Sicurezza ed Efficacia delle Vescicole Extracellulari derivate da Cellule Staminali Mesenchimali della Placenta Umana coltivate in 3D (hPMSC-EVs) per la Fibrosi Polmonare Idiopatica
30 marzo 2026 aggiornato da: Huan Ye
Uno studio clinico esplorativo, monocentrico, in aperto, a dose singola e multipla, di escalation di dose, per valutare la sicurezza e l'efficacia di vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) nebulizzate in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Questo è uno studio clinico monocentrico, in aperto, a dose crescente per valutare la sicurezza e l'efficacia di vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) nebulizzate in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF).
I partecipanti idonei verranno assegnati a uno dei tre gruppi di dosaggio (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ o 3,0×10⁹ particelle per trattamento) utilizzando un disegno 3+3. Tutti i partecipanti riceveranno hPMSC-EVs nebulizzate due volte al giorno per 7 giorni consecutivi.
Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità delle hPMSC-EVs, inclusa l'incidenza di eventi avversi, variazioni nei segni vitali, esami di laboratorio e marcatori immunitari. Gli obiettivi secondari includono la valutazione delle variazioni nella funzionalità polmonare (FVC, DLCO), distanza percorsa in 6 minuti di cammino, sintomi respiratori (punteggio SGRQ) e risultati della TC torace ad alta risoluzione.
I partecipanti effettueranno visite di screening, somministrazione del trattamento e visite di follow-up fino a 12 mesi dopo la prima dose per monitorare gli esiti di sicurezza ed efficacia.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Biologico: Vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D
- Biologico: Vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D
- Biologico: Vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
9
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Huan Ye, MD
- Numero di telefono: 010-89509000
- Email: ye.huan@bjchest.org.cn
Luoghi di studio
-
-
-
Beijing, Cina
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
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Contatto:
- Huan Ye, MD
- Numero di telefono: 010-89509000
- Email: yedahuan@yeah.net
-
Investigatore principale:
- Huan Ye, MD
-
Investigatore principale:
- Jingtao Gao, MD
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età compresa tra 18 e 75 anni, maschio o femmina al momento della firma del modulo di consenso informato.
- Diagnosi confermata di fibrosi polmonare idiopatica (IPF) in conformità con i criteri clinici ATS/ERS/JRS/ALAT 2022.
- Capacità vitale forzata (FVC) ≥50% e ≤80% del valore previsto, e capacità di diffusione del monossido di carbonio corretta per l'emoglobina (DLCO) ≥30% e ≤80% del valore previsto allo screening.
- Dose stabile di terapia antifibrotica (nintedanib, pirfenidone o nerandomilast) per almeno 8 settimane prima dello screening.
- Distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) >150 metri allo screening.
- Disponibilità a utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per 12 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio (per soggetti in età fertile, inclusi i soggetti maschi le cui coniugi sono in età fertile).
- Modulo di consenso informato scritto firmato e datato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
- In grado di rispettare tutte le procedure di studio e le visite di follow-up programmate.
Criteri di esclusione:
- Trattamento precedente con prodotti derivati da cellule staminali o vescicole extracellulari per qualsiasi malattia.
- Incapacità di tollerare la terapia di inalazione nebulizzata.
- Storia di grave allergia a farmaci o anafilassi a qualsiasi componente del trattamento in studio o dei materiali di nebulizzazione.
- Diagnosi di asma bronchiale o altre malattie respiratorie attive che potrebbero interferire con le valutazioni dello studio.
- Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza entro 12 mesi dall'ultima dose del trattamento in studio.
- Malignità nei 5 anni precedenti lo screening (ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del carcinoma cervicale in situ adeguatamente trattati).
- Infezione attiva da virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Storia di trapianto di organi solidi o di cellule staminali ematopoietiche, o essere in lista d'attesa per trapianto.
- Necessità di ossigenoterapia a lungo termine per più di 15 ore al giorno.
- Gravi malattie cardiache, epatiche, renali o altre malattie sistemiche che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbero la partecipazione allo studio o confonderebbero i risultati dello studio.
- Partecipazione a un altro studio clinico interventistico entro 3 mesi prima dello screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dose Level 1
Livello 1: 1,0×10⁹ particelle per trattamento
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Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate mediante inalazione tramite nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica fino a un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a membrana vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 1,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dose: 2,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 3,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
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Sperimentale: Livello di Dose 2
Livello 2: 2.0×10⁹ particelle per trattamento
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Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate mediante inalazione tramite nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica fino a un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a membrana vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 1,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dose: 2,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 3,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
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Sperimentale: Livello di Dose 3
3,0×10⁹ particelle per trattamento
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Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate mediante inalazione tramite nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica fino a un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a membrana vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 1,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dose: 2,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali placentari umane coltivate in 3D (hPMSC-EVs) vengono somministrate tramite inalazione per nebulizzazione.
L'intervento viene diluito in 6 mL di soluzione fisiologica per un volume totale di 7,5 mL e somministrato utilizzando un nebulizzatore a rete vibrante per raggiungere il tratto respiratorio inferiore.
Vengono valutati tre livelli di dosaggio: 3,0×10⁹ particelle per trattamento, somministrate due volte al giorno (9:00±30 min e 20:00±30 min) per 7 giorni consecutivi per ciclo di trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio a 4 settimane dopo l'ultimo dosaggio (fino al Giorno 35)
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Incidenza e gravità di tutti gli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) dalla prima somministrazione della dose fino a 4 settimane dopo l'ultima dose, classificati secondo i criteri NCI-DAIDS.
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Dal primo dosaggio a 4 settimane dopo l'ultimo dosaggio (fino al Giorno 35)
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Dose massima tollerata (MTD) di hPMSC-EV nebulizzati
Lasso di tempo: Durante il primo ciclo di trattamento di 7 giorni e il follow-up fino al Giorno 28
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Dose massima tollerata (MTD) definita come il livello di dose più alto con ≤1 tossicità dose-limitante (DLT) osservata in 3 partecipanti durante il primo ciclo di trattamento.
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Durante il primo ciclo di trattamento di 7 giorni e il follow-up fino al Giorno 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della capacità vitale forzata (FVC % prevista) rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione assoluta e percentuale della capacità vitale forzata (FVC) prevista rispetto al basale al giorno 8, al giorno 28 e al giorno 84.
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Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione della capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO % previsto) rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione assoluta e percentuale della capacità di diffusione polmonare del monossido di carbonio corretta per l'emoglobina (DLCO) prevista, dal basale al Giorno 8, Giorno 28 e Giorno 84.
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Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione assoluta e percentuale della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) rispetto al basale al Giorno 8, Giorno 28 e Giorno 84.
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Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione del punteggio totale del questionario respiratorio Saint George (SGRQ) rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione del punteggio totale e dei punteggi dei domini (Sintomi, Attività, Impatto) del questionario respiratorio Saint George (SGRQ) dal basale al Giorno 8, Giorno 28 e Giorno 84.
Un punteggio più basso indica una migliore qualità della vita correlata alla respirazione. |
Baseline, Giorno 8, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione dei risultati della tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 28, Giorno 84
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Variazione dell'estensione della malattia polmonare interstiziale e del punteggio di fibrosi sulla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) toracica dal basale al Giorno 28 e al Giorno 84, valutata da due radiologi indipendenti.
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Baseline, Giorno 28, Giorno 84
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 maggio 2026
Completamento primario (Stimato)
30 aprile 2028
Completamento dello studio (Stimato)
30 aprile 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 marzo 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
7 aprile 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KY-2026-1 (Altro identificatore: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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