Veiligheid en werkzaamheid van genevelde 3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesikels (hPMSC-EVs) voor idiopathische longfibrose
30 maart 2026 bijgewerkt door: Huan Ye
Een Single-center, Open-label, Single en Multiple Dose, Dose-escalation Exploratorisch Klinisch Onderzoek naar de Veiligheid en Werkzaamheid van Genebuliseerde 3D-gekweekte Menselijke Placentale Mesenchymale Stamcel-afgeleide Extracellulaire Vesikels (hPMSC-EVs) bij Patiënten met Idiopathische Pulmonale Fibrose
Dit is een single-center, open-label, dose-escalatie klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van genebuliseerde 3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EVs) bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF).
In aanmerking komende deelnemers zullen worden toegewezen aan één van drie doseringsgroepen (1,0×10⁹, 2,0×10⁹, of 3,0×10⁹ deeltjes per behandeling) met behulp van een 3+3 ontwerp. Alle deelnemers zullen tweemaal daags genebuliseerde hPMSC-EVs ontvangen gedurende 7 opeenvolgende dagen.
Het hoofddoel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van hPMSC-EVs, inclusief de incidentie van bijwerkingen, veranderingen in vitale functies, laboratoriumtests en immuunmarkers. Secundaire doelstellingen omvatten het evalueren van veranderingen in longfunctie (FVC, DLCO), 6-minuten wandelafstand, respiratoire symptomen (SGRQ-score) en thorax HRCT-bevindingen.
Deelnemers zullen screeningsbezoeken, toediening van de behandeling en follow-upbezoeken ondergaan tot 12 maanden na de eerste dosis om veiligheids- en werkzaamheidsresultaten te monitoren.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
9
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Huan Ye, MD
- Telefoonnummer: 010-89509000
- E-mail: ye.huan@bjchest.org.cn
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
-
Contact:
- Huan Ye, MD
- Telefoonnummer: 010-89509000
- E-mail: yedahuan@yeah.net
-
Hoofdonderzoeker:
- Huan Ye, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Jingtao Gao, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 18 tot 75 jaar, mannelijk of vrouwelijk op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
- Bevestigde diagnose van idiopathische pulmonale fibrose (IPF) in overeenstemming met de klinische criteria van ATS/ERS/JRS/ALAT 2022.
- Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥50% en ≤80% van de voorspelde waarde, en hemoglobine-gecorrigeerde diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) ≥30% en ≤80% van de voorspelde waarde bij screening.
- Stabiele dosis van antifibrotische therapie (nintedanib, pirfenidon of nerandomilast) gedurende ten minste 8 weken vóór screening.
- 6-minuten wandelafstand (6MWD) >150 meter bij screening.
- Bereidheid om tijdens de studie en gedurende 12 maanden na de laatste dosis van de studiebehandeling effectieve anticonceptie te gebruiken (voor proefpersonen die kinderen kunnen krijgen, inclusief mannelijke proefpersonen wier partners kinderen kunnen krijgen).
- Ondertekend en gedateerd schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier vóór enige studiegerelateerde procedures.
- In staat om alle studieprocedures en geplande vervolgbezoeken na te leven.
Exclusiecriteria:
- Eerdere behandeling met stamcel-afgeleide producten of extracellulaire blaasjes voor welke ziekte dan ook.
- Onvermogen om vernevelde inhalatietherapie te verdragen.
- Geschiedenis van ernstige geneesmiddelenallergie of anafylaxie voor enig bestanddeel van de studiebehandeling of vernevelingsmaterialen.
- Diagnose van bronchiaal astma of andere actieve luchtwegaandoeningen die de studiebeoordelingen kunnen verstoren.
- Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden binnen 12 maanden na de laatste dosis van de studiebehandeling.
- Maligniteit binnen 5 jaar vóór screening (met uitzondering van adequaat behandelde basaalcelcarcinoom of cervixcarcinoom in situ).
- Actieve infectie met hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Geschiedenis van transplantatie van solide organen of hematopoëtische stamcellen, of op de wachtlijst voor transplantatie staan.
- Behoefte aan langdurige zuurstoftherapie gedurende meer dan 15 uur per dag.
- Ernstige cardiale, hepatische, renale of andere systemische ziekten die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname aan de studie in gevaar zouden brengen of de studieresultaten zouden beïnvloeden.
- Deelname aan een andere interventionele klinische studie binnen 3 maanden vóór screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dosisniveau 1
Niveau 1: 1,0×10⁹ deeltjes per behandeling
|
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EV's) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL, en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 1,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placentaire mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EVs) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de lagere luchtwegen te bereiken.
Er worden drie dosisniveaus geëvalueerd: 2,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire blaasjes (hPMSC-EV's) worden toegediend via nebulisatie-inhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met behulp van een trillend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 3,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dosisniveau 2
Level 2: 2.0×10⁹ deeltjes per behandeling
|
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EV's) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL, en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 1,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placentaire mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EVs) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de lagere luchtwegen te bereiken.
Er worden drie dosisniveaus geëvalueerd: 2,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire blaasjes (hPMSC-EV's) worden toegediend via nebulisatie-inhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met behulp van een trillend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 3,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dosisniveau 3
3,0×10⁹ deeltjes per behandeling
|
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EV's) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL, en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 1,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placentaire mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire vesicles (hPMSC-EVs) worden toegediend via vernevelingsinhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met een vibrerend membraanvernevelaar om de lagere luchtwegen te bereiken.
Er worden drie dosisniveaus geëvalueerd: 2,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
3D-gekweekte humane placenta mesenchymale stamcel-afgeleide extracellulaire blaasjes (hPMSC-EV's) worden toegediend via nebulisatie-inhalatie.
De interventie wordt verdund in 6 mL fysiologisch zout tot een totaal volume van 7,5 mL en toegediend met behulp van een trillend membraanvernevelaar om de onderste luchtwegen te bereiken.
Er worden drie doseringsniveaus geëvalueerd: 3,0×10⁹ deeltjes per behandeling, tweemaal daags toegediend (9:00±30 min en 20:00±30 min) gedurende 7 opeenvolgende dagen per behandelingskuur.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 4 weken na de laatste dosis (tot dag 35)
|
Incidentie en ernst van alle bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) vanaf de eerste dosis toediening tot 4 weken na de laatste dosis, beoordeeld volgens de NCI-DAIDS-criteria.
|
Van de eerste dosis tot 4 weken na de laatste dosis (tot dag 35)
|
|
Maximaal getolereerde dosis (MTD) van vernevelde hPMSC-EV's
Tijdsspanne: Tijdens de eerste 7-daagse behandelingskuur en follow-up tot dag 28
|
Maximaal verdragen dosis (MTD) gedefinieerd als het hoogste doseringsniveau met ≤1 dosisbeperkende toxiciteit (DLT) waargenomen bij 3 deelnemers tijdens de eerste behandelingskuur.
|
Tijdens de eerste 7-daagse behandelingskuur en follow-up tot dag 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC % voorspeld) ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
Absolute en procentuele verandering in voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) van baseline tot Dag 8, Dag 28 en Dag 84.
|
Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
|
Verandering in de diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO % voorspeld) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
Absolute en procentuele verandering in hemoglobine-gecorrigeerde voorspelde diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO) van baseline tot Dag 8, Dag 28 en Dag 84.
|
Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
|
Verandering in 6-minuten wandelafstand (6MWD) ten opzichte van de baseline
Tijdsspanne: Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
Absolute en procentuele verandering in de 6-minuten wandelafstand (6MWD) van baseline naar dag 8, dag 28 en dag 84.
|
Baseline, dag 8, dag 28, dag 84
|
|
Verandering in de totale score van de Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) ten opzichte van de baseline
Tijdsspanne: Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
Verandering in de totale score en domeinscores (Symptomen, Activiteit, Impact) van de Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) van baseline naar dag 8, dag 28 en dag 84.
Een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven met betrekking tot de luchtwegen.
|
Baseline, Dag 8, Dag 28, Dag 84
|
|
Verandering in thorax hoge-resolutie computertomografie (HRCT)-bevindingen ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Baseline, Dag 28, Dag 84
|
Verandering in de omvang van interstitiële longziekte en fibrose-score op thorax hoog-resolutie computertomografie (HRCT) van baseline tot dag 28 en dag 84, beoordeeld door twee onafhankelijke radiologen.
|
Baseline, Dag 28, Dag 84
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 mei 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
30 april 2028
Studie voltooiing (Geschat)
30 april 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 maart 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 april 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KY-2026-1 (Andere identificatie: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .