Turvallisuus ja teho nebuloiduille 3D-viljeltyjen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin oleville solunulkoisille rakkuloille (hPMSC-EVs) idiopaattiseen keuhkofibroosiin
maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Huan Ye
Yksittäiskeskus, avoimen merkinnän, yksittäis- ja moniannoksen, annoksen porrastamisen tutkimus kliininen tutkimus arvioimaan nebuloidun 3D-kasvatetun ihmisen istukan mesenkymaalisten kantasolujen peräisin olevien solunulkoisten rakkuloiden (hPMSC-EV) turvallisuutta ja tehoa idiopaattiseen keuhkofibroosiin sairastuneilla potilailla
Tämä on yksikeskuksinen, avoimen etiketin, annoksen nostokliininen tutkimus, jossa arvioidaan sumutettujen 3D-kasvatettujen ihmisen istukan mesenkymaalisten kantasolujen peräisten solunulkoisten rakkuloiden (hPMSC-EV) turvallisuutta ja tehoa idiopaattiseen keuhkofibroosiin (IPF) sairastuneilla potilailla.
Sopivat osallistujat jaetaan yhteen kolmesta annosryhmästä (1,0×10⁹, 2,0×10⁹ tai 3,0×10⁹ partikkelia per hoito) käyttäen 3+3-suunnittelua. Kaikki osallistujat saavat sumutettuja hPMSC-EV-rakkuloita kahdesti päivässä seitsemänä peräkkäisenä päivänä.
Tutkimuksen päätarkoitus on arvioida hPMSC-EV-rakkuloiden turvallisuutta ja siedettävyyttä, mukaan lukien haittatapahtumien esiintyvyys, elintoimintojen muutokset, laboratoriotutkimukset ja immuunimerkkiaineet. Toissijaisia tavoitteita ovat keuhkotoiminnan muutosten arviointi (FVC, DLCO), 6 minuutin kävelymatka, hengitysoireet (SGRQ-pisteet) ja rintakehän HRCT-löydökset.
Osallistujat käyvät seulontavierailuilla, saavat hoitoa ja osallistuvat seurantavierailuihin jopa 12 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen turvallisuuden ja tehon seurantaa varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
- Biologinen: Kolmiulotteisessa viljelmässä kasvatettujen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat solunulkoiset rakkulat
- Biologinen: 3D-kultivoitujen ihmisen istukan mesenkymaalisten kantasolujen erittämät solunulkoiset rakkulat
- Biologinen: Kolmiulotteisesti viljeltyjen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat solunulkoiset rakkulat
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Huan Ye, MD
- Puhelinnumero: 010-89509000
- Sähköposti: ye.huan@bjchest.org.cn
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Huan Ye, MD
- Puhelinnumero: 010-89509000
- Sähköposti: yedahuan@yeah.net
-
Päätutkija:
- Huan Ye, MD
-
Päätutkija:
- Jingtao Gao, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Ikä 18–75 vuotta, mies tai nainen tietoisen suostumuksen antamisen hetkellä.
- Vahvistettu idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) diagnoosi 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT kliinisten kriteerien mukaisesti.
- Pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC) ≥50 % ja ≤80 % ennustetusta arvosta, sekä hemoglobiinikorjattu hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti keuhkoissa (DLCO) ≥30 % ja ≤80 % ennustetusta arvosta seulonnassa.
- Stabiili antifibroottisen hoidon annos (nintedanib, pirfenidoni tai nerandomilasti) vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.
- 6 minuutin kävelymatka (6MWD) >150 metriä seulonnassa.
- Halukas käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 12 kuukautta viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (hedelmällisille henkilöille, mukaan lukien mieshenkilöt, joiden puolisot ovat hedelmällisiä).
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumuslomake ennen mitään tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Kyky noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja suunniteltuja seurantakäyntejä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi hoito kantasoluperäisillä tuotteilla tai solunulkoisilla rakkuloilla mihin tahansa sairauteen.
- Kyvyttömyys sietää sumutettua inhalointihoidoa.
- Anamneesissä vakava lääkeallergia tai anafylaksia mihin tahansa tutkimushoidon tai sumutusmateriaalien osaan.
- Keuhkoastman tai muiden aktiivisten hengitystiesairauksien diagnoosi, jotka voivat häiritä tutkimusarviointeja.
- Raskaus, imetys tai suunnitelma tulla raskaaksi 12 kuukauden kuluessa viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
- Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen seulontaa (poislukien riittävästi hoidettu basaliosolukarsinooma tai kohdunkaulan paikallissairaus).
- Aktiivinen tartunta hepatiitti B -viruksella (HBV), hepatiitti C -viruksella (HCV) tai ihmisen immunikatoviruksella (HIV).
- Anamneesissä kiinteiden elinten tai hematopoieettisen kantasolusiirto, tai odotuslistalla siirtoon.
- Tarve pitkäaikaiselle happihoidolle yli 15 tuntia päivässä.
- Vakava sydän-, maksa-, munuais- tai muu systeeminen sairaus, joka tutkijan arvion mukaan vaarantaisi tutkimukseen osallistumisen tai hämärtäisi tutkimustuloksia.
- Osallistuminen toiseen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annostaso 1
Taso 1: 1,0×10⁹ partikkelia per hoito
|
3D-kultivoitujen ihmisen istukan mesenkyymisoluperäisten solunulkoisten vesikkelien (hPMSC-EVs) annostelu tapahtuu nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen, jolloin kokonaistilavuudeksi tulee 7,5 ml, ja toimitetaan käyttäen värisevää verkonebulisaattoria, jotta kohdistus tapahtuu alempiin hengitysteihin.
Kolme annostelutasoa arvioidaan: 1,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00 ±30 min ja 20:00 ±30 min) seitsemänä peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
3D-kasvatetut ihmisen istukan mesenkymaaliset kantasolut, joista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan sumutettuna hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:aan normaalisuolaliuosta kokonaistilavuudeksi 7,5 ml, ja se toimitetaan värisevällä hila-sumuttimella kohdentaen alempia hengitysteitä.
Kolme annostustasoa arvioidaan: 2,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä per hoitokurssi.
Muut nimet:
Kolmiulotteisessa kulttuurissa kasvatettujen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen kokonaistilavuudeksi 7,5 ml ja toimitetaan värisevällä verkonebulisaattorilla alahengitysteiden kohdealueelle.
Arvioidaan kolme annostasoa: 3,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annostaso 2
Taso 2: 2.0×10⁹ partikkelia per hoito
|
3D-kultivoitujen ihmisen istukan mesenkyymisoluperäisten solunulkoisten vesikkelien (hPMSC-EVs) annostelu tapahtuu nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen, jolloin kokonaistilavuudeksi tulee 7,5 ml, ja toimitetaan käyttäen värisevää verkonebulisaattoria, jotta kohdistus tapahtuu alempiin hengitysteihin.
Kolme annostelutasoa arvioidaan: 1,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00 ±30 min ja 20:00 ±30 min) seitsemänä peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
3D-kasvatetut ihmisen istukan mesenkymaaliset kantasolut, joista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan sumutettuna hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:aan normaalisuolaliuosta kokonaistilavuudeksi 7,5 ml, ja se toimitetaan värisevällä hila-sumuttimella kohdentaen alempia hengitysteitä.
Kolme annostustasoa arvioidaan: 2,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä per hoitokurssi.
Muut nimet:
Kolmiulotteisessa kulttuurissa kasvatettujen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen kokonaistilavuudeksi 7,5 ml ja toimitetaan värisevällä verkonebulisaattorilla alahengitysteiden kohdealueelle.
Arvioidaan kolme annostasoa: 3,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annostaso 3
3,0×10⁹ partikkelia per hoito
|
3D-kultivoitujen ihmisen istukan mesenkyymisoluperäisten solunulkoisten vesikkelien (hPMSC-EVs) annostelu tapahtuu nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen, jolloin kokonaistilavuudeksi tulee 7,5 ml, ja toimitetaan käyttäen värisevää verkonebulisaattoria, jotta kohdistus tapahtuu alempiin hengitysteihin.
Kolme annostelutasoa arvioidaan: 1,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00 ±30 min ja 20:00 ±30 min) seitsemänä peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
3D-kasvatetut ihmisen istukan mesenkymaaliset kantasolut, joista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan sumutettuna hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:aan normaalisuolaliuosta kokonaistilavuudeksi 7,5 ml, ja se toimitetaan värisevällä hila-sumuttimella kohdentaen alempia hengitysteitä.
Kolme annostustasoa arvioidaan: 2,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä per hoitokurssi.
Muut nimet:
Kolmiulotteisessa kulttuurissa kasvatettujen ihmisen istukan mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat solunulkoiset vesikkelit (hPMSC-EVs) annostellaan nebulisaation kautta hengitysteitse.
Interventio laimennetaan 6 ml:n normaalisuolaliuokseen kokonaistilavuudeksi 7,5 ml ja toimitetaan värisevällä verkonebulisaattorilla alahengitysteiden kohdealueelle.
Arvioidaan kolme annostasoa: 3,0×10⁹ partikkelia per hoito, annosteltuna kahdesti päivässä (9:00±30 min ja 20:00±30 min) 7 peräkkäisenä päivänä hoitokurssia kohden.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viimeisen annoksen jälkeiseen 4 viikkoon (enintään 35. päivään)
|
Kaikkien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys ja vakavuus ensimmäisen annoksen antamisesta viimeisen annoksen jälkeen 4 viikkoa, luokiteltu NCI-DAIDS-kriteerien mukaan.
|
Ensimmäisestä annoksesta viimeisen annoksen jälkeiseen 4 viikkoon (enintään 35. päivään)
|
|
Nebuloidun hPMSC-EV:n suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: Ensimmäisen 7 päivän hoidon aikana ja seuranta-aikana 28. päivään asti
|
Maksimaalinen siedetty annos (MTD) määritellään korkeimmaksi annostasoksi, jossa ≤1 annosrajoittavaa myrkyllisyyttä (DLT) havaitaan 3 osallistujassa ensimmäisen hoidonjakson aikana.
|
Ensimmäisen 7 päivän hoidon aikana ja seuranta-aikana 28. päivään asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos pakotetussa elinvoimaisuudessa (FVC % ennustettu) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 8, päivä 28, päivä 84
|
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos ennustetussa pakkovitalikapasiteetissa (FVC) lähtötasosta päivään 8, päivään 28 ja päivään 84.
|
Perustaso, päivä 8, päivä 28, päivä 84
|
|
Muutos hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa keuhkoissa (DLCO % ennustettu) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 8, Päivä 28, Päivä 84
|
Hemoglobiinilla korjatun ennustetun hiilimonoksidin diffuusiokyvyn (DLCO) absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta päivään 8, päivään 28 ja päivään 84.
|
Perustaso, Päivä 8, Päivä 28, Päivä 84
|
|
Muutos 6 minuutin kävelyetäisyydessä (6MWD) lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 8, Päivä 28, Päivä 84
|
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos 6 minuutin kävelymatkassa (6MWD) lähtöarvosta päivään 8, päivään 28 ja päivään 84.
|
Perustaso, Päivä 8, Päivä 28, Päivä 84
|
|
Muutos Saint George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) kokonaispisteissä lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perusarvo, päivä 8, päivä 28, päivä 84
|
Muutos Saint George’n hengityselinselvityskyselyn (SGRQ) kokonaispisteissä ja osa-alueiden pisteissä (Oireet, Toimintakyky, Vaikutus) lähtöarvosta päivään 8, päivään 28 ja päivään 84.
Matalampi pistemäärä osoittaa parempaa hengityselimeen liittyvää elämänlaatua. |
Perusarvo, päivä 8, päivä 28, päivä 84
|
|
Muutos rintakehän korkearesoluutioisen tietokonetomografian (HRCT) löydöksissä verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Alkutilanne, Päivä 28, Päivä 84
|
Interstitionaalisen keuhkosairauden laajuuden ja fibroosipisteytyksen muutos rintakehän korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) lähtötasosta 28. päivään ja 84. päivään, arvioituna kahden riippumattoman radiologin toimesta.
|
Alkutilanne, Päivä 28, Päivä 84
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jingtao Gao, MD, Beijing Chest Hospital, Capital Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. huhtikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KY-2026-1 (Muu tunniste: Beijing Chest Hospital, Capital Medical University)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .