler per behandling
|
3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt saltvann til et totalt volum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 1,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt salin til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 2,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenchymale stamcellederiverede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EV-er) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL isotonisk saltvann til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende meshnebulisator for å målrettes mot nedre luftveier.
Tre dosenivåer vurderes: 3,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dosenivå 3
3,0×10⁹ partikler per behandling
|
3D-dyrkede humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt saltvann til et totalt volum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 1,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenkymale stamcelle-avledede ekstracellularvesikler (hPMSC-EVs) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL normalt salin til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende mesh-nebulisator for å målrette nedre luftveier.
Tre dosenivåer evalueres: 2,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (9:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
3D-kultur av humane placentale mesenchymale stamcellederiverede ekstracellulære vesikler (hPMSC-EV-er) administreres via nebuliseringsinhalasjon.
Intervensjonen fortynnes i 6 mL isotonisk saltvann til et totalvolum på 7,5 mL, og leveres ved hjelp av en vibrerende meshnebulisator for å målrettes mot nedre luftveier.
Tre dosenivåer vurderes: 3,0×10⁹ partikler per behandling, administrert to ganger daglig (09:00±30 min og 20:00±30 min) i 7 påfølgende dager per behandlingskurs.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra første dose til 4 uker etter siste dose (opp til dag 35)
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) fra første doseadministrering til 4 uker etter siste dose, gradert i henhold til NCI-DAIDS-kriteriene.
|
Fra første dose til 4 uker etter siste dose (opp til dag 35)
|
|
Maksimal tolerert dose (MTD) av nebuliserte hPMSC-EVs
Tidsramme: I løpet av den første 7-dagers behandlingsperioden og oppfølgingen til dag 28
|
Maksimal tolerert dose (MTD) definert som det høyeste dosenivået med ≤1 dosebegrensende toksisitet (DLT) observert hos 3 deltakere under den første behandlingsperioden.
|
I løpet av den første 7-dagers behandlingsperioden og oppfølgingen til dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i tvungen vitalkapasitet (FVC % predikert) fra utgangspunktet
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolutte og prosentvise endringer i predikert tvungen vitalkapasitet (FVC) fra baseline til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Endring i diffusjonskapasitet for karbonmonoksid i lungene (DLCO % predikert) fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolutt og prosentvis endring i hemoglobin-korrigert prediktert diffusionskapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO) fra utgangspunktet til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Endring i 6-minutters gangavstand (6MWD) fra baseline
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolutt og prosentvis endring i 6-minutters gangavstand (6MWD) fra utgangspunkt til dag 8, dag 28 og dag 84.
|
Utgangspunkt, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Endring i Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) totalpoengsum fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Endring i Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) totalscore og domene-scorer (Symptomer, Aktivitet, Påvirkning) fra baseline til dag 8, dag 28 og dag 84.
En lavere score indikerer bedre respirasjonsrelatert livskvalitet.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Endring i høyoppløselig datatomografi (HRCT) av brystkassen fra utgangspunktet
Tidsramme: Baseline, Dag 28, Dag 84
|
Endring i omfang av interstitiell lunge sykdom og fibrose skår på høyoppløselig datatomografi (HRCT) av brystet fra baseline til dag 28 og dag 84, vurdert av to uavhengige radiologer.
|
Baseline, Dag 28, Dag 84
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
30. april 2028
Studiet fullført (Antatt)
30. april 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
7. april 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KY-2026-1 (Annen identifikator: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .